A UCB anuncia resultados positivos do estudo da Fase 3 da Fenfluramina em Gemz em Transtorno de Deficiência CDKL5
Bruxelas, Bélgica-27 de junho de 2025-A UCB, uma empresa biofarmacêutica global, anunciou hoje que o estudo da Fase 3 que investiga a segurança e a eficácia do fenfluramina adjuvante em cdkl5 deficientes de deficiência (CDD) atingiu seus pontos secundários primários e secundários. efficacy, safety, and pharmacokinetics of adjunctive fenfluramine treatment in 87 children and adults aged 1 – 35, with a CDD diagnosis and uncontrolled seizures.2
"These results pave the way for creating significant therapeutic progress and represent an important milestone in UCB’s mission to bring meaningful innovation to individuals and families affected by developmental and epileptic encephalopathies (Dees).
CDD é um Dee Ultra-Rare com epilepsia refratária infantil de início infantil e atrasos no desenvolvimento neurológico global graves, resultando em prejuízos intelectuais, motores, visuais e do sono como características principais.3 É causado por variantes patogênicas no gene de dependente da ciclina. Estima -se que o CDD afeta aproximadamente 1 em 40.000 a 60.000 nascidos vivos, com uma idade média de início de seis semanas.3,4
O ponto final primário do estudo é baseado na alteração percentual mediana na fase de manutenção de um ponto de realização de uma fase de manutenção de titulação, com um fase de manutenção, com um fenflurador de realização do local, com a fase de manutenção do local, com a fase de manutenção do local, com o fenflurador do local, com o fenflurador do local, com o fenflurador do local2, com o fenfluring2, o fenflurador do local do local do que o relato. Congresso.
No estudo, a fenfluramina era geralmente bem tolerada, e o perfil de segurança era consistente com estudos anteriores sobre DS/LG.1 UCB está atualmente conduzindo uma dose flexível, a longo prazo, a fenfluntamina de 52 semanas em picada em picada em picada em pontetia em picada em ponteira e em púlflimina sobre UCB UCB, Bruxelas, Bélgica (www.ucb.com) é uma empresa biofarmacêutica global focada na descoberta e desenvolvimento de medicamentos e soluções inovadoras para transformar a vida de pessoas que vivem com doenças graves do sistema imune ou do sistema nervoso central. Com aproximadamente 9.000 pessoas em aproximadamente 40 países, a empresa gerou receita de 6,15 bilhões de euros em 2024. A UCB está listada em Bruxelas Euronext (símbolo: UCB). Declaração de aparência avançada Este documento contém declarações prospectivas, incluindo, sem limitação, declarações que contêm as palavras "potencial", "acredita", "antecipa", "espera", "pretende", "planos", "serem", "estimativas", "may", "will", "continuam". Essas declarações prospectivas são baseadas nos planos, estimativas e crenças atuais da administração. Todas as declarações, além de declarações de fatos históricos, são declarações que podem ser consideradas declarações prospectivas, incluindo estimativas de receita, margens operacionais, despesas de capital, dinheiro, outras informações financeiras, resultados jurídicos esperados, arbitranos, políticos, regulatórios ou práticas clínicas e outras estimativas e resultados. Por sua natureza, essas declarações prospectivas não garantem desempenho futuro e estão sujeitas a riscos, incertezas e suposições conhecidas e desconhecidas que podem causar os resultados reais, condição financeira, desempenho ou conquistas da UCB ou resultados do setor, que sejam materialmente diferentes dos resultados futuros, o desempenho ou as conquistas expressas ou implícitas por tais acusações avançadas a seguir contidas. Important factors that could result in such differences include but are not limited to: global spread and impacts of wars, pandemics and terrorism, the general geopolitical environment, climate change, changes in general economic, business and competitive conditions, the inability to obtain necessary regulatory approvals or to obtain them on acceptable terms or within expected timing, costs associated with research and development, changes in the prospects for products in the pipeline or under development by UCB, effects of future judicial decisões ou investigações governamentais, segurança, qualidade, integridade de dados ou questões de fabricação, interrupção da cadeia de suprimentos e riscos de continuidade dos negócios; potential or actual data security and data privacy breaches, or disruptions of UCB’s information technology systems, product liability claims, challenges to patent protection for products or product candidates, competition from other products including biosimilars or disruptive technologies/business models, changes in laws or regulations, exchange rate fluctuations, changes or uncertainties in laws and/or rules pertaining to tax and duties or the administration of such laws and/or rules, and hiring, retenção e conformidade dos funcionários. Não há garantia de que os novos candidatos a produtos sejam descobertos ou identificados no pipeline, ou que novas indicações para produtos existentes serão desenvolvidas e aprovadas. O movimento do conceito para o produto comercial é incerto; Os resultados pré -clínicos não garantem a segurança e a eficácia dos candidatos a produtos em humanos. Até agora, a complexidade do corpo humano não pode ser reproduzida em modelos de computador, sistemas de cultura de células ou modelos animais. A duração do tempo para concluir os ensaios clínicos e obter a aprovação regulatória para o marketing de produtos variou no passado e a UCB espera uma imprevisibilidade semelhante no futuro. Produtos ou produtos em potencial que são objeto de parcerias, joint ventures ou colaborações de licenciamento podem estar sujeitos a disputas entre os parceiros ou podem ser não tão seguros, eficazes ou comercialmente bem -sucedidos quanto a UCB pode ter acreditado no início dessa parceria. Os esforços da UCB para adquirir outros produtos ou empresas e integrar as operações dessas empresas adquiridas podem não ser tão bem -sucedidas quanto a UCB pode ter acreditado no momento da aquisição. Além disso, a UCB ou outros podem descobrir segurança, efeitos colaterais ou problemas de fabricação com seus produtos e/ou dispositivos depois de serem comercializados. A descoberta de problemas significativos com um produto semelhante a um dos produtos da UCB que implicam uma classe inteira de produtos pode ter um efeito adverso material nas vendas de toda a classe de produtos afetados. Além disso, as vendas podem ser impactadas pelas tendências internacionais e domésticas em relação à contenção de custos de assistência médica e assistência médica, incluindo pressão de preços, escrutínio político e público, padrões ou práticas de clientes e prescritores, e as políticas de reembolso impostas por contribuintes de terceiros, bem como a legislação que afeta os preços e atividades de reimburamento biofarmacêutico. Finalmente, um colapso, ataque cibernético ou violação de segurança da informação pode comprometer a confidencialidade, integridade e disponibilidade dos dados e sistemas da UCB. Essas declarações prospectivas são feitas apenas a partir da data deste documento e não refletem nenhum impacto potencial do evento ou risco em evolução, como mencionado acima, bem como qualquer outra adversidade, a menos que indicado de outra forma. The company continues to follow the development diligently to assess the financial significance of these events, as the case may be, to UCB.UCB expressly disclaims any obligation to update any forward-looking statements in this document, either to confirm the actual results or to report or reflect any change in its forward-looking statements with regard thereto or any change in events, conditions or circumstances on which any such statement is based, unless such statement is required pursuant to applicable laws and regulamentos. Informações importantes de segurança sobre fintepla® ▼ (fenfluramina) no eu1 indicações: Tratamento de convulsões associadas à síndrome de Dravet e à síndrome de Lennox-Gastaut como terapia adicional para outros medicamentos anti-epíxos para a idade dos pacientes mais anti-pop/anti-epíticos para os pacientes mais anti-ex-anti-epíticos para os pacientes mais anti-pop. dosagem e administração : Consulte o SMPC para obter informações completas. Deve ser iniciado e supervisionado por médicos com experiência no tratamento da epilepsia. O Fintepla é prescrito e dispensado de acordo com o programa de acesso controlado pelo Fintepla. Síndrome de Dravet: Pacientes que não tomam Stiripentol: A dose inicial é de 0,1 mg/kg duas vezes ao dia (0,2 mg/kg/dia). Após 7 dias, se tolerados, pode aumentar a dose para 0,2 mg/kg duas vezes ao dia (0,4 mg/kg/dia). Após 7 dias adicionais, se tolerados e mais necessários, pode aumentar a dose para um máximo de 0,35 mg/kg duas vezes ao dia (0,7 mg/kg/dia), que é a dose de manutenção recomendada. Pacientes que necessitam de titulação mais rápida podem aumentar a dose a cada 4 dias. Não exceda a dose máxima diária de 26 mg (13 mg duas vezes ao dia). Pacientes que estão tomando Stiripentol: A dose inicial é de 0,1 mg/kg duas vezes ao dia (0,2 mg/kg/dia). Após 7 dias, se tolerado, pode aumentar a dose para 0,2 mg/kg duas vezes ao dia (0,4 mg/kg/dia), que é a dose de manutenção recomendada. Pacientes que necessitam de titulação mais rápida podem aumentar a dose a cada 4 dias. Não exceda uma dose total de 17 mg (8,6 mg duas vezes ao dia). Síndrome de Lennox-Gastaut: A dose inicial é de 0,1 mg/kg duas vezes ao dia (0,2 mg/kg/dia). Após 7 dias, a dose deve ser aumentada para 0,2 mg/kg duas vezes ao dia (0,4 mg/kg/dia), se tolerada. Após 7 dias adicionais, se tolerados, a dose deve ser aumentada para 0,35 mg/kg duas vezes ao dia (0,7 mg/kg/dia), que é a dose de manutenção recomendada. Não exceda a dose máxima diária de 26 mg (13 mg duas vezes ao dia). Descontinuação: Ao interromper o tratamento, diminua a dose gradualmente. Como em todos os medicamentos anti-epiléticos, evite descontinuação abrupta, quando possível, para minimizar o risco de aumento da frequência de convulsão e status epilepticus. Um ecocardiograma final deve ser realizado 3-6 meses após a última dose de tratamento com fenfluramina. INDERNAGEM RENAL: Geralmente, nenhum ajuste da dose é recomendado quando administrado a pacientes com comprometimento renal leve a grave, no entanto, uma titulação mais lenta pode ser considerada. Se forem relatadas reações adversas, poderá ser necessária uma redução da dose. Não foi estudado em pacientes com doença renal em estágio terminal. Não se sabe se a fenfluramina ou seu metabólito ativo, Norfenfluramine, é dialzável. INDERNAGEM HEPÁTICA: comprometimento hepático: Geralmente, nenhum ajuste da dose é recomendado quando o fintepla é administrado sem Stiripentol concomitante a pacientes com comprometimento hepático leve e moderado (Class A e B de Child-Pugh). Em pacientes com comprometimento hepático grave (págue de crianças C) que não recebem Stiripentol concomitante, a dosagem máxima é de 0,2 mg/kg duas vezes ao dia e a dose diária total máxima é de 17 mg. Existem dados clínicos limitados sobre o uso de fintepla com Stiripentol em pacientes com função hepática deficientes leves. Uma titulação mais lenta pode ser considerada em pacientes com comprometimento hepático e uma redução da dose pode ser necessária se as reações adversas forem relatadas. Não há dados clínicos disponíveis sobre o uso de fintepla com Stiripentol em comprometimento hepático moderado e grave, portanto, não recomendado para uso. Idosos: nenhum dado disponível. População pediátrica: segurança e eficácia em crianças com menos de 2 anos de idade ainda não estabelecidas. Nenhum dado disponível. contra -indicações : hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer excipiente. Doença cardíaca valvular aórtica ou mitral e hipertensão arterial pulmonar. Dentro de 14 dias após a administração de inibidores da monoamina oxidase devido a um risco aumentado de síndrome da serotonina. avisos e precauções : Doença cardíaca valvular aórtica ou mitral e hipertensão arterial pulmonar: Antes de iniciar o tratamento, os pacientes devem passar por um ecocardiograma para estabelecer uma linha de base e excluir qualquer doença carinhosa valvular pré-existente ou hipertensão pulmonar. Realizar o ecocardiograma de monitoramento a cada 6 meses nos primeiros 2 anos e anualmente depois. Se um ecocardiograma indicar alterações valvulares patológicas, considere o acompanhamento anteriormente para avaliar se a anormalidade é persistente. Se anormalidades patológicas observadas no ecocardiograma, avalie o benefício versus o risco de continuar o tratamento com fenfluramina com o prescritor, cuidador e cardiologista. Depois que o tratamento é descontinuado por qualquer motivo, um ecocardiograma final deve ser realizado 3-6 meses após a última dose de tratamento com fenfluramina. Se os achados do ecocardiograma sugeriram a hipertensão arterial pulmonar, realize um ecocardiograma repetido o mais rápido possível e dentro de 3 meses para confirmar esses achados. Se a descoberta do ecocardiograma for confirmada sugestiva de uma probabilidade aumentada de hipertensão arterial pulmonar definida como probabilidade intermediária, conduza uma avaliação de risco de benefícios da continuação do fintepla pelo prescritor, cuidador e cardiologista. Se o ecocardiograma sugerir uma alta probabilidade, é recomendável que o tratamento com fenfluramina seja interrompido. Diminuição do apetite e perda de peso: a fenfluramina pode causar diminuição do apetite e perda de peso - um efeito aditivo pode ocorrer em combinação com outros medicamentos anti -epiléticos, como o Stiripentol. Monitore o peso do paciente. Realizar avaliação de risco-benefício antes de iniciar o tratamento se a história da anorexia nervosa ou bulimia nervosa. Programa de acesso controlado por fintepla: um programa de acesso controlado foi criado para 1) impedir que o uso off-label no controle de peso em pacientes obesos e 2) confirme que os médicos prescritos foram informados da necessidade de monitoramento cardíaco periódico em pacientes que tomam fintepla. Sonolência: A fenfluramina pode causar sonolência que pode ser potencializada por outros depressores do sistema nervoso central. Comportamento e ideação suicidas: o comportamento suicida e a ideação foram relatados em pacientes tratados com medicamentos anti-epiléticos em várias indicações. Aconselhar pacientes e cuidadores a buscar aconselhamento médico, caso surjam sinais de comportamento e ideação suicidas. A síndrome da serotonina: síndrome da serotonina, uma condição potencialmente fatal, pode ocorrer com o tratamento com fenfluramina, particularmente com o uso concomitante de outros agentes serotoninérgicos; com agentes que prejudicam o metabolismo da serotonina como os Maois; ou com antipsicóticos que podem afetar os sistemas de neurotransmissores serotoninérgicos. Observe cuidadosamente o paciente, principalmente durante o início do tratamento e os aumentos da dose. Frequência de crises aumentada: Um aumento clinicamente relevante na frequência de convulsões pode ocorrer durante o tratamento, o que pode exigir ajuste na dose de fenfluramina e/ou medicamentos anti-epiléticos concomitantes ou descontinuação da fenfluramina, o risco de benefícios deve ser negativo. CYPROHEPTADINA: A ciproheptadina é um potente antagonista do receptor de serotonina e, portanto, pode diminuir a eficácia da fenfluramina. Se a ciproheptadina for adicionada ao tratamento com fenfluramina, monitore o paciente para agravar as convulsões. Se o tratamento com fenfluramina for iniciado em um paciente que toma ciproheptadina, a fenfluramina da sessão poderá ser reduzida. Glaucoma: A fenfluramina pode causar midríase e pode precipitar o glaucoma de fechamento do ângulo. Interrompa a terapia em pacientes com diminuições agudas na acuidade visual. Considere descontinuação se a dor ocular de origem desconhecida. Efeito dos indutores CYP1A2 ou CYP2B6: co-administração com fortes indutores CYP1A2 ou indutores CYP2B6 diminuirá as concentrações plasmáticas de fenfluramina, o que pode diminuir a eficácia da fenfluramina. Se for considerada necessária a co-administração, o paciente deve ser monitorado quanto à eficácia reduzida e um aumento da dose de fenfluramina poderá ser considerado, desde que não exceda duas vezes a dose diária de themaximum (52 mg/dia). Se um forte indutor CYP1A2 ou CYP2B6 for descontinuado durante o tratamento de manutenção com fenfluramina, considere a redução gradual da dose de fenfluramina na dose administrada antes de iniciar o indutor. Efeito dos inibidores do CYP1A2 ou CYP2D6: o início do tratamento concomitante com um forte inibidor do CYP1A2 ou CYP2D6 pode resultar em maior exposição e, portanto, eventos adversos devem ser monitorados e uma redução da dose pode ser necessária em alguns pacientes. Excipientes: contém etil para-hidroxibenzoato de sódio (E 215) e metil para-hidroxibenzoato de sódio (E 219)-podem causar reações alérgicas (possivelmente atrasadas). Ele também contém dióxido de enxofre (E 220), que raramente pode causar reações graves de hipersensibilidade e broncoespasmo. Pacientes com má absorção rara de glicose-galactose não devem tomar este medicamento. O produto contém menos de 1 mmol de sódio (23 mg) por dose diária máxima de 12 mL; essencialmente "sem sódio". Contém glicose - pode ser prejudicial aos dentes. Interações: as interações farmacodinâmicas com outros depressores do SNC aumentam o risco de depressão do sistema nervoso central agravado. O aninhamento na dose pode ser necessário quando co -administrado com rifampicina ou um forte indutor CYP1A2 ou CYP2B6. Em estudos in vitro, a co -administração com um forte inibidor do CYP1A2 ou CYP2D6 pode resultar em maior exposição (consulte a Seção 4.4 do SMPC). CoadMinistração com substratos CYP2D6 ou substratos Mate1 pode aumentar suas concentrações plasmáticas. A co-administração com substratos CYP2B6 ou CYP3A4 pode diminuir suas concentrações plasmáticas. Gravidez e lactação: dados limitados em mulheres grávidas. Como precaução, evite o uso de fintepla na gravidez. Não se sabe se a fenfluramina/metabólitos é excretada no leite humano. Animaldata mostrou excreção de fenfluramina/metabólitos no leite. Deve-se tomar uma decisão de interromper a amamentação ou interromper/abster-se de Fintepla, levando em consideração o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapia para a mulher. Drive e use máquinas: Fintepla tem influência moderada na capacidade de dirigir/ usar máquinas, pois pode causar sonolência e fadiga. Aconselhe os pacientes a não dirigir ou operar máquinas até que tenham experiência suficiente para avaliar se isso afeta adversamente suas habilidades. Efeitos adversos : Síndrome de Dravet: muito comum (≥1/10): infecção do trato respiratório superior, apetite diminuído, sonolência, diarréia, pirexia, fadiga, glicose no sangue, diminuição do tráfico e cocardiograma aquaricamente (consistido em traço e mitral regustado, regustado e regustado, regustado e regustado, regustado e regustado, regustado e regustado, regustado e regustado, regustado e regustado, regustado e regustado, regustado e regustado, regustado, regustado e regustado, regustado e regustado, regustado e regustado, regustado e regustado, e cenorrogatório, constituído por regustação e regustação leves e regustados. Comum (≥1/100 a <1> ▼ Este medicamento está sujeito a monitoramento adicional. Isso permitirá uma identificação rápida de novas informações de segurança. Os profissionais de saúde são solicitados a relatar quaisquer reações adversas suspeitas. Consulte o resumo europeu das características do produto para outras reações adversas e informações completas de prescrição. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf (Acessado em outubro de 2024) 2025 Fonte: ucb Postou : 2025-07-01 12:00 Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. 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