Dois novos estudos apontam para a promessa da terapia genética para o colesterol alto

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Revisado clinicamente por Carmen Pope, BPharm. Última atualização em 13 de novembro de 2023.

Por Robin Foster HealthDay Reporter

SEGUNDA-FEIRA, 13 de novembro de 2023 (Healthday News) – Dois novos tratamentos de edição genética que visam níveis perigosamente altos de colesterol em pessoas com predisposição genética para a doença foram considerados seguros e eficazes em pesquisas novas e inovadoras.

Embora medicamentos poderosos como as estatinas possam ajudar a controlar o colesterol na maioria das pessoas, eles não podem tratar aqueles que têm genes que os predispõem a problemas cardíacos. Mas a dupla de estudos, apresentada no domingo na reunião anual da American Heart Association (AHA), na Filadélfia, pode um dia mudar isso.

Ambos os tratamentos precisarão de anos de pesquisas adicionais antes que a Food and Drug Administration dos EUA considere aprová-los, mas isso não diminuiu o entusiasmo entre os especialistas em coração.

"Não há outra maneira de categorizar isso senão revolucionário", Dr. Hugh Cassiere, diretor de serviços de cuidados intensivos do South Shore University Hospital, Northwell Cardiovascular Institute, em Nova York, disse à NBC News. Ele não esteve envolvido em nenhum dos estudos.

Um dos tratamentos, da Verve Therapeutics, com sede em Boston, utiliza uma abordagem de edição genética que tem como alvo o gene PCSK9, fazendo uma pequena alteração no gene. O efeito é semelhante a uma borracha permanente, eliminando a capacidade do gene de estimular o aumento dos níveis de colesterol, disse o cofundador e CEO da Verve Dr. Sekar Kathiresan disse à NBC News.

Em teoria, o tratamento único deveria durar a vida toda.

“Em vez de pílulas diárias ou injeções intermitentes ao longo de décadas para reduzir o colesterol ruim, este estudo revela o potencial para uma nova opção de tratamento – uma terapia de curso único que pode levar à redução profunda do LDL-C por décadas”, estudo sênior autor Dr. Andrew Bellinger, diretor científico da Verve, disse em um AHA comunicado à imprensa.

No estudo preliminar, a maioria dos 10 pacientes recebeu doses que não fizeram diferença mensurável nos níveis de LDL, mas três receberam doses mais altas. Nesses pacientes, os níveis de colesterol LDL foram reduzidos em mais da metade.

A pesquisa da Verve limitou-se a pessoas com uma doença genética chamada hipercolesterolemia familiar, na qual os níveis de colesterol são elevados desde o nascimento. Muitos desses pacientes sofrem ataques cardíacos aos 30 ou 40 anos.

Kathiresan, um cardiologista que já trabalhou no Massachusetts General Hospital, disse à NBC News que há muito tempo concentra sua pesquisa na compreensão de por que algumas pessoas têm ataques cardíacos em idades jovens e outras não. Com um forte histórico de colesterol alto na família, seu irmão morreu de ataque cardíaco aos 40 anos em 2012.

Foi então que Kathiresan decidiu "tentar desenvolver uma terapia que pudesse evitar tragédias como a que aconteceu na minha família".

Os especialistas acolheram bem a promessa da nova tecnologia.

"Embora sejam necessários estudos maiores e de longo prazo para avaliar a eficácia, a durabilidade e a segurança, este deve ser o início de uma era de direcionamento genético terapêutico para doenças cardiovasculares", Dr. Sahil Parikh, diretor de serviços endovasculares do Centro Médico Irving da Universidade de Columbia, na cidade de Nova York, disse à NBC News.

As descobertas sobre uma segunda nova terapia genética para colesterol alto também foram apresentadas na reunião da AHA no domingo.

Os resultados preliminares oferecem uma visão antecipada do que poderia ser o primeiro tratamento para um tipo particularmente perigoso de colesterol chamado lipoproteína(a).

Pessoas com níveis elevados desse tipo específico de colesterol correm um risco extremamente alto de ter colesterol obstruindo as artérias. Isso ocorre porque a Lp(a) se liga ao colesterol LDL, tornando essas partículas de LDL ainda mais pegajosas e com maior probabilidade de causar placas.

A condição é genética, então dieta e exercícios não fazem diferença.

“Se novos estudos mostrarem que este medicamento – lepodisiran – é seguro e pode reduzir ataques cardíacos e derrames, seria uma boa notícia para os pacientes, porque elimina um fator de risco que não conseguimos tratar”, estudo principal autor Dr. Steve Nissen, diretor acadêmico do Heart, Vascular & Thoracic Institute da Cleveland Clinic, em Ohio, disse em um AHA comunicado à imprensa.

Nissen e seus colegas testaram um medicamento chamado lepodisiran, que tem como alvo o mRNA. Nesse caso, o mRNA diz ao corpo para produzir Lp(a), mas a droga interrompe esse processo.

O estudo de Nissen foi pequeno, envolvendo apenas 48 adultos nos Estados Unidos e em Singapura. Todos tinham níveis muito elevados de Lp(a). No geral, o medicamento foi considerado seguro, sem efeitos colaterais importantes.

Mas a droga também superou as expectativas e reduziu drasticamente os níveis de Lp(a). Uma única dose reduziu a Lp(a) em mais de 94% durante quase um ano, descobriu o estudo.

As descobertas foram publicadas em 12 de novembro no Journal of the American Medical Association.

"Isso realmente oferece muita esperança para pacientes com lipoproteína(a) elevada", disse Nissen à NBC News. "Estamos trabalhando o mais rápido que podemos porque há pacientes morrendo todos os dias por causa desse distúrbio. Não conseguimos tratá-lo e precisamos mudar isso."

Até 64 milhões de americanos têm níveis elevados de Lp(a), mais comumente aqueles de ascendência africana e do sul da Ásia, informou a NBC News.

Nissen previu que o lepodisiran poderia algum dia ser usado como um "tratamento anual semelhante a uma vacina para esse distúrbio anteriormente intratável".

Fontes

  • Journal of the American Medical Association, 12 de novembro de 2023
  • NBC News

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    Fonte: HealthDay

    Postou : 2023-11-13 21:12

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