Twee nieuwe onderzoeken wijzen op de belofte van gentherapie voor hoog cholesterol

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 13 november 2023.

Door Robin Foster HealthDay Reporter

MAANDAG 13 november 2023 (Healthday News) -- Twee nieuwe behandelingen voor genbewerking die zich richten op gevaarlijk hoge cholesterolwaarden bij mensen met een genetische aanleg voor de aandoening, zijn veilig en effectief gebleken in nieuw, baanbrekend onderzoek.

Hoewel krachtige medicijnen zoals statines bij de meeste mensen kunnen helpen het cholesterol onder controle te houden, kunnen ze niet mensen behandelen die genen hebben die hen vatbaar maken voor hartproblemen. Maar het duo van onderzoeken, dat zondag werd gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Heart Association (AHA) in Philadelphia, kan daar op een dag verandering in brengen.

Beide behandelingen zullen jaren van aanvullend onderzoek vergen voordat de Amerikaanse Food and Drug Administration zelfs maar zou overwegen ze goed te keuren, maar dat temperde de opwinding onder hartexperts niet.

"Er is geen andere manier om dit te categoriseren dan revolutionair," Dr. Hugh Cassiere, directeur voor intensive care-diensten bij het South Shore University Hospital, Northwell Cardiovascular Institute, in New York, vertelde NBC News. Bij geen van beide onderzoeken was hij betrokken.

Een van de behandelingen, van het in Boston gevestigde Verve Therapeutics, maakt gebruik van een benadering van genbewerking die zich richt op het PCSK9-gen, waarbij een kleine verandering in het gen wordt aangebracht. Het effect is vergelijkbaar met een permanente gum, waardoor het vermogen van het gen om een ​​stijging van het cholesterolgehalte te veroorzaken wordt uitgeschakeld, aldus mede-oprichter en CEO van Verve Dr. Sekar Kathiresan vertelde NBC News.

In theorie zou de eenmalige behandeling een leven lang moeten duren.

“In plaats van tientallen jaren lang dagelijkse pillen of intermitterende injecties te gebruiken om het slechte cholesterol te verlagen, onthult deze studie het potentieel voor een nieuwe behandelingsoptie: een behandeling in één kuur die tientallen jaren kan leiden tot diepe LDL-C-verlagingen,” senior onderzoek auteur Dr. Andrew Bellinger, Chief Scientific Officer bij Verve, zei in een AHA nieuwsbericht.

In Verve's vooronderzoek kregen de meeste van de tien patiënten doses die geen meetbaar verschil maakten in hun LDL-waarden, maar drie kregen hogere doses. Bij deze patiënten daalde het LDL-cholesterolgehalte met meer dan de helft.

Het onderzoek van Verve beperkte zich tot mensen met een genetische aandoening die familiale hypercholesterolemie wordt genoemd, waarbij het cholesterolgehalte vanaf de geboorte hoog is. Veel van deze patiënten krijgen een hartaanval als ze in de dertig of veertig zijn.

Kathiresan, een cardioloog die ooit in het Massachusetts General Hospital werkte, vertelde NBC News dat hij zijn onderzoek lange tijd heeft gericht op het begrijpen waarom sommige mensen op jonge leeftijd een hartaanval krijgen en anderen niet. Omdat zijn familie een sterke geschiedenis van hoog cholesterol had, stierf zijn broer in 2012 op 40-jarige leeftijd aan een hartaanval.

Toen besloot Kathiresan "te proberen een therapie te ontwikkelen die tragedies zou kunnen voorkomen, zoals wat er in mijn familie is gebeurd."

Experts verwelkomden de belofte van de nieuwe technologie.

"Hoewel grotere en langeretermijnstudies nodig zijn om zowel de effectiviteit, duurzaamheid als veiligheid te beoordelen, zou dit het begin moeten zijn van een tijdperk van therapeutische gentargeting voor hart- en vaatziekten," Dr. Sahil Parikh, directeur endovasculaire diensten aan het Columbia University Irving Medical Center in New York City, vertelde NBC News.

Bevindingen over een tweede nieuwe gentherapie voor hoog cholesterol werden zondag ook gepresenteerd tijdens de AHA-bijeenkomst.

De voorlopige resultaten bieden een eerste indruk van wat de eerste behandeling zou kunnen zijn voor een bijzonder gevaarlijk type cholesterol, lipoproteïne(a) genaamd.

Mensen met hoge niveaus van dit specifieke type cholesterol lopen een extreem hoog risico dat cholesterol hun bloedvaten verstopt. Dat komt omdat Lp(a) zich hecht aan LDL-cholesterol, waardoor die LDL-deeltjes nog plakkeriger worden en de kans groter is dat ze tandplak veroorzaken.

De aandoening is genetisch bepaald, dus dieet en lichaamsbeweging maken geen verschil.

"Als uit verdere onderzoeken blijkt dat dit medicijn - lepodisiran - veilig is en hartaanvallen en beroertes kan verminderen, zou dat goed nieuws zijn voor patiënten, omdat het een risicofactor elimineert die we niet hebben kunnen behandelen", aldus hoofdonderzoek auteur Dr. Steve Nissen, Chief Academic Officer bij het Heart, Vascular & Thoracic Institute van de Cleveland Clinic in Ohio, zei in een AHA nieuwsbericht.

Nissen en zijn collega's probeerden een medicijn genaamd lepodisiran, dat zich richt op mRNA. In dit geval vertelt het mRNA het lichaam om Lp(a) te produceren, maar het medicijn stopt dit proces.

Het onderzoek van Nissen was klein en er waren slechts 48 volwassenen in de Verenigde Staten en Singapore bij betrokken. Ze hadden allemaal zeer hoge niveaus van Lp(a). Over het geheel genomen werd het medicijn veilig bevonden, zonder grote bijwerkingen.

Maar het medicijn overtrof ook de verwachtingen en verlaagde hun Lp(a)-waarden dramatisch. Eén enkel schot zorgde ervoor dat Lp(a) bijna een jaar lang met meer dan 94% daalde, zo bleek uit de studie.

De bevindingen zijn op 12 november gepubliceerd in het Journal of the American Medical Association.

"Dit biedt echt veel hoop voor patiënten met verhoogde lipoproteïne(a)", vertelde Nissen aan NBC News. "We werken zo snel als we kunnen, want er sterven elke dag patiënten als gevolg van deze aandoening. We hebben het niet kunnen behandelen en daar moeten we verandering in brengen."

Maar liefst 64 miljoen Amerikanen hebben verhoogde Lp(a)-niveaus, meestal die van Afrikaanse en Zuid-Aziatische afkomst, zo meldde NBC News.

Nissen voorspelde dat lepodisiran ooit zou kunnen worden gebruikt als een “jaarlijkse vaccinachtige behandeling voor deze voorheen onbehandelbare aandoening.”

Bronnen

  • Journal of the American Medical Association, 12 november 2023
  • NBC News

    • Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

    Bron: HealthDay

    Geplaatst : 2023-11-13 21:12

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden