Два нових дослідження вказують на перспективність генної терапії високого холестерину

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Кармен Поуп, BPharm. Востаннє оновлено 13 листопада 2023 р.

Автор: Робін Фостер, репортер HealthDay

ПОНЕДІЛОК, 13 листопада 2023 р. (Healthday News) — Нові новаторські дослідження визнали безпечними та ефективними два нові способи редагування генів, спрямовані на небезпечно високий рівень холестерину в людей із генетичною схильністю до цього захворювання.

Хоча такі потужні препарати, як статини, можуть допомогти контролювати рівень холестерину у більшості людей, вони не можуть лікувати тих, у кого є гени, які схильні до хвороб серця. Але дует досліджень, представлений у неділю на щорічній зустрічі Американської кардіологічної асоціації (AHA) у Філадельфії, одного разу може це змінити.

Обидва види лікування потребуватимуть років додаткових досліджень, перш ніж Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США навіть подумає про їх схвалення, але це не зменшило хвилювання серед експертів із серця.

"Немає іншого способу класифікувати це як революційне", Dr. Г’ю Кассіер, директор служби інтенсивної терапії в Університетській лікарні Саут-Шор, Інститут серцево-судинних захворювань Нортвелла, Нью-Йорк, розповів NBC News. Він не брав участі в жодному дослідженні.

Один із методів лікування від бостонської компанії Verve Therapeutics використовує підхід до редагування генів, спрямований на ген PCSK9, вносячи незначні зміни в ген. Ефект схожий на постійну гумку, видаляючи здатність гена сприяти підвищенню рівня холестерину, співзасновник і генеральний директор Verve Dr. Секар Катіресан сказав NBC News.

Теоретично, одноразове лікування має тривати все життя.

«Замість щоденних таблеток або періодичних ін’єкцій протягом десятиліть для зниження рівня поганого холестерину, це дослідження розкриває потенціал для нового варіанту лікування — терапія за один курс, яка може призвести до глибокого зниження холестерину ЛПНЩ протягом десятиліть», — старший дослідник автор Dr. Ендрю Беллінджер, головний науковий співробітник Verve, сказав у AHA реліз новин.

У попередньому дослідженні Verve більшість із 10 пацієнтів отримували дози, які не мали вимірної різниці в їхніх рівнях ЛПНЩ, але троє отримали вищі дози. У цих пацієнтів рівень холестерину ЛПНЩ знизився більш ніж наполовину.

Дослідження Verve обмежувалися людьми з генетичним захворюванням, яке називається сімейною гіперхолестеринемією, у якого рівень холестерину високий від народження. Багато з цих пацієнтів переносять серцеві напади у віці 30-40 років.

Катіресан, кардіолог, який колись працював у Массачусетській загальній лікарні, розповів NBC News, що він тривалий час зосереджував свої дослідження на тому, щоб зрозуміти, чому деякі люди мають серцеві напади в молодому віці, а інші ні. Його брат помер від серцевого нападу у віці 40 років у 2012 році.

Тоді Кетрісан вирішив «спробувати розробити терапію, яка могла б запобігти трагедіям, подібним до того, що сталося в моїй родині».

Експерти привітали перспективи нової технології.

"Хоча для оцінки ефективності, довговічності та безпеки потрібні більш масштабні та довгострокові дослідження, це має стати зорею ери терапевтичного генного націлювання на серцево-судинні захворювання", Dr. Сахіл Паріх, директор ендоваскулярних послуг Медичного центру Ірвінга Колумбійського університету в Нью-Йорку, сказав NBC News.

Висновки щодо другої нової генної терапії високого холестерину також були представлені на зустрічі AHA в неділю.

Попередні результати дають раннє уявлення про те, що може бути першим засобом лікування особливо небезпечного типу холестерину під назвою ліпопротеїн (a).

Люди з високим рівнем цього типу холестерину мають надзвичайно високий ризик закупорки артерій холестерином. Це тому, що Lp(a) приєднується до холестерину ЛПНЩ, роблячи ці частинки ЛПНЩ ще більш липкими та з більшою ймовірністю спричиняють зубний наліт.

Захворювання є генетичним, тому дієта та фізичні вправи не мають значення.

«Якщо подальші випробування покажуть, що цей препарат — леподисіран — безпечний і може зменшити частоту серцевих нападів та інсультів, це буде гарною новиною для пацієнтів, оскільки він усуває фактор ризику, який ми не в змозі вилікувати», — керівник дослідження автор Dr. Стів Ніссен, головний науковий співробітник Інституту серця, судин і грудної клітини клініки Клівленда в Огайо, сказав у AHA реліз новин.

Ніссен і його колеги випробували препарат під назвою леподісіран, який діє на мРНК. У цьому випадку мРНК повідомляє організму виробляти Lp(a), але препарат припиняє цей процес.

Дослідження Ніссена було невеликим, у ньому взяли участь лише 48 дорослих у Сполучених Штатах і Сінгапурі. Усі вони мали дуже високий рівень Lp(a). Загалом препарат виявився безпечним і не мав серйозних побічних ефектів.

Але препарат також перевершив очікування та різко знизив рівень Lp(a). Дослідження показало, що один укол знизив Lp(a) більш ніж на 94% протягом майже одного року.

Висновки були опубліковані 12 листопада в журналі Американської медичної асоціації.

«Це справді дає багато надії пацієнтам із підвищеним рівнем ліпопротеїну (а)», — сказав Ніссен NBC News. "Ми працюємо так швидко, як можемо, тому що пацієнти щодня помирають через цей розлад. Ми не змогли його лікувати, і нам потрібно це змінити".

За даними NBC News, 64 мільйони американців мають підвищений рівень Lp(a), переважно африканського та південноазіатського походження.

Ніссен передбачив, що одного дня леподісіран можна буде використовувати як «щорічне вакциноподібне лікування цього захворювання, яке раніше не піддавалося лікуванню».

Джерела

  • Журнал Американської медичної асоціації, 12 листопада 2023 р.
  • NBC News

    • Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

    Джерело: HealthDay

    Опубліковано : 2023-11-13 21:12

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова