UCBは、CDKL5欠乏症におけるフェンフルラミンのGEMZフェーズ3研究の肯定的な結果を発表します
これらこの進歩を可能にした患者、家族、および研究者に感謝し、私たちはできるだけ早く治療を利用できるように保健当局と協力することを楽しみにしています」
CDDは、耐火性乳児発症てんかんと重度の世界的な神経発達の遅延を伴う超レアDEEであり、知的、運動、皮質の視覚、睡眠障害を主要な特徴として引き起こします。 CDDは、6週間の発症年齢の中央値である40,000から60,000の出生時に約1に影響を与えると推定されています。3,4
研究の主要エンドポイントは、ベースラインと滴定と滴定と滴定の間の可動発熱頻度（CMSF）の中央値変化に基づいており、フェンフルラミンが豊富なscendif groupを比較します。
この研究では、フェンフルラミンは一般的に忍容性が高く、安全性プロファイルはDS/LGに関する以前の研究と一致していました。フェンフルラミンは、2歳以上の患者の他の抗てんかん薬へのアドオン療法として、ドラベット症候群およびレノックスガスト症候群に関連する発作の治療に対して承認されています。世界中の規制当局によってCDDでの使用が承認されました。
ucbについて UCB、ブリュッセル、ベルギー（www.ucb.com）は、免疫系または中枢神経系の重度の疾患とともに生きている人々の生活を変えるための革新的な薬とソリューションの発見と開発に焦点を当てたグローバルなバイオ医薬品企業です。約40か国に約9,000人がいるため、同社は2024年に615億ユーロの収益を生み出しました。UCBはEuroNext Brussels（シンボル：UCB）にリストされています。
ucb fourding looking Stematem このドキュメントには、「可能性」、「信じる」、「予想」、「予想」、「意図」、「計画」、「推定」、「推定」、「5月」、「意志」、「継続」、「継続」を含む、「潜在的」、「予想」、「予想」、「予想」、「計画」、「継続」を含む将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述は、現在の計画、推定、および管理の信念に基づいています。歴史的事実の声明以外のすべての声明は、収益の見積もり、営業利益、資本支出、現金、その他の財務情報、予想される法的、仲裁、政治、規制、または臨床的結果または慣行、その他の推定および結果を含む、将来の見通しに関する記述と見なされる声明です。その性質上、このような将来の見通しに関する記述は、将来のパフォーマンスを保証するものではなく、UCBの実際の結果、財政状態、パフォーマンス、または業界の結果を引き起こす可能性のある既知の未知のリスク、不確実性、および仮定の対象となります。このような違いをもたらす可能性のある重要な要因には、戦争の世界的な広がりと影響、パンデミックとテロリズム、一般的な地政学的環境、気候変動、一般的な経済、ビジネス、競争状況の変化、必要な規制承認を得ることができない、または受け入れ可能な条件で、または育児のために、既存の開発とパイペラの開発に関連した開発とパイペラの開発に関連した開発と開発の変化に関連した時間の変化に関連するタイミングの変更に関連する条件で、受け入れ可能な条件で、受け入れ可能な条件でそれらを得ることができないことが含まれます。司法の決定または政府の調査、安全性、品質、データの完全性または製造の問題、サプライチェーンの混乱、ビジネスの継続性リスク。潜在的または実際のデータセキュリティおよびデータのプライバシー侵害、またはUCBの情報技術システムの混乱、製品責任の請求、製品または製品候補の特許保護への課題、バイオシミラーまたは破壊的な技術/ビジネスモデルを含む他の製品との競争、法律または規制の変更、為替レートの変動、または課税および課税および担当者の場合、課税および支配の課税および課税および/または課税の変更の変更、変更、変更、または課題の変更、交換レートの変動、変更、従業員のコンプライアンス。新製品候補者がパイプラインで発見または特定されること、または既存の製品の新しい適応が開発および承認されるという保証はありません。コンセプトから商業製品への動きは不確実です。前臨床結果は、人間の製品候補の安全性と有効性を保証するものではありません。これまでのところ、人体の複雑さは、コンピューターモデル、細胞培養システム、または動物モデルで再現することはできません。臨床試験を完了し、製品マーケティングの規制当局の承認を得るためのタイミングの長さは過去に異なり、UCBは今後も同様の予測不可能性を期待しています。パートナーシップ、合弁事業、またはライセンスの協力の対象となる製品または潜在的な製品は、パートナー間の紛争の対象であるか、UCBがそのようなパートナーシップの開始時に信じていたほど安全で、効果的または商業的に成功していないことが証明される場合があります。 UCBの他の製品や企業を買収し、そのような買収企業の運営を統合する努力は、UCBが買収の瞬間に信じていたほど成功していない可能性があります。また、UCBなどは、販売後に製品やデバイスで安全性、副作用、または製造上の問題を発見する可能性があります。 UCBの製品の1つに類似した製品での重大な問題の発見は、クラスの製品全体を巻き込むことで、影響を受ける製品のクラス全体の販売に重大な悪影響を与える可能性があります。さらに、販売は、価格設定の圧力、政治的および公的な精査、顧客および処方者のパターンまたは慣行など、管理されたケアと医療費の封じ込めに向けた国際的および国内の傾向、およびサードパーティの支払者によって課される償還政策、および生物医薬品の価格設定と償還活動と払い戻しの活動に影響を与える法律などの影響を受ける可能性があります。最後に、故障、サイバー攻撃、または情報セキュリティ侵害により、UCBのデータとシステムの機密性、整合性、および可用性が損なわれる可能性があります。これらの不確実性は、このような将来の見通しに関する記述に過度の依存をしないように警告されています。これらの将来の見通しに関する記述は、このドキュメントの日付の時点でのみ行われ、特に示されない限り、上記のように、上記のように、上記の逆境と同様に進化するイベントまたはリスクからの潜在的な影響を反映していません。当社は、これらのイベントの経済的重要性を評価するために開発に熱心に従っています。これは、UCB.UCBに、実際の結果を確認するため、またはそのような声明の条件、および条件の条件、または条件の条件の変更または状況に関する声明の変更に関する変更またはそのような声明の変更に関する変化を確認または反映するために、この文書の将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。
fintepla®に関する重要な安全情報EU1
の適応症：他の抗エピリープ薬へのアドオン療法としてのドラベット症候群およびレノックスガスタート症候群に関連する発作の治療
投与と投与：詳細については、SMPCを参照してください。てんかんの治療の経験を持つ医師によって開始および監督されるべきです。フィンテプラは、フィンテプラ制御アクセスプログラムに従って処方および分配されます。ドラベット症候群：スチレピントールを服用していない患者：開始用量は、1日2回（0.2 mg/kg/日）0.1 mg/kgです。 7日後、容認された場合、用量を1日2回（0.4 mg/kg/日）0.2 mg/kgに増加させることができます。さらに7日後、容認され、さらに発作の削減が必要な場合、1日2回（0.7 mg/kg/kg/日）最大0.35 mg/kgに投与量を増やすことができます。これは推奨される維持用量です。より迅速な滴定を必要とする患者は、4日ごとに線量を増加させる可能性があります。 26 mgの最大1日用量（1日2回13 mg）を超えないでください。 Stiripentolを服用している患者：開始用量は、1日2回（0.2 mg/kg/日）0.1 mg/kgです。 7日後、容認すると、1日2回（0.4 mg/kg/day）0.2 mg/kgに投与量を増やすことができます。これは推奨されるメンテナンス用量です。より迅速な滴定を必要とする患者は、4日ごとに線量を増加させる可能性があります。 17 mgの総投与量（1日2回8.6 mg）を超えないでください。 Lennox-Gastaut症候群：開始線量は、1日2回（0.2 mg/kg/日）0.1 mg/kgです。 7日後、容認されれば、7日後、1日2回（0.4 mg/kg/日）0.2 mg/kgに増加する必要があります。さらに7日後、許容される場合は、投与量を1日2回（0.7 mg/kg/日）0.35 mg/kgに増やす必要があります。これは推奨されるメンテナンス用量です。 26 mgの最大1日用量（1日2回13 mg）を超えないでください。中止：治療を中止するときは、徐々に線量を減らします。すべての抗てんかん薬と同様に、発作の頻度とてんかん状態の増加のリスクを最小限に抑えるために、可能であれば突然の中止を避けてください。最後の心エコー図は、フェンフルラミンによる最後の治療の3〜6か月後に実施する必要があります。腎機能障害：一般的に、軽度から重度の腎障害のある患者に投与される場合、用量調整は推奨されませんが、より遅い滴定を考慮することができます。副作用が報告されている場合、用量減少が必要になる場合があります。末期腎疾患の患者では研究されていません。フェンフルラミンまたはその活性代謝物であるノルフェンフルラミンが透析可能かどうかはわからない。肝障害：肝障害：一般的に、軽度および中程度の肝障害の患者に併用性のスターピペントールなしでフィンテプラが投与される場合、用量調整は推奨されません（Child-Pugh Class AおよびB）。重度の肝障害（Child-Pugh C）の患者では、付随するStiripentolを受けていない患者では、最大投与量は1日2回0.2mg/kgであり、最大総1日用量は17 mgです。軽度の肝機能障害のある患者には、Stiripentolを使用したフィンテプラの使用に関する臨床データが限られています。肝障害のある患者では、副滴定が遅いと考慮され、副作用が報告されている場合は用量減少が必要になる場合があります。中程度および重度の肝障害のシュタリペントールを備えたフィンテプラの使用に関する臨床データはありません。したがって、使用は推奨されません。高齢者：データはありません。小児集団：まだ確立されていない2歳未満の子供の安全性と有効性。利用可能なデータはありません。 禁忌：活性物質または励起物に対する過敏症。大動脈または僧帽弁性心臓病および肺動脈高血圧症。セロトニン症候群のリスクが増加したため、モノアミンオキシダーゼ阻害剤の投与から14日以内。 警告と予防策：大動脈または僧帽弁心疾患および肺動脈高血圧症：治療を開始する前に、患者はベースラインを確立し、既存の弁膜心疾患または肺高血圧を除外するために心エコー図を受ける必要があります。最初の2年間、その後毎年6か月ごとに心エコー図を監視します。心エコー図が病理学的な弁の変化を示している場合、異常が持続的かどうかを評価するために、以前にフォローアップを検討してください。心エコー図で見られる病理学的異常が、処方者、介護者、心臓専門医によるフェンフルラミン治療を継続するリスクとリスクを評価します。何らかの理由で治療が中止されると、最後の心エコー図をフェンフルラミンによる治療の最後の投与後3〜6か月後に実施する必要があります。肺動脈高血圧症を示唆する心エコーの所見の場合、できるだけ早く心エコー図を繰り返し、3か月以内にこれらの発見を確認します。心エコー検査が中間確率として定義される肺動脈高血圧の確率の増加を示唆していることが確認された場合、処方者、介護者、心臓専門医によるフィンテプラの継続の利益リスク評価を実施します。心エコー図が高い確率を示唆している場合、フェンフルラミン治療を停止することをお勧めします。食欲と減量の減少：フェンフルラミンは、食欲と減量の減少を引き起こす可能性があります - 加法効果は、スチレピントールなどの他の抗てんかん薬と組み合わせて発生する可能性があります。患者の体重を監視します。神経性食欲不振または神経性過食症の既往がある場合、治療を開始する前にリスクベネフィット評価を行います。フィンテプラ制御アクセスプログラム：1）肥満患者の体重管理における適応外の使用を防ぎ、2）処方医師がフィンテプラを服用している患者の定期的な心臓監視の必要性を知らされていることを確認するために制御されたアクセスプログラムが作成されました。やがん：フェンフルラミンは、他の中枢神経系の抑制剤によって強化される可能性のある傾斜を引き起こす可能性があります。自殺行動とアイデア：いくつかの適応症で抗てんかん薬で治療された患者では、自殺行動と視聴が報告されています。自殺行動とアイデアの兆候が現れる場合は、患者と介護者に医学的アドバイスを求めるようにアドバイスしてください。セロトニン症候群：潜在的に生命を脅かす状態であるセロトニン症候群は、特に他のセロトニン作動性因子を同時に使用する場合、フェンフルラミン治療で発生する可能性があります。 Maoisなどのセロトニンの代謝を損なうエージェント。または、セロトニン作動性神経伝達物質システムに影響を与える可能性のある抗精神病薬を使用します。特に治療の開始と用量の増加中に、患者を慎重に観察します。発作頻度の増加：治療中に発作頻度の臨床的に関連する増加が発生する可能性があります。これにより、フェンフルラミンおよび/または付随する抗てんかん薬の用量の調整、またはフェンフルラミンの中止が必要になる場合があります。シプロヘプタジン：シプロヘプタジンは強力なセロトニン受容体拮抗薬であるため、フェンフルラミンの有効性を低下させる可能性があります。シプロヘプタジンがフェンフルラミンによる治療に加えられた場合、発作の悪化について患者を監視します。シプロヘプタジンを服用している患者でフェンフルラミン治療が開始されると、フェンフルラミンのセフェイシが低下する可能性があります。緑内障：フェンフルラミンは筋症を引き起こし、角度閉鎖緑内障を沈殿させる可能性があります。視力が低下する患者の治療を中止します。未知の起源の眼の痛みの場合は、中止を検討してください。 CYP1A2またはCYP2B6誘導因子の効果：強力なCYP1A2誘導因子またはCYP2B6誘導者との同時投与は、フェンフルラミン血漿濃度を低下させ、フェンフルラミンの有効性を低下させる可能性があります。同時投与が必要であると考えられる場合、患者は有効性の低下を監視する必要があり、フェンフルラミンの用量増加は、1日の用量（52 mg/日）の2倍を超えないことを条件に考慮することができます。強力なCYP1A2またはCYP2B6インデューサーがフェンフルラミンによる維持治療中に中止されている場合、インデューサーを開始する前に投与される用量のフェンフルラミン剤の段階的な減少を検討してください。 CYP1A2またはCYP2D6阻害剤の効果：強力なCYP1A2またはCYP2D6阻害剤による併用治療の開始は、より高い曝露を引き起こす可能性があるため、一部の患者では有害事象を監視する必要があり、線量の減少が必要になる場合があります。賦形剤：エチルパラヒドロキシベンゾ酸ナトリウム（E 215）およびメチルナトリウムパラヒドロキシベンゾエート（E 219）が含まれています。また、二酸化硫黄（E 220）が含まれており、重度の過敏症反応や気管支痙攣を引き起こすことはめったにありません。まれなグルコースガラクトースの吸収不良の患者は、この薬を服用すべきではありません。製品には、12 mLの最大1日用量ごとに1 mmolナトリウム（23 mg）未満が含まれています。本質的に「ナトリウムフリー」。グルコースが含まれています - 歯に有害かもしれません。相互作用：他のCNS抑うつ剤との薬力学的相互作用は、中枢神経系のうつ病の悪化のリスクを高めます。リファンピシンまたは強力なCYP1A2またはCYP2B6インデューサーと同時に誘発された場合、線量の不整合が必要になる場合があります。 in vitro研究では、強力なCYP1A2またはCYP2D6阻害剤との同時投与が発生する可能性があります（SMPCのセクション4.4を参照）。 CYP2D6基質またはMATE1基質との同時投与により、血漿濃度が増加する可能性があります。 CYP2B6またはCYP3A4基質との同時投与により、血漿濃度が低下する可能性があります。妊娠と授乳：妊婦の限られたデータ。予防策として、妊娠中のフィンテプラの使用は避けてください。フェンフルラミン/代謝物が母乳に排泄されるかどうかは不明です。動物産物は、牛乳中のフェンフルラミン/代謝物の排泄を示しています。母乳育児を中止するか、子供のための母乳育児の利点と女性の治療の利益の利点を考慮して、フィンテプラを中止/控えるかどうかを決定する必要があります。マシンを運転して使用します。フィンテプラは、傾斜と疲労を引き起こす可能性があるため、マシンを運転/使用する能力に適度な影響を及ぼします。患者が能力を悪影響するかどうかを測定するのに十分な経験があるまで、機械を運転または操作しないようにアドバイスします。 有害作用：ドラベット症候群：非常に一般的（≥1/10）：上気道感染症、食欲の減少、傾斜、下痢、疲労、血糖減少、エコーディオグラム異常共通（≥1/100〜 <1>
▼この薬品は追加の監視の対象となります。これにより、新しい安全情報をすばやく識別できます。医療専門家は、疑わしい副作用を報告するよう求められます。
他の副作用および完全な処方情報の製品特性のヨーロッパの要約を参照してください。 https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-nformation_en.pdf（アクセス2024） 2025 出典：UCB 投稿しました : 2025-07-01 12:00 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。続きを読む
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