Deux nouvelles études soulignent les promesses de la thérapie génique contre l’hypercholestérolémie

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 13 novembre 2023.

Par Robin Foster HealthDay Reporter

LUNDI 13 novembre 2023 (Healthday News) -- Deux nouveaux traitements d'édition génétique ciblant des taux de cholestérol dangereusement élevés chez les personnes ayant une prédisposition génétique à cette maladie ont été jugés sûrs et efficaces dans le cadre de nouvelles recherches révolutionnaires.

Bien que des médicaments puissants comme les statines puissent aider à gérer le cholestérol chez la plupart des gens, ils ne peuvent pas traiter ceux qui possèdent des gènes qui les prédisposent aux troubles cardiaques. Mais les deux études, présentées dimanche lors de la réunion annuelle de l'American Heart Association (AHA) à Philadelphie, pourraient un jour changer cela.

Les deux traitements nécessiteront des années de recherche supplémentaire avant même que la Food and Drug Administration des États-Unis envisage de les approuver, mais cela n'a pas atténué l'enthousiasme des experts en cardiologie.

"Il n'y a aucun moyen de catégoriser cela autre que révolutionnaire", Dr. Hugh Cassiere, directeur des services de soins intensifs à l'hôpital universitaire de South Shore, Northwell Cardiovascular Institute, à New York, a déclaré à NBC News. Il n'a participé à aucune des deux études.

L'un des traitements, proposé par Verve Therapeutics, basé à Boston, utilise une approche d'édition génétique qui cible le gène PCSK9, apportant ainsi une infime modification au gène. L'effet s'apparente à une gomme permanente, supprimant la capacité du gène à alimenter une augmentation du taux de cholestérol, co-fondateur et PDG de Verve Dr. Sekar Kathiresan a déclaré à NBC News.

En théorie, le traitement unique devrait durer toute une vie.

« Au lieu de pilules quotidiennes ou d'injections intermittentes sur plusieurs décennies pour réduire le mauvais cholestérol, cette étude révèle le potentiel d'une nouvelle option de traitement : un traitement en un seul traitement qui pourrait conduire à une baisse importante du LDL-C pendant des décennies », étude de haut niveau. auteur Dr. Andrew Bellinger, directeur scientifique de Verve, a déclaré dans un AHA communiqué de presse.

Dans l'étude préliminaire, la plupart des 10 patients ont reçu des doses qui n'ont pas entraîné de différence mesurable dans leurs taux de LDL, mais trois ont reçu des doses plus élevées. Chez ces patients, les taux de cholestérol LDL ont été réduits de plus de moitié.

Les recherches de Verve se sont limitées aux personnes atteintes d'une maladie génétique appelée hypercholestérolémie familiale, chez laquelle les taux de cholestérol sont élevés dès la naissance. Beaucoup de ces patients souffrent de crises cardiaques dans la trentaine ou la quarantaine.

Kathiresan, un cardiologue qui a déjà travaillé au Massachusetts General Hospital, a déclaré à NBC News qu'il concentrait depuis longtemps ses recherches sur la compréhension des raisons pour lesquelles certaines personnes subissaient des crises cardiaques à un jeune âge, et d'autres non. Avec de nombreux antécédents d'hypercholestérolémie dans sa famille, son frère est décédé d'une crise cardiaque à l'âge de 40 ans en 2012.

C'est à ce moment-là que Kathiresan a décidé « d'essayer de développer une thérapie qui pourrait éviter des tragédies comme celle qui s'est produite dans ma famille ».

Les experts ont salué les promesses de la nouvelle technologie.

"Bien que des études plus vastes et à plus long terme soient nécessaires pour évaluer à la fois l'efficacité, la durabilité et la sécurité, cela devrait marquer l'aube d'une ère de ciblage génétique thérapeutique pour les maladies cardiovasculaires", Dr. Sahil Parikh, directeur des services endovasculaires au centre médical Irving de l'université Columbia à New York, a déclaré à NBC News.

Les résultats d'une deuxième nouvelle thérapie génique pour l'hypercholestérolémie ont également été présentés dimanche lors de la réunion de l'AHA.

Les résultats préliminaires offrent un premier aperçu de ce qui pourrait être le premier traitement contre un type de cholestérol particulièrement dangereux appelé lipoprotéine(a).

Les personnes ayant des taux élevés de ce type particulier de cholestérol courent un risque extrêmement élevé de voir le cholestérol obstruer leurs artères. En effet, la Lp(a) s'attache au cholestérol LDL, rendant ces particules LDL encore plus collantes et plus susceptibles de provoquer la plaque dentaire.

La maladie est génétique, donc le régime alimentaire et l'exercice ne font aucune différence.

« Si d'autres essais montrent que ce médicament, le lépodisiran, est sûr et peut réduire les crises cardiaques et les accidents vasculaires cérébraux, ce serait une bonne nouvelle pour les patients, car il élimine un facteur de risque que nous n'avons pas pu traiter », mène l'étude. auteur Dr. Steve Nissen, directeur académique du Heart, Vascular & Thoracic Institute de la Cleveland Clinic dans l'Ohio, a déclaré dans un communiqué de l'AHA communiqué de presse.

Nissen et ses collègues ont essayé un médicament appelé lépodisiran, qui cible l'ARNm. Dans ce cas, l'ARNm demande à l'organisme de produire de la Lp(a), mais le médicament arrête ce processus.

L'étude de Nissen était de petite envergure, impliquant seulement 48 adultes aux États-Unis et à Singapour. Tous avaient des niveaux très élevés de Lp(a). Dans l'ensemble, le médicament s'est avéré sûr, sans effets secondaires majeurs.

Mais le médicament a également dépassé les attentes et a considérablement réduit leurs niveaux de Lp(a). Selon l'étude, une seule injection a réduit la Lp(a) de plus de 94 % pendant près d'un an.

Les résultats ont été publiés le 12 novembre dans le Journal of the American Medical Association.

"Cela offre vraiment beaucoup d'espoir aux patients présentant un taux élevé de lipoprotéines(a)", a déclaré Nissen à NBC News. "Nous travaillons aussi vite que possible car des patients meurent chaque jour à cause de ce trouble. Nous n'avons pas pu le traiter et nous devons changer cela."

Au moins 64 millions d'Américains ont des niveaux élevés de Lp(a), le plus souvent ceux d'origine africaine et sud-asiatique, a rapporté NBC News.

Nissen a prédit que le lépodisiran pourrait un jour être utilisé comme « traitement annuel de type vaccin pour cette maladie auparavant incurable ».

Sources

  • Journal of the American Medical Association, 12 novembre 2023
  • NBC News

    • Avertissement : Les données statistiques contenues dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Demandez toujours un avis médical personnalisé pour prendre des décisions individuelles en matière de soins de santé.

    Source : Journée Santé

    Publié : 2023-11-13 21:12

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