Due nuovi studi indicano la promessa della terapia genica per il colesterolo alto

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Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento il 13 novembre 2023.

Di Robin Foster HealthDay Reporter

LUNEDI, 13 novembre 2023 (Notizie sulla salute) -- Due nuovi trattamenti di modifica genetica che mirano a livelli pericolosamente elevati di colesterolo nelle persone con una predisposizione genetica alla condizione sono stati trovati sicuri ed efficaci in una nuova ricerca innovativa.

Sebbene farmaci potenti come le statine possano aiutare a gestire il colesterolo nella maggior parte delle persone, non possono curare coloro che hanno geni che li predispongono a problemi cardiaci. Ma i due studi, presentati domenica al convegno annuale dell'American Heart Association (AHA) a Filadelfia, un giorno potrebbero cambiare la situazione.

Entrambi i trattamenti avranno bisogno di anni di ulteriore ricerca prima che la Food and Drug Administration statunitense possa anche solo prendere in considerazione la loro approvazione, ma ciò non ha smorzato l'entusiasmo tra gli esperti di cuore.

"Non c'è altro modo di classificarlo se non rivoluzionario," Dr. Hugh Cassiere, direttore dei servizi di terapia intensiva presso il South Shore University Hospital, Northwell Cardiovascolare Institute, a New York, ha detto a NBC News. Non è stato coinvolto in nessuno dei due studi.

Uno dei trattamenti, condotto da Verve Therapeutics con sede a Boston, utilizza un approccio di modifica genetica che prende di mira il gene PCSK9, apportando una piccola modifica al gene. L'effetto è simile a quello di una gomma permanente, che cancella la capacità del gene di alimentare un aumento dei livelli di colesterolo, co-fondatore e CEO di Verve Dr. Sekar Kathiresan ha detto a NBC News.

In teoria, il trattamento una tantum dovrebbe durare tutta la vita.

"Invece di pillole giornaliere o iniezioni intermittenti per decenni per abbassare il colesterolo cattivo, questo studio rivela il potenziale di una nuova opzione terapeutica: una terapia con un unico ciclo che può portare a una profonda riduzione del colesterolo LDL per decenni," studio senior autore Dr. Andrew Bellinger, direttore scientifico di Verve, ha dichiarato in un articolo dell'AHA studio preliminare, la maggior parte dei 10 pazienti hanno ricevuto dosi che non hanno prodotto una differenza misurabile nei livelli di LDL, ma a tre sono state somministrate dosi più elevate. In questi pazienti, i livelli di colesterolo LDL erano ridotti di oltre la metà.

La ricerca di Verve era limitata alle persone affette da una condizione genetica chiamata ipercolesterolemia familiare, in cui i livelli di colesterolo sono elevati fin dalla nascita. Molti di questi pazienti soffrono di attacchi di cuore tra i 30 ei 40 anni.

Kathiresan, un cardiologo che un tempo lavorava al Massachusetts General Hospital, ha dichiarato a NBC News di aver concentrato a lungo la sua ricerca sulla comprensione del motivo per cui alcune persone hanno attacchi di cuore in giovane età e altre no. Con una forte storia di colesterolo alto nella sua famiglia, suo fratello è morto di infarto all'età di 40 anni nel 2012.

Fu allora che Kathiresan decise "di provare a sviluppare una terapia che potesse evitare tragedie come quella accaduta nella mia famiglia".

Gli esperti hanno accolto favorevolmente la promessa della nuova tecnologia.

"Sebbene siano necessari studi più ampi e a lungo termine per valutare l'efficacia, la durata e la sicurezza, questa dovrebbe essere l'alba di un'era di targeting genetico terapeutico per le malattie cardiovascolari," Dr. Sahil Parikh, direttore dei servizi endovascolari presso l'Irving Medical Center della Columbia University di New York City, ha dichiarato a NBC News.

I risultati di una seconda nuova terapia genica per il colesterolo alto sono stati presentati domenica alla riunione dell'AHA.

I risultati preliminari offrono un primo assaggio di quello che potrebbe essere il primo trattamento per un tipo di colesterolo particolarmente pericoloso chiamato lipoproteina(a).

Le persone con livelli elevati di questo particolare tipo di colesterolo corrono un rischio estremamente elevato di avere il colesterolo intasato le arterie. Questo perché la Lp(a) si lega al colesterolo LDL, rendendo le particelle LDL ancora più appiccicose e con maggiori probabilità di causare la placca.

La condizione è genetica, quindi dieta ed esercizio fisico non fanno differenza.

"Se ulteriori studi dimostrassero che questo farmaco, il lepodisiran, è sicuro e può ridurre infarti e ictus, sarebbe una buona notizia per i pazienti perché elimina un fattore di rischio che non siamo stati in grado di trattare", ha condotto lo studio autore Dr. Steve Nissen, direttore accademico presso l'Heart, Vascular & Thoracic Institute presso la Cleveland Clinic in Ohio, ha affermato in un rapporto dell'AHA comunicato stampa.

Nissen e i suoi colleghi hanno provato un farmaco chiamato lepodisiran, che prende di mira l'mRNA. In questo caso, l'mRNA dice al corpo di produrre Lp(a), ma il farmaco interrompe questo processo.

Lo studio di Nissan era piccolo e coinvolgeva solo 48 adulti negli Stati Uniti e a Singapore. Tutti avevano livelli molto elevati di Lp(a). Nel complesso, il farmaco è risultato sicuro, senza effetti collaterali importanti.

Ma il farmaco ha anche superato le aspettative e ha abbassato drasticamente i livelli di Lp(a). Secondo lo studio, un singolo colpo ha ridotto la Lp(a) di oltre il 94% per quasi un anno.

I risultati sono stati pubblicati il ​​12 novembre nel Journal of the American Medical Association.

"Ciò offre davvero molta speranza ai pazienti con livelli elevati di lipoproteina(a)", ha dichiarato Nissen a NBC News. "Stiamo lavorando il più velocemente possibile perché ogni giorno muoiono pazienti a causa di questo disturbo. Non siamo stati in grado di curarlo e dobbiamo cambiare la situazione."

Ben 64 milioni di americani hanno livelli elevati di Lp(a), più comunemente quelli di origine africana e dell'Asia meridionale, secondo quanto riportato da NBC News.

Nissen predisse che un giorno il lepodisiran potrebbe essere utilizzato come "trattamento annuale simile a un vaccino per questo disturbo precedentemente incurabile".

Fonti

  • Journal of the American Medical Association, 12 novembre 2023
  • Notizie NBC

    • Disclaimer: i dati statistici contenuti negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano singoli individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

    Fonte: HealthDay

    Pubblicato : 2023-11-13 21:12

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