Dua Kajian Baharu Menunjukkan Janji Terapi Gen untuk Kolesterol Tinggi

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Carmen Pope, BPharm. Kemas kini terakhir pada 13 Nov 2023.

Oleh Robin Foster HealthDay Reporter

ISNIN, 13 Nov. 2023 (Berita Hari Kesihatan) -- Dua rawatan penyuntingan gen baharu yang menyasarkan paras kolesterol tinggi yang berbahaya pada orang yang mempunyai kecenderungan genetik terhadap keadaan itu didapati selamat dan berkesan dalam penyelidikan baharu yang inovatif.

Walaupun ubat berkuasa seperti statin boleh membantu menguruskan kolesterol dalam kebanyakan orang, mereka tidak boleh merawat mereka yang mempunyai gen yang terdedah kepada masalah jantung. Tetapi duo kajian itu, yang dibentangkan pada Ahad di mesyuarat tahunan Persatuan Jantung Amerika (AHA) di Philadelphia, mungkin suatu hari nanti akan mengubahnya.

Kedua-dua rawatan memerlukan penyelidikan tambahan selama bertahun-tahun sebelum Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. akan mempertimbangkan untuk meluluskannya, tetapi itu tidak melemahkan keseronokan dalam kalangan pakar jantung.

"Tiada cara untuk mengkategorikan ini selain revolusioner," Dr. Hugh Cassiere, pengarah perkhidmatan penjagaan kritikal di Hospital Universiti South Shore, Institut Kardiovaskular Northwell, di New York, memberitahu NBC News. Dia tidak terlibat dengan mana-mana kajian.

Salah satu rawatan, daripada Verve Therapeutics yang berpangkalan di Boston, menggunakan pendekatan penyuntingan gen yang menyasarkan gen PCSK9, membuat perubahan kecil kepada gen. Kesannya serupa dengan pemadam kekal, memadamkan keupayaan gen untuk merangsang peningkatan paras kolesterol, pengasas bersama Verve dan CEO Dr. Sekar Kathiresan memberitahu NBC News.

Secara teorinya, rawatan sekali perlu bertahan seumur hidup.

“Daripada pil harian atau suntikan sekejap-sekejap selama beberapa dekad untuk menurunkan kolesterol jahat, kajian ini mendedahkan potensi untuk pilihan rawatan baharu -- terapi satu kursus yang boleh menyebabkan penurunan LDL-C yang mendalam selama beberapa dekad,” kajian kanan pengarang Dr. Andrew Bellinger, ketua pegawai saintifik di Verve, berkata dalam AHA keluaran berita.

Dalam Verve , kebanyakan daripada 10 pesakit menerima dos yang tidak membuat perbezaan yang boleh diukur dalam tahap LDL mereka, tetapi tiga diberi dos yang lebih tinggi. Dalam pesakit tersebut, paras kolesterol LDL dikurangkan lebih daripada separuh.

Penyelidikan Verve terhad kepada orang yang mempunyai keadaan genetik yang dipanggil hiperkolesterolemia keluarga, di mana paras kolesterol tinggi sejak lahir. Ramai daripada pesakit ini mengalami serangan jantung pada usia 30-an atau 40-an.

Kathiresan, pakar kardiologi yang pernah bekerja di Hospital Besar Massachusetts, memberitahu NBC News bahawa dia telah lama menumpukan penyelidikannya untuk memahami mengapa sesetengah orang mengalami serangan jantung pada usia muda, dan yang lain tidak. Dengan sejarah kolesterol tinggi yang kuat dalam keluarganya, abangnya meninggal dunia akibat serangan jantung pada usia 40 tahun pada 2012.

Ketika itulah Kathiresan memutuskan "untuk cuba membangunkan terapi yang boleh mengelakkan tragedi seperti yang berlaku dalam keluarga saya."

Pakar mengalu-alukan janji teknologi baharu itu.

"Walaupun kajian yang lebih besar dan jangka panjang diperlukan untuk menilai kedua-dua keberkesanan, ketahanan dan keselamatan, ini sepatutnya menjadi permulaan era gen terapeutik yang menyasarkan penyakit kardiovaskular," Dr. Sahil Parikh, pengarah perkhidmatan endovaskular di Columbia University Irving Medical Center di New York City, memberitahu NBC News.

Penemuan mengenai terapi gen novel kedua untuk kolesterol tinggi turut dibentangkan pada mesyuarat AHA pada hari Ahad.

Keputusan awal menawarkan gambaran awal tentang apa yang boleh menjadi rawatan pertama untuk jenis kolesterol yang sangat berbahaya yang dipanggil lipoprotein(a).

Orang yang mempunyai tahap tinggi jenis kolesterol ini mempunyai risiko yang sangat tinggi untuk mengalami kolesterol menyumbat arteri mereka. Ini kerana Lp(a) melekat pada kolesterol LDL, menjadikan zarah LDL tersebut lebih melekit dan lebih berkemungkinan menyebabkan plak.

Keadaan ini adalah genetik, jadi diet dan senaman tiada bezanya.

“Sekiranya ujian lanjut menunjukkan bahawa ubat ini -- lepodisiran -- selamat dan boleh mengurangkan serangan jantung dan strok, ia akan menjadi berita baik untuk pesakit kerana ia menghapuskan faktor risiko yang tidak dapat kami rawat," kajian utama pengarang Dr. Steve Nissen, ketua pegawai akademik di Institut Jantung, Vaskular & Thoracic di Klinik Cleveland di Ohio, berkata dalam AHA keluaran berita.

Nissen dan rakan-rakannya mencuba ubat yang dipanggil lepodisiran, yang menyasarkan mRNA. Dalam kes ini, mRNA memberitahu badan untuk menghasilkan Lp(a), tetapi ubat menghentikan proses ini.

Kajian Nissan adalah kecil, melibatkan hanya 48 orang dewasa di Amerika Syarikat dan Singapura. Kesemuanya mempunyai tahap Lp(a) yang sangat tinggi. Secara keseluruhan, ubat itu didapati selamat, tanpa kesan sampingan yang besar.

Tetapi ubat itu juga melebihi jangkaan dan menurunkan tahap Lp(a) mereka secara mendadak. Satu pukulan telah menurunkan Lp(a) lebih daripada 94% selama hampir satu tahun, kajian itu mendapati.

Penemuan itu diterbitkan pada 12 November dalam Jurnal Persatuan Perubatan Amerika.

"Ini benar-benar menawarkan banyak harapan untuk pesakit dengan lipoprotein(a) yang tinggi," kata Nissen kepada NBC News. "Kami bekerja secepat mungkin kerana terdapat pesakit yang mati setiap hari kerana gangguan ini. Kami tidak dapat merawatnya dan kami perlu mengubahnya."

Sebanyak 64 juta rakyat Amerika telah meningkatkan paras Lp(a), selalunya mereka yang berketurunan Afrika dan Asia Selatan, lapor NBC News.

Nissen meramalkan lepodisiran suatu hari nanti boleh digunakan sebagai "rawatan seperti vaksin tahunan untuk gangguan yang tidak boleh dirawat sebelum ini."

Sumber

  • Journal of the American Medical Association, 12 Nov. 2023
  • Berita NBC

    • Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Disiarkan : 2023-11-13 21:12

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular