Dwa nowe badania wskazują na obietnicę terapii genowej w leczeniu wysokiego cholesterolu

Śledź Drugslib na

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Carmen Pope, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 13 listopada 2023 r.

Autor: Robin Foster Reporter HealthDay

PONIEDZIAŁEK, 13 listopada 2023 r. (Healthday News) — Nowe, przełomowe badania wykazały, że dwie nowe metody edycji genów, których celem jest niebezpiecznie wysoki poziom cholesterolu u osób z genetyczną predyspozycją do tej choroby, są bezpieczne i skuteczne.

Chociaż silne leki, takie jak statyny, mogą pomóc w kontrolowaniu poziomu cholesterolu u większości ludzi, nie mogą leczyć osób, których geny predysponują do chorób serca. Jednak wyniki obu badań zaprezentowane w niedzielę na dorocznym spotkaniu American Heart Association (AHA) w Filadelfii mogą pewnego dnia to zmienić.

Obie metody leczenia będą wymagały lat dodatkowych badań, zanim amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków w ogóle rozważy ich zatwierdzenie, ale nie zmniejszy to entuzjazmu wśród ekspertów od chorób serca.

„Nie można tego sklasyfikować inaczej niż rewolucyjnie” Dr. Hugh Cassiere, dyrektor ds. oddziałów intensywnej terapii w szpitalu uniwersyteckim South Shore w Northwell Cardionaczyniowe Institute w Nowym Jorku, powiedział NBC News. Nie był zaangażowany w żadne badanie.

Jedna z terapii, oferowana przez firmę Verve Therapeutics z Bostonu, wykorzystuje podejście polegające na edycji genu, którego celem jest gen PCSK9, wprowadzając w nim niewielką zmianę. Efekt jest podobny do trwałej gumki usuwającej zdolność genu do powodowania wzrostu poziomu cholesterolu, współzałożyciel i dyrektor generalny Verve Dr. Sekar Kathiresan powiedział NBC News.

Teoretycznie jednorazowy zabieg powinien wystarczyć na całe życie.

„Zamiast codziennych pigułek lub sporadycznych zastrzyków obniżających zły cholesterol przez dziesięciolecia, to badanie ujawnia potencjał nowej opcji leczenia – jednocyklowej terapii, która może prowadzić do głębokiego obniżenia poziomu cholesterolu LDL przez dziesięciolecia” – badanie seniorów autor Dr. Andrew Bellinger, dyrektor naukowy w firmie Verve, powiedział w AHA komunikat prasowy.

Badanie In Verve większość z 10 pacjentów otrzymała dawki, które nie powodowały mierzalnej różnicy w poziomie LDL, ale trzem podano wyższe dawki. U tych pacjentów poziom cholesterolu LDL został obniżony o ponad połowę.

Badania firmy Verve ograniczyły się do osób z chorobą genetyczną zwaną hipercholesterolemią rodzinną, w której poziom cholesterolu jest wysoki od urodzenia. Wielu z tych pacjentów w wieku 30–40 lat cierpi na zawał serca.

Kathiresan, kardiolog, który kiedyś pracował w Massachusetts General Hospital, powiedział NBC News, że od dawna koncentruje swoje badania na zrozumieniu, dlaczego niektórzy ludzie mają zawał serca w młodym wieku, a inni nie. Ponieważ w rodzinie często występował wysoki poziom cholesterolu, jego brat zmarł w 2012 roku na zawał serca w wieku 40 lat.

Wtedy Kathiresan zdecydowała się „spróbować opracować terapię, która mogłaby zapobiec tragediom takim, jak ta, która wydarzyła się w mojej rodzinie”.

Eksperci z zadowoleniem przyjęli obietnicę związaną z nową technologią.

„Chociaż do oceny skuteczności, trwałości i bezpieczeństwa potrzebne są większe i długoterminowe badania, powinien to zapoczątkować erę terapeutycznego ukierunkowania genów na choroby układu krążenia” Dr. Sahil Parikh, dyrektor usług wewnątrznaczyniowych w Columbia University Irving Medical Center w Nowym Jorku, powiedział NBC News.

Na niedzielnym spotkaniu AHA zaprezentowano również ustalenia dotyczące drugiej nowatorskiej terapii genowej stosowanej w leczeniu wysokiego cholesterolu.

Wstępne wyniki dają wgląd w to, co może być pierwszym sposobem leczenia szczególnie niebezpiecznego rodzaju cholesterolu zwanego lipoproteiną (a).

Ludzie z wysokim poziomem tego szczególnego rodzaju cholesterolu są bardzo narażeni na ryzyko zatkania tętnic przez cholesterol. Dzieje się tak, ponieważ Lp(a) przyłącza się do cholesterolu LDL, czyniąc te cząsteczki LDL jeszcze bardziej lepkimi i bardziej podatnymi na powstawanie płytki nazębnej.

Choroba ma podłoże genetyczne, więc dieta i ćwiczenia nie mają znaczenia.

„Jeśli dalsze badania wykażą, że ten lek – lepodisiran – jest bezpieczny i może zmniejszyć ryzyko zawałów serca i udarów mózgu, będzie to dobra wiadomość dla pacjentów, ponieważ eliminuje czynnik ryzyka, którego nie jesteśmy w stanie wyleczyć” – badanie główne autor Dr. Steve Nissen, dyrektor akademicki w Instytucie Serca, Naczyń i Klatki Piersiowej w Cleveland Clinic w Ohio, powiedział w AHA komunikat prasowy.

Nissen i jego współpracownicy wypróbowali lek o nazwie lepodisiran, którego celem jest mRNA. W tym przypadku mRNA nakazuje organizmowi wytworzenie Lp(a), ale lek przerywa ten proces.

Badanie Nissena było małe i wzięło w nim udział zaledwie 48 dorosłych ze Stanów Zjednoczonych i Singapuru. Wszyscy mieli bardzo wysoki poziom Lp(a). Ogólnie uznano, że lek jest bezpieczny i nie powoduje większych skutków ubocznych.

Ale lek również przekroczył oczekiwania i radykalnie obniżył poziom Lp(a). Badanie wykazało, że pojedynczy strzał obniżył poziom Lp(a) o ponad 94% przez prawie rok.

Wyniki opublikowano 12 listopada w Journal of the American Medical Association.

„To naprawdę daje wiele nadziei pacjentom z podwyższonym poziomem lipoproteiny(a)” – Nissen powiedział NBC News. „Pracujemy tak szybko, jak możemy, ponieważ codziennie z powodu tej choroby umierają pacjenci. Nie potrafiliśmy jej wyleczyć i musimy to zmienić.”

Jak podaje NBC News, aż 64 miliony Amerykanów ma podwyższony poziom Lp(a), najczęściej u osób pochodzenia afrykańskiego i południowoazjatyckiego.

Nissen przewidywał, że pewnego dnia lepodisiran będzie mógł być stosowany jako „coroczna metoda leczenia przypominająca szczepionkę w leczeniu tej wcześniej nieuleczalnej choroby”.

Źródła

  • Journal of the American Medical Association, 12 listopada 2023 r.
  • Wiadomości NBC

    • Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

    Źródło: Dzień Zdrowia

    Wysłano : 2023-11-13 21:12

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe