UCB는 CDKL5 결핍 장애에서 펜플 루라 민에 대한 Gemz 3 단계 연구에서 긍정적 인 결과를 발표합니다.

Drugslib을 팔로우하세요

벨기에-벨기에-2025 년 6 월 27 일-세계 바이오 제약 회사 인 UCB는 오늘 CDKL5 결핍 장애 (CDD)에서 보조 펜 플루 라민의 안전성과 효능을 조사하는 3 단계 연구가 1 차 및 주요 이차 종점을 충족했다고 발표했다. 1 ~ 35 세의 87 명의 어린이와 성인의 보조 펜 플루 라민 치료의 효능, 안전성 및 약동학, CDD 진단 및 통제되지 않은 발작으로. (DEES). 우리는이 진전을 가능하게 한 환자, 가족 및 연구원들에게 감사하며, 건강 당국과 협력하여 가능한 한 빨리 치료를 이용할 수 있기를 기대합니다.”라고 UCB의 환자 증거 부사장 인 Fiona du Monceau는 말했습니다.

CDD는 내화성 유아용 발병 간질 및 심각한 글로벌 신경 발달 지연이있는 초고속 Dee이며, 주요 특징으로 지적, 운동, 대뇌 피질 시각 및 수면 장애를 초래합니다. CDD는 6 주 중 평균 연령과 함께 약 40,000 ~ 60,000 명의 출생에 영향을 미치는 것으로 추정됩니다 .3,4

연구의 주요 종말점은 기준선과 적정 단계 사이의 중간 값 변화에 기초하여, 펜 플루 라민을 위로 그룹과 비교할 것입니다. 의회.

연구에서 펜플 루라 민 (Fenfluramine)은 일반적으로 내약성이 좋았으며, 안전 프로파일은 DS/LG에 대한 이전의 연구와 일치했다. (EU), 펜플 루라 민 (EU), 펜플 루라민은 2 세 이상 환자의 다른 항 에피 환자에 대한 추가 요법으로 드라벳 증후군 및 레녹스-가스 타우트 증후군과 관련된 발작의 치료를 위해 승인되었습니다. 전세계 규제 당국이 CDD에 사용하도록 승인되지 않았습니다.

UCB에 대한

UCB에 대한 벨기에 브뤼셀, 벨기에 (www.ucb.com)는 혁신적인 의약품의 발견과 개발에 중점을 둔 글로벌 바이오 제약 회사입니다. 약 40 개국에 약 9,000 명이있는이 회사는 2024 년에 615 억 유로의 매출을 올렸습니다. UCB는 Euronext Brussels (Symbol : UCB)에 상장되었습니다.

UCB Forward Looking Cather 이 문서에는“잠재적”,“믿음”,“예상”,“기대”,“의도”,“계획”,“추정”,“5 월”,“의도”,“의도”,“계속”,“계속”및 유사한 표현이 포함 된 진술을 포함하여 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 이러한 미래 예측 진술은 경영의 현재 계획, 추정 및 신념을 기반으로합니다. 역사적 사실에 대한 진술 이외의 모든 진술은 수입 추정, 운영 마진, 자본 지출, 현금, 기타 재무 정보, 예상 법률, 중재, 정치, 규제 또는 임상 결과 또는 실무 및 기타 추정치 및 결과를 포함하여 미래 예측 진술로 간주 될 수있는 진술입니다. 본질적으로, 그러한 미래 예측 진술은 미래의 성과를 보장하지 않으며,이 문서에 포함 된 그러한 미래의 진술에 의해 표현되거나 암시 된 미래의 결과, 성과 또는 성과와 실질적으로 다른 결과, UCB의 성과 또는 업계 결과의 실제 결과, 재무 상태, 성과 또는 업계 결과를 유발할 수있는 알려진 위험, 불확실성 및 가정이 적용됩니다. 이러한 차이를 초래할 수있는 중요한 요소는 전쟁, 전염병 및 테러의 글로벌 스프레드 및 영향, 일반 지정 학적 환경, 기후 변화, 일반 경제, 비즈니스 및 경쟁 조건의 변화, 필요한 규제 승인을 얻을 수 없거나, 수용 가능한 용어 또는 예상되는 조건, 연구 및 개발에 대한 예상 용어 또는 미래의 영향을 얻을 수없는 불가능한 규제 승인을 얻을 수 없음 또는 정부 조사, 안전, 품질, 데이터 무결성 또는 제조 문제, 공급망 중단 및 비즈니스 연속성 위험; 잠재적 또는 실제 데이터 보안 및 데이터 개인 정보 보호 또는 UCB의 정보 기술 시스템, 제품 책임 청구, 제품 또는 제품 후보자에 대한 특허 보호에 대한 과제, 바이오 시뮬레이터 또는 파괴적인 기술/비즈니스 모델을 포함한 다른 제품의 경쟁, 법률 또는 규정 변경, 환율 변동, 세금 및 의무 및/또는 규칙에 따른 규칙 및/또는 규칙 및/또는 규칙 및 규칙 및/또는 규칙 및 규칙 및/또는 규칙 및/또는 규칙 및/또는 규칙 및/또는 규칙 및/또는 규칙 및/또는 규칙 및/또는 규칙 및/또는 규칙의 경쟁. 직원의 준수. 신제품 후보자가 파이프 라인에서 발견되거나 식별되거나 기존 제품에 대한 새로운 표시가 개발 및 승인 될 것이라는 보장은 없습니다. 개념에서 상업용 제품으로의 움직임은 불확실합니다. 전임상 결과는 인간의 제품 후보의 안전성과 효능을 보장하지 않습니다. 지금까지 컴퓨터 모델, 세포 배양 시스템 또는 동물 모델에서는 인체의 복잡성을 재현 할 수 없습니다. 임상 시험을 완료하고 제품 마케팅에 대한 규제 승인을 얻는 타이밍의 기간은 과거에 다양했으며 UCB는 앞으로도 유사한 예측 가능성을 기대합니다. 파트너십, 합작 투자 또는 라이센스 협력의 대상이되는 제품 또는 잠재 제품은 파트너 간의 분쟁의 대상이 될 수 있거나 UCB가 그러한 파트너십이 시작될 때 믿었을 수있는 것처럼 안전하거나 효과적이거나 상업적으로 성공하지 못할 수 있습니다. UCB의 다른 제품이나 회사를 인수하고 그러한 인수 회사의 운영을 통합하려는 UCB의 노력은 UCB가 인수 당시 믿었을 수있는만큼 성공하지 못할 수 있습니다. 또한 UCB 또는 다른 사람들은 판매 후 제품 및/또는 장치의 안전, 부작용 또는 제조 문제를 발견 할 수 있습니다. 전체 클래스의 제품을 암시하는 UCB 제품 중 하나와 유사한 제품에 대한 중요한 문제를 발견하면 영향을받는 제품 전체의 판매에 중대한 악영향을 미칠 수 있습니다. 또한, 가격은 가격 압력, 정치 및 공공 조사, 고객 및 처방자 패턴 또는 관행, 제 3 자 지불 인이 부과하는 상환 정책과 생물 제약 요금 및 상환 활동 및 상환 활동 및 결과에 영향을 미치는 법률을 포함하여 관리 의료 및 건강 관리 비용 방출에 대한 국제 및 국내 동향에 영향을받을 수 있습니다. 마지막으로, 고장, 사이버 공격 또는 정보 보안 위반은 UCB 데이터 및 시스템의 기밀, 무결성 및 가용성을 손상시킬 수 있습니다. 이러한 미래 예측 진술은이 문서의 날짜에만 이루어지며, 달리 명시되지 않는 한, 위에서 언급 한 바와 같이 진화하는 사건이나 위험의 잠재적 영향을 반영하지 않습니다. 회사는 UCB.UCB가 UCB.UCB 가이 문서의 미래 예측 진술을 명시 적으로 부인하기 위해 이러한 사건의 재정적 중요성을 평가하기 위해 부지런히 개발을 계속하고 있으며, 실제 결과를 확인하거나, 그러한 진술에 근거한 상황에 대한 전진적인 진술의 변경 사항을보고하거나 반영 할 의무를 명시 적으로 부인해야한다. 규정.

EU1의 Fintepla® ▼ (Fenfluramine)에 대한 중요한 안전 정보

적응증 : 환자 2 세 및 노인의 다른 항 탑형 약물에 대한 추가 요법으로서 드라벳 증후군 및 Lennox-Gastaut 증후군과 관련된 발작의 치료.

복용량 및 관리 : 전체 정보는 SMPC를 참조하십시오. 간질 치료에 대한 경험이있는 의사는 시작하고 감독해야합니다. Fintepla는 Fintepla Controlled Access Program에 따라 처방 및 분배됩니다. DRAVET 증후군 : Stiripentol을 복용하지 않는 환자 : 시작 용량은 매일 0.1 mg/kg (0.2 mg/kg/day)입니다. 7 일 후, 내약성이있는 경우, 일일 2 회 (0.4 mg/kg/일)로 복용량을 0.2 mg/kg으로 증가시킬 수 있습니다. 추가 7 일 후, 내약성 및 추가 발작 감소가 필요한 경우, 복용량을 일일 2 회 (0.7 mg/kg/일)로 최대 0.35 mg/kg으로 증가시킬 수 있으며, 이는 권장 유지 용량입니다. 더 빠른 적정이 필요한 환자는 4 일마다 용량을 증가시킬 수 있습니다. 최대 일일 복용량 26mg (13mg)을 초과하지 마십시오. stiripentol을 복용하는 환자 : 시작 용량은 하루에 2 회 0.1 mg/kg (0.2 mg/kg/day)입니다. 7 일 후, 내약성이있는 경우, 용량은 일일 2 회 (0.4 mg/kg/일)로 0.2 mg/kg으로 증가 할 수 있으며, 이는 권장 유지 용량입니다. 더 빠른 적정이 필요한 환자는 4 일마다 용량을 증가시킬 수 있습니다. 총 복용량 17mg (8.6mg)을 초과하지 마십시오. Lennox-Gastaut 증후군 : 시작 복용량은 일일 2 회 0.1 mg/kg입니다 (0.2 mg/kg/day). 7 일 후, 용량은 허용 된 경우 일일 2 회 (0.4 mg/kg/일)로 0.2 mg/kg으로 증가해야합니다. 추가 7 일 후, 내약성이있는 경우, 용량은 일일 2 회 (0.7 mg/kg/일)로 0.35 mg/kg으로 증가해야하며, 이는 권장 유지 보수 용량입니다. 최대 일일 복용량 26mg (13mg)을 초과하지 마십시오. 중단 : 치료를 중단 할 때는 복용량을 점차적으로 줄입니다. 모든 항 에피 환자와 마찬가지로, 발작 빈도 및 상태 간질 증가의 위험을 최소화하기 위해 가능한 경우 갑자기 중단을 피하십시오. 최종 심 초음파는 펜 플루 라민으로 마지막으로 처리 한 후 3-6 개월 후에 수행되어야한다. 신장 장애 : 일반적으로 경증에서 심한 신장 장애가있는 환자에게 투여 할 때는 용량 조정이 권장되지 않지만, 적정이 느린 적정을 고려할 수 있습니다. 부작용이보고되면 용량 감소가 필요할 수 있습니다. 말기 신장 질환 환자에서는 연구되지 않았습니다. 펜 플루 라민 또는 활성 대사 산물 인 노르 펜 플루 라민이 투석 가능한지 알려져 있지 않습니다. 간 장애 : 간 장애 : 일반적으로 핀테 플라가 경미하고 중간 정도의 간 장애가있는 환자에게 수반되는 stiripentol없이 투여 될 때는 용량 조정이 권장되지 않습니다 (Child-Pugh Class A 및 B). 심각한 간 장애가있는 환자 (아동 푸 C)가 동반 한 슈퍼 펜톨을받지 않는 환자의 경우, 최대 복용량은 매일 0.2mg/kg이고 최대 총 일일 복용량은 17mg입니다. 경증 장애 간 기능이있는 환자에서 stiripentol과 함께 핀 테플라의 사용에 대한 임상 데이터가 제한되어 있습니다. 간 장애가있는 환자에서 더 느린 적정이 고려 될 수 있으며 부작용이보고되면 용량 감소가 필요할 수있다. 중등도 및 중증 간 장애에서 stiripentol과 함께 Fintepla를 사용하는 것에 대한 임상 데이터는 없습니다. 따라서 사용하는 것이 권장되지 않습니다. 노인 : 사용 가능한 데이터가 없습니다. 소아 인구 : 2 세 미만의 어린이의 안전성과 효능은 아직 확립되지 않았습니다. 사용 가능한 데이터가 없습니다. 금기 사항 : 활성 물질 또는 부형제에 대한 과민증. 대동맥 또는 승모판 심장 질환 및 폐 동맥 고혈압. 세로토닌 증후군의 위험 증가로 인해 모노 아민 옥시 다제 억제제의 투여 후 14 일 이내에. 경고 및 예방 조치 : 대동맥 또는 승모판 심장 질환 및 폐 동맥 고혈압 : 치료를 시작하기 전에 환자는 기준선을 확립하기 위해 심 초음파를 겪어야합니다. 처음 2 년 동안 6 개월마다, 그리고 그 이후 매년 6 개월마다 심 초음파 모니터링을 수행하십시오. 심 초음파가 병리학 적 판막 변화를 나타내는 경우, 이상한 후속 조치를 고려하여 이상이 지속되는지 여부를 평가하십시오. 심 초음파에서 볼 수있는 병리학 적 이상이라면 처방 자, 간병인 및 심장 전문의와의 펜 플루 라민 치료의 지속적인 이점을 평가하십시오. 일단 치료가 중단되면, 어떤 이유로 든, 최종 심 초음파는 펜플 루라민으로의 마지막 복용량 후 3-6 개월 후에 수행되어야한다. 폐 동맥 고혈압을 암시하는 심 초음파 소견이 있다면, 가능한 빨리 그리고 3 개월 이내에 반복적 인 심 초음파를 수행하여 이러한 결과를 확인하십시오. 심 초음파 검색이 중간 확률로 정의 된 폐 동맥 고혈압의 확률이 증가한 것을 암시하는 경우, 처방 자, 간병인 및 심장 전문의가 Fintepla의 지속에 대한 혜택 위험 평가를 수행합니다. 심 초음파가 높은 확률을 시사하는 경우 펜 플루 라민 처리를 중지해야합니다. 식욕 감소 및 체중 감소 : 펜플 루라 민은 식욕 감소 및 체중 감소를 유발할 수 있습니다. 환자의 체중을 모니터링하십시오. 신경성 식욕 부진 또는 신경성 폭식증의 병력이있는 경우 치료를 시작하기 전에 위험-편익 평가를 수행하십시오. Fintepla Controlled Access Program : 1) 비만 환자의 체중 관리에서 라벨을 벗어난 라벨 사용을 방지하기위한 통제 된 액세스 프로그램이 만들어졌으며 2) 처방 의사가 Fintepla를 복용하는 환자의주기적인 심장 모니터링의 필요성에 대해 알게되었습니다. 졸음 : 펜플 루라 민은 다른 중추 신경계 우울제에 의해 강화 될 수있는 졸음을 유발할 수 있습니다. 자살 행동과 생각 : 자살 행동과 생각은 몇 가지 적응증에서 항 에피 환자로 치료받은 환자에서보고되었습니다. 자살 행동과 생각의 징후가 나오면 환자와 간병인에게 의학적 조언을 구하도록 조언하십시오. 세로토닌 증후군 : 잠재적으로 생명을 위협하는 조건 인 세로토닌 증후군은 펜플 루라 민 치료, 특히 다른 세로토닌 성 제제의 동시에 발생할 수 있습니다. MAOI와 같은 세로토닌의 신진 대사를 손상시키는 작용제; 또는 세로토닌 성 신경 전달 물질 시스템에 영향을 줄 수있는 항 정신병 약물. 특히 치료 개시 및 용량 증가 중에 환자를주의 깊게 관찰하십시오. 증가 된 발작 빈도 : 치료 중에 발작 빈도의 임상 적으로 관련된 증가가 발생할 수 있으며, 이는 펜플 루라 민의 용량 및/또는 동반상 에피 환자의 의약품의 조정 또는 펜플 루라 민의 중단이 필요할 수있다. Cyproheptadine : Cyproheptadine은 강력한 세로토닌 수용체 길항제이므로 펜플 루라 민의 효능을 감소시킬 수 있습니다. Cyproheptadine이 펜플 루라 민으로 치료에 첨가되는 경우, 발작 악화를 위해 환자를 모니터링하십시오. Cyproheptadine을 복용하는 환자에서 펜 플루 라민 치료가 시작되면, 펜 플루 라민의 세파가 감소 될 수 있습니다. 녹내장 : 펜플 루라 민은 근데 조화를 일으킬 수 있으며 각도 폐쇄 녹내장을 침전시킬 수 있습니다. 시력이 급성 환자의 치료를 중단합니다. 알려지지 않은 기원의 안구 통증이있는 경우 중단을 고려하십시오. CYP1A2 또는 CYP2B6 유도제의 효과 : 강한 CYP1A2 유도제 또는 CYP2B6 유도제와의 공동 투여는 펜 플루라민 혈장 농도를 감소시켜 펜 플루 라민의 효능을 낮출 수 있습니다. 공동 관리가 필요한 것으로 간주되는 경우, 환자는 일일 복용량 (52 mg/일)을 두 번 초과하지 않는 경우 펜 플루 라민의 용량 증가를 고려할 수있다. 펜플 루라민으로의 유지 처리 중에 강한 CYP1A2 또는 CYP2B6 유도제가 중단되는 경우, 유도제를 개시하기 전에 투여 된 용량으로 펜 플루라민 용량의 점진적인 감소를 고려하십시오. CYP1A2 또는 CYP2D6 억제제의 효과 : 강한 CYP1A2 또는 CYP2D6 억제제를 갖는 동반 치료의 개시는 더 높은 노출을 초래할 수 있으므로 부작용이 모니터링되어야하므로 일부 환자에서 용량 감소가 필요할 수 있습니다. 부형제 : 나트륨 에틸 파라-하이드 록시 벤조 에이트 (E 215)와 나트륨 메틸 파라-하이드 록시 벤조이트 (E 219)를 함유하면 알레르기 반응을 일으킬 수 있습니다 (지연). 또한 이산화황 (E 220)이 포함되어있어 심각한 과민 반응과 기관지 경련이 거의 발생하지 않을 수 있습니다. 드문 포도당-갈 락토스 흡수 장애가있는 환자는이 약을 복용해서는 안됩니다. 이 생성물은 12mL의 최대 일일 복용량 당 1mmol 나트륨 (23mg)을 함유하고; 본질적으로‘나트륨 프리’. 포도당이 포함되어 있습니다 - 치아에 해로울 수 있습니다. 상호 작용 : 다른 CNS 우울제와의 약력 학적 상호 작용은 중추 신경계 우울증의 악화 위험을 증가시킵니다. 리팜피신 또는 강한 CYP1A2 또는 CYP2B6 유도제와 공동 관리 될 때 용량이 용량이 필요할 수있다. 시험 관내 연구에서 강한 CYP1A2 또는 CYP2D6 억제제와의 공동 투여는 더 높은 노출을 초래할 수있다 (SMPC의 4.4 절 참조). CYP2D6 기질 또는 MATE1 기질과의 공동 투여는 혈장 농도를 증가시킬 수있다. CYP2B6 또는 CYP3A4 기질과의 공동 투여는 그들의 혈장 농도를 감소시킬 수있다. 임신 및 수유 : 임산부의 제한된 데이터. 예방 조치로 임신 중에 핀테 플라를 사용하지 마십시오. 펜플 루라 민/대사 산물이 모유로 배설되는지 여부는 알려져 있지 않습니다. AnimalData는 우유에서 펜플 루라 민/대사 산물의 배설을 보여 주었다. 모유 수유를 중단 할 것인지 또는 핀 테 플라를 중단/기권 할 것인지, 아이의 모유 수유의 이점과 여성의 치료의 이점을 고려해야합니다. 운전 및 사용 기계. : Fintepla는 머신과 피로를 유발할 수 있으므로 기계를 운전/ 사용하는 능력에 중간 정도의 영향을 미칩니다. 환자가 자신의 능력을 부정적인 지 여부를 측정 할 수있는 충분한 경험이있을 때까지 기계를 운전하거나 운영하지 말라고 조언하십시오. 부작용 : Dravet Syndrome : 매우 흔한 (≥1/10) : 상부 호흡기 감염, 식욕 감소, 졸음, 설사, 피 렉스, 피로, 혈당 감소, 중심적 인 비정상 (미량 및 가득한 일주형 regimation)으로 구성되어 있습니다. 일반 (≥1/100 ~ <1>

▼이 의약품은 추가 모니터링이 적용됩니다. 이를 통해 새로운 안전 정보를 빠르게 식별 할 수 있습니다. 의료 전문가는 의심되는 부작용을보고해야합니다.

다른 부작용 및 전체 처방 정보에 대한 제품 특성에 대한 유럽 요약을 참조하십시오. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf (2024 년 10 월 액세스)

참조 :

  • 파일에 대한 UCB 데이터. 2025
  • ClinicalTrials.gov. NCT05064878. https://clinicaltrials.gov/stuv/study/nct05064878 . 액세스 : 2025 년 6 월.
  • 네덜란드의 의료 과학 연구 개요 (Omon). CDKL5 결핍 장애가있는 대상체에서 ZX008의 효능 및 안전성을 조사한 후 개방-라벨 연장을 조사하기위한 3 상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 고정 용량, 다기관 연구. 2022. a at : https://onderzoekmetmensen.nl/node/node/5646/pdf. 액세스 : 2025 년 6 월.
  • Zuberi et al. 신생아 및 유아에서 발병 된 간질 증후군의 ILAE 분류 및 정의 : ILAE 태스크 포스에 의한 입장 진술서 및 정의. Epilepsia.2022; 63 (6) : 1349-97.
  • Fintepla® EU SMPC. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf . 2025 년 6 월 접근.
  • Fintepla® US PI. https://www.ucb-usa.com/fintepla-prescribing-incomation.pdf . 2025 년 6 월 접근.

    • 출처 : ucb

    게시됨 : 2025-07-01 12:00

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기있는 키워드