UCB oznamuje pozitivní výsledky ze studie GEMZ fáze 3 fenfluraminu při poruše nedostatku CDKL5

Sledujte Drugslib

Brusel, Belgie-27. června 2025-UCB, globální biofarmaceutická společnost, dnes oznámila, že studie fáze 3 zkoumající bezpečnost a účinnost doplňkového fenfluraminu v CdKL5 nedostatku nedostatku (CDD) splňovala jeho primární a sekundární koncový bod. Bezpečnost a farmakokinetika doplňkové léčby fenfluraminem u 87 dětí a dospělých ve věku 1 - 35 let, s diagnózou CDD a nekontrolovaným záchvaty.2

„Tyto výsledky vydláždí pro vytvoření významného terapeutického pokroku a představují důležitý milník v ucb misi pro jednotlivce a epidelistik a epidelitaci a epidelitaci a epidelitaci a epidelistik a epidelitaci a epidelitaci a epidelitaci a epidelitaci a epidelistiku a epidlupci a epidlupci a epidelistiku a epidpéristiku a epidelitaci a epidelitaci a epidelitaci a epidelistická cesta a epidelitaci a epidelita. (Dees).

CDD je velmi vzácná DEE s refrakterní epilepsií infantilního nástupu a závažným globálním zpožděním neurodevelopmentálních zpoždění, což vede k intelektuálnímu, motorickému, kortikálnímu vizuálnímu a spánkovému poškození jako hlavními rysy jako hlavní rysy na základě chromozomu na cyklinu na X (CDKL5). Odhaduje se, že CDD postihuje přibližně 1 ze 40 000 až 60 000 živě narozených, se středním věkem nástupu po dobu šesti týdnů.3,4

Primární koncový bod studie je založen na střední procentuální změně v počítatelném za záchvatové frekvenci (CMSF) mezi Fenfluraminem s placenovou skupinou. Kongres.

Ve studii byl fenfluramin obecně dobře tolerován a bezpečnostní profil byl v souladu s předchozími studiemi o DS/LGs.1 UCB v současné době provádí otevřenou značku, flexibilní dávku, dlouhodobou 52týdenní prodlužovací fázi studie, aby charakterizoval dlouhodobou bezpečnost a tolerabilitu fenfluraminu v dětském jednotlivci s (EU), fenfluramine is approved for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome and Lennox-Gastaut syndrome as an add-on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older.5 In the United States, fenfluramine oral solution is indicated for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome and Lennox-Gastaut syndrome in patients 2 years of age and starší.6 Není schválen pro použití v CDD žádným regulačním orgánem po celém světě.

o UCB UCB, Bruselu, Belgii (www.ucb.com) je globální biofarmaceutická společnost zaměřená na objev a rozvoj inovativních léků a řešení pro transformaci životů lidí žijících s těžkými onemocněními imunitního systému nebo centrálního nervového systému. S přibližně 9 000 lidmi v přibližně 40 zemích společnost vygenerovala v roce 2024 příjmy ve výši 6,15 miliardy EUR.

UCB Forward Looking Prohlášení Tento dokument obsahuje výhledová prohlášení, včetně bez omezení, prohlášení obsahující slova „potenciální“, „věří“, „očekává“, „v úmyslu“, „plány“, „hledá“, „odhady“, „květnové“, „pokračování“ a podobné výrazy. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných plánech, odhadech a přesvědčení o řízení. Všechna prohlášení, jiná než prohlášení o historických skutečnostech, jsou prohlášení, která by mohla být považována za výhledová prohlášení, včetně odhadů příjmů, provozních marží, kapitálových výdajů, hotovosti, jiných finančních informací, očekávaných právních, rozhodčích, politických, regulačních nebo klinických výsledků nebo praktik a dalších takových odhadů a výsledků. Podle jejich povahy taková výhledová prohlášení nezaručují budoucí výkon a podléhají známým a neznámým rizikům, nejistotám a předpokladům, které by mohly způsobit skutečné výsledky, finanční situaci, výkon nebo výsledky UCB nebo průmyslových výsledků, které jsou materiálně odlišné od jakýchkoli budoucích výsledků, výkonnosti nebo úspěchů vyjádřených nebo vyplývajícími z takových výstav v tomto dokumentu. Mezi důležité faktory, které by mohly vést k těmto rozdílům, patří, ale nejsou omezeny na: globální šíření a dopady válek, pandemie a terorismus, obecné geopolitické prostředí, změna klimatu, změny v obecném hospodářském, podnikání a konkurenční podmínky, neschopnost získat nezbytné regulační schválení nebo je získat v rámci budoucího načasování nebo v rámci budoucího vyvíjejícího vývoje, v rámci vývoje, podle vývoje, podle vývoje, podle vývoje, podle vývoje, podle vývoje, které jsou podle vývoje, podle vývoje, které jsou vyvíjeny, podle nákladů na vývoj, a to v rámci vývoje nebo v rámci vývoje, účinnosti na vývoj nebo v rámci vývoje nebo v rámci vývoje nebo v rámci vývoje nebo v rámci vývoje nebo v rámci vývoje nebo v rámci. nebo vládní vyšetřování, bezpečnost, kvalita, integrita dat nebo výrobní problémy, narušení dodavatelského řetězce a rizika kontinuity podnikání; potential or actual data security and data privacy breaches, or disruptions of UCB’s information technology systems, product liability claims, challenges to patent protection for products or product candidates, competition from other products including biosimilars or disruptive technologies/business models, changes in laws or regulations, exchange rate fluctuations, changes or uncertainties in laws and/or rules pertaining to tax and duties or the administration of such laws and/or rules, and hiring, retention a dodržování zaměstnanců. Neexistuje žádná záruka, že uchazeči o nový produkt budou objeveni nebo identifikováni v potrubí, nebo že budou vyvinuty a schváleny nové indikace stávajících produktů. Pohyb z konceptu na komerční produkt je nejistý; Předklinické výsledky nezaručují bezpečnost a účinnost kandidátů na produkty u lidí. Doposud nelze složitost lidského těla reprodukovat v počítačových modelech, buněčných kulturních systémech nebo zvířecích modelech. Délka načasování k dokončení klinických hodnocení a k získání regulačního schválení pro marketing produktů se v minulosti lišila a UCB očekává podobnou nepředvídatelnost. Produkty nebo potenciální produkty, které jsou předmětem partnerství, společných podniků nebo licenčních spolupráce, mohou podléhat sporům mezi partnery nebo se mohou ukázat jako tak bezpečné, efektivní nebo komerčně úspěšné, jak se UCB mohla věřit na začátek takového partnerství. Úsilí společnosti UCB o získání dalších produktů nebo společností a integrace činnosti takových nabytých společností nemusí být tak úspěšné, jak se v okamžiku akvizice věřila UCB. UCB nebo jiní by také mohli objevit bezpečnostní, vedlejší účinky nebo výrobní problémy se svými produkty a/nebo zařízeními po jejich uvádění na trh. Objev významných problémů s produktem podobným jednomu z produktů UCB, které zahrnují celou třídu produktů, může mít materiál nepříznivý vliv na prodej celé třídy postižených produktů. Kromě toho mohou být tržby ovlivněny mezinárodními a domácími trendy směrem k omezeným péči a zdravotní péči, včetně cenového tlaku, politické a veřejné kontroly, vzorců nebo praktik předpisu a předpisů a zásad úhrad a outbursy a reimbursementů a výsledků a outbursementů a výsledků a výsledků. Konečně, rozpad, kybernetický útok nebo porušení bezpečnosti informací by mohlo ohrozit důvěrnost, integritu a dostupnost dat a systémů UCB. Poskytnutí těchto nejistot je veřejnost varována, aby nebyla žádná nepřiměřená spoléhání na taková výhledová prohlášení. Tato výhledová prohlášení jsou učiněna pouze k datu tohoto dokumentu a neodrážejí žádné potenciální dopady vyvíjející se události nebo rizika, jak je uvedeno výše, jakož i jakoukoli jinou protivenství, pokud není uvedeno jinak. Společnost nadále pilně sleduje vývoj, aby posoudila finanční význam těchto událostí, jak může být, ucb.ucb se výslovně zříká jakékoli povinnosti aktualizovat jakékoli výhledové prohlášení v tomto dokumentu, buď k potvrzení skutečných výsledků, nebo aby hlásila nebo odrážela jakoukoli změnu v jejím výhledovém výkazu, pokud jde o nikoliv, pokud jde o tyto prohlášení, pokud jde o zákony, nebo p uplatněné, pokud jde o příslušné zákony a

Důležité bezpečnostní informace o Fintepla® ▼ (fenfluramin) v EU1

Indikace: Léčba záchvatů spojených s Dravetovým syndromem a Lennox-Gastaut Syndrom jako přídavek na další antiepileptikum pro pacienty 2 roky věku a starší.

Dávkování a správa : Úplné informace naleznete v SMPC. By měli být iniciováni a pod dohledem lékaři se zkušenostmi s léčbou epilepsie. Fintepla je předepsána a vydána podle programu Fintepla Controlled Access. Dravet Syndrom: Pacienti, kteří neužívají StiriPentol: Počáteční dávka je 0,1 mg/kg dvakrát denně (0,2 mg/kg/den). Po 7 dnech, pokud je tolerováno, může zvýšit dávku na 0,2 mg/kg dvakrát denně (0,4 mg/kg/den). Po dalších 7 dnech, pokud je tolerováno a vyžaduje další snížení záchvatů, může zvýšit dávku na maximum 0,35 mg/kg dvakrát denně (0,7 mg/kg/den), což je doporučená dávka údržby. Pacienti vyžadující rychlejší titraci mohou dávku zvýšit každé 4 dny. Nepřekračujte maximální denní dávku 26 mg (13 mg dvakrát denně). Pacienti, kteří užívají StiriPentol: Počáteční dávka je 0,1 mg/kg dvakrát denně (0,2 mg/kg/den). Po 7 dnech, pokud je tolerováno, může zvýšit dávku na 0,2 mg/kg dvakrát denně (0,4 mg/kg/den), což je doporučená dávka údržby. Pacienti vyžadující rychlejší titraci mohou dávku zvýšit každé 4 dny. Nepřekračujte celkovou dávku 17 mg (8,6 mg dvakrát denně). Lennox-Gastaut Syndrom: Počáteční dávka je 0,1 mg/kg dvakrát denně (0,2 mg/kg/den). Po 7 dnech by se dávka měla zvýšit na 0,2 mg/kg dvakrát denně (0,4 mg/kg/den), pokud je tolerována. Po dalších 7 dnech, pokud je tolerována, by měla být dávka zvýšena na 0,35 mg/kg dvakrát denně (0,7 mg/kg/den), což je doporučená dávka údržby. Nepřekračujte maximální denní dávku 26 mg (13 mg dvakrát denně). Ukončení: Při přerušení léčby postupně snižte dávku. Stejně jako u všech antiepileptických léčivých přípravků se, pokud je to možné, vyhýbejte se náhlému přerušení, aby se minimalizovalo riziko zvýšené frekvence záchvatů a stavu epileptikus. Konečný echokardiogram by měl být prováděn 3-6 měsíců po poslední dávce léčby fenfluraminem. Poškození ledvin: Obecně se však při podání pacientům s mírným až závažným až závažným renálním poškozením nedoporučuje úpravu dávky, ale může být zvážena pomalejší titrace. Pokud jsou hlášeny nežádoucí účinky, může být zapotřebí snížení dávky. Nebyl studován u pacientů s onemocněním ledvin v konečném stádiu. Není známo, zda je fenfluramin nebo jeho aktivní metabolit, norfenfluramin, dialyzovatelný. Hepatální poškození: Jaterní poškození: Obecně se nedoporučuje žádná úprava dávky, když je Fintepla podáván bez doprovodu StiriPentolu pacientům s mírným a středním poškozením jater (třída A a B Child-Pugh). U pacientů s těžkým poškozením jater (dítě-pugh C), kteří nedostávají doprovodný střelec, je maximální dávka 0,2 mg/kg dvakrát denně a maximální celková denní dávka je 17 mg. U pacientů s mírnou zhoršenou jaterní funkcí existují omezené klinické údaje o použití FintePLA se strašpentolem. U pacientů s poškozením jater může být zvážena pomalejší titrace a pokud jsou hlášeny nežádoucí účinky, může být zapotřebí snížení dávky. O použití Fintepla se středním a těžkým jaterním poškozením nejsou k dispozici žádné klinické údaje, proto se nedoporučuje pro použití. Starší osoby: Žádná data jsou k dispozici. Pediatrická populace: Bezpečnost a účinnost u dětí mladších 2 let dosud nebyla stanovena. K dispozici nejsou žádná data. kontraindikace : Hypersenzitivita na účinnou látku nebo jakékoli pomocné látky. Aortální nebo mitrální chlopní srdeční choroby a plicní arteriální hypertenze. Do 14 dnů od podávání inhibitorů monoamin oxidázy v důsledku zvýšeného rizika syndromu serotoninu. Varování a preventivní opatření : aortální nebo mitrální chlopní srdeční choroby a plicní arteriální hypertenze: Před zahájením léčby musí pacienti podstoupit echokardiogram, aby vytvořili základní linii a vyloučili jakékoli předchozí srdeční onemocnění nebo pulmonovou hypertenzi. Provádějte monitorování echokardiogramu každých 6 měsíců po dobu prvních 2 let a poté každoročně. Pokud echokardiogram označuje patologické chlopní změny, zvažte dříve sledování, abyste vyhodnotili, zda abnormalita přetrvává. Pokud jsou patologické abnormality pozorované na echokardiogramu, vyhodnoťte přínos versus riziko pokračujícího léčby fenfluraminem s předpisovatele, pečovatelem a kardiologem. Jakmile je léčba z jakýchkoli důvodů přerušena, měl by být konečný echokardiogram prováděn 3-6 měsíců po poslední dávce léčby fenfluraminem. Pokud echokardiogramová zjištění naznačují plicní arteriální hypertenzi, proveďte opakovaný echokardiogram co nejdříve a do 3 měsíců k potvrzení těchto zjištění. Je-li echokardiogramový nález potvrzen, což naznačuje zvýšenou pravděpodobnost plicní arteriální hypertenze definované jako střední pravděpodobnost, proveďte hodnocení pokračování Finteply rizikem, pečovatelem a kardiologem. Pokud echokardiogram naznačuje vysokou pravděpodobnost, doporučuje se, aby byla léčba fenfluraminem zastavena. Snížená hubnutí a hubnutí: Fenfluramin může způsobit sníženou chuť k jídlu a úbytek hmotnosti - aditivní účinek může nastat v kombinaci s jinými antiepileptickými léčivami, jako je ShiriPentol. Monitorujte hmotnost pacienta. Proveďte hodnocení rizika a přínosů před zahájením léčby, pokud anamnéza anorexie nervosa nebo bulimie nervosa. Program přístupu kontrolovaného Fintepla: byl vytvořen program s kontrolovaným přístupem na 1) zabránit použití mimo značku u obézních pacientů a 2) potvrzují, že předepisování lékařů bylo informováno o potřebě periodického monitorování srdečních Somnolence: Fenfluramin může způsobit somnolenci, která by mohla být potenciálním depresivním systémem centrálního nervového systému zesilována. Sebevražedné chování a myšlenky: sebevražedné chování a myšlenky byly hlášeny u pacientů léčených antiepileptickými léky v několika indikacích. Doporučujte pacientům a pečovatelům, aby vyhledali lékařskou pomoc, pokud by se objevily jakékoli známky sebevražedného chování a myšlenek. Syndrom serotoninu: serotoninový syndrom, potenciálně život ohrožující stav, se může objevit při léčbě fenfluraminem, zejména při souběžném použití jiných serotonergních látek; s agenty, které narušují metabolismus serotoninu, jako je Maois; nebo s antipsychotiky, které mohou ovlivnit serotonergní neurotransmiterové systémy. Opatrně sledujte pacienta, zejména při iniciaci léčby a zvyšování dávky. Zvýšená frekvence záchvatů: Klinicky relevantní zvýšení frekvence záchvatů může dojít během léčby, což může vyžadovat úpravu dávky fenfluraminu a/nebo doprovodných antiepileptických léčivých přípravků nebo přerušení fenfluraminu, pokud by bylo rizik přínosů negativní. Cyproheptadin: Cyproheptadin je silný antagonista serotoninu receptoru, a proto může snížit účinnost fenfluraminu. Pokud je cyproheptadin přidán do léčby fenfluraminem, sledujte pacienta zhoršení záchvatů. Pokud je léčba fenfluraminu zahájena u pacienta užívajícího kyproheptadin, může být fenfluramin'Seficacy snížena. Glaukom: Fenfluramin může způsobit mydriózu a může srážet glaukom úhlu. Přerušení terapie u pacientů s akutním snížením zrakové ostrosti. Zvažte přerušení, pokud oční bolest neznámého původu. Účinek induktorů CYP1A2 nebo CYP2B6: Společné podávání se silnými induktory CYP1A2 nebo induktory CYP2B6 sníží koncentrace plazmy fenfluraminu, což může snížit účinnost fenfluraminu. Pokud je spoluzakladatelství považováno za nezbytné, měl by být pacient sledován z hlediska snížené účinnosti a lze zvážit zvýšení dávky fenfluraminu za předpokladu, že nepřesáhne dvojnásobnou temaximální denní dávku (52 mg/den). Pokud je během udržovací léčby fenfluraminem přerušen silný induktor CYP1A2 nebo CYP2B6, zvažte postupné snížení dávky fenfluraminu do dávky podávané před zahájením induktoru. Účinek inhibitorů CYP1A2 nebo CYP2D6: Zahájení doprovodné léčby silným inhibitorem CYP1A2 nebo CYP2D6 může vést k vyšší expozici, a proto by měly být monitorovány nežádoucí účinky a u některých pacientů může být nutné snížení dávky. Orchlé látky: obsahuje ethyl para-hydroxybenzoát sodný (E 215) a methyl para-hydroxybenzoát (E 219) sodný (možná zpožděné). Obsahuje také oxid siřičitý (E 220), který může jen zřídka způsobit závažné reakce přecitlivělosti a bronchospasmus. Pacienti se vzácnou malabsorpcí glukózo-galaktózy by tento lék neměli užívat. Produkt obsahuje méně než 1 mmol sodík (23 mg) na maximální denní dávku 12 ml; v podstatě „bez sodíku“. Obsahuje glukózu - může být škodlivé pro zuby. Interakce: Farmakodynamické interakce s jinými depresivními prostředky CNS zvyšují riziko zhoršené deprese centrálního nervového systému. Pokud se dále podává, pokud je to podávání rifampicinu nebo silným induktorem CYP1A2 nebo CYP2B6, může být nutné. Ve studiích in vitro může komost se silným inhibitorem CYP1A2 nebo CYP2D6 vést k vyšší expozici (viz oddíl 4.4 SMPC). Souhrnná podávání se substráty CYP2D6 nebo substráty MATE1 může zvýšit jejich plazmatické koncentrace. Společné podávání se substráty CYP2B6 nebo CYP3A4 může snížit jejich plazmatické koncentrace. Těhotenství a laktace: Omezená data u těhotných žen. Jako preventivní opatření se vyhněte používání Fintepla v těhotenství. Není známo, zda jsou fenfluramin/metabolity vylučovány v lidském mléce. Animaldata prokázala vylučování fenfluraminu/metabolitů v mléce. Je třeba učinit rozhodnutí, zda ukončit kojení nebo ukončit/zdržet se fintepla s přihlédnutím k výhodám kojení pro dítě a výhody terapie pro ženu. Řízení a používání strojů: Fintepla má mírný vliv na schopnost řídit/ používat stroje, protože může způsobit somnolenci a únavu. Doporučujte pacientům, aby neřízeli nebo neovládali stroje, dokud nebudou mít dostatečné zkušenosti, aby posoudili, zda nepříznivě ovlivňuje jejich schopnosti. Nežádoucí účinky : Dravet Syndrom: Velmi běžný (≥1/10): infekce horních cest dýchacích, snížená chuť k jídlu, somnolence, průjem, pyrexie, únava, krevní glukóza, snižující se regurgitaci, které jsou považovány fyziologická). Běžné (≥1/100 až <1>

▼ Tento léčivý produkt podléhá dalšímu monitorování. To umožní rychlou identifikaci nových bezpečnostních informací. Zdravotničtí pracovníci jsou požádáni, aby nahlásili podezření na podezření na nežádoucí účinky.

Viz evropské shrnutí charakteristik produktu pro další nežádoucí účinky a úplné informace o předepisování. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf (přístup k říjnu 2024)

reference:

  • ucb dat. 2025
  • ClinicalTrials.gov. NCT05064878. K dispozici na adrese: https://clinicaltrials.gov/study/nct05064878 . Přístup k: červen 2025.
  • Přehled lékařského vědeckého výzkumu v Nizozemsku (Omon). Fáze 3, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná, fixní dávka, multicentrická studie, která zkoumá účinnost a bezpečnost ZX008 u subjektů s poruchou nedostatku CDKL5, po které následuje prodloužení otevřené značky. 2022. K dispozici na:
  • Zuberi et al. Klasifikace ILAE a definice syndromů epilepsie s nástupem u novorozenců a kojenců: prohlášení o poloze pracovní skupiny ILAE pro nosologii a definice. Epilepsia.2022; 63 (6): 1349-97.
  • Fintepla® EU SMPC. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf . Přístup k červnu 2025.
  • Fintepla® US Pi. https://www.ucb-usa.com/fintepla-psobriction-informing.pdf . Přístup k červnu 2025.

    • Zdroj: UCB

    Vyslán : 2025-07-01 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova