Δύο νέες μελέτες δείχνουν την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας για την υψηλή χοληστερόλη
Από τον δημοσιογράφο Robin Foster HealthDay
ΔΕΥΤΕΡΑ, 13 Νοεμβρίου 2023 (Healthday News) -- Δύο νέες θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας που στοχεύουν σε επικίνδυνα υψηλά επίπεδα χοληστερόλης σε άτομα με γενετική προδιάθεση στην πάθηση βρέθηκαν ασφαλείς και αποτελεσματικές σε νέα, πρωτοποριακή έρευνα.
Ενώ ισχυρά φάρμακα όπως οι στατίνες μπορούν να βοηθήσουν στη διαχείριση της χοληστερόλης στους περισσότερους ανθρώπους, δεν μπορούν να θεραπεύσουν εκείνους που έχουν γονίδια που τους προδιαθέτουν σε καρδιακά προβλήματα. Αλλά το δίδυμο μελετών, που παρουσιάστηκε την Κυριακή στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας (AHA) στη Φιλαδέλφεια, μπορεί μια μέρα να το αλλάξει αυτό.
Και οι δύο θεραπείες θα χρειαστούν χρόνια πρόσθετης έρευνας προτού η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ εξετάσει καν την έγκρισή τους, αλλά αυτό δεν μείωσε τον ενθουσιασμό μεταξύ των ειδικών της καρδιάς.
"Δεν υπάρχει κανένας τρόπος να το κατηγοριοποιήσουμε εκτός από το επαναστατικό," Dr. Ο Hugh Cassiere, διευθυντής υπηρεσιών εντατικής θεραπείας στο South Shore University Hospital, Northwell Cardiovascular Institute, στη Νέα Υόρκη, δήλωσε στο NBC News. Δεν ασχολήθηκε με καμία μελέτη.
Μία από τις θεραπείες, από τη Verve Therapeutics με έδρα τη Βοστώνη, χρησιμοποιεί μια προσέγγιση γονιδιακής επεξεργασίας που στοχεύει το γονίδιο PCSK9, κάνοντας μια μικρή αλλαγή στο γονίδιο. Το αποτέλεσμα είναι παρόμοιο με μια μόνιμη γόμα, διαγράφοντας την ικανότητα του γονιδίου να τροφοδοτεί την αύξηση των επιπέδων χοληστερόλης, ο συνιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Verve Δρ. Ο Sekar Kathiresan είπε στο NBC News.
Θεωρητικά, η εφάπαξ θεραπεία θα πρέπει να διαρκεί μια ζωή.
"Αντί για καθημερινά χάπια ή διαλείπουσες ενέσεις για δεκαετίες για τη μείωση της κακής χοληστερόλης, αυτή η μελέτη αποκαλύπτει τη δυνατότητα για μια νέα θεραπευτική επιλογή -- μια θεραπεία ενός μαθήματος που μπορεί να οδηγήσει σε βαθιά μείωση της LDL-C για δεκαετίες", ανώτερη μελέτη συγγραφέας Δρ. Ο Andrew Bellinger, επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος της Verve, δήλωσε σε ένα AHA δελτίο ειδήσεων.
Στη Οι ειδικοί καλωσόρισαν την υπόσχεση της νέας τεχνολογίας. "Ενώ απαιτούνται μεγαλύτερες και πιο μακροπρόθεσμες μελέτες για την αξιολόγηση τόσο της αποτελεσματικότητας, της ανθεκτικότητας όσο και της ασφάλειας, αυτή θα πρέπει να είναι η αυγή μιας εποχής στόχευσης θεραπευτικών γονιδίων για καρδιαγγειακές παθήσεις," Δρ. Ο Sahil Parikh, διευθυντής ενδαγγειακών υπηρεσιών στο Ιατρικό Κέντρο Irving του Πανεπιστημίου Κολούμπια στη Νέα Υόρκη, είπε στο NBC News. Τα ευρήματα για μια δεύτερη νέα γονιδιακή θεραπεία για την υψηλή χοληστερόλη παρουσιάστηκαν επίσης στη συνάντηση της AHA την Κυριακή. Τα προκαταρκτικά αποτελέσματα προσφέρουν μια πρώιμη γεύση για το ποια θα μπορούσε να είναι η πρώτη θεραπεία για έναν ιδιαίτερα επικίνδυνο τύπο χοληστερόλης που ονομάζεται λιποπρωτεΐνη(α). Τα άτομα με υψηλά επίπεδα αυτού του συγκεκριμένου τύπου χοληστερόλης διατρέχουν εξαιρετικά υψηλό κίνδυνο να φράξουν τις αρτηρίες τους η χοληστερόλη. Αυτό συμβαίνει επειδή το Lp(a) προσκολλάται στη χοληστερόλη LDL, καθιστώντας αυτά τα σωματίδια LDL ακόμη πιο κολλώδη και πιο πιθανό να προκαλέσουν πλάκα. Η πάθηση είναι γενετική, επομένως η διατροφή και η άσκηση δεν έχουν καμία διαφορά. "Εάν περαιτέρω δοκιμές δείξουν ότι αυτό το φάρμακο -- η λεποδισιράνη -- είναι ασφαλές και μπορεί να μειώσει τις καρδιακές προσβολές και τα εγκεφαλικά, θα ήταν καλά νέα για τους ασθενείς επειδή εξαλείφει έναν παράγοντα κινδύνου που δεν μπορέσαμε να αντιμετωπίσουμε", κύρια μελέτη συγγραφέας Δρ. Ο Steve Nissen, επικεφαλής ακαδημαϊκός διευθυντής στο Heart, Vascular & Thoracic Institute στην Cleveland Clinic στο Οχάιο, δήλωσε σε μια AHA δελτίο ειδήσεων. Ο Nissen και οι συνεργάτες του δοκίμασαν ένα φάρμακο που ονομάζεται lepodisiran, το οποίο στοχεύει το mRNA. Σε αυτήν την περίπτωση, το mRNA λέει στο σώμα να παράγει Lp(a), αλλά το φάρμακο διακόπτει αυτή τη διαδικασία. Η μελέτη του Nissen ήταν μικρή, στην οποία συμμετείχαν μόλις 48 ενήλικες στις Ηνωμένες Πολιτείες και τη Σιγκαπούρη. Όλα είχαν πολύ υψηλά επίπεδα Lp(a). Συνολικά, το φάρμακο βρέθηκε ότι είναι ασφαλές, χωρίς σημαντικές παρενέργειες. Αλλά το φάρμακο ξεπέρασε επίσης τις προσδοκίες και μείωσε δραματικά τα επίπεδα Lp(a). Μια και μόνο βολή μείωσε το Lp(a) κατά περισσότερο από 94% για σχεδόν ένα χρόνο, σύμφωνα με τη μελέτη. Τα ευρήματα δημοσιεύτηκαν στις 12 Νοεμβρίου στο Περιοδικό της Αμερικανικής Ιατρικής Ένωσης. "Αυτό προσφέρει πραγματικά πολλές ελπίδες για ασθενείς με αυξημένη λιποπρωτεΐνη(α)", είπε ο Nissen στο NBC News. "Εργαζόμαστε όσο πιο γρήγορα μπορούμε γιατί υπάρχουν ασθενείς που πεθαίνουν κάθε μέρα εξαιτίας αυτής της διαταραχής. Δεν μπορέσαμε να την αντιμετωπίσουμε και πρέπει να το αλλάξουμε." Έως και 64 εκατομμύρια Αμερικανοί έχουν αυξημένα επίπεδα Lp(a), πιο συχνά αφρικανικής και νοτιοασιατικής καταγωγής, ανέφερε το NBC News. Η Nissen προέβλεψε ότι η λεποδισιράνη θα μπορούσε κάποια μέρα να χρησιμοποιηθεί ως "ετήσια θεραπεία παρόμοια με το εμβόλιο για αυτήν την προηγουμένως μη θεραπεύσιμη διαταραχή." Αποποίηση ευθυνών: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Πάντα να αναζητάτε εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης. Πηγή: HealthDay Δημοσιεύτηκε : 2023-11-13 21:12 Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες. Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.Πηγές
Διαβάστε περισσότερα
Αποποίηση ευθυνών
Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά