Dos nuevos estudios apuntan a la promesa de la terapia génica para el colesterol alto

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Revisado médicamente por Carmen Pope, BPharm. Última actualización el 13 de noviembre de 2023.

Por Robin Foster, reportera del Día de la Salud

LUNES, 13 de noviembre de 2023 (Healthday News) -- Una investigación nueva e innovadora descubrió que dos nuevos tratamientos de edición genética que apuntan a niveles peligrosamente altos de colesterol en personas con una predisposición genética a esta afección son seguros y eficaces.

Si bien los medicamentos potentes como las estatinas pueden ayudar a controlar el colesterol en la mayoría de las personas, no pueden tratar a quienes tienen genes que los predisponen a sufrir problemas cardíacos. Pero el dúo de estudios, presentado el domingo en la reunión anual de la Asociación Estadounidense del Corazón (AHA) en Filadelfia, algún día puede cambiar eso.

Ambos tratamientos necesitarán años de investigación adicional antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. considere siquiera aprobarlos, pero eso no disminuyó el entusiasmo entre los expertos del corazón.

"No hay otra manera de categorizar esto que no sea revolucionaria", Dr. Hugh Cassiere, director de servicios de cuidados críticos del Hospital Universitario South Shore, del Instituto Cardiovascular Northwell, en Nueva York, dijo a NBC News. No participó en ninguno de los estudios.

Uno de los tratamientos, de Verve Therapeutics, con sede en Boston, utiliza un enfoque de edición de genes que se dirige al gen PCSK9, realizando un pequeño cambio en el gen. El efecto es similar a un borrador permanente, que elimina la capacidad del gen para impulsar un aumento en los niveles de colesterol, cofundador y director ejecutivo de Verve Dr. Sekar Kathiresan dijo a NBC News.

En teoría, un tratamiento único debería durar toda la vida.

“En lugar de pastillas diarias o inyecciones intermitentes durante décadas para reducir el colesterol malo, este estudio revela el potencial de una nueva opción de tratamiento: una terapia de un solo ciclo que puede conducir a una reducción profunda del LDL-C durante décadas”, estudio senior autor Dr. Andrew Bellinger, director científico de Verve, dijo en un informe de la AHA comunicado de prensa.

En el estudio preliminar, la mayoría de los 10 pacientes recibieron dosis que no produjeron una diferencia mensurable en sus niveles de LDL, pero tres recibieron dosis más altas. En esos pacientes, los niveles de colesterol LDL se redujeron a más de la mitad.

La investigación de Verve se limitó a personas con una condición genética llamada hipercolesterolemia familiar, en la que los niveles de colesterol son altos desde el nacimiento. Muchos de estos pacientes sufren ataques cardíacos entre los 30 y los 40 años.

Kathiresan, un cardiólogo que trabajó en el Hospital General de Massachusetts, dijo a NBC News que durante mucho tiempo ha centrado su investigación en comprender por qué algunas personas sufren ataques cardíacos a edades tempranas y otras no. Con un fuerte historial de colesterol alto en su familia, su hermano murió de un ataque cardíaco a los 40 años en 2012.

Fue entonces cuando Kathiresan decidió "intentar desarrollar una terapia que pudiera evitar tragedias como la que ocurrió en mi familia".

Los expertos acogieron con satisfacción la promesa de la nueva tecnología.

"Si bien se necesitan estudios más amplios y a más largo plazo para evaluar la eficacia, la durabilidad y la seguridad, este debería ser el comienzo de una era de terapia genética dirigida a las enfermedades cardiovasculares", Dr. Sahil Parikh, director de servicios endovasculares del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia en la ciudad de Nueva York, dijo a NBC News.

En la reunión de la AHA del domingo también se presentaron los hallazgos sobre una segunda terapia genética novedosa para el colesterol alto.

Los resultados preliminares ofrecen una visión temprana de lo que podría ser el primer tratamiento para un tipo de colesterol particularmente peligroso llamado lipoproteína(a).

Las personas con niveles altos de este tipo particular de colesterol tienen un riesgo extremadamente alto de que el colesterol obstruya sus arterias. Esto se debe a que la Lp(a) se adhiere al colesterol LDL, lo que hace que esas partículas de LDL sean aún más pegajosas y tengan más probabilidades de causar placa.

La afección es genética, por lo que la dieta y el ejercicio no hacen ninguna diferencia.

“Si más ensayos demuestran que este medicamento, el lepodisirán, es seguro y puede reducir los ataques cardíacos y los accidentes cerebrovasculares, sería una buena noticia para los pacientes porque elimina un factor de riesgo que no hemos podido tratar”, dirigió el estudio. autor Dr. Steve Nissen, director académico del Heart, Vascular & Thoracic Institute de la Clínica Cleveland en Ohio, dijo en un informe de la AHA comunicado de prensa.

Nissen y sus colegas probaron un fármaco llamado lepodisirán, que se dirige al ARNm. En este caso, el ARNm le indica al cuerpo que produzca Lp(a), pero el fármaco detiene este proceso.

El estudio de Nissen fue pequeño e involucró sólo a 48 adultos en Estados Unidos y Singapur. Todos tenían niveles muy altos de Lp(a). En general, se descubrió que el medicamento era seguro y no presentaba efectos secundarios importantes.

Pero el fármaco también superó las expectativas y redujo drásticamente sus niveles de Lp(a). Según el estudio, una sola inyección redujo la Lp(a) en más de un 94 % durante casi un año.

Los hallazgos se publicaron el 12 de noviembre en el Journal of the American Medical Association.

"Esto realmente ofrece muchas esperanzas a los pacientes con lipoproteína(a) elevada", dijo Nissen a NBC News. "Estamos trabajando lo más rápido que podemos porque hay pacientes que mueren todos los días a causa de este trastorno. No hemos podido tratarlo y tenemos que cambiar eso".

Hasta 64 millones de estadounidenses tienen niveles elevados de Lp(a), más comúnmente aquellos de ascendencia africana y del sur de Asia, informó NBC News.

Nissen predijo que el lepodisirán algún día podría usarse como un "tratamiento anual similar a una vacuna para este trastorno que antes no se podía tratar".

Fuentes

  • Journal of the American Medical Association, 12 de noviembre de 2023
  • NBC News

    • Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos de los artículos médicos proporcionan tendencias generales y no se refieren a individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Busque siempre asesoramiento médico personalizado para decisiones de atención médica individuales.

    Fuente: HealthDay

    Al corriente : 2023-11-13 21:12

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