Два новых исследования указывают на перспективность генной терапии при высоком уровне холестерина

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка Кармен Поуп, BPharm. Последнее обновление: 13 ноября 2023 г.

Робин Фостер, репортер HealthDay

ПОНЕДЕЛЬНИК, 13 ноября 2023 г. (Healthday News) — В ходе нового революционного исследования были признаны два новых метода редактирования генов, нацеленных на опасно высокий уровень холестерина у людей с генетической предрасположенностью к этому заболеванию.< /п>

Хотя мощные препараты, такие как статины, могут помочь контролировать уровень холестерина у большинства людей, они не могут помочь тем, у кого есть гены, предрасполагающие к болезням сердца. Но два исследования, представленные в воскресенье на ежегодном собрании Американской кардиологической ассоциации (AHA) в Филадельфии, могут однажды изменить ситуацию.

Оба метода лечения потребуют многих лет дополнительных исследований, прежде чем Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США хотя бы рассмотрит возможность их одобрения, но это не ослабило волнение среди кардиологов.

«Нет другого способа отнести это к другой категории, кроме как революционной», Доктор. Хью Кэссьер, директор отделения интенсивной терапии университетской больницы Саут-Шор при сердечно-сосудистом институте Нортвелла в Нью-Йорке, рассказал NBC News. Он не участвовал ни в одном исследовании.

Один из методов лечения, разработанный бостонской компанией Verve Therapeutics, использует подход редактирования генов, нацеленный на ген PCSK9, вносящий в него крошечные изменения. Эффект подобен перманентному ластику, лишающему ген способность стимулировать повышение уровня холестерина, соучредитель и генеральный директор Verve Доктор. Секар Катиресан рассказал NBC News.

Теоретически, однократное лечение должно длиться всю жизнь.

«Вместо ежедневных таблеток или периодических инъекций в течение десятилетий для снижения уровня плохого холестерина это исследование раскрывает потенциал нового варианта лечения — однокурсовой терапии, которая может привести к глубокому снижению уровня холестерина ЛПНП на десятилетия», — говорится в исследовании старшего поколения. автор Доктор. Эндрю Беллинджер, главный научный сотрудник Verve, заявил на конференции AHA выпуск новостей.

В предварительного исследованиябольшинство из 10 пациентов получили дозы, которые не оказали заметного влияния на уровень ЛПНП, но троим были назначены более высокие дозы. У этих пациентов уровень холестерина ЛПНП снизился более чем вдвое.

Исследование Верве ограничивалось людьми с генетическим заболеванием, называемым семейной гиперхолестеринемией, при котором уровень холестерина высок с рождения. Многие из этих пациентов переносят сердечные приступы в возрасте от 30 до 40 лет.

Катиресан, кардиолог, который когда-то работал в Массачусетской больнице общего профиля, рассказал NBC News, что он уже давно сосредоточил свои исследования на понимании того, почему у некоторых людей случаются сердечные приступы в молодом возрасте, а у других нет. В его семье был высокий уровень холестерина, и его брат умер от сердечного приступа в возрасте 40 лет в 2012 году.

Именно тогда Катиресан решила «попытаться разработать терапию, которая могла бы предотвратить трагедии, подобные той, что произошла в моей семье».

Эксперты приветствовали перспективу новой технологии.

"Хотя для оценки эффективности, долговечности и безопасности необходимы более масштабные и долгосрочные исследования, это должно стать началом эры терапевтического воздействия на гены при сердечно-сосудистых заболеваниях", Др. Сахил Парих, директор отделения эндоваскулярных услуг Медицинского центра Ирвинга Колумбийского университета в Нью-Йорке, рассказал NBC News.

Результаты второй новой генной терапии высокого уровня холестерина также были представлены на заседании AHA в воскресенье.

Предварительные результаты дают представление о том, что может стать первым средством лечения особо опасного типа холестерина, называемого липопротеином (а).

Люди с высоким уровнем этого конкретного типа холестерина подвергаются чрезвычайно высокому риску закупорки артерий холестерином. Это связано с тем, что Лп(а) прикрепляется к холестерину ЛПНП, делая эти частицы ЛПНП еще более липкими и с большей вероятностью вызывая образование зубного налета.

Это заболевание является генетическим, поэтому диета и физические упражнения не имеют значения.

«Если дальнейшие испытания покажут, что этот препарат — леподисиран — безопасен и может снизить частоту сердечных приступов и инсультов, это будет хорошей новостью для пациентов, поскольку он устраняет фактор риска, который мы не смогли вылечить», — приводит исследование. автор Доктор. Стив Ниссен, главный научный сотрудник Института сердца, сосудов и торакальной клиники Кливлендской клиники в Огайо, заявил на конференции AHA выпуск новостей.

Ниссен и его коллеги попробовали препарат под названием леподисиран, воздействующий на мРНК. В этом случае мРНК сообщает организму о необходимости выработки Лп(а), но препарат останавливает этот процесс.

Исследование Ниссен было небольшим: в нем приняли участие всего 48 взрослых в США и Сингапуре. У всех был очень высокий уровень Лп(а). В целом препарат оказался безопасным и не имел серьезных побочных эффектов.

Но препарат также превзошел ожидания и резко снизил уровень Лп(а). Исследование показало, что один укол снизил уровень Lp(a) более чем на 94 % почти на год.

Результаты были опубликованы 12 ноября в Журнале Американской медицинской ассоциации.

«Это действительно дает большие надежды пациентам с повышенным уровнем липопротеина (а)», — сказал Ниссен NBC News. «Мы работаем так быстро, как только можем, потому что каждый день из-за этого заболевания умирают пациенты. Мы не смогли его вылечить, и нам нужно это изменить».

По данным NBC News, у 64 миллионов американцев повышен уровень Лп(а), чаще всего у выходцев из Африки и Южной Азии.

Ниссен предсказал, что леподисиран когда-нибудь можно будет использовать в качестве «ежегодного вакциноподобного лечения этого ранее неизлечимого заболевания».

Источники

  • Журнал Американской медицинской ассоциации, 12 ноября 2023 г.
  • Новости NBC

    • Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

    Источник: HealthDay

    Опубликовано : 2023-11-13 21:12

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова