Dvě nové studie poukazují na příslib genové terapie pro vysoký cholesterol

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Carmen Pope, BPharm. Naposledy aktualizováno 13. listopadu 2023.

Od Robina Fostera HealthDay Reporter

PONDĚLÍ, 13. listopadu 2023 (Healthday News) – V novém průlomovém výzkumu byly shledány dvě nové léčby s úpravou genů, které se zaměřují na nebezpečně vysoké hladiny cholesterolu u lidí s genetickou predispozicí k tomuto onemocnění.

Zatímco silné léky, jako jsou statiny, mohou pomoci zvládnout cholesterol u většiny lidí, nedokážou léčit ty, kteří mají geny, které je predisponují k srdečním potížím. Ale dvojice studií, představená v neděli na výročním setkání American Heart Association (AHA) ve Philadelphii, to může jednoho dne změnit.

Obě léčebné postupy budou vyžadovat roky dalšího výzkumu, než bude americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv vůbec uvažovat o jejich schválení, ale to neutlumilo vzrušení mezi odborníky na srdce.

"Neexistuje jiný způsob, jak to kategorizovat než revoluční," Dr. Hugh Cassiere, ředitel pro služby kritické péče v South Shore University Hospital, Northwell Cardiovascular Institute, v New Yorku, řekl NBC News. Nebyl zapojen do žádné studie.

Jedna z léčebných metod od společnosti Verve Therapeutics se sídlem v Bostonu využívá přístup k úpravě genu, který se zaměřuje na gen PCSK9, čímž dochází k nepatrné změně genu. Účinek je podobný trvalému vymazávání, který odstraňuje schopnost genu podporovat zvýšení hladiny cholesterolu, spoluzakladatel a generální ředitel společnosti Verve Dr. Sekar Kathiresan řekl NBC News.

Teoreticky by jednorázové léčba měla trvat celý život.

"Namísto každodenních pilulek nebo přerušovaných injekcí po desetiletí ke snížení špatného cholesterolu tato studie odhaluje potenciál pro novou možnost léčby - jednorázovou terapii, která může vést k hlubokému snížení LDL-C na desítky let," vedoucí studie autor Dr. Andrew Bellinger, hlavní vědecký pracovník ve Verve, řekl v AHA zpráva.

Ve studie Verve společnosti Verve >, většina z 10 pacientů dostala dávky, které nezpůsobily měřitelný rozdíl v jejich hladinách LDL, ale třem byly podány vyšší dávky. U těchto pacientů byly hladiny LDL cholesterolu sníženy o více než polovinu.

Výzkum společnosti Verve byl omezen na lidi s genetickým onemocněním zvaným familiární hypercholesterolémie, kdy jsou hladiny cholesterolu vysoké již od narození. Mnoho z těchto pacientů trpí infarktem ve věku 30 nebo 40 let.

Kathiresan, kardiolog, který kdysi pracoval v Massachusetts General Hospital, řekl NBC News, že svůj výzkum dlouho soustředil na pochopení toho, proč někteří lidé mají infarkt v mladém věku a jiní ne. Se silnou anamnézou vysokého cholesterolu v jeho rodině zemřel jeho bratr v roce 2012 na infarkt ve věku 40 let.

Tehdy se Kathiresan rozhodla "pokusit se vyvinout terapii, která by mohla odvrátit tragédie, jako je to, co se stalo v mé rodině."

Odborníci příslib nové technologie uvítali.

"Ačkoliv jsou k posouzení účinnosti, trvanlivosti a bezpečnosti nutné větší a dlouhodobější studie, mělo by to být úsvitem éry terapeutického genového cílení na kardiovaskulární onemocnění," Dr. Sahil Parikh, ředitel endovaskulárních služeb na Columbia University Irving Medical Center v New Yorku, řekl NBC News.

Na nedělním setkání AHA byly také prezentovány poznatky o druhé nové genové terapii vysokého cholesterolu.

Předběžné výsledky nabízejí časný pohled na to, co by mohlo být první léčbou zvláště nebezpečného typu cholesterolu zvaného lipoprotein(a).

Lidé s vysokou hladinou tohoto konkrétního typu cholesterolu jsou vystaveni extrémně vysokému riziku, že jim cholesterol ucpe tepny. Je to proto, že Lp(a) se váže na LDL cholesterol, takže tyto částice LDL jsou ještě lepkavější a pravděpodobněji způsobí plak.

Tento stav je genetický, takže strava a cvičení na tom nezáleží.

„Pokud další studie prokážou, že tento lék – lepodisiran – je bezpečný a může snížit srdeční infarkty a mrtvice, byla by to dobrá zpráva pro pacienty, protože eliminuje rizikový faktor, který jsme nebyli schopni léčit,“ vedoucí studie autor Dr. Steve Nissen, hlavní akademický pracovník v Heart, Vascular & Thoracic Institute na Cleveland Clinic v Ohiu, řekl v AHA novinová zpráva.

Nissen a jeho kolegové vyzkoušeli lék zvaný lepodisiran, který se zaměřuje na mRNA. V tomto případě mRNA řekne tělu, aby produkovalo Lp(a), ale lék tento proces zastaví.

Nissenova studie byla malá a zahrnovala pouze 48 dospělých ve Spojených státech a Singapuru. Všechny měly velmi vysoké hladiny Lp(a). Celkově bylo zjištěno, že lék je bezpečný, bez větších vedlejších účinků.

Droga však také předčila očekávání a dramaticky snížila jejich hladiny Lp(a). Studie zjistila, že jediný výstřel snížil Lp(a) o více než 94 % na téměř jeden rok.

Zjištění byla zveřejněna 12. listopadu v Journal of the American Medical Association.

"To opravdu nabízí velkou naději pro pacienty se zvýšeným lipoproteinem(a)," řekl Nissen NBC News. "Pracujeme tak rychle, jak jen můžeme, protože na tuto poruchu každý den umírají pacienti. Nebyli jsme schopni ji léčit a musíme to změnit."

Až 64 milionů Američanů má zvýšené hladiny Lp(a), nejčastěji ty afrického a jihoasijského původu, uvedla NBC News.

Nissen předpověděl, že lepodisiran by mohl být jednoho dne použit jako "každoroční léčba podobná vakcíně pro tuto dříve neléčitelnou poruchu."

Zdroje

  • Journal of the American Medical Association, 12. listopadu 2023
  • Zprávy NBC

    • Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

    Zdroj: HealthDay

    Vyslán : 2023-11-13 21:12

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova