UCB mengumumkan hasil positif dari Kajian Fenfluramine Fenfluramine dalam Gemz Fasa 3 dalam gangguan kekurangan CDKL5

Ikuti Drugslib di

Brussels, Belgium-27hb Jun 2025-UCB, sebuah syarikat biopharmaceutical global, hari ini mengumumkan bahawa kajian fasa 3 yang menyiasat keselamatan dan keberkesanan fenfluramine adjunctive dalam masalah kekurangan cdkl5, Keberkesanan, keselamatan, dan farmakokinetik rawatan fenfluramine adjunctive pada 87 kanak -kanak dan orang dewasa berumur 1 - 35 tahun, dengan diagnosis CDD dan kejang yang tidak terkawal.2

encephalopathies (DEES).

CDD adalah DEE ultra-jarang dengan epilepsi infase-onset yang refraktori dan kelewatan neurodevelopmental global yang teruk yang mengakibatkan intelektual, motor, visual kortikal, dan gangguan tidur sebagai ciri-ciri utama.3 Ia disebabkan oleh variasi patogen dalam cyclin-like. Dianggarkan bahawa CDD menjejaskan kira -kira 1 dari 40,000 hingga 60,000 kelahiran hidup, dengan usia median permulaan enam minggu.3,4

Kongres.

Dalam kajian ini, fenfluramine pada umumnya diterima dengan baik, dan profil keselamatan adalah konsisten dengan kajian terdahulu mengenai DS/LGS.1 UCB sedang menjalankan fasa lanjutan dan fenwial. (EU), fenfluramine diluluskan untuk rawatan kejang yang berkaitan dengan sindrom Dravet dan sindrom Lennox-Gastaut sebagai terapi tambahan kepada ubat-ubatan anti-epileptik yang lain untuk pesakit yang berumur 2 tahun dan lebih tua.5 Di Amerika Syarikat dan lebih tua.6 Ia tidak diluluskan untuk digunakan di CDD oleh mana -mana pihak berkuasa pengawalseliaan di seluruh dunia.

Mengenai UCB UCB, Brussels, Belgium (www.ucb.com) adalah sebuah syarikat biopharmaceutical global yang memberi tumpuan kepada penemuan dan pembangunan ubat -ubatan dan penyelesaian yang inovatif untuk mengubah kehidupan orang yang hidup dengan penyakit yang teruk sistem imun atau sistem saraf pusat. Dengan kira -kira 9 000 orang di kira -kira 40 negara, syarikat itu menjana pendapatan sebanyak € 6.15 bilion pada tahun 2024. UCB disenaraikan di Euronext Brussels (simbol: UCB). Kenyataan Looking Looking Hadapan Maklumat keselamatan penting mengenai fintepla® ▼ (fenfluramine) dalam eu1

petunjuk:

dos dan pentadbiran : Sila rujuk SMPC untuk maklumat penuh. Harus dimulakan dan diawasi oleh doktor yang berpengalaman dalam rawatan epilepsi. Fintepla ditetapkan dan dibekalkan mengikut program akses terkawal Fintepla. Sindrom Dravet: Pesakit yang tidak mengambil Stiripentol: Dos permulaan ialah 0.1 mg/kg dua kali sehari (0.2 mg/kg/hari). Selepas 7 hari, jika diterima, boleh meningkatkan dos kepada 0.2 mg/kg dua kali sehari (0.4 mg/kg/hari). Selepas tambahan 7 hari, jika pengurangan kejang yang ditoleransi dan selanjutnya diperlukan, boleh meningkatkan dos maksimum 0.35 mg/kg dua kali sehari (0.7 mg/kg/hari), iaitu dos penyelenggaraan yang disyorkan. Pesakit yang memerlukan titrasi yang lebih cepat dapat meningkatkan dos setiap 4 hari. Jangan melebihi dos harian maksimum 26 mg (13 mg dua kali sehari). Pesakit yang mengambil Stiripentol: Dos permulaan ialah 0.1 mg/kg dua kali sehari (0.2 mg/kg/hari). Selepas 7 hari, jika diterima, boleh meningkatkan dos kepada 0.2 mg/kg dua kali sehari (0.4 mg/kg/hari), yang merupakan dos penyelenggaraan yang disyorkan. Pesakit yang memerlukan titrasi yang lebih cepat dapat meningkatkan dos setiap 4 hari. Jangan melebihi jumlah dos 17 mg (8.6 mg dua kali sehari). Sindrom Lennox-Gastaut: Dos permulaan ialah 0.1 mg/kg dua kali sehari (0.2 mg/kg/hari). Selepas 7 hari, dos perlu ditingkatkan kepada 0.2 mg/kg dua kali sehari (0.4 mg/kg/hari), jika diterima. Selepas tambahan 7 hari, jika diterima, dos perlu ditingkatkan kepada 0.35 mg/kg dua kali sehari (0.7 mg/kg/hari), yang merupakan dos penyelenggaraan yang disyorkan. Jangan melebihi dos harian maksimum 26 mg (13 mg dua kali sehari). Penghentian: Apabila menghentikan rawatan, mengurangkan dos secara beransur -ansur. Seperti semua ubat anti-epileptik, elakkan penghentian yang mendadak apabila mungkin untuk meminimumkan risiko peningkatan kekerapan kejang dan status epilepticus. Echocardiogram akhir perlu dijalankan 3-6 bulan selepas rawatan terakhir dengan fenfluramine. Kemerosotan Renal: Secara amnya, tiada pelarasan dos disyorkan apabila ditadbir kepada pesakit yang mengalami gangguan renal ringan hingga teruk, bagaimanapun, titrasi yang lebih perlahan boleh dipertimbangkan. Jika tindak balas buruk dilaporkan, pengurangan dos mungkin diperlukan. Belum dikaji pada pesakit dengan penyakit buah pinggang peringkat akhir. Tidak diketahui jika fenfluramine atau metabolit aktifnya, norfenfluramine, boleh dialisis. Kemerosotan Hepatik: Kemerosotan hepatik: Secara amnya, tiada pelarasan dos disyorkan apabila fintepla ditadbir tanpa stiripentol bersamaan dengan pesakit yang mengalami gangguan hepatik ringan dan sederhana (Kelas A dan B). Pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik yang teruk (kanak-kanak-Pugh C) tidak menerima stiripentol bersamaan, dos maksimum adalah 0.2mg/kg dua kali sehari, dan jumlah dos maksimum maksimum adalah 17 mg. Terdapat data klinikal yang terhad mengenai penggunaan fintepla dengan stiripentol pada pesakit dengan fungsi hepatik yang cacat ringan. Titrasi yang lebih perlahan boleh dipertimbangkan pada pesakit dengan gangguan hepatik dan pengurangan dos mungkin diperlukan jika tindak balas buruk dilaporkan. Tiada data klinikal tersedia pada penggunaan fintepla dengan stiripentol dalam gangguan hepatik sederhana dan teruk, oleh itu tidak disyorkan untuk digunakan. Orang tua: Tiada data tersedia. Penduduk pediatrik: Keselamatan dan keberkesanan pada kanak -kanak di bawah umur 2 tahun belum ditubuhkan. Tiada data yang tersedia. contraindications : hipersensitiviti kepada bahan aktif atau mana -mana excipients. Penyakit jantung valvular aorta atau mitral dan hipertensi arteri pulmonari. Dalam tempoh 14 hari dari pentadbiran inhibitor monoamine oxidase disebabkan peningkatan risiko sindrom serotonin. Amaran dan Langkah berjaga-jaga : Penyakit jantung valvular aorta atau mitral dan hipertensi arteri pulmonari: Sebelum memulakan rawatan, pesakit mesti menjalani echocardiogram untuk menubuhkan garis dasar dan tidak termasuk penyakit jantung valvular yang sedia ada atau hipertensi pulmonari. Mengendalikan pemantauan echocardiogram setiap 6 bulan untuk 2 tahun pertama dan setiap tahun selepas itu. Sekiranya echocardiogram menunjukkan perubahan valvular patologi, pertimbangkan susulan lebih awal untuk menilai sama ada kelainan adalah berterusan. Jika keabnormalan patologi yang dilihat pada echocardiogram, menilai manfaat berbanding risiko rawatan fenfluramine yang berterusan dengan prescriber, penjaga dan ahli kardiologi. Sebaik sahaja rawatan dihentikan atas apa-apa sebab, echocardiogram akhir perlu dijalankan 3-6 bulan selepas rawatan terakhir dengan fenfluramine. Sekiranya penemuan echocardiogram mencadangkan hipertensi arteri pulmonari, lakukan echocardiogram berulang secepat mungkin dan dalam masa 3 bulan untuk mengesahkan penemuan ini. Sekiranya penemuan echocardiogram disahkan mencadangkan kebarangkalian peningkatan hipertensi arteri pulmonari yang ditakrifkan sebagai kebarangkalian perantaraan, menjalankan penilaian risiko manfaat kesinambungan fintepla oleh prescriber, penjaga dan ahli kardiologi. Sekiranya echocardiogram mencadangkan kebarangkalian yang tinggi, rawatan fenfluramine yang disyorkan harus dihentikan. Penurunan selera makan dan penurunan berat badan: Fenfluramine boleh menyebabkan penurunan selera makan dan penurunan berat badan - kesan tambahan boleh berlaku dalam kombinasi dengan ubat -ubatan anti -epileptik lain seperti Stiripentol. Pantau berat badan pesakit. Melaksanakan penilaian risiko-manfaat sebelum memulakan rawatan jika sejarah anoreksia nervosa atau bulimia nervosa. Program Akses Kawalan Fintepla: Program akses terkawal telah diwujudkan kepada 1) mencegah penggunaan luar label dalam pengurusan berat badan dalam pesakit obes dan 2) mengesahkan bahawa penetapan doktor telah dimaklumkan tentang keperluan pemantauan jantung berkala pada pesakit yang mengambil fintepla. Somnolence: Fenfluramine boleh menyebabkan kelemahan yang boleh dipotensi oleh depresan sistem saraf pusat yang lain. Tingkah laku bunuh diri dan ideasi: Tingkah laku bunuh diri dan ideasi telah dilaporkan pada pesakit yang dirawat dengan ubat-ubatan anti-epileptik dalam beberapa petunjuk. Nasihatkan pesakit dan penjaga untuk mendapatkan nasihat perubatan sekiranya ada tanda -tanda tingkah laku bunuh diri dan ideasi muncul. Sindrom Serotonin: Sindrom Serotonin, keadaan yang mengancam nyawa, boleh berlaku dengan rawatan fenfluramine, terutamanya dengan penggunaan bersama agen serotonergik lain; dengan ejen yang menjejaskan metabolisme serotonin seperti maois; atau dengan antipsikotik yang boleh menjejaskan sistem neurotransmitter serotonergik. Berhati -hati memerhatikan pesakit, terutamanya semasa permulaan rawatan dan peningkatan dos. Peningkatan kekerapan penyitaan: Peningkatan klinikal yang berkaitan dengan kekerapan kejang mungkin berlaku semasa rawatan, yang mungkin memerlukan pelarasan dalam dos fenfluramine dan/atau ubat-ubatan anti-epileptik bersamaan, atau penghentian fenfluramine, sekiranya risiko berisiko negatif. Cyproheptadine: Cyproheptadine adalah antagonis reseptor serotonin yang kuat dan oleh itu dapat mengurangkan keberkesanan fenfluramine. Sekiranya cyproheptadine ditambah kepada rawatan dengan fenfluramine, memantau pesakit untuk memburukkan lagi sawan. Jika rawatan fenfluramine dimulakan dalam pesakit yang mengambil cyproheptadine, fenfluramine'sefficacy dapat dikurangkan. Glaukoma: Fenfluramine boleh menyebabkan mydriasis dan boleh mendakan glaukoma penutupan sudut. Hentikan terapi pada pesakit dengan penurunan akut dalam ketajaman visual. Pertimbangkan penghentian jika sakit okular asal yang tidak diketahui. Kesan induk CYP1A2 atau CYP2B6: Pentadbiran bersama dengan induk CYP1A2 yang kuat atau induk CYP2B6 akan mengurangkan kepekatan plasma fenfluramine, yang boleh mengurangkan keberkesanan fenfluramine. Sekiranya pentadbiran bersama dianggap perlu, pesakit perlu dipantau untuk keberkesanan yang dikurangkan dan peningkatan dos fenfluramine boleh dipertimbangkan dengan syarat ia tidak melebihi dua kali dos harian themaximum (52 mg/hari). Sekiranya induk CYP1A2 atau CYP2B6 yang kuat dihentikan semasa rawatan penyelenggaraan dengan fenfluramine, pertimbangkan pengurangan secara beransur -ansur dos fenfluramine kepada dos yang ditadbir sebelum memulakan inducer. Kesan inhibitor CYP1A2 atau CYP2D6: permulaan rawatan bersamaan dengan inhibitor CYP1A2 atau CYP2D6 yang kuat boleh mengakibatkan pendedahan yang lebih tinggi dan oleh itu, kejadian buruk harus dipantau, dan pengurangan dos mungkin diperlukan dalam sesetengah pesakit. Pengeluaran: Mengandungi natrium etil para-hydroxybenzoate (E 215) dan natrium metil para-hydroxybenzoate (E 219)-boleh menyebabkan reaksi alergi (mungkin ditangguhkan). Ia juga mengandungi sulfur dioksida (E 220) yang jarang menyebabkan tindak balas hipersensitiviti yang teruk dan bronkospasme. Pesakit dengan malabsorpsi glukosa-galaktosa yang jarang berlaku tidak boleh mengambil ubat ini. Produk ini mengandungi kurang daripada 1 mmol natrium (23 mg) setiap dos harian maksimum 12 ml; Pada dasarnya 'natrium bebas'. Mengandungi glukosa - mungkin berbahaya kepada gigi. Interaksi: Interaksi farmakodinamik dengan depresi CNS yang lain meningkatkan risiko kemurungan sistem saraf pusat yang teruk. Anincrease dalam dos mungkin diperlukan apabila disandarkan dengan rifampicin atau inducer CYP1A2 atau CYP2B6 yang kuat. Dalam kajian in vitro coadministration dengan inhibitor CYP1A2 atau CYP2D6 yang kuat boleh mengakibatkan pendedahan yang lebih tinggi (lihat Bahagian 4.4 SMPC). Coadministration dengan substrat CYP2D6 atau substrat MATE1 boleh meningkatkan kepekatan plasma mereka. Pentadbiran bersama dengan substrat CYP2B6 atau CYP3A4 boleh mengurangkan kepekatan plasma mereka. Kehamilan dan Laktasi: Data terhad pada wanita hamil. Sebagai langkah berjaga -jaga, elakkan penggunaan fintepla semasa kehamilan. Tidak diketahui sama ada fenfluramine/metabolit dikumuhkan dalam susu manusia. AnimalData telah menunjukkan perkumuhan fenfluramine/metabolit dalam susu. Keputusan mesti dibuat sama ada untuk menghentikan penyusuan susu ibu atau menghentikan/menjauhkan diri dari Fintepla dengan mengambil kira manfaat penyusuan susu ibu dan manfaat terapi untuk wanita itu. Memandu dan gunakan mesin.: Fintepla mempunyai pengaruh sederhana terhadap keupayaan untuk memandu/ menggunakan mesin kerana ia boleh menyebabkan keletihan dan keletihan. Nasihatkan pesakit untuk tidak memandu atau mengendalikan jentera sehingga mereka mempunyai pengalaman yang mencukupi untuk mengukur sama ada ia mengamalkan kebolehan mereka. kesan buruk : Sindrom Dravet: Sangat biasa (≥1/10): jangkitan saluran pernafasan atas, penurunan selera makan, somnolence, cirit -birit, pyrexia, keletihan, glukosa darah menurun, echocardiogram abnormal (terdiri daripada trace dan mitral mitral. Biasa (≥1/100 hingga <1>

▼ Produk perubatan ini tertakluk kepada pemantauan tambahan. Ini akan membolehkan pengenalan maklumat keselamatan baru. Profesional penjagaan kesihatan diminta melaporkan sebarang tindak balas yang disyaki.

Rujuk ringkasan ciri -ciri produk Eropah untuk tindak balas buruk yang lain dan maklumat preskripsi penuh. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf (diakses Oktober 2024) 2025

  • ClinicalTrials.gov. NCT05064878. Boleh didapati di: Diakses: Jun 2025.
    • Fasa 3, rawak, dua buta, plasebo dikawal, dos tetap, kajian multicenter untuk mengkaji keberkesanan dan keselamatan ZX008 dalam subjek dengan gangguan kekurangan CDKL5 diikuti dengan lanjutan label terbuka. 2022. Boleh didapati di: https://onderzoekmetmensen.nl/en/node/56446/pdf . Diakses: Jun 2025.
  • Zuberi et al. Klasifikasi dan Definisi Sindrom Epilepsi dengan Permulaan dalam Neonat dan Bayi: Penyataan Kedudukan oleh Pasukan Petugas Ilae mengenai Nosologi dan Definisi. Epilepsia.2022; 63 (6): 1349-97.
  • Fintepla® EU SMPC. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf . Diakses pada bulan Jun 2025.
  • Fintepla® US Pi. https://www.ucb-usa.com/fintepla-prescribing-infformation.pdfffffff Diakses pada bulan Jun 2025.

    • Sumber: UCB

    Disiarkan : 2025-07-01 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular