İki Yeni Çalışma Yüksek Kolesterol İçin Gen Terapisinin Vaadine İşaret Ediyor

Drugslib'i takip edin

Tıbbi olarak Carmen Pope, BPharm tarafından incelendi. En son 13 Kasım 2023'te güncellendi.

Yazan: Robin Foster HealthDay Muhabiri

PAZARTESİ, 13 Kasım 2023 (Healthday News) -- Bu duruma genetik yatkınlığı olan kişilerde tehlikeli derecede yüksek kolesterol seviyelerini hedef alan iki yeni gen düzenleme tedavisinin, yeni ve çığır açan araştırmalarda güvenli ve etkili olduğu bulundu.

Statinler gibi güçlü ilaçlar çoğu insanda kolesterolü yönetmeye yardımcı olsa da, kendilerini kalp sorunlarına yatkın hale getiren genlere sahip olanları tedavi edemezler. Ancak Pazar günü Philadelphia'daki Amerikan Kalp Derneği'nin (AHA) yıllık toplantısında sunulan iki çalışma, bir gün bu durumu değiştirebilir.

ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin bunları onaylamayı düşünmesi için bile her iki tedaviyi de yıllarca süren ek araştırmalar gerektirecek ancak bu, kalp uzmanları arasındaki heyecanı azaltmadı.

"Bunu devrim niteliğinden başka kategorize etmenin yolu yok" Dr. New York'taki Northwell Kardiyovasküler Enstitüsü, South Shore Üniversitesi Hastanesi'nin kritik bakım hizmetleri direktörü Hugh Cassiere, NBC News'e söyledi. Her iki çalışmaya da dahil olmadı.

Boston merkezli Verve Therapeutics'in tedavilerinden biri, PCSK9 genini hedef alan ve gende küçük bir değişiklik yapan bir gen düzenleme yaklaşımı kullanıyor. Verve'nin kurucu ortağı ve CEO'su Dr. Sekar Kathiresan NBC News'e söyledi.

Teorik olarak, tek seferlik tedavinin ömür boyu sürmesi gerekir.

"Kötü kolesterolü düşürmek için on yıllar boyunca günlük haplar veya aralıklı enjeksiyonlar yerine, bu çalışma yeni bir tedavi seçeneğinin potansiyelini ortaya koyuyor: onlarca yıl boyunca derin LDL-C düşüşüne yol açabilecek tek kürlü bir tedavi." Üst düzey çalışma yazar Dr. Verve'nin baş bilim sorumlusu Andrew Bellinger, bir AHA'da haber bülteni.

Verve'nin ön çalışmasında, 10 hastanın çoğuna LDL seviyelerinde ölçülebilir bir fark yaratmayan dozlar verildi, ancak üçüne daha yüksek dozlar verildi. Bu hastalarda LDL kolesterol seviyeleri yarıdan fazla azaldı.

Verve'nin araştırması, kolesterol düzeylerinin doğumdan itibaren yüksek olduğu, ailesel hiperkolesterolemi adı verilen genetik rahatsızlığı olan kişilerle sınırlıydı. Bu hastaların çoğu 30'lu veya 40'lı yaşlarında kalp krizi geçiriyor.

Bir zamanlar Massachusetts Genel Hastanesi'nde çalışan kardiyolog Kathiresan, NBC News'e uzun süredir araştırmasını neden bazı insanların genç yaşlarda kalp krizi geçirdiğini, diğerlerinin ise geçirmediğini anlamaya odakladığını söyledi. Ailesinde güçlü bir yüksek kolesterol geçmişi bulunan erkek kardeşi, 2012 yılında 40 yaşındayken kalp krizinden öldü.

İşte o zaman Kathiresan "ailemde yaşananlara benzer trajedileri önleyebilecek bir terapi geliştirmeye çalışmaya" karar verdi.

Uzmanlar yeni teknolojinin vaatlerini memnuniyetle karşıladılar.

"Hem etkinliği, hem dayanıklılığı hem de güvenliği değerlendirmek için daha büyük ve uzun vadeli çalışmalara ihtiyaç duyulsa da, bu, kardiyovasküler hastalıkları hedefleyen terapötik gen hedefleme çağının şafağı olmalıdır." Dr. New York City'deki Columbia Üniversitesi Irving Tıp Merkezi'nin endovasküler hizmetler direktörü Sahil Parikh, NBC News'e söyledi.

Yüksek kolesterol için ikinci bir yeni gen terapisine ilişkin bulgular da Pazar günkü AHA toplantısında sunuldu.

Ön sonuçlar, lipoprotein(a) adı verilen özellikle tehlikeli bir kolesterol türü için ilk tedavinin ne olabileceğine dair erken bir bakış sunuyor.

Bu özel kolesterol türünün yüksek seviyelerine sahip kişilerin, kolesterolün arterlerini tıkaması riski son derece yüksektir. Bunun nedeni, Lp(a)'nın kendisini LDL kolesterolüne bağlayarak bu LDL parçacıklarını daha da yapışkan hale getirmesi ve plak oluşturma olasılığının artmasıdır.

Bu durum genetik olduğundan diyet ve egzersiz hiçbir fark yaratmaz.

"Daha fazla araştırma, bu ilacın (lepodisiran) güvenli olduğunu ve kalp krizlerini ve felçleri azaltabildiğini gösterirse, bu hastalar için iyi bir haber olabilir çünkü tedavi edemediğimiz bir risk faktörünü ortadan kaldırıyor." yazar Dr. Ohio'daki Cleveland Kliniğindeki Kalp, Damar ve Göğüs Enstitüsünün baş akademik görevlisi Steve Nissen, AHA'da haber bülteni.

Nissen ve meslektaşları, mRNA'yı hedef alan lepodisiran adlı bir ilacı denediler. Bu durumda mRNA vücuda Lp(a) üretmesini söyler ancak ilaç bu süreci durdurur.

Nissen'in çalışması küçüktü ve Amerika Birleşik Devletleri ve Singapur'da yalnızca 48 yetişkini içeriyordu. Hepsinde çok yüksek düzeyde Lp(a) vardı. Genel olarak ilacın güvenli olduğu ve hiçbir önemli yan etkinin olmadığı görüldü.

Ancak ilaç aynı zamanda beklentileri aştı ve Lp(a) seviyelerini önemli ölçüde düşürdü. Araştırmaya göre tek bir doz, Lp(a)'yı neredeyse bir yıl boyunca %94'ten fazla azalttı.

Bulgular 12 Kasım'da Amerikan Tıp Birliği Dergisi'nde yayınlandı.

Nissan, NBC News'e "Bu, lipoprotein(a) yüksekliği olan hastalar için gerçekten büyük bir umut sunuyor" dedi. "Elimizden geldiğince hızlı çalışıyoruz çünkü her gün bu rahatsızlıktan dolayı ölen hastalar var. Bunu tedavi edemedik ve bunu değiştirmemiz gerekiyor."

NBC News'in bildirdiğine göre, 64 milyon kadar Amerikalının Lp(a) düzeyleri yüksek, çoğunlukla Afrika ve Güney Asya kökenliler.

Nissen, lepodisiran'ın bir gün "daha önce tedavi edilemeyen bu hastalık için yıllık aşı benzeri bir tedavi" olarak kullanılabileceğini öngördü.

Kaynaklar

  • Journal of the American Medical Association, 12 Kasım 2023
  • NBC Haberleri

    • Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için daima kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

    Kaynak: HealthDay

    Gönderildi : 2023-11-13 21:12

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler