L'UCB annonce les résultats positifs de l'étude GEMZ Phase 3 de la fenfluramine dans le trouble de carence en CDKL5

Suivez Drugslib sur

Bruxelles, Belgique - 27 juin 2025 - UCB, une société mondiale biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui que l'étude de phase 3 étudiant la sécurité et l'efficacité de la fenfluramine complémentaire dans les points finaux principaux et clés. Efficacité, sécurité et pharmacocinétique du traitement aux fenfluramine complémentaire chez 87 enfants et adultes âgés de 1 à 35 ans, avec un diagnostic de CDD et des crises incontrôlées. (Dees).Le

CDD est un Dee ultra-rare avec l'épilepsie réfractaire infantile et des retards neurodéveloppementaux globaux sévères résultant en des déficiences intellectuelles, moteurs, visuelles corticales et de sommeil en tant que principales caractéristiques.3 Il est causé par des variantes pathogènes du gène du chromosome X. On estime que le CDD affecte environ 1 sur 40 000 à 60 000 naissances vivantes, avec un âge médian d'apparition de six semaines. Congrès.

Dans l'étude, la fenfluramine était généralement bien tolérée, et le profil de sécurité était cohérent avec les études précédentes sur DS / LGS.1 UCB effectue actuellement une phase d'extension à long terme et à long terme de 52 semaines à long terme pour caractériser la sécurité à long terme et la tolérabilité de la Fenfluramine dans le pédiotage et les personnes adultes atteints de CDD.2

. La fenfluramine est approuvée pour le traitement des crises associées au syndrome de Dravet et au syndrome de Lennox-Gastaut en tant que traitement complémentaire à d'autres médicaments anti-épileptiques pour les patients de 2 ans et plus. approuvé pour une utilisation dans CDD par toute autorité de réglementation dans le monde.

À propos de l'UCB UCB, Bruxelles, Belgique (www.ucb.com) est une entreprise biopharmaceutique mondiale axée sur la découverte et le développement de médicaments et de solutions innovants pour transformer la vie des personnes vivant avec des maladies graves du système immunitaire ou du système nerveux central. Avec environ 9 000 personnes dans environ 40 pays, la société a généré des revenus de 6,15 milliards d'euros en 2024. UCB est répertorié sur Euronext Bruxelles (symbole: UCB).

UCB Forward Award Statement Ce document contient des déclarations prospectives, y compris, sans limitation, des déclarations contenant les mots «potentiel», «croit», «anticipe», «attend», «entend», «plans», «cherche», «estime», «mai», «Will», «continuer» et des expressions similaires. Ces déclarations prospectives sont basées sur les plans, les estimations et les croyances actuels de la gestion. Toutes les déclarations, autres que les déclarations de faits historiques, sont des déclarations qui pourraient être jugées des déclarations prospectives, y compris les estimations des revenus, les marges opérationnelles, les dépenses en capital, les espèces, les autres informations financières, les estimations juridiques, arbitrales, politiques, réglementaires ou cliniques et autres estimations et résultats. De par leur nature, de telles déclarations prospectives ne garantissent pas les performances futures et sont soumises à des risques, des incertitudes et des hypothèses connus et inconnus qui pourraient entraîner les résultats réels, la situation financière, la performance ou les réalisations de l'UCB, ou les résultats de l'industrie, à être considérablement différents de tous les résultats futurs, des performances ou des réalisations exprimées ou implicites par de telles états à persistants contenus dans ce document. Important factors that could result in such differences include but are not limited to: global spread and impacts of wars, pandemics and terrorism, the general geopolitical environment, climate change, changes in general economic, business and competitive conditions, the inability to obtain necessary regulatory approvals or to obtain them on acceptable terms or within expected timing, costs associated with research and development, changes in the prospects for products in the pipeline or under development by UCB, effects of future judicial décisions ou enquêtes gouvernementales, sécurité, qualité, intégrité des données ou problèmes de fabrication, perturbation de la chaîne d'approvisionnement et risques de continuité des activités; Les violations potentielles ou réelles de la sécurité des données et de la confidentialité des données, ou les perturbations des systèmes de technologie de l'information de l'UCB, des réclamations de responsabilité de la responsabilité des produits, des défis à la protection des brevets pour les produits ou les candidats, les modifications ou les réglementations, les fluctuations des taux d'échange, les modifications ou les incertitudes, les modifications et les règles, les réglementations sur les tax Embauche, rétention et conformité des employés. Il n'y a aucune garantie que de nouveaux produits candidats seront découverts ou identifiés dans le pipeline, ou que de nouvelles indications pour les produits existantes seront développées et approuvées. Le mouvement du concept au produit commercial est incertain; Les résultats précliniques ne garantissent pas la sécurité et l'efficacité des produits candidats chez l'homme. Jusqu'à présent, la complexité du corps humain ne peut pas être reproduite dans des modèles informatiques, des systèmes de culture cellulaire ou des modèles animaux. La durée du calendrier pour terminer les essais cliniques et pour obtenir l'approbation réglementaire de la commercialisation des produits a varié dans le passé et UCB s'attend à une imprévisibilité similaire à l'avenir. Des produits ou des produits potentiels qui font l'objet de partenariats, de coentreprises ou de collaborations de licence peuvent être soumis à des litiges entre les partenaires ou peuvent ne pas être aussi sûrs, efficaces ou commercialement réussis que l'UCB aurait cru au début de ce partenariat. Les efforts d'UCB pour acquérir d'autres produits ou sociétés et pour intégrer les opérations de ces sociétés acquises peuvent ne pas être aussi réussies que UCB aurait pu le croire au moment de l'acquisition. De plus, l'UCB ou d'autres pourraient découvrir la sécurité, les effets secondaires ou les problèmes de fabrication avec ses produits et / ou appareils après leur commercialisation. La découverte de problèmes importants avec un produit similaire à l'un des produits de l'UCB qui impliquent toute une classe de produits peut avoir un effet défavorable matériel sur les ventes de toute la classe de produits affectés. De plus, les ventes peuvent être affectées par les tendances internationales et nationales vers la confinement des soins gérés et des coûts des soins de santé, y compris la pression des prix, l'examen politique et public, les modèles ou les pratiques des clients et des prescripteurs, ainsi que les politiques de remboursement imposées par les payeurs tiers ainsi que par la législation affectant les activités de prix biopharmaceutique et de remboursement. Enfin, une rupture, une violation de la cyberattaque ou de la sécurité de l'information pourrait compromettre la confidentialité, l'intégrité et la disponibilité des données et des systèmes d'UCB. Ces déclarations prospectives ne sont faites qu'à la date de ce document et ne reflètent aucun impact potentiel de l'événement ou du risque évolutif comme mentionné ci-dessus ainsi que toute autre adversité, sauf indication contraire. La société continue de suivre le développement avec diligence pour évaluer l'importance financière de ces événements, selon le cas, UCB.UCB décline expressément toute obligat Règlements.

Informations de sécurité importantes sur Fintepla® ▼ (fenfluramine) dans le traitement EU1

: Syndrome des crises associées à un syndrome de Dravet et à l'âge de Lennox-Gastaut et plus âgés.

Dosage et administration : Veuillez vous référer à SMPC pour des informations complètes. Doit être initié et supervisé par des médecins ayant une expérience dans le traitement de l'épilepsie. Fintepla est prescrite et distribuée selon le programme d'accès contrôlé FintePLA. Syndrome de Dravet: Les patients qui ne prennent pas de stimipentol: la dose de démarrage est de 0,1 mg / kg deux fois par jour (0,2 mg / kg / jour). Après 7 jours, s'il est toléré, peut augmenter la dose à 0,2 mg / kg deux fois par jour (0,4 mg / kg / jour). Après 7 jours supplémentaires, s'ils sont tolérés et une réduction des crises supplémentaires nécessaires, peuvent augmenter la dose à un maximum de 0,35 mg / kg deux fois par jour (0,7 mg / kg / jour), qui est la dose d'entretien recommandée. Les patients nécessitant un titrage plus rapide peuvent augmenter la dose tous les 4 jours. Ne dépassez pas une dose quotidienne maximale de 26 mg (13 mg deux fois par jour). Les patients qui prennent du soripentol: la dose de démarrage est de 0,1 mg / kg deux fois par jour (0,2 mg / kg / jour). Après 7 jours, s'il est toléré, peut augmenter la dose à 0,2 mg / kg deux fois par jour (0,4 mg / kg / jour), qui est la dose d'entretien recommandée. Les patients nécessitant un titrage plus rapide peuvent augmenter la dose tous les 4 jours. Ne dépassez pas une dose totale de 17 mg (8,6 mg deux fois par jour). Syndrome de Lennox-Gastaut: la dose de démarrage est de 0,1 mg / kg deux fois par jour (0,2 mg / kg / jour). Après 7 jours, la dose doit être augmentée à 0,2 mg / kg deux fois par jour (0,4 mg / kg / jour), si elle est tolérée. Après 7 jours supplémentaires, s'il est toléré, la dose doit être augmentée à 0,35 mg / kg deux fois par jour (0,7 mg / kg / jour), qui est la dose de maintenance recommandée. Ne dépassez pas une dose quotidienne maximale de 26 mg (13 mg deux fois par jour). Arrêt: lors de l'arrêt du traitement, diminuez progressivement la dose. Comme pour tous les médicaments anti-épileptiques, évitez l'arrêt abrupte lorsque cela est possible pour minimiser le risque d'augmentation de la fréquence des crises et du statut épileptique. Un échocardiogramme final doit être effectué 3 à 6 mois après la dernière dose de traitement par la fenfluramine. Insuffisance rénale: Généralement, aucun ajustement de dose n'est recommandé lorsqu'il est administré aux patients présentant une déficience rénale légère à sévère, cependant, un titrage plus lent peut être pris en compte. Si des effets indésirables sont signalés, une réduction de dose peut être nécessaire. N'a pas été étudié chez des patients atteints d'une maladie rénale terminale. Je ne sais pas si la fenfluramine ou son métabolite actif, la norfenfluramine, est dialysable. Insuffisance hépatique: troubles hépatiques: Généralement, aucun ajustement de dose n'est recommandé lorsque la fintepla est administrée sans stimipentol concomitant aux patients présentant une déficience hépatique légère et modérée (enfant-PUGH classe A et B). Chez les patients atteints d'une déficience hépatique sévère (Child-Pugh C) ne recevant pas de stiripentol concomitant, la dose maximale est de 0,2 mg / kg deux fois par jour et la dose quotidienne totale maximale est de 17 mg. Il existe des données cliniques limitées sur l'utilisation de la fintepla avec le soripentol chez les patients présentant une fonction hépatique altérée légère. Une titration plus lente peut être considérée chez les patients souffrant de troubles hépatiques et une réduction de la dose peut être nécessaire si des effets indésirables sont signalés. Aucune donnée clinique n'est disponible sur l'utilisation de la fintepla avec du soripentol dans une déficience hépatique modérée et sévère, donc pas recommandée pour une utilisation. Les personnes âgées: aucune donnée disponible. Population pédiatrique: sécurité et efficacité chez les enfants de moins de 2 ans non encore établis. Aucune donnée disponible. Contre-indications : hypersensibilité à la substance active ou à tout excipient. Maladie cardiaque valvulaire aortique ou mitrale et hypertension artérielle pulmonaire. Dans les 14 jours suivant l'administration d'inhibiteurs de monoamine oxydase en raison d'un risque accru de syndrome de sérotonine. Avertissement et précautions : maladie cardiaque valvulaire aortique ou mitrale et hypertension artérielle pulmonaire: Avant de commencer le traitement, les patients doivent subir un échocardiogramme pour établir une base de base et exclure toute maladie cardiaque valvulaire préexistante ou hypertension pulmonaire. Effectuer une surveillance de l'échocardiogramme tous les 6 mois pendant les 2 premières années et annuellement par la suite. Si un échocardiogramme indique des changements valvulaires pathologiques, considérez le suivi plus tôt pour évaluer si l'anomalie est persistante. Si les anomalies pathologiques observées sur l'échocardiogramme, évaluez le bénéfice par rapport au risque de continuer le traitement à la fenfluramine avec le prescripteur, le soignant et le cardiologue. Une fois le traitement interrompu pour des raisons, un échocardiogramme final doit être effectué 3 à 6 mois après la dernière dose de traitement par la fenfluramine. Si les résultats de l'échocardiogramme suggérant une hypertension artérielle pulmonaire, effectuez un échocardiogramme répété dès que possible et dans les 3 mois pour confirmer ces résultats. Si la constatation de l'échocardiogramme est confirmée suggérant une probabilité accrue d'hypertension artérielle pulmonaire définie comme une probabilité intermédiaire, effectuez une évaluation à risque de bénéfice de la poursuite de la fintepla par le prescripteur, le soignant et le cardiologue. Si l'échocardiogramme suggère une probabilité élevée, il est recommandé de faire arrêter le traitement à la fenfluramine. Diminution de l'appétit et de la perte de poids: la fenfluramine peut provoquer une diminution de l'appétit et de la perte de poids - un effet additif peut se produire en combinaison avec d'autres médicaments anti-épileptiques tels que le soripentol. Surveillez le poids du patient. Entreprendre une évaluation des risques avantageuse avant de commencer le traitement si des antécédents d'anorexie mentale ou de boulimie nerveuse. Programme d'accès contrôlé par Fintepla: Un programme d'accès contrôlé a été créé pour 1) Empêcher une utilisation hors AMM dans la gestion du poids chez les patients obèses et 2) confirmer que les médecins prescripteurs ont été informés de la nécessité d'une surveillance cardiaque périodique chez les patients prenant Fintepla. Somnolence: la fenfluramine peut provoquer une somnolence qui pourrait être potentialisée par d'autres dépresseurs du système nerveux central. Comportement suicidaire et idéation: le comportement suicidaire et les idées ont été signalés chez les patients traités par des médicaments anti-épileptiques dans plusieurs indications. Conseiller les patients et les soignants de consulter des conseils médicaux si des signes de comportement suicidaire et d'idéation émergent. Syndrome de sérotonine: le syndrome de la sérotonine, une condition potentiellement mortelle, peut se produire avec un traitement à la fenfluramine, en particulier avec l'utilisation concomitante d'autres agents sérotonergiques; avec des agents qui altèrent le métabolisme de la sérotonine comme les MAOI; ou avec des antipsychotiques qui peuvent affecter les systèmes de neurotransmetteurs sérotoninergiques. Observez soigneusement le patient, en particulier pendant l'initiation du traitement et l'augmentation de la dose. Une augmentation de la fréquence des crises: une augmentation cliniquement pertinente de la fréquence des crises peut se produire pendant le traitement, ce qui peut nécessiter un ajustement de la dose de la fenfluramine et / ou des médicaments anti-épileptiques concomitants, ou l'arrêt de la fenfluramine, si le risque de prestations est négatif. Cyproheptadine: La cyproheptadine est un puissant antagoniste des récepteurs de la sérotonine et peut donc diminuer l'efficacité de la fenfluramine. Si la cyproheptadine est ajoutée au traitement par la fenfluramine, surveillez le patient pour l'aggravation des crises. Si le traitement à la fenfluramine est initié chez un patient prenant de la cyproheptadine, la fenfluramine’sfficacy peut être réduite. Glaucome: la fenfluramine peut provoquer la mydriase et précipiter le glaucome de fermeture d'angle. Arrêtez le traitement chez les patients présentant une diminution aiguë de l'acuité visuelle. Envisagez l'arrêt si la douleur oculaire d'origine inconnue. Effet des inducteurs CYP1A2 ou CYP2B6: la co-administration avec de forts inducteurs CYP1A2 ou des inducteurs CYP2B6 diminuera les concentrations plasmatiques de fenfluramine, ce qui peut réduire l'efficacité de la fenfluramine. Si la co-administration est considérée comme nécessaire, le patient doit être surveillé pour une efficacité réduite et une augmentation de la dose de la fenfluramine pourrait être considérée à condition qu'elle ne dépasse pas deux fois la dose quotidienne de leur aximum (52 mg / jour). Si un fort inducteur CYP1A2 ou CYP2B6 est interrompu pendant le traitement d'entretien avec la fenfluramine, envisagez une réduction progressive de la dose de fenfluramine à la dose administrée avant de lancer l'inducteur. Effet des inhibiteurs du CYP1A2 ou du CYP2D6: L'initiation d'un traitement concomitant avec un fort inhibiteur du CYP1A2 ou du CYP2D6 peut entraîner une exposition plus élevée et, par conséquent, des événements indésirables doivent être surveillés, et une réduction de dose peut être nécessaire chez certains patients. Excipients: contient du sodium éthyle para-hydroxybenzoate (E 215) et de sodium méthyl para-hydroxybenzoate (E 219) - peut provoquer des réactions allergiques (éventuellement retardées). Il contient également du dioxyde de soufre (E 220) qui peut rarement provoquer des réactions d'hypersensibilité sévères et un bronchospasme. Les patients atteints de malabsorption rare du glucose-galactose ne devraient pas prendre ce médicament. Le produit contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par la dose quotidienne maximale de 12 ml; Essentiellement «sans sodium». Contient du glucose - peut être nocif pour les dents. Interactions: Les interactions pharmacodynamiques avec d'autres dépresseurs du SNC augmentent le risque de dépression aggravée du système nerveux central. Une augmentation de la dose peut être nécessaire lorsqu'il est co-administré avec de la rifampicine ou un fort inducteur CYP1A2 ou CYP2B6. Dans les études in vitro, la co-administration avec un fort inhibiteur du CYP1A2 ou du CYP2D6 peut entraîner une exposition plus élevée (voir la section 4.4 du SMPC). La co-administration avec des substrats CYP2D6 ou des substrats MATE1 peut augmenter leurs concentrations plasmatiques. La co-administration avec les substrats CYP2B6 ou CYP3A4 peut diminuer leurs concentrations plasmatiques. Grossesse et lactation: données limitées chez les femmes enceintes. Par précaution, évitez l'utilisation de la fintepla pendant la grossesse. On ne sait pas si la fenfluramine / les métabolites est excrétée dans le lait maternel. AnimalData a montré une excrétion de fenfluramine / métabolites dans le lait. Une décision doit être prise de cessation de l'allaitement ou de cesser de mener ou de cesser / s'abstenir de Fintepla prenant en compte le bénéfice de l'allaitement maternel et le bénéfice de la thérapie pour la femme. Drive et utilisez des machines. Conseiller aux patients de ne pas conduire ou d'exploiter des machines jusqu'à ce qu'ils aient une expérience suffisante pour évaluer si elle a défavorable leurs capacités. Effets indésirables : syndrome de Dravet: très commun (≥1 / 10): infection des voies respiratoires supérieures, diminution de l'appétit, somnolence, diarrhée, pyrexie, fatigue, glycémie diminuée, échocardiogramme anortique, considéré comme une réduction mitrale et des traces de la réduction aortique des traces. Common (≥1 / 100 à <1>

▼ Ce médicament est soumis à une surveillance supplémentaire. Cela permettra une identification rapide de nouvelles informations de sécurité. Les professionnels de la santé sont invités à signaler toute réaction indésirable suspectée.

Reportez-vous au résumé européen des caractéristiques des produits pour d'autres effets indésirables et des informations de prescription complètes. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf (consulté octobre 2024)

références:

  • UCB Data on File. 2025
  • ClinicalTrials.gov. NCT05064878. Disponible sur: https://clinicaltrials.gov/study/nct05064878 . Consulté: juin 2025.
  • Aperçu de la recherche médicale-scientifique aux Pays-Bas (OMON). Une étude multicentrique randomisée, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose fixe pour examiner l'efficacité et l'innocuité de ZX008 chez les sujets atteints d'un trouble de carence CDKL5 suivi d'une extension en plein air. 2022. Disponible sur: https://onderzoekmetmesen.nl/en/node/56446/pdf . Consulté: juin 2025.
  • Zuberi et al. Classification ILAE et définition des syndromes d'épilepsie avec début chez les nouveau-nés et les nourrissons: déclaration de position par la Force opérationnelle de l'ILAE sur la nosologie et les définitions. Epilepsia.2022; 63 (6): 1349-97.
  • Fintepla® EU SMPC. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/Fintepla-epar-product-information_en.pdf . Consulté en juin 2025.
  • Fintepla® US PI. https://www.ucb-usa.com/Fintepla-prescribing-information.pdf . Consulté en juin 2025.

    • Source: UCB

    Publié : 2025-07-01 12:00

    En savoir plus

    Avis de non-responsabilité

    Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

    L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

    Mots-clés populaires