تشير دراستان جديدتان إلى العلاج الجيني الواعد لارتفاع نسبة الكولسترول في الدم

اتبع Drugslib على

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 13 تشرين الثاني (نوفمبر) 2023.

بقلم روبن فوستر مراسل HealthDay

الاثنين 13 نوفمبر 2023 (Healthday News) – تم العثور على علاجين جديدين لتحرير الجينات يستهدفان مستويات عالية بشكل خطير من الكوليسترول لدى الأشخاص الذين لديهم استعداد وراثي لهذه الحالة، آمنين وفعالين في بحث جديد ورائد.< / ع>

في حين أن الأدوية القوية مثل الستاتينات يمكن أن تساعد في إدارة الكولسترول لدى معظم الناس، إلا أنها لا تستطيع علاج أولئك الذين لديهم جينات تجعلهم عرضة لمشاكل القلب. لكن الدراسات الثنائية، التي تم تقديمها يوم الأحد في الاجتماع السنوي لجمعية القلب الأمريكية (AHA) في فيلادلفيا، قد تغير ذلك يومًا ما.

سيحتاج كلا العلاجين إلى سنوات من البحث الإضافي قبل أن تفكر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الموافقة عليهما، لكن ذلك لم يخفف من حماسة خبراء القلب.

"لا توجد طريقة لتصنيف هذا غير الثوري،" د. وقال هيو كاسيير، مدير خدمات الرعاية الحرجة في مستشفى جامعة ساوث شور، معهد نورثويل للقلب والأوعية الدموية، في نيويورك، لشبكة إن بي سي نيوز. ولم يشارك في أي من الدراستين.

يستخدم أحد العلاجات، من شركة Verve Therapeutics ومقرها بوسطن، أسلوب تحرير الجينات الذي يستهدف جين PCSK9، مما يؤدي إلى تغيير طفيف في الجين. التأثير يشبه الممحاة الدائمة، حيث يحذف قدرة الجين على تحفيز ارتفاع مستويات الكوليسترول، كما يقول المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Verve د. وقال سيكار كاثيرسان لشبكة إن بي سي نيوز.

من الناحية النظرية، يجب أن يستمر العلاج لمرة واحدة مدى الحياة.

"بدلاً من الحبوب اليومية أو الحقن المتقطعة على مدى عقود لخفض نسبة الكولسترول السيئ، تكشف هذه الدراسة عن إمكانية وجود خيار علاجي جديد - علاج من دورة واحدة قد يؤدي إلى خفض عميق لـ LDL-C لعقود من الزمن،" دراسة عليا. المؤلف د. قال أندرو بيلينجر، كبير المسؤولين العلميين في Verve، في AHA بيان صحفي.

في الدراسة الأولية، تلقى معظم المرضى العشرة جرعات لم تحدث فرقًا ملموسًا في مستويات LDL لديهم، لكن ثلاثة منهم حصلوا على جرعات أعلى. في هؤلاء المرضى، انخفضت مستويات الكولسترول LDL بأكثر من النصف.

كان بحث فيرف مقتصرًا على الأشخاص الذين يعانون من حالة وراثية تسمى فرط كوليستيرول الدم العائلي، حيث تكون مستويات الكوليسترول مرتفعة منذ الولادة. ويعاني العديد من هؤلاء المرضى من نوبات قلبية في الثلاثينيات أو الأربعينيات من عمرهم.

قال كاثيريسان، طبيب القلب الذي عمل سابقًا في مستشفى ماساتشوستس العام، لشبكة إن بي سي نيوز إنه ركز أبحاثه منذ فترة طويلة على فهم سبب إصابة بعض الأشخاص بالنوبات القلبية في سن مبكرة، دون أن يصاب آخرون بها. ومع وجود تاريخ قوي لارتفاع نسبة الكوليسترول في عائلته، توفي شقيقه بنوبة قلبية عن عمر يناهز 40 عامًا في عام 2012.

عندها قرر كاثيريسان "محاولة تطوير علاج يمكنه تجنب المآسي مثل ما حدث في عائلتي."

رحب الخبراء بالوعد الذي توفره التكنولوجيا الجديدة.

"على الرغم من أن هناك حاجة إلى دراسات أكبر وأطول أجلاً لتقييم الفعالية والمتانة والسلامة، إلا أن هذا يجب أن يكون فجر عصر استهداف الجينات العلاجية لأمراض القلب والأوعية الدموية،" د. وقال ساهيل باريك، مدير خدمات الأوعية الدموية في مركز إيرفينغ الطبي بجامعة كولومبيا في مدينة نيويورك، لشبكة إن بي سي نيوز.

كما تم عرض النتائج المتعلقة بالعلاج الجيني الجديد الثاني لارتفاع نسبة الكوليسترول في اجتماع جمعية القلب الأمريكية يوم الأحد.

تقدم النتائج الأولية لمحة مبكرة عما يمكن أن يكون العلاج الأول لنوع خطير بشكل خاص من الكوليسترول يسمى البروتين الدهني (أ).

الأشخاص الذين لديهم مستويات عالية من هذا النوع المعين من الكوليسترول معرضون بشدة لخطر الإصابة بانسداد شرايينهم بسبب الكوليسترول. وذلك لأن Lp(a) يلتصق بكوليسترول LDL، مما يجعل جزيئات LDL أكثر لزوجة وأكثر عرضة للتسبب في الترسبات.

الحالة وراثية، لذا لا يشكل النظام الغذائي وممارسة الرياضة أي فرق.

"إذا أظهرت تجارب أخرى أن هذا الدواء - lepodisiran - آمن ويمكن أن يقلل من النوبات القلبية والسكتات الدماغية، فسيكون ذلك بمثابة أخبار جيدة للمرضى لأنه يزيل عامل الخطر الذي لم نتمكن من علاجه"، كما تقول الدراسة الرئيسية. المؤلف د. وقال ستيف نيسن، كبير المسؤولين الأكاديميين في معهد القلب والأوعية الدموية والصدر في كليفلاند كلينك في أوهايو، في جمعية القلب الأمريكية بيان صحفي.

جرب نيسن وزملاؤه عقارًا يُدعى lepodisiran، والذي يستهدف mRNA. في هذه الحالة، يخبر mRNA الجسم بإنتاج Lp(a)، لكن الدواء يوقف هذه العملية.

كانت دراسة نيسن صغيرة الحجم، إذ شملت 48 شخصًا بالغًا فقط في الولايات المتحدة وسنغافورة. وكان لدى جميعهم مستويات عالية جدًا من Lp(a). بشكل عام، تبين أن الدواء آمن، وليس له أي آثار جانبية كبيرة.

لكن الدواء فاق أيضًا التوقعات وأدى إلى خفض مستويات Lp(a) لديهم بشكل كبير. وجدت الدراسة أن جرعة واحدة أدت إلى انخفاض مستوى البروتين الدهني (أ) بأكثر من 94% لمدة عام تقريبًا.

تم نشر النتائج في 12 نوفمبر في مجلة الجمعية الطبية الأمريكية.

"هذا يوفر حقًا الكثير من الأمل للمرضى الذين يعانون من ارتفاع البروتين الدهني (أ)" ، قال نيسن لشبكة NBC News. "نحن نعمل بأسرع ما يمكن لأن هناك مرضى يموتون كل يوم بسبب هذا الاضطراب. ولم نتمكن من علاجه، ونحن بحاجة إلى تغيير ذلك."

ذكرت شبكة NBC News أن ما يصل إلى 64 مليون أمريكي لديهم مستويات مرتفعة من Lp(a)، وأكثرهم شيوعًا هم المنحدرون من أصول أفريقية وجنوب آسيوية.

توقع نيسن إمكانية استخدام الليبوديسيران في يوم من الأيام باعتباره "علاجًا سنويًا يشبه اللقاح لهذا الاضطراب الذي لم يكن من الممكن علاجه سابقًا".

المصادر

  • مجلة الجمعية الطبية الأمريكية، 12 نوفمبر 2023
  • أخبار NBC

    • إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

    المصدر: هيلث داي

    نشر : 2023-11-13 21:12

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية