UCB anuncia resultados positivos del estudio GEMZ Fase 3 de Fenfluramina en el trastorno de deficiencia de CDKL5

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Bruselas, Bélgica-27 de junio de 2025-UCB, una compañía biofarmacéutica global, anunció hoy que el estudio de la fase 3 que investiga la seguridad y la eficacia de la fenfluramina adjunta en el trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD) realiza su punto final primario y clave. Seguridad y farmacocinética del tratamiento adjunto de fenfluramina en 87 niños y adultos de 1 a 35 años, con un diagnóstico de CDD y convulsiones no controladas.2

"Estos resultados allanan el camino para crear un progreso terapéutico significativo y representan un hito importante en la misión de UCB para aportar significado a los individuos y las familias afectadas por el desarrollo y el desarrollo epiléptico (hito (hito de UCB. Agradecemos a los pacientes, familias e investigadores que hicieron posible este progreso, y esperamos trabajar con las autoridades de la salud para que el tratamiento esté disponible lo antes posible ”, dijo Fiona du Monceau, vicepresidenta ejecutiva, evidencia del paciente, UCB.

CDD es un DEE ultra raro con epilepsia refractaria de inicio infantil y retrasos severos en el desarrollo neurológico global que dan como resultado la impedimentación intelectual, motora, visual cortical y del sueño como características principales. Se estima que el CDD afecta a aproximadamente 1 de cada 40,000 a 60,000 nacimientos vivos, con una edad media de inicio de seis semanas.3,4

El punto final primario del estudio se basa en el porcentaje mediano de cambio en la frecuencia de incautación motora contable (CMSF) entre la línea de base y la fase de mantenimiento de la titulación más próximos, lo que presentará los resultados de la titulación más próximos. Congreso.

In the study, fenfluramine was generally well-tolerated, and the safety profile was consistent with previous studies on DS/LGS.1 UCB is currently conducting an open-label, flexible-dose, long-term 52-week extension phase of the study to characterize the long-term safety and tolerability of fenfluramine in pediatric and adult individuals with CDD.2

In the European Union (UE), la fenfluramina se aprueba para el tratamiento de las convulsiones asociadas con el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut como terapia adicional para otros medicamentos antiepilépticos para pacientes de 2 años de edad y mayores.5 En los Estados Unidos, la solución oral de Fenfluramina se indica para el tratamiento de las civil asociadas con el síndrome de Dravet y el sincronizado de la sala de saltox. Mayor.6 No está aprobado para su uso en CDD por ninguna autoridad reguladora en todo el mundo.

Acerca de UCB UCB, Bruselas, Bélgica (www.ucb.com) es una compañía biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento y el desarrollo de medicamentos y soluciones innovadoras para transformar las vidas de las personas que viven con enfermedades graves del sistema inmune o del sistema nervioso central. Con aproximadamente 9 000 personas en aproximadamente 40 países, la Compañía generó ingresos de € 6.15 mil millones en 2024. UCB figura en Euronext Bruselas (símbolo: UCB).

UCB Declaración de aspecto hacia adelante Este documento contiene declaraciones prospectivas, incluidas, sin limitación, declaraciones que contienen las palabras "potencial", "cree", "anticipa", "espera", "intensas", "planes", "busca", "estimar", "mayo", "continuarán", continuar "y expresiones similares. Estas declaraciones prospectivas se basan en planes, estimaciones y creencias actuales de la gestión. Todas las declaraciones, aparte de las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones que podrían considerarse declaraciones prospectivas, incluidas las estimaciones de los ingresos, los márgenes operativos, los gastos de capital, el efectivo, otra información financiera, las esperadas legales, arbitraje, resultados políticos, regulatorios o clínicos o prácticas y otras estimaciones y resultados. Por su naturaleza, tales declaraciones prospectivas no garantizan el desempeño futuro y están sujetos a riesgos, incertidumbres y suposiciones conocidos y desconocidos que pueden causar los resultados reales, la condición financiera, el desempeño o los logros de la UCB, o los resultados de la industria, ser materialmente diferentes de cualquier resultado futuro, rendimiento o logros expresados o impulsados por tales declaraciones con anticipación contenidas en este documento. Los factores importantes que podrían dar lugar a tales diferencias incluyen, entre otras, la propagación global y los impactos de las guerras, las pandemias y el terrorismo, el entorno geopolítico general, el cambio climático, los cambios en las condiciones económicas, comerciales y competitivas generales, la incapacidad de obtener la aprobación regulatoria o obtenerlos en los términos aceptables o dentro de los futuros costos asociados y el desarrollo, los cambios en las perspectivas de los productos en la tubería o el desarrollo de la tubería o el desarrollo de la tubería de la tubería o los efectos de la hora. decisiones o investigaciones gubernamentales, seguridad, calidad, integridad de datos o problemas de fabricación, interrupción de la cadena de suministro y riesgos de continuidad del negocio; potential or actual data security and data privacy breaches, or disruptions of UCB’s information technology systems, product liability claims, challenges to patent protection for products or product candidates, competition from other products including biosimilars or disruptive technologies/business models, changes in laws or regulations, exchange rate fluctuations, changes or uncertainties in laws and/or rules pertaining to tax and duties or the administration of such laws and/or rules, and hiring, retention y cumplimiento de los empleados. No hay garantía de que los nuevos candidatos de productos se descubran o identifiquen en la tubería, o que se desarrollarán y aprobarán nuevas indicaciones para los productos existentes. El movimiento del concepto al producto comercial es incierto; Los resultados preclínicos no garantizan la seguridad y la eficacia de los candidatos de productos en humanos. Hasta ahora, la complejidad del cuerpo humano no puede reproducirse en modelos de computadora, sistemas de cultivo celular o modelos animales. La duración del momento para completar los ensayos clínicos y para obtener la aprobación regulatoria para el marketing de productos ha variado en el pasado y UCB espera una imprevisibilidad similar en el futuro. Los productos o productos potenciales que son objeto de asociaciones, empresas conjuntas o colaboraciones de licencias pueden estar sujetos a disputas entre los socios o pueden demostrar que no ser tan seguros, efectivos o comercialmente exitosos como UCB puede haber creído al comienzo de dicha asociación. Los esfuerzos de UCB para adquirir otros productos o empresas e integrar las operaciones de tales empresas adquiridas pueden no tener tanto éxito como UCB puede haber creído en el momento de la adquisición. Además, UCB u otros pueden descubrir problemas de seguridad, efectos secundarios o fabricación con sus productos y/o dispositivos después de que se comercialicen. El descubrimiento de problemas significativos con un producto similar a uno de los productos de UCB que implican una clase completa de productos puede tener un efecto material adverso en las ventas de toda la clase de productos afectados. Además, las ventas pueden verse afectadas por las tendencias internacionales y nacionales hacia la contención de costos de atención y atención de salud, incluida la presión de precios, el escrutinio político y público, los patrones o prácticas de los clientes y los prescriptores, y las políticas de reembolso impuestas por los pagadores de tercera parte, así como la legislación que afectan a las actividades de recursos y reembolsos de biofarmacéuticos. Finalmente, un desglose, ataque cibernético o violación de seguridad de la información podría comprometer la confidencialidad, la integridad y la disponibilidad de los datos y los sistemas de UCB. Dividas estas incertidumbres, se advierte al público que no deposite una dependencia indebida de tales declaraciones con visión de futuro. Estas declaraciones prospectivas se realizan solo a partir de la fecha de este documento, y no reflejan ningún impacto potencial del evento en evolución o riesgo como se mencionó anteriormente, así como cualquier otra adversidad, a menos que se indique lo contrario. La Compañía continúa siguiendo el desarrollo diligentemente para evaluar la importancia financiera de estos eventos, según sea el caso, a UCB.UCB renuncia expresamente a cualquier obligación de actualizar cualquier declaración prospectiva en este documento, ya sea para confirmar los resultados reales o para informar o reflejar cualquier cambio en sus declaraciones a futuro con respecto a los que se encuentren o cualquier cambio en los eventos, condiciones o circunstancias en la que se basa cualquier declaración, a menos que se requiera que se requiera una declaración, por lo que se requiere la declaración, se requiere la declaración. Regulaciones.

Información de seguridad importante sobre FintePla® ▼ (Fenfluramine) en el EU1

Indicaciones: tratamiento de convulsiones asociadas con el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut como una terapia de adición a otros medicamentos anti-epilépticos para pacientes 2 años de edad y mayores.

dosificación y administración : consulte SMPC para obtener información completa. Debe ser iniciado y supervisado por médicos con experiencia en el tratamiento de la epilepsia. FintePla se prescribe y se dispensa de acuerdo con el programa de acceso controlado FINTEPLA. Síndrome de Dravet: pacientes que no están tomando elicipentol: la dosis inicial es de 0.1 mg/kg dos veces al día (0.2 mg/kg/día). Después de 7 días, si se tolera, puede aumentar la dosis a 0.2 mg/kg dos veces al día (0.4 mg/kg/día). Después de 7 días adicionales, si se tolera y se requiere una mayor reducción de la convulsiones, puede aumentar la dosis a un máximo de 0.35 mg/kg dos veces al día (0.7 mg/kg/día), que es la dosis de mantenimiento recomendada. Los pacientes que requieren una titulación más rápida pueden aumentar la dosis cada 4 días. No exceda la dosis diaria máxima de 26 mg (13 mg dos veces al día). Pacientes que están tomando elicipentol: la dosis inicial es de 0.1 mg/kg dos veces al día (0.2 mg/kg/día). Después de 7 días, si se tolera, puede aumentar la dosis a 0.2 mg/kg dos veces al día (0.4 mg/kg/día), que es la dosis de mantenimiento recomendada. Los pacientes que requieren una titulación más rápida pueden aumentar la dosis cada 4 días. No exceda una dosis total de 17 mg (8,6 mg dos veces al día). Síndrome de Lennox-Gastaut: la dosis inicial es 0.1 mg/kg dos veces al día (0.2 mg/kg/día). Después de 7 días, la dosis debe aumentarse a 0.2 mg/kg dos veces al día (0.4 mg/kg/día), si se tolera. Después de 7 días adicionales, si se tolera, la dosis debe aumentarse a 0.35 mg/kg dos veces al día (0.7 mg/kg/día), que es la dosis de mantenimiento recomendada. No exceda la dosis diaria máxima de 26 mg (13 mg dos veces al día). Descontinuación: al suspender el tratamiento, disminuya la dosis gradualmente. Al igual que con todos los medicamentos antiepilépticos, evite la interrupción abrupta cuando sea posible para minimizar el riesgo de mayor frecuencia de convulsiones y estado epiléptico. Se debe realizar un ecocardiograma final de 3 a 6 meses después de la última dosis de tratamiento con Fenfluramine. Deterioro renal: en general, no se recomienda ajustar la dosis cuando se administra a pacientes con deterioro renal leve a grave, sin embargo, se puede considerar una titulación más lenta. Si se informan reacciones adversas, puede ser necesaria una reducción de la dosis. No se ha estudiado en pacientes con enfermedad renal en etapa terminal. No se sabe si la fenfluramina o su metabolito activo, la norfenfluramina, es dializable. Deterioro hepático: deterioro hepático: generalmente, no se recomienda ajuste de la dosis cuando se administra fintePla sin elamipentol concomitante a pacientes con deterioro hepático leve y moderado (Child-Pugh Clase A y B). En pacientes con deterioro hepático severo (Child-Pugh C) que no reciben desplazamiento concomitante, la dosis máxima es de 0.2 mg/kg dos veces al día, y la dosis diaria total máxima es de 17 mg. Existen datos clínicos limitados sobre el uso de FintePla con salteipentol en pacientes con una función hepática de deterioro leve. Se puede considerar una titulación más lenta en pacientes con deterioro hepático y puede ser necesaria una reducción de la dosis si se informan reacciones adversas. No hay datos clínicos disponibles sobre el uso de FintePla con salteipentol en un deterioro hepático moderado y severo, por lo tanto, no se recomienda su uso. Ancianos: no hay datos disponibles. Población pediátrica: seguridad y eficacia en niños menores de 2 años aún no se ha establecido. No hay datos disponibles. contraindicaciones : hipersensibilidad a la sustancia activa o cualquier excipiente. Enfermedad cardíaca valvular aórtica o mitral e hipertensión arterial pulmonar. Dentro de los 14 días de la administración de inhibidores de la monoamina oxidasa debido a un mayor riesgo de síndrome de serotonina. advertencias y precauciones : enfermedad cardíaca valvular aórtica o mitral e hipertensión arterial pulmonar: antes del tratamiento, los pacientes deben someterse a un ecocardiograma para establecer una línea de base y excluir cualquier enfermedad cardíaca valvular preexistente o hipertensión pulmonar. Realice el monitoreo de ecocardiograma cada 6 meses durante los primeros 2 años y anualmente a partir de entonces. Si un ecocardiograma indica cambios valvulares patológicos, considere el seguimiento anteriormente para evaluar si la anormalidad es persistente. Si se observan anormalidades patológicas en el ecocardiograma, evalúe el beneficio versus el riesgo de continuar el tratamiento con fenfluramina con el prescriptor, el cuidador y el cardiólogo. Una vez que se suspende el tratamiento por cualquier motivo, se debe realizar un ecocardiograma final de 3 a 6 meses después de la última dosis de tratamiento con Fenfluramine. Si los hallazgos de ecocardiograma sugieren hipertensión arterial pulmonar, realice un ecocardiograma repetido lo antes posible y dentro de los 3 meses para confirmar estos hallazgos. Si el hallazgo de ecocardiograma se confirma sugestivo de una mayor probabilidad de hipertensión arterial pulmonar definida como probabilidad intermedia, realice una evaluación de riesgo de beneficio de la continuación de fintePLA por el prescribir, el cuidador y el cardiólogo. Si el ecocardiograma sugiere una alta probabilidad, se recomienda que el tratamiento con fenfluramina se debe detener. Disminución del apetito y la pérdida de peso: la fenfluramina puede causar disminución del apetito y la pérdida de peso: puede ocurrir un efecto aditivo en combinación con otros medicamentos antiepilépticos como el saltipentol. Monitorear el peso del paciente. Realice la evaluación de riesgo-beneficio antes de comenzar el tratamiento si el historial de anorexia nerviosa o bulimia nerviosa. Programa de acceso controlado por FintePla: se ha creado un programa de acceso controlado a 1) prevenir el uso fuera de etiqueta en el control de peso en pacientes obesos y 2) confirmar que los médicos recetadores han sido informados de la necesidad de monitoreo cardíaco periódico en pacientes que toman finteplas. Somnolencia: la fenfluramina puede causar somnolencia que podría ser potenciada por otros depresores del sistema nervioso central. Comportamiento e ideación suicida: se ha informado el comportamiento suicida y la ideación en pacientes tratados con medicamentos antiepilépticos en varias indicaciones. Aconseje a los pacientes y cuidadores que busquen asesoramiento médico si surgen signos de comportamiento suicida e ideación. Síndrome de serotonina: síndrome de serotonina, una condición potencialmente mortal, puede ocurrir con el tratamiento con fenfluramina, particularmente con el uso concomitante de otros agentes serotoninérgicos; con agentes que perjudican el metabolismo de la serotonina como Maois; o con antipsicóticos que pueden afectar los sistemas de neurotransmisores serotoninérgicos. Observe cuidadosamente al paciente, particularmente durante el inicio del tratamiento y aumenta la dosis. Aumento de la frecuencia de las convulsiones: puede ocurrir un aumento clínicamente relevante en la frecuencia de las convulsiones durante el tratamiento, lo que puede requerir un ajuste en la dosis de fenfluramina y/o medicamentos antiepilépticos concomitantes, o la interrupción de la fenfluramina, debería ser negativo el riesgo de beneficio. Ciproheptadina: la ciproheptadina es un potente antagonista del receptor de serotonina y, por lo tanto, puede disminuir la eficacia de la fenfluramina. Si se agrega ciproheptadina al tratamiento con fenfluramina, monitoree al paciente para el empeoramiento de las convulsiones. Si se inicia el tratamiento con fenfluramina en un paciente que toma ciproheptadina, la seventa de fenfluramina puede reducirse. Glaucoma: la fenfluramina puede causar midriasis y puede precipitar el glaucoma de cierre de ángulo. Discontinuar la terapia en pacientes con disminuciones agudas en la agudeza visual. Considere la interrupción si el dolor ocular de origen desconocido. Efecto de los inductores CYP1A2 o CYP2B6: la administración conjunta con inductores de CYP1A2 fuertes o inductores CYP2B6 disminuirán las concentraciones plasmáticas de fenfluramina, lo que puede reducir la eficacia de la fenfluramina. Si la administración conjunta se considera necesaria, el paciente debe ser monitoreado para obtener una eficacia reducida y se podría considerar un aumento de la dosis de fenfluramina siempre que no exceda el doble de dosis diarias (52 mg/día). Si un inductor fuerte CYP1A2 o CYP2B6 se suspende durante el tratamiento de mantenimiento con Fenfluramina, considere la reducción gradual de la dosis de fenfluramina a la dosis administrada antes de iniciar el inductor. Efecto de los inhibidores de CYP1A2 o CYP2D6: el inicio del tratamiento concomitante con un inhibidor fuerte de CYP1A2 o CYP2D6 puede dar lugar a una mayor exposición y, por lo tanto, se deben monitorear los eventos adversos, y se puede necesitar una reducción de la dosis en algunos pacientes. Excipientes: contiene para-hidroxibenzoato de sodio (E 215) y para-hidroxibenzoato de sodio (E 219), puede causar reacciones alérgicas (posiblemente retrasadas). También contiene dióxido de azufre (E 220) que rara vez puede causar reacciones de hipersensibilidad severa y broncoespasmo. Los pacientes con malabsorción rara de glucosa-galactosa no deben tomar este medicamento. El producto contiene menos de 1 mmol de sodio (23 mg) por la dosis diaria máxima de 12 ml; Esencialmente "libre de sodio". Contiene glucosa: puede ser dañino para los dientes. Interacciones: las interacciones farmacodinámicas con otros depresores del SNC aumentan el riesgo de depresión agravada del sistema nervioso central. El aumento en la dosis puede ser necesario cuando se coadministra con rifampicina o un inductor CYP1A2 o CYP26 fuerte. En estudios in vitro, la administración conjunta con un inhibidor fuerte de CYP1A2 o CYP2D6 puede dar lugar a una mayor exposición (ver Sección 4.4 del SMPC). La administración conjunta con sustratos CYP2D6 o sustratos MATE1 puede aumentar sus concentraciones plasmáticas. La administración conjunta con sustratos CYP2B6 o CYP3A4 puede disminuir sus concentraciones plasmáticas. Embarazo y lactancia: datos limitados en mujeres embarazadas. Como precaución, evite el uso de fintepla en el embarazo. Se desconoce si la fenfluramina/metabolitos se excretan en la leche humana. AnimalData ha mostrado excreción de fenfluramina/metabolitos en la leche. Se debe tomar una decisión de suspender la lactancia o descontinuar/abstenerse de FintePla teniendo en cuenta el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio de la terapia para la mujer. Conduzca y use máquinas.: FintePla tiene una influencia moderada en la capacidad de conducir/ usar máquinas, ya que puede causar somnolencia y fatiga. Aconseje a los pacientes que no conduzcan u operen maquinaria hasta que tengan suficiente experiencia para medir si adversamente le da cuenta de sus habilidades. Efectos adversos : Síndrome de Dravet: muy común (≥1/10): infección del tracto respiratorio superior, disminución del apetito, somnolencia, diarrea, pirexia, fatiga, glucosa en sangre disminuida, ecocardiograman anormal (consistió de la regurgitación mitral traza y leve y la regurgitación mitral y traza a la racionica, lo que se consideran fisiológicos, lo que se consideran fisiológicos). Común (≥1/100 a <1>

▼ Este medicamento está sujeto a monitoreo adicional. Esto permitirá una identificación rápida de la nueva información de seguridad. Se pide a los profesionales de la salud que informen cualquier sospecha de reacciones adversas.

Consulte el resumen europeo de las características del producto para otras reacciones adversas e información de prescripción completa. https://www.ema.europa.eu/en/documents/productinformation/fintepl-epar-productinformation_en.pdf (consultado los datos de octubre de 2024)

referencias:

  • datos de UCB en el archivo. 2025
  • ClinicalTrials.gov. NCT05064878. Disponible en: https://clinicatrials.gov/study/nct05064878 . Consultado: junio de 2025.
  • Descripción general de la investigación médica científica en los Países Bajos (Omon). Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, dosis fija, multicéntrica para examinar la eficacia y la seguridad de ZX008 en sujetos con trastorno de deficiencia de CDKL5 seguido de una extensión abierta. 2022. Disponible en: https://ONDERZOEKMENSEN.NL/EN/NODE/56446/pdf . Consultado: junio de 2025.
  • Zuberi et al. Clasificación de ILAE y definición de síndromes de epilepsia con inicio en recién nacidos y bebés: Declaración de posición del Grupo de Tarea de Ilae sobre Nosología y Definiciones. Epilepsia.2022; 63 (6): 1349-97.
  • FintePla® EU SMPC. https://www.ema.europa.eu/en/documents/productinformation/fintepl-epar-product-information_en.pdf . Consultado en junio de 2025.
  • FintePla® US Pi. https://www.ucb-usa.com/fintepla-prescribing-information.pdf . Consultado en junio de 2025.

    • Fuente: UCB

    Al corriente : 2025-07-01 12:00

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