UCB annuncia i risultati positivi dello studio GEMZ Fase 3 sulla fenfluramina nel disturbo da deficit CDKL5
Bruxelles, Belgio-27 giugno 2025-UCB, una società biofarmaceutica globale, ha annunciato oggi che lo studio di Fase 3 che studia la sicurezza e l'efficacia della fenfluramina aggiuntiva, nel disturbo da carenza di crimele, a doppio decomposizione CDKL5, ha incontrato il suo intervento a livello di fissaggio, a doppio decomposizione, a doppio emicatura, a emergenza, a doppia emicatura, a emergenza, a doppio emicatura, a emergenza, a doppio decomposizione, a un emicent-dose, a livello di fissaggio, a livello di fissaggio, a doppia emicacy, a livello educato, a doppio decomposizione, a un emicent. Sicurezza e farmacocinetica del trattamento aggiuntivo di fenfluramina in 87 bambini e adulti di età compresa tra 1 e 35 anni, con una diagnosi CDD e convulsioni incontrollate.2
"Questi risultati aprono la strada per creare un progresso terapeutico significativo e rappresentare un grande progresso terapeutico e un importante progresso terapeutico e un importante progresso terapeutico e un importante progresso terapeutico (emilettici e epilettici (epilettici significativi epilettici (epilettici (epificali e epilettici (epilettici epilettici (emilettici epilettici (emilettici epilettici (emilettici epilettici (emilettici sono Grati ai pazienti, alle famiglie e ai ricercatori che hanno reso possibile questo progresso e non vediamo l'ora di lavorare con le autorità sanitarie per rendere disponibile il trattamento il prima possibile ”, ha affermato Fiona du Monceau, vicepresidente esecutivo, prova del paziente, UCB.
CDD è un DEE ultra-raro con epilessia ad esordio infantile refrattario e gravi ritardi neurosviluppo globali che si traducono in alterazioni intellettuali, motorie, corticali e del sonno come caratteristiche principali. Si stima che il CDD colpisca circa 1 su 40.000 a 60.000 nascite vive, con un'età media di insorgenza di sei settimane.3,4
L'endpoint primario dello studio si basa sulla variazione della percentuale mediana nella frequenza di convulsione motoria su un risultato. Congresso.
Nello studio, la fenfluramina era generalmente ben tollerata e il profilo di sicurezza era coerente con studi precedenti su DS/LGS.1 UCB sta attualmente conducendo una dose aperta, a dose flessibile, a lungo termine di 52 settimane di studio europeo nella fase europea di 52 settimane nella fase europea della CDD. (EU), fenfluramine is approved for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome and Lennox-Gastaut syndrome as an add-on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older.5 In the United States, fenfluramine oral solution is indicated for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome and Lennox-Gastaut syndrome in patients 2 years of age and vecchio.6 Non è approvato per l'uso in CDD da qualsiasi autorità normativa in tutto il mondo.
Informazioni su UCB UCB, Bruxelles, Belgio (www.ucb.com) è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di medicinali e soluzioni innovative per trasformare la vita delle persone che vivono con gravi malattie del sistema immunitario o del sistema nervoso centrale. Con circa 9.000 persone in circa 40 paesi, la società ha generato entrate di 6,15 miliardi di euro nel 2024. UCB è elencato su Euronext Bruxelles (simbolo: UCB).
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Importanti informazioni sulla sicurezza su Fintepla® ▼ (fenfluramina) nell'EU1
Indicazioni: Trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Dravet e alla sindrome di Lennox-Gastaut come una terapia aggiuntiva per altri medicinali anti-epilettici per pazienti 2 anni di età e anziana. dosaggio e amministrazione : fare riferimento a SMPC per informazioni complete. Dovrebbe essere avviato e supervisionato dai medici con esperienza nel trattamento dell'epilessia. Fintepla è prescritta e dispensata in base al programma di accesso controllato da Fintepla. Sindrome di Dravet: pazienti che non stanno assumendo stirmipolo: la dose di partenza è 0,1 mg/kg due volte al giorno (0,2 mg/kg/giorno). Dopo 7 giorni, se tollerato, può aumentare la dose a 0,2 mg/kg due volte al giorno (0,4 mg/kg/giorno). Dopo altri 7 giorni, se è necessaria tollerata e ulteriore riduzione delle crisi, può aumentare la dose a un massimo di 0,35 mg/kg due volte al giorno (0,7 mg/kg/giorno), che è la dose di mantenimento raccomandata. I pazienti che richiedono una titazione più rapida possono aumentare la dose ogni 4 giorni. Non superare la dose massima giornaliera di 26 mg (13 mg due volte al giorno). Pazienti che stanno assumendo stirmipolo: la dose di partenza è di 0,1 mg/kg due volte al giorno (0,2 mg/kg/giorno). Dopo 7 giorni, se tollerati, può aumentare la dose a 0,2 mg/kg due volte al giorno (0,4 mg/kg/giorno), che è la dose di mantenimento raccomandata. I pazienti che richiedono una titazione più rapida possono aumentare la dose ogni 4 giorni. Non superare una dose totale di 17 mg (8,6 mg due volte al giorno). Sindrome di Lennox-Gastaut: la dose di partenza è 0,1 mg/kg due volte al giorno (0,2 mg/kg/giorno). Dopo 7 giorni, la dose dovrebbe essere aumentata a 0,2 mg/kg due volte al giorno (0,4 mg/kg/giorno), se tollerato. Dopo altri 7 giorni, se tollerato, la dose deve essere aumentata a 0,35 mg/kg due volte al giorno (0,7 mg/kg/giorno), che è la dose di manutenzione raccomandata. Non superare la dose massima giornaliera di 26 mg (13 mg due volte al giorno). Scollegamento: durante l'interruzione del trattamento, ridurre gradualmente la dose. Come per tutti i medicinali anti-epilettici, evitare una brusca sospensione quando possibile per ridurre al minimo il rischio di aumento della frequenza delle crisi e dello stato epilettico. Un ecocardiogramma finale dovrebbe essere condotto 3-6 mesi dopo l'ultima dose di trattamento con fenfluramina. PUNITURAZIONE RENALE: in generale, non si raccomanda alcun regolazione della dose se somministrato a pazienti con compromissione renale lieve a grave, tuttavia, si può prendere in considerazione una titolazione più lenta. Se vengono riportate reazioni avverse, potrebbe essere necessaria una riduzione della dose. Non è stato studiato in pazienti con malattia renale allo stadio terminale. Non noto se la fenfluramina o il suo metabolita attivo, Norfenfluramina, è dializzabile. PUNIBILIMENTO EPATICO: compromissione epatica: in generale, non si raccomanda alcun regolazione della dose quando viene somministrata la fintapla senza concomitante agitazione ai pazienti con compromissione epatica lieve e moderata (Classe A e B di Child-Pugh). Nei pazienti con grave compromissione epatica (Child-Pugh C) che non ricevono amipentolo concomitante, il dosaggio massimo è di 0,2 mg/kg due volte al giorno e la dose giornaliera totale massima è di 17 mg. Esistono dati clinici limitati sull'uso della fintepla con stirpolo in pazienti con lieve funzionalità epatica alterata. Una titolazione più lenta può essere considerata nei pazienti con compromissione epatica e una riduzione della dose può essere necessaria se sono riportate reazioni avverse. Non sono disponibili dati clinici sull'uso di fintepla con stirpolo in compromissione epatica moderata e grave, quindi non raccomandato per l'uso. Anziani: nessun dati disponibile. Popolazione pediatrica: sicurezza ed efficacia nei bambini di età inferiore ai 2 anni non ancora stabiliti. Nessun dato disponibile. Controindicazioni : ipersensibilità alla sostanza attiva o agli eccipienti. Anneannee valvolare aortica o mitrale e ipertensione arteriosa polmonare. Entro 14 giorni dalla somministrazione di inibitori della monoamina ossidasi a causa di un aumentato rischio di sindrome della serotonina. Avvertenze e precauzioni : malattia valvolare aortica o mitralica e ipertensione arteriosa polmonare: prima di iniziare il trattamento, i pazienti devono sottoporsi a un ecocardiogramma per stabilire una linea di base ed escludere qualsiasi malattia valvolare pre-esistente o ipertensione polmonare. Condurre il monitoraggio dell'ecocardiogramma ogni 6 mesi per i primi 2 anni e successivamente ogni anno. Se un ecocardiogramma indica cambiamenti valvolari patologici, considerare il follow-up in precedenza per valutare se l'anomalia è persistente. Se anomalie patologiche osservate sull'ecocardiogramma, valutare il beneficio rispetto al rischio di continuare il trattamento della fenfluramina con il prescrittore, il caregiver e il cardiologo. Una volta che il trattamento viene interrotto per qualsiasi motivo, un ecocardiogramma finale dovrebbe essere condotto 3-6 mesi dopo l'ultima dose di trattamento con fenfluramina. Se i risultati dell'ecocardiogramma indicano l'ipertensione arteriosa polmonare, eseguire un ecocardiogramma ripetuto il più presto possibile e entro 3 mesi per confermare questi risultati. Se la scoperta di ecocardiogramma è confermata suggestiva di una maggiore probabilità di ipertensione arteriosa polmonare definita come probabilità intermedia, condurre una valutazione a rischio di benefici della continuazione della fintepla da parte del prescrittore, del carriera e del cardiologo. Se l'ecocardiogramma suggerisce un'alta probabilità, è consigliato il trattamento della fenfluramina deve essere arrestato. Riduzione dell'appetito e perdita di peso: la fenfluramina può causare una riduzione dell'appetito e della perdita di peso: può verificarsi un effetto additivo in combinazione con altri medicinali anti -epilettici come lo stirmipolo. Monitorare il peso del paziente. Intraprendere una valutazione del rischio di rischio prima di iniziare il trattamento se la storia dell'anoressia nervosa o della bulimia nervosa. Programma di accesso controllato Fintepla: un programma di accesso controllato è stato creato per 1) prevenire l'uso off-label nella gestione del peso nei pazienti obesi e 2) confermano che i medici di prescrizione sono stati informati della necessità di un monitoraggio cardiaco periodico nei pazienti che assumono fintepla. Somnolence: la fenfluramina può causare sonnolenza che potrebbe essere potenziata da altri depressivi del sistema nervoso centrale. Comportamento suicidario e ideazione: comportamento suicidario e ideazione sono stati riportati in pazienti trattati con medicinali antiepilettici in diverse indicazioni. Consiglia ai pazienti e ai caregiver di chiedere consulenza medica in caso di segni di comportamento suicidario e ideazione. Sindrome serotonina: la sindrome della serotonina, una condizione potenzialmente pericolosa per la vita, può verificarsi con il trattamento della fenfluramina, in particolare con l'uso concomitante di altri agenti serotoningici; con agenti che compromettono il metabolismo della serotonina come Maois; o con antipsicotici che possono influire sui sistemi di neurotrasmettitori serotonergici. Osservare attentamente il paziente, in particolare durante l'inizio del trattamento e gli aumenti della dose. Aumento della frequenza delle crisi: un aumento clinicamente rilevante della frequenza convulsiva durante il trattamento, che può richiedere un aggiustamento nella dose di fenfluramina e/o concomitanti medicinali antiepilettici o interruzione della fenfluramina, qualora il rischio di beneficio fosse negativo. Ciproheptadina: la ciproheptadina è un potente antagonista del recettore della serotonina e può quindi ridurre l'efficacia della fenfluramina. Se la ciproeptadina viene aggiunta al trattamento con fenfluramina, monitorare i pazienti per il peggioramento delle convulsioni. Se il trattamento della fenfluramina viene avviato in un paziente che assume la ciproeptadina, il sefficatura della fenfluramina può essere ridotto. Glaucoma: la fenfluramina può causare midriasi e può precipitare il glaucoma della chiusura dell'angolo. Interrompere la terapia nei pazienti con diminuzione acuta dell'acuità visiva. Prendi in considerazione l'interruzione se dolore oculare di origine sconosciuta. Effetto degli induttori CYP1A2 o CYP2B6: la co-somministrazione con forti induttori del CYP1A2 o induttori del CYP2B6 diminuiranno le concentrazioni plasmatiche di fenfluramina, che possono ridurre l'efficacia della fenfluramina. Se la co-somministrazione è considerata necessaria, il paziente deve essere monitorato per una ridotta efficacia e potrebbe essere preso in considerazione un aumento della dose di fenfluramina a condizione che non superi il doppio della dose giornaliera di temaximum (52 mg/die). Se un forte induttore CYP1A2 o CYP2B6 viene interrotto durante il trattamento di mantenimento con fenfluramina, considerare una riduzione graduale del dosaggio di fenfluramina alla dose somministrata prima di iniziare l'induttore. L'effetto degli inibitori del CYP1A2 o del CYP2D6: l'inizio del trattamento concomitante con un forte inibitore del CYP1A2 o del CYP2D6 può comportare un'esposizione maggiore e, pertanto, gli eventi avversi dovrebbero essere monitorati e una riduzione della dose può essere necessaria in alcuni pazienti. Eccipienti: contiene sodio etil para-idrossibenzoato (E 215) e sodio metil para-idrossibenzoato (E 219)-può causare reazioni allergiche (eventualmente ritardate). Contiene anche biossido di zolfo (E 220) che può raramente causare gravi reazioni di ipersensibilità e broncospasmo. I pazienti con raro malassorbimento del glucosio galattosio non dovrebbero assumere questo medicinale. Il prodotto contiene meno di 1 mmol sodio (23 mg) per dose massima giornaliera di 12 ml; essenzialmente "senza sodio". Contiene glucosio: può essere dannoso per i denti. Interazioni: le interazioni farmacodinamiche con altri depressivi del SNC aumentano il rischio di depressione del sistema nervoso centrale aggravato. Può essere necessario un anincrease in dose se somministrato con la rifampicina o un forte induttore CYP1A2 o CYP2B6. Negli studi in vitro la somministrazione di co -somministrazione con un forte inibitore del CYP1A2 o del CYP2D6 può comportare un'esposizione maggiore (vedere la sezione 4.4 dell'SMPC). La somministrazione di co -somministrazione con substrati CYP2D6 o substrati Mate1 può aumentare le loro concentrazioni plasmatiche. La co-somministrazione con substrati CYP2B6 o CYP3A4 può ridurre le concentrazioni plasmatiche. Gravidanza e lattazione: dati limitati nelle donne in gravidanza. Per precauzione, evita l'uso di fintepla in gravidanza. Non è noto se fenfluramina/metaboliti siano escreti nel latte umano. AnimalData ha mostrato l'escrezione di fenfluramina/metaboliti nel latte. È necessario prendere una decisione se interrompere l'allattamento al seno o l'interruzione/astensione dalla fintapla tenendo conto del beneficio dell'allattamento al seno per il bambino e del beneficio della terapia per la donna. Guidare e utilizzare macchine.: Fintepla ha un'influenza moderata sulla capacità di guidare/ utilizzare macchine in quanto può causare sonnolenza e affaticamento. Consiglia ai pazienti di non guidare o gestire macchinari fino a quando non hanno esperienza sufficiente per valutare se infatti negativamente le loro capacità. Effetti avversi : sindrome di Dravet: molto comune (≥1/10): infezione del tratto respiratorio superiore, riduzione dell'appetito, sonnolenza, diarrea, piressia, fatica, diminuzione del sangue, è considerato ecocardiogramma anormale (costituito da tracce e lieve regurgitazione mitrali e reggtita di tracce). Common (da ≥1/100 a <1>
▼ Questo prodotto medicinale è soggetto a monitoraggio aggiuntivo. Ciò consentirà una rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari viene chiesto di segnalare eventuali reazioni avverse sospette.
Fare riferimento al riassunto europeo delle caratteristiche del prodotto per altre reazioni avverse e informazioni di prescrizione completa. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf (Accesso al 2024 di ottobre)
Riferimenti:
Fonte: UCB
Pubblicato : 2025-07-01 12:00
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