Zwei neue Studien weisen auf die vielversprechende Gentherapie bei hohem Cholesterinspiegel hin

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Medizinisch überprüft von Carmen Pope, BPharm. Zuletzt aktualisiert am 13. November 2023.

Von Robin Foster HealthDay Reporter

MONTAG, 13. November 2023 (Healthday News) – Zwei neue Gen-Editing-Behandlungen, die auf gefährlich hohe Cholesterinspiegel bei Menschen mit einer genetischen Veranlagung für die Erkrankung abzielen, wurden in neuen, bahnbrechenden Forschungsarbeiten als sicher und wirksam befunden.

Während starke Medikamente wie Statine bei den meisten Menschen helfen können, den Cholesterinspiegel zu senken, können sie diejenigen nicht behandeln, die Gene haben, die sie für Herzprobleme prädisponieren. Aber das Studienduo, das am Sonntag auf der Jahrestagung der American Heart Association (AHA) in Philadelphia vorgestellt wurde, könnte das eines Tages ändern.

Beide Behandlungen werden jahrelange zusätzliche Forschung erfordern, bevor die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde ihre Zulassung überhaupt in Betracht ziehen würde, aber das tat der Aufregung unter Herzexperten keinen Abbruch.

„Es gibt keine andere Möglichkeit, dies als revolutionär einzustufen“, Dr. Hugh Cassiere, Direktor für Intensivpflege am South Shore University Hospital des Northwell Cardiocular Institute in New York, sagte gegenüber NBC News. Er war an keiner der beiden Studien beteiligt.

Eine der Behandlungen des in Boston ansässigen Unternehmens Verve Therapeutics nutzt einen Gen-Editing-Ansatz, der auf das PCSK9-Gen abzielt und eine winzige Veränderung am Gen vornimmt. Der Effekt ähnelt einem permanenten Radiergummi, der die Fähigkeit des Gens, einen Anstieg des Cholesterinspiegels voranzutreiben, löscht, sagt Verve-Mitbegründer und CEO Dr. Sekar Kathiresan sagte gegenüber NBC News.

Theoretisch sollte die einmalige Behandlung ein Leben lang anhalten.

„Anstelle täglicher Pillen oder intermittierender Injektionen über Jahrzehnte hinweg, um schlechtes Cholesterin zu senken, zeigt diese Studie das Potenzial für eine neue Behandlungsoption auf – eine Einzeltherapie, die über Jahrzehnte hinweg zu einer tiefgreifenden LDL-C-Senkung führen kann“, so die Studie eines Seniors Autor Dr. Andrew Bellinger, wissenschaftlicher Leiter bei Verve, sagte in einem AHA Pressemitteilung.

In Verves vorläufige Studie Die meisten der 10 Patienten erhielten Dosen, die keinen messbaren Unterschied in ihren LDL-Werten bewirkten, aber drei erhielten höhere Dosen. Bei diesen Patienten wurde der LDL-Cholesterinspiegel um mehr als die Hälfte gesenkt.

Verves Forschung beschränkte sich auf Menschen mit einer genetischen Erkrankung namens familiärer Hypercholesterinämie, bei der der Cholesterinspiegel von Geburt an hoch ist. Viele dieser Patienten erleiden im Alter von 30 oder 40 Jahren einen Herzinfarkt.

Kathiresan, ein Kardiologe, der einst am Massachusetts General Hospital arbeitete, sagte gegenüber NBC News, dass er seine Forschung seit langem darauf konzentriert, zu verstehen, warum manche Menschen in jungen Jahren einen Herzinfarkt erleiden und andere nicht. Sein Bruder war 2012 im Alter von 40 Jahren an einem Herzinfarkt gestorben, da in seiner Familie häufig hohe Cholesterinwerte auftraten.

Damals beschloss Kathiresan, „eine Therapie zu entwickeln, die Tragödien wie die, die in meiner Familie passiert sind, verhindern könnte.“

Experten begrüßten das Versprechen der neuen Technologie.

„Während größere und längerfristige Studien erforderlich sind, um sowohl Wirksamkeit, Haltbarkeit als auch Sicherheit zu bewerten, sollte dies der Beginn einer Ära des therapeutischen Gen-Targetings bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen sein“, Dr. Sahil Parikh, Direktor für endovaskuläre Dienste am Columbia University Irving Medical Center in New York City, sagte gegenüber NBC News.

Auf dem AHA-Treffen am Sonntag wurden auch Erkenntnisse zu einer zweiten neuartigen Gentherapie gegen hohen Cholesterinspiegel vorgestellt.

Die vorläufigen Ergebnisse bieten einen ersten Einblick in die erste Behandlung einer besonders gefährlichen Art von Cholesterin namens Lipoprotein(a).

Menschen mit hohen Werten dieser besonderen Art von Cholesterin haben ein extrem hohes Risiko, dass Cholesterin ihre Arterien verstopft. Das liegt daran, dass sich Lp(a) an LDL-Cholesterin bindet, wodurch diese LDL-Partikel noch klebriger werden und die Wahrscheinlichkeit steigt, dass sie Plaque verursachen.

Die Erkrankung ist genetisch bedingt, daher machen Ernährung und Bewegung keinen Unterschied.

„Wenn weitere Studien zeigen, dass dieses Medikament – ​​Lepodisiran – sicher ist und Herzinfarkte und Schlaganfälle reduzieren kann, wäre das eine gute Nachricht für die Patienten, da es einen Risikofaktor beseitigt, den wir bisher nicht behandeln konnten“, so die führende Studie Autor Dr. Steve Nissen, leitender akademischer Leiter am Heart, Vascular & Thoracic Institute der Cleveland Clinic in Ohio, sagte in einem AHA Pressemitteilung.

Nissen und seine Kollegen versuchten ein Medikament namens Lepodisiran, das auf mRNA abzielt. In diesem Fall weist die mRNA den Körper an, Lp(a) zu produzieren, aber das Medikament stoppt diesen Prozess.

Nissens Studie war klein und umfasste nur 48 Erwachsene in den Vereinigten Staaten und Singapur. Alle hatten sehr hohe Lp(a)-Werte. Insgesamt wurde festgestellt, dass das Medikament sicher ist und keine größeren Nebenwirkungen aufweist.

Aber das Medikament übertraf auch die Erwartungen und senkte ihre Lp(a)-Werte dramatisch. Die Studie ergab, dass eine einzelne Impfung Lp(a) fast ein Jahr lang um mehr als 94 % senkte.

Die Ergebnisse wurden am 12. November im Journal of the American Medical Association veröffentlicht.

„Das bietet wirklich viel Hoffnung für Patienten mit erhöhtem Lipoprotein(a)“, sagte Nissen gegenüber NBC News. „Wir arbeiten so schnell wir können, denn jeden Tag sterben Patienten an dieser Erkrankung. Wir konnten sie nicht behandeln, und das müssen wir ändern.“

Bis zu 64 Millionen Amerikaner haben erhöhte Lp(a)-Werte, am häufigsten Menschen afrikanischer und südasiatischer Abstammung, berichtete NBC News.

Nissen sagte voraus, dass Lepodisiran eines Tages als „jährliche, impfstoffähnliche Behandlung dieser bisher unbehandelbaren Erkrankung“ eingesetzt werden könnte.

Quellen

  • Journal of the American Medical Association, 12. November 2023
  • NBC News

    • Haftungsausschluss: Statistische Daten in medizinischen Artikeln stellen allgemeine Trends dar und beziehen sich nicht auf Einzelpersonen. Einzelne Faktoren können stark variieren. Lassen Sie sich bei individuellen Gesundheitsentscheidungen immer individuell medizinisch beraten.

    Quelle: HealthDay

    Gesendet : 2023-11-13 21:12

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