두 가지 새로운 연구는 고콜레스테롤에 대한 유전자 치료의 가능성을 지적합니다

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BPharm Carmen Pope가 의학적으로 검토함. 2023년 11월 13일에 최종 업데이트되었습니다.

작성: Robin Foster HealthDay Reporter

2023년 11월 13일 월요일(Healthday News) -- 유전적 소인이 있는 사람들의 위험할 정도로 높은 수치의 콜레스테롤을 표적으로 삼는 두 가지 새로운 유전자 편집 치료법이 새롭고 획기적인 연구에서 안전하고 효과적인 것으로 밝혀졌습니다.

스타틴과 같은 강력한 약물은 대부분의 사람들의 콜레스테롤 관리에 도움이 될 수 있지만 심장 질환을 일으키기 쉬운 유전자를 가진 사람들은 치료할 수 없습니다. 그러나 일요일 필라델피아에서 열린 미국심장협회(AHA) 연례 회의에서 발표된 두 연구 결과가 언젠가는 이러한 상황을 바꿀 수도 있습니다.

두 치료법 모두 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 고려하기까지 수년간의 추가 연구가 필요하지만 심장 전문가들의 기대는 누그러지지 않았습니다.

"이를 혁명적인 것 외에 분류할 수 있는 방법이 없습니다." Dr. 뉴욕에 있는 Northwell 심혈관 연구소의 South Shore University Hospital의 중환자 치료 서비스 책임자인 Hugh Cassiere는 NBC News에 말했습니다. 그는 어느 연구에도 참여하지 않았습니다.

보스턴에 본사를 둔 Verve Therapeutics의 치료법 중 하나는 PCSK9 유전자를 표적으로 삼아 유전자에 작은 변화를 주는 유전자 편집 접근법을 사용합니다. Verve의 공동 창업자이자 CEO인 Dr. Sekar Kathiresan은 NBC News에 말했습니다.

이론적으로 일회성 치료는 평생 지속되어야 합니다.

“나쁜 콜레스테롤을 낮추기 위해 매일 약을 먹거나 수십 년에 걸쳐 간헐적으로 주사하는 대신, 이 연구는 새로운 치료 옵션, 즉 수십 년 동안 LDL-C를 크게 낮추는 단일 코스 요법의 가능성을 보여줍니다.” 고위 연구 저자 Dr. Verve의 최고 과학 책임자인 Andrew Bellinger는 AHA 보도 자료.

Verve의 예비 연구, 10명의 환자 중 대부분은 LDL 수치에 측정 가능한 차이가 없는 용량을 투여받았지만, 3명은 더 높은 용량을 투여받았습니다. 이들 환자의 경우 LDL 콜레스테롤 수치가 절반 이상 감소했습니다.

Verve의 연구는 태어날 때부터 콜레스테롤 수치가 높은 가족성 고콜레스테롤혈증이라는 유전적 질환이 있는 사람들에게만 국한되었습니다. 이들 환자 중 상당수는 30~40대에 심장마비를 겪는다.

매사추세츠 종합병원에서 일했던 심장 전문의인 Kathiresan은 왜 일부 사람들은 어린 나이에 심장마비를 겪고 다른 사람들은 그렇지 않은지를 이해하는 데 오랫동안 연구를 집중해 왔다고 NBC News에 말했습니다. 그의 가족 중 콜레스테롤 수치가 높은 병력이 있었던 그의 형은 2012년 40세의 나이에 심장마비로 사망했습니다.

그때 Kathiresan은 "우리 가족에게 일어난 것과 같은 비극을 피할 수 있는 치료법을 개발하기로 결심했습니다."

전문가들은 새로운 기술의 가능성을 환영했습니다.

"효과성, 내구성, 안전성을 모두 평가하려면 더 크고 장기적인 연구가 필요하지만, 이는 심혈관 질환에 대한 유전자 표적 치료 시대의 시작이 되어야 합니다." Dr. 뉴욕시에 있는 Columbia University Irving Medical Center의 혈관내 서비스 책임자인 Sahil Parikh는 NBC News에 말했습니다.

고콜레스테롤에 대한 두 번째 새로운 유전자 치료법에 대한 연구 결과도 일요일 AHA 회의에서 발표되었습니다.

예비 결과는 지질단백질(a)이라고 불리는 특히 위험한 유형의 콜레스테롤에 대한 첫 번째 치료법이 무엇인지 조기에 보여줍니다.

이러한 특정 유형의 콜레스테롤 수치가 높은 사람은 콜레스테롤로 인해 동맥이 막힐 위험이 매우 높습니다. 그 이유는 Lp(a)가 LDL 콜레스테롤에 달라붙어 LDL 입자를 더욱 끈적하게 만들고 플라크를 유발할 가능성이 더 높기 때문입니다.

질환은 유전적이므로 식이요법이나 운동은 별 차이가 없습니다.

“추가 실험을 통해 이 약인 레포디시란이 안전하고 심장마비와 뇌졸중을 줄일 수 있다는 사실이 입증된다면, 우리가 치료할 수 없었던 위험 요인을 제거하므로 환자들에게 좋은 소식이 될 것입니다.”라고 주요 연구에서 밝혔습니다. 저자 Dr. 오하이오주 클리블랜드 클리닉 산하 심장, 혈관 및 흉부 연구소의 최고 학술 책임자인 Steve Nissen은 AHA 보도자료.

Nissen과 그의 동료들은 mRNA를 표적으로 하는 레포디시란(lepodisiran)이라는 약물을 시도했습니다. 이 경우 mRNA는 신체에 Lp(a)를 생성하라고 지시하지만 약물은 이 과정을 중단시킵니다.

Nissen의 연구는 규모가 작았으며 미국과 싱가포르의 성인 48명만 참여했습니다. 모두 Lp(a) 수치가 매우 높았습니다. 전반적으로 이 약은 큰 부작용 없이 안전한 것으로 확인되었습니다.

그러나 이 약물은 기대치를 뛰어넘어 Lp(a) 수치를 극적으로 낮췄습니다. 한 번의 주사로 거의 1년 동안 Lp(a)가 94% 이상 감소한 것으로 연구 결과 밝혀졌습니다.

이 연구 결과는 Journal of the American Medical Association에 11월 12일 게재되었습니다.

Nissen은 NBC News에 "이것은 실제로 지질단백질(a) 수치가 높은 환자들에게 많은 희망을 제공합니다"라고 말했습니다. "이 질환으로 인해 매일 죽어가는 환자들이 있기 때문에 우리는 최대한 빨리 노력하고 있습니다. 우리는 이를 치료할 수 없었고 이를 바꿔야 합니다."

최대 6,400만 명의 미국인이 Lp(a) 수치가 상승했으며, 가장 일반적으로 아프리카와 남아시아계 출신이라고 NBC 뉴스가 보도했습니다.

Nissen은 레포디시란이 언젠가 "이전에는 치료할 수 없었던 이 질환에 대한 연간 백신과 같은 치료법"으로 사용될 수 있을 것이라고 예측했습니다.

출처

  • Journal of the American Medical Association, 2023년 11월 12일
  • NBC 뉴스

    • 면책 조항: 의학 기사의 통계 데이터는 일반적인 추세를 제공하며 개인과 관련이 없습니다. 개별적인 요인은 크게 다를 수 있습니다. 개인의 의료 결정에 대해서는 항상 개인화된 의학적 조언을 구하세요.

    출처: HealthDay

    게시됨 : 2023-11-13 21:12

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