Dua Studi Baru Menunjukkan Janji Terapi Gen untuk Kolesterol Tinggi

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Carmen Pope, BPharm. Terakhir diperbarui pada 13 November 2023.

Oleh Robin Foster HealthDay Reporter

SENIN, 13 November 2023 (Healthday News) -- Dua pengobatan pengeditan gen baru yang menargetkan kadar kolesterol sangat tinggi pada orang dengan kecenderungan genetik terhadap kondisi tersebut ditemukan aman dan efektif dalam penelitian baru yang inovatif.

Meskipun obat-obatan ampuh seperti statin dapat membantu mengelola kolesterol pada kebanyakan orang, obat-obatan tersebut tidak dapat mengobati orang-orang yang memiliki gen yang membuat mereka rentan terhadap masalah jantung. Namun dua penelitian yang dipresentasikan pada hari Minggu di pertemuan tahunan American Heart Association (AHA) di Philadelphia, suatu hari mungkin dapat mengubah hal tersebut.

Kedua pengobatan tersebut memerlukan penelitian tambahan selama bertahun-tahun sebelum Badan Pengawas Obat dan Makanan AS mempertimbangkan untuk menyetujuinya, namun hal itu tidak menyurutkan semangat para ahli jantung.

"Tidak ada cara untuk mengkategorikan ini selain revolusioner," Dr. Hugh Cassiere, direktur layanan perawatan kritis di Rumah Sakit Universitas South Shore, Institut Kardiovaskular Northwell, di New York, mengatakan kepada NBC News. Dia tidak terlibat dengan studi mana pun.

Salah satu perawatan, dari Verve Therapeutics yang berbasis di Boston, menggunakan pendekatan penyuntingan gen yang menargetkan gen PCSK9, sehingga membuat perubahan kecil pada gen tersebut. Efeknya mirip dengan penghapus permanen, menghapus kemampuan gen untuk memicu peningkatan kadar kolesterol, kata salah satu pendiri dan CEO Verve Dr. Sekar Kathiresan kepada NBC News.

Secara teori, satu kali perawatan akan bertahan seumur hidup.

“Daripada menggunakan pil setiap hari atau suntikan berkala selama beberapa dekade untuk menurunkan kolesterol jahat, penelitian ini mengungkapkan potensi pilihan pengobatan baru -- terapi tunggal yang dapat menyebabkan penurunan LDL-C secara mendalam selama beberapa dekade,” studi senior penulis Dr. Andrew Bellinger, kepala petugas ilmiah di Verve, mengatakan dalam AHA rilis berita.

Dalam studi pendahuluan Verve >, sebagian besar dari 10 pasien menerima dosis yang tidak membuat perbedaan terukur pada kadar LDL mereka, namun tiga pasien diberi dosis yang lebih tinggi. Pada pasien tersebut, kadar kolesterol LDL berkurang lebih dari setengahnya.

Penelitian Verve terbatas pada orang dengan kondisi genetik yang disebut hiperkolesterolemia familial, yaitu kadar kolesterol tinggi sejak lahir. Banyak dari pasien ini menderita serangan jantung pada usia 30 atau 40an.

Kathiresan, seorang ahli jantung yang pernah bekerja di Rumah Sakit Umum Massachusetts, mengatakan kepada NBC News bahwa ia telah lama memfokuskan penelitiannya untuk memahami mengapa beberapa orang mengalami serangan jantung pada usia muda, dan yang lainnya tidak. Dengan riwayat kolesterol tinggi yang kuat di keluarganya, saudara laki-lakinya meninggal karena serangan jantung pada usia 40 tahun pada tahun 2012.

Saat itulah Kathiresan memutuskan "untuk mencoba mengembangkan terapi yang dapat mencegah tragedi seperti yang terjadi di keluarga saya".

Para ahli menyambut baik janji teknologi baru ini.

"Meskipun penelitian yang lebih besar dan jangka panjang diperlukan untuk menilai efektivitas, daya tahan, dan keamanan, hal ini seharusnya menjadi awal era terapi penargetan gen untuk penyakit kardiovaskular," Dr. Sahil Parikh, direktur layanan endovaskular di Columbia University Irving Medical Center di New York City, mengatakan kepada NBC News.

Temuan mengenai terapi gen baru kedua untuk kolesterol tinggi juga dipresentasikan pada pertemuan AHA pada hari Minggu.

Hasil awal memberikan gambaran awal tentang pengobatan pertama untuk jenis kolesterol berbahaya yang disebut lipoprotein(a).

Orang dengan kadar kolesterol jenis ini yang tinggi berisiko sangat tinggi terkena kolesterol yang menyumbat arteri mereka. Hal ini karena Lp(a) menempel pada kolesterol LDL, membuat partikel LDL tersebut semakin lengket dan lebih mungkin menyebabkan plak.

Kondisi ini bersifat genetik, jadi pola makan dan olahraga tidak ada bedanya.

“Jika uji coba lebih lanjut menunjukkan bahwa obat ini – lepodisiran – aman dan dapat mengurangi serangan jantung dan stroke, ini akan menjadi kabar baik bagi pasien karena obat ini menghilangkan faktor risiko yang tidak dapat kami obati,” studi yang memimpin penulis Dr. Steve Nissen, kepala akademisi di Institut Jantung, Vaskular & Toraks di Klinik Cleveland di Ohio, mengatakan dalam AHA rilis berita.

Nissen dan rekan-rekannya mencoba obat yang disebut lepodisiran, yang menargetkan mRNA. Dalam kasus ini, mRNA memerintahkan tubuh untuk memproduksi Lp(a), namun obat menghentikan proses ini.

Penelitian Nissen berskala kecil, hanya melibatkan 48 orang dewasa di Amerika Serikat dan Singapura. Semuanya memiliki kadar Lp(a) yang sangat tinggi. Secara keseluruhan, obat tersebut dinyatakan aman, tanpa efek samping yang besar.

Tetapi obat tersebut juga melampaui ekspektasi dan secara dramatis menurunkan tingkat Lp(a). Sebuah studi menemukan bahwa satu suntikan dapat menurunkan Lp(a) lebih dari 94% selama hampir satu tahun.

Temuan ini dipublikasikan pada 12 November di Journal of American Medical Association.

"Ini benar-benar menawarkan banyak harapan bagi pasien dengan peningkatan lipoprotein(a)," kata Nissen kepada NBC News. "Kami bekerja secepat yang kami bisa karena ada pasien yang meninggal setiap hari akibat kelainan ini. Kami belum bisa mengobatinya, dan kami perlu mengubahnya."

Sebanyak 64 juta orang Amerika mengalami peningkatan kadar Lp(a), paling umum adalah keturunan Afrika dan Asia Selatan, NBC News melaporkan.

Nissen memperkirakan lepodisiran suatu hari nanti dapat digunakan sebagai "pengobatan seperti vaksin tahunan untuk penyakit yang sebelumnya tidak dapat diobati ini."

Sumber

  • Jurnal American Medical Association, 12 November 2023
  • NBC News

    • Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: Hari Kesehatan

    Diposting : 2023-11-13 21:12

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer