2つの新しい研究が高コレステロールに対する遺伝子治療の可能性を示唆している

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BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2023 年 11 月 13 日です。

執筆: Robin Foster HealthDay レポーター

2023 年 11 月 13 日、月曜日 (Healthday News) -- この疾患に対する遺伝的素因を持つ人々の危険なほど高レベルのコレステロールを標的とする 2 つの新しい遺伝子編集治療が、新しい画期的な研究で安全で効果的であることが判明しました。

スタチンのような強力な薬は、ほとんどの人のコレステロール管理に役立ちますが、心臓疾患を起こしやすい遺伝子を持つ人を治療することはできません。しかし、日曜日にフィラデルフィアで開催された米国心臓協会（AHA）年次総会で発表された 2 つの研究は、いつか状況を変えるかもしれません。

どちらの治療法も、米国食品医薬品局が承認を検討するまでに何年もの追加研究が必要ですが、それでも心臓専門家たちの興奮は冷めませんでした。

「これを革命的以外に分類する方法はありません。」博士。ニューヨークのノースウェル心臓血管研究所サウスショア大学病院救命救急サービス部長、ヒュー・ カシエール氏はNBCニュースに語った。彼はどちらの研究にも関与していませんでした。

ボストンに拠点を置く Verve Therapeutics が提供する治療法の 1 つは、PCSK9 遺伝子を標的とする遺伝子編集アプローチを使用し、遺伝子にわずかな変更を加えます。この効果は永久的な消しゴムに似ており、コレステロール値の上昇を促進する遺伝子の能力を削除すると Verve 共同創設者兼 CEO は 博士。セカール・キャティレサン氏はNBCニュースに語った。

理論的には、1 回 の治療は一生続くはずです。

「悪玉コレステロールを下げるための毎日の錠剤や数十年にわたる断続的な注射の代わりに、この研究は新しい治療選択肢の可能性を明らかにしました。これは、数十年間にわたってLDL-Cを大幅に低下させる可能性がある単回療法です。」と上級研究著者Dr. Verve の最高科学責任者である Andrew Bellinger 氏は、AHA ニュースリリース。

Verve の予備調査、10人の患者のほとんどはLDLレベルに測定可能な差を生じない用量を受けましたが、3人にはより高い用量が与えられました。それらの患者では、LDL コレステロール値が半分以下に減少しました。

ヴァーヴの研究は、出生時からコレステロール値が高い家族性高コレステロール血症と呼ばれる遺伝的疾患を持つ人々に限定されていた。これらの患者の多くは 30 代または 40 代で心臓発作を起こします。

かつてマサチューセッツ総合病院に勤務していた心臓専門医のカティレサン氏は、なぜ若くして心臓発作を起こす人もいれば、そうでない人がいるのかを理解することに長年研究を集中してきているとNBCニュースに語った。彼の家族にはコレステロール値が高い人が多く、兄は 2012 年に心臓発作で 40 歳で亡くなりました。

そのとき、Kathiresan さんは「私の家族に起こったような悲劇を回避できる治療法を開発しよう」と決心しました。

専門家は新しいテクノロジーの有望性を歓迎しました。

「有効性、耐久性、安全性の両方を評価するには大規模かつ長期の研究が必要ですが、これは心血管疾患に対する治療遺伝子ターゲティングの時代の夜明けとなるはずです。」Dr.ニューヨーク市のコロンビア大学アービング医療センターの血管内サービス部長、サヒル・ パリク氏はNBCニュースに語った。

高コレステロールに対する 2 つ目の新規遺伝子治療に関する研究結果も、日曜日の AHA 会議で発表されました。

予備的な結果は、リポタンパク質(a)と呼ばれる、特に危険なタイプのコレステロールの最初の治療法となる可能性のあるものを初期に垣間見ることができます。

この特定のタイプのコレステロールのレベルが高い人は、コレステロールが動脈を詰まらせるリスクが非常に高くなります。これは、Lp(a) が LDL コレステロールに結合し、LDL 粒子の粘着性がさらに高まり、プラークが発生しやすくなるからです。

この症状は遺伝的なものであるため、食事と運動に違いはありません。

「さらなる試験で、この薬（レポジシラン）が安全で、心臓発作や脳卒中を軽減できることが示されれば、これまで治療できなかった危険因子が排除されるので、患者にとっては朗報となるでしょう」と主任研究者は述べた。著者Dr.オハイオ州クリーブランドクリニック心臓・血管・胸部研究所の最高学術責任者であるスティーブ・ ニッセン氏は、AHA ニュース リリース。

ニッセンと彼の同僚は、mRNA を標的とするレポジシランと呼ばれる薬剤を試しました。この場合、mRNA は体に Lp(a) を生成するように指示しますが、薬物がこのプロセスを停止させます。

ニッセンの研究は小規模で、米国とシンガポールの成人わずか 48 名が参加しました。全員が非常に高いレベルの Lp(a) を持っていました。全体として、この薬は安全であり、重大な副作用はないことが判明しました。

しかし、この薬は期待を上回り、Lp(a) レベルを劇的に低下させました。研究では、1 回のショットでほぼ 1 年間にわたって Lp(a) が 94% 以上低下したことが判明しました。

この調査結果は、11 月 12 日付けの Journal of the American Medical Association に掲載されました。

「これはリポタンパク質(a)が上昇している患者にとって本当に大きな希望をもたらします」とニッセン氏はNBCニュースに語った。 「私たちはできるだけ早く取り組んでいます。この病気が原因で毎日亡くなっている患者がいるからです。私たちはこの病気を治療できていないので、この状況を変える必要があります。」

NBC ニュースの報道によると、6,400 万人ものアメリカ人が Lp(a) レベルが上昇しており、最も多いのはアフリカ系と南アジア系です。

ニッセンは、レポジシランがいつか「これまで治療不可能だったこの疾患に対する年次ワクチンのような治療法」として使用される可能性があると予測しました。

出典

  • Journal of the American Medical Association、 2023 年 11 月 12 日
  • NBC ニュース

    • 免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人に関係するものではありません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

    出典: HealthDay

    投稿しました : 2023-11-13 21:12

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