Două noi studii indică promisiunea terapiei genice pentru colesterolul ridicat

Urmăriți Drugslib pe

Revizuit medical de Carmen Pope, BPharm. Ultima actualizare pe 13 noiembrie 2023.

De Robin Foster Reporter HealthDay

LUNI, 13 noiembrie 2023 (Healthday News) -- Două noi tratamente de editare genetică care vizează niveluri periculos de ridicate de colesterol la persoanele cu predispoziție genetică la această afecțiune au fost găsite sigure și eficiente în cercetări noi, inovatoare.

În timp ce medicamentele puternice precum statinele pot ajuta la gestionarea colesterolului la majoritatea oamenilor, ele nu îi pot trata pe cei care au gene care îi predispun la afecțiuni cardiace. Dar duoul de studii, prezentat duminică la reuniunea anuală a Asociației Americane a Inimii (AHA) din Philadelphia, ar putea într-o zi să schimbe asta.

Ambele tratamente vor avea nevoie de ani de cercetare suplimentară înainte ca Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente să ia în considerare aprobarea acestora, dar asta nu a diminuat entuziasmul experților în inimă.

„Nu există nicio modalitate de a clasifica acest lucru în afară de revoluționar”, Dr. Hugh Cassiere, director pentru servicii de îngrijire critică la South Shore University Hospital, Northwell Cardiovascular Institute, din New York, a declarat pentru NBC News. Nu a fost implicat în niciunul dintre studii.

Unul dintre tratamente, de la Verve Therapeutics, cu sediul în Boston, folosește o abordare de editare a genelor care vizează gena PCSK9, făcând o mică schimbare a genei. Efectul este asemănător cu o ștergere permanentă, ștergând capacitatea genei de a alimenta o creștere a nivelului de colesterol, co-fondator și CEO Verve Dr. Sekar Kathiresan a declarat pentru NBC News.

În teorie, tratamentul unic ar trebui să dureze toată viața.

„În loc de pastile zilnice sau injecții intermitente de-a lungul deceniilor pentru a scădea colesterolul rău, acest studiu dezvăluie potențialul pentru o nouă opțiune de tratament - o terapie cu un singur curs care poate duce la o scădere profundă a LDL-C timp de zeci de ani”, studiul senior. autorul Dr. Andrew Bellinger, director științific la Verve, a declarat într-un AHA comunicat de presă.

În , cei mai mulți dintre cei 10 pacienți au primit doze care nu au făcut o diferență măsurabilă în nivelurile lor de LDL, dar trei au primit doze mai mari. La acești pacienți, nivelurile de colesterol LDL au fost reduse cu mai mult de jumătate.

Cercetarea lui Verve s-a limitat la persoanele cu o afecțiune genetică numită hipercolesterolemie familială, în care nivelurile de colesterol sunt ridicate încă de la naștere. Mulți dintre acești pacienți suferă de atacuri de cord la 30 sau 40 de ani.

Kathiresan, un cardiolog care a lucrat cândva la Spitalul General din Massachusetts, a declarat pentru NBC News că și-a concentrat mult timp cercetările pe a înțelege de ce unii oameni au infarct miocardic la vârste mici, iar alții nu. Cu un istoric puternic de colesterol ridicat în familia sa, fratele său a murit în urma unui atac de cord la vârsta de 40 de ani în 2012.

Atunci Kathiresan a decis „să încerce să dezvolte o terapie care ar putea preveni tragedii precum ceea ce s-a întâmplat în familia mea”.

Experții au salutat promisiunea noii tehnologii.

„Deși sunt necesare studii mai ample și pe termen lung pentru a evalua atât eficacitatea, durabilitatea, cât și siguranța, acesta ar trebui să fie începutul unei ere a țintirii genelor terapeutice pentru bolile cardiovasculare”, Dr. Sahil Parikh, directorul serviciilor endovasculare la Centrul Medical Irving al Universității Columbia din New York, a declarat pentru NBC News.

Descoperirile privind o a doua terapie genică nouă pentru colesterolul crescut au fost, de asemenea, prezentate la întâlnirea AHA de duminică.

Rezultatele preliminare oferă o imagine precoce a ceea ce ar putea fi primul tratament pentru un tip deosebit de periculos de colesterol numit lipoproteină(a).

Oamenii cu niveluri ridicate ale acestui tip special de colesterol au un risc extrem de mare de a avea colesterolul înfundat arterele lor. Acest lucru se datorează faptului că Lp(a) se atașează de colesterolul LDL, făcând acele particule de LDL și mai lipicioase și mai susceptibile de a provoca placă.

Afecțiunea este genetică, așa că dieta și exercițiile fizice nu fac nicio diferență.

„Dacă studiile ulterioare arată că acest medicament – ​​lepodisiran – este sigur și poate reduce atacurile de cord și accidentele vasculare cerebrale, ar fi o veste bună pentru pacienți, deoarece elimină un factor de risc pe care nu l-am putut trata”, studiul principal. autorul Dr. Steve Nissen, director academic la Institutul Heart, Vascular & Thoracic de la Clinica Cleveland din Ohio, a declarat într-un AHA comunicat de presă.

Nissen și colegii săi au încercat un medicament numit lepodisiran, care vizează ARNm. În acest caz, ARNm îi spune organismului să producă Lp(a), dar medicamentul oprește acest proces.

Studiul lui Nissen a fost mic, implicând doar 48 de adulți din Statele Unite și Singapore. Toate au avut niveluri foarte ridicate de Lp(a). În general, sa constatat că medicamentul este sigur, fără efecte secundare majore.

Dar medicamentul a depășit, de asemenea, așteptările și a scăzut dramatic nivelul Lp(a). Studiul a constatat că o singură lovitură a redus Lp(a) cu peste 94% timp de aproape un an.

Descoperirile au fost publicate pe 12 noiembrie în Jurnalul Asociației Medicale Americane.

„Acest lucru oferă cu adevărat multă speranță pacienților cu lipoproteine ​​(a) crescute”, a spus Nissen pentru NBC News. „Lucrăm cât de repede putem, deoarece există pacienți care mor în fiecare zi din cauza acestei tulburări. Nu am reușit să o tratăm și trebuie să schimbăm asta.”

Până la 64 de milioane de americani au niveluri ridicate de Lp(a), cel mai frecvent cei de origine africană și din Asia de Sud, a raportat NBC News.

Nissen a prezis că lepodisiranul ar putea fi folosit într-o zi ca „un tratament anual asemănător unui vaccin pentru această tulburare netratabilă anterior”.

Surse

  • Jurnalul Asociației Medicale Americane, 12 noiembrie 2023
  • NBC News

    • Renunțare la răspundere: datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Solicitați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru decizii individuale de îngrijire a sănătății.

    Sursa: Ziua Sănătății

    Postat : 2023-11-13 21:12

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare