UCB anunță rezultate pozitive din Studiul GEMZ Faza 3 a fenfluraminei în tulburarea de deficiență CDKL5
Bruxelles, Belgia-27 iunie 2025-UCB, o companie biofarmaceutică globală, a anunțat astăzi că studiul de faza 3 care investighează siguranța și eficacitatea a adjuvant fenfluramina în CDKL5 Deficiența de deficiență (CDD) a îndeplinit obiectivele secundare primare și cheie. siguranța și farmacocinetica tratamentului adjuvant la fenfuramină la 87 de copii și adulți cu vârste cuprinse între 1 și 35 de ani, cu un diagnostic CDD și convulsii necontrolate.2
"Aceste rezultate deschid calea pentru crearea progreselor terapeutice semnificative și reprezintă un reper important în misiunea UCB de a aduce inovație semnificativă (Dees afectată de dezvoltare și de epileptic, de a face față inovației semnificative (Dees). Sunt recunoscători pacienților, familiilor și cercetătorilor care au făcut acest progres posibil și așteptăm cu nerăbdare să lucrăm cu autoritățile de sănătate pentru a pune la dispoziție tratamentul cât mai curând posibil ”, a declarat Fiona du Monceau, vicepreședinte executiv, probe pentru pacienți, UCB.
CDD este un Dee ultra-rar, cu epilepsie cu debut refractar și întârzieri neurodezvoltate globale severe, rezultând deficiențe intelectuale, motorii, corticale și de somn ca caracteristici majore.3 Este cauzată de variante patogene în genul X (CDKL5) dependente de ciclină. Se estimează că CDD afectează aproximativ 1 din 40.000 până la 60.000 de nașteri vii, cu o vârstă medie de debut de șase săptămâni.3,4
Obiectivul principal al studiului se bazează pe modificarea mediană a procentului în frecvența de sechestru motorie numărătoare (CMSF) între faza de bază și titrarea plus faza de întreținere, comparând un flfurramine cu grupul de platou. Congres.
În studiu, fenfluramina a fost, în general, bine tolerată, iar profilul de siguranță a fost în concordanță cu studiile anterioare asupra DS/LGS.1 UCB desfășoară în prezent o fază de extindere cu o doză flexibilă, pe termen lung, pe termen lung, de 52 de săptămâni, pentru a caracteriza siguranța pe termen lung și tolerabilitatea fenfluraminei la unirea pediatrică și a persoanelor adulte cu cdd.2
în unirea pediatrică și pe pediatrie și la persoanele adulte cu cdd.2
în unirea pediatrică și la unirea pediatrică și la unirea adulților cu cdd.2
în unirea pediatrică și la unirea pediatrică și la unirea adulților cu CDD.2
despre UCB UCB, Bruxelles, Belgia (www.ucb.com) este o companie biofarmaceutică globală axată pe descoperirea și dezvoltarea medicamentelor și soluții inovatoare pentru a transforma viața persoanelor care trăiesc cu boli severe ale sistemului imunitar sau al sistemului nervos central. Cu aproximativ 9 000 de persoane în aproximativ 40 de țări, compania a generat venituri de 6,15 miliarde EUR în 2024. UCB este listat pe Euronext Bruxelles (Simbol: UCB).
UCB Award Award Waiting Declarație Acest document conține declarații prospective, inclusiv, fără limitare, declarații care conțin cuvintele „potențial”, „crede”, „anticipează”, „se așteaptă”, „intenționează”, „planuri”, „caută”, „estimări”, „mai”, „voință”, „continuă” și expresii similare. Aceste declarații prospective se bazează pe planuri actuale, estimări și credințe de management. Toate declarațiile, în afară de declarațiile faptelor istorice, sunt declarații care ar putea fi considerate declarații prospective, inclusiv estimări ale veniturilor, marje de exploatare, cheltuieli de capital, numerar, alte informații financiare, legal, arbitraj, arbitraj, rezultate politice, de reglementare sau clinice și alte practici și alte astfel de estimări. Prin natura lor, astfel de declarații prospective nu garantează performanțele viitoare și sunt supuse riscurilor, incertitudinilor și presupunerilor cunoscute și necunoscute care ar putea provoca rezultatele reale, starea financiară, performanța sau realizările UCB sau rezultatele industriei, pentru a fi semnificativ diferite de orice rezultate viitoare, performanță sau realizări exprimate sau implicate de astfel de declarații pretinde, conținute în acest document. Factorii importanți care ar putea duce la astfel de diferențe includ, dar nu se limitează la: răspândirea globală și impactul războaielor, pandemiilor și terorismului, mediului geopolitic general, schimbărilor climatice, schimbărilor în condiții economice generale, de afaceri și competitive, incapacitatea de a obține aprobările de reglementare necesare sau de a le obține în termeni acceptabili sau în timpul cronometrului preconizat, costurile asociate cercetării și dezvoltării, modificărilor în domeniul unor produse judiciare pentru produse din conducte în conducte sau în curs de dezvoltare de cercetare și de dezvoltare, modificări ale unor produse judecătorești pentru produse din viitorul de produse judecătore sau investigații guvernamentale, siguranță, calitate, integritatea datelor sau probleme de fabricație, perturbarea lanțului de aprovizionare și riscurile de continuitate a afacerilor; potential or actual data security and data privacy breaches, or disruptions of UCB’s information technology systems, product liability claims, challenges to patent protection for products or product candidates, competition from other products including biosimilars or disruptive technologies/business models, changes in laws or regulations, exchange rate fluctuations, changes or uncertainties in laws and/or rules pertaining to tax and duties or the administration of such laws and/or rules, and hiring, reținerea și respectarea angajaților. Nu există nicio garanție că noi candidați la produse vor fi descoperiți sau identificați în conductă sau că vor fi dezvoltate și aprobate noi indicații pentru produsele existente. Mișcarea de la concept la produs comercial este incertă; Rezultatele preclinice nu garantează siguranța și eficacitatea candidaților la produs la om. Până în prezent, complexitatea corpului uman nu poate fi reprodusă în modele de calculatoare, sisteme de cultură celulară sau modele de animale. Lungimea calendarului pentru finalizarea studiilor clinice și pentru a obține aprobarea de reglementare pentru marketingul produselor a variat în trecut, iar UCB se așteaptă ca o imprevizibilitate similară să meargă înainte. Produsele sau produsele potențiale care fac obiectul parteneriatelor, a întreprinderilor comune sau a colaborărilor de licențiere pot fi supuse unor dispute între parteneri sau se pot dovedi a fi la fel de sigure, eficiente sau de succes comercial, precum UCB ar fi putut crede la începutul unui astfel de parteneriat. Eforturile UCB de a achiziționa alte produse sau companii și de a integra operațiunile unor astfel de companii dobândite poate să nu aibă un succes la fel de reușit, deoarece UCB ar fi putut crede în momentul achiziției. De asemenea, UCB sau alții ar putea descoperi siguranță, efecte secundare sau probleme de fabricație cu produsele și/sau dispozitivele sale după ce sunt comercializate. Descoperirea unor probleme semnificative cu un produs similar cu unul dintre produsele UCB care implică o întreagă clasă de produse poate avea un efect negativ asupra vânzărilor întregii clase de produse afectate. Mai mult decât atât, vânzările pot fi afectate de tendințele internaționale și interne în ceea ce privește îngrijirea și reținerea costurilor de îngrijire a sănătății, inclusiv presiunea prețurilor, controlul politic și public, modelele sau practicile pentru clienți și prescriptori, precum și politicile de rambursare impuse de către plătitori terți, precum și legislația care afectează acțiunile biofarmaceutice și rezultatele de rambursare. În cele din urmă, o defalcare, cyberattack sau o încălcare a securității informației ar putea compromite confidențialitatea, integritatea și disponibilitatea datelor și sistemelor UCB. Îngrijit aceste incertitudini, publicul este avertizat să nu pună nicio dependență nejustificată pe astfel de declarații prospective. Aceste declarații prospective sunt făcute doar de la data acestui document și nu reflectă niciun impact potențial din partea evenimentului sau riscului în evoluție, așa cum am menționat mai sus, precum și orice altă adversitate, cu excepția cazului în care este indicat altfel. Compania continuă să urmeze dezvoltarea cu sârguință pentru a evalua semnificația financiară a acestor evenimente, după caz, pentru UCB.UCB, renunță în mod expres la orice obligație de a actualiza orice declarații prospective din acest document, fie pentru a confirma rezultatele reale, fie pentru a raporta sau a reflecta orice modificare a declarațiilor sale prospective cu privire la aceasta, fie de orice modificare a evenimentelor, a condițiilor sau a circumstanțelor în care orice astfel de declarație se bazează, cu excepția cazului Reglementări.
Informații importante de siguranță despre Fintepla® ▼ (fenfluramina) în EU1
Indicații: Tratamentul convulsiilor asociate cu sindromul Dravet și sindromul Lennox-Gastaut ca o terapie suplimentară la alte medicamente anti-epileptice pentru pacienții de 2 ani și mai vechi.
dozare și administrare : Vă rugăm să consultați SMPC pentru informații complete. Ar trebui inițiat și supravegheat de medici cu experiență în tratamentul epilepsiei. Fintepla este prescrisă și distribuită conform programului de acces controlat Fintepla. Sindromul Dravet: Pacienții care nu iau stitipentol: doza de pornire este de 0,1 mg/kg de două ori pe zi (0,2 mg/kg/zi). După 7 zile, dacă este tolerat, poate crește doza la 0,2 mg/kg de două ori pe zi (0,4 mg/kg/zi). După încă 7 zile, dacă este tolerat și este necesară reducerea suplimentară a convulsiei, poate crește doza la maximum 0,35 mg/kg de două ori pe zi (0,7 mg/kg/zi), ceea ce este doza de întreținere recomandată. Pacienții care necesită o titrare mai rapidă pot crește doza la fiecare 4 zile. Nu depășiți doza maximă zilnică de 26 mg (13 mg de două ori pe zi). Pacienții care iau amestec de stitipentol: doza de pornire este de 0,1 mg/kg de două ori pe zi (0,2 mg/kg/zi). După 7 zile, dacă este tolerat, poate crește doza la 0,2 mg/kg de două ori pe zi (0,4 mg/kg/zi), care este doza de întreținere recomandată. Pacienții care necesită o titrare mai rapidă pot crește doza la fiecare 4 zile. Nu depășiți o doză totală de 17 mg (8,6 mg de două ori pe zi). Sindromul Lennox-Gastaut: Doza de pornire este de 0,1 mg/kg de două ori pe zi (0,2 mg/kg/zi). După 7 zile, doza trebuie crescută la 0,2 mg/kg de două ori pe zi (0,4 mg/kg/zi), dacă este tolerată. După încă 7 zile, dacă este tolerat, doza trebuie crescută la 0,35 mg/kg de două ori pe zi (0,7 mg/kg/zi), care este doza de întreținere recomandată. Nu depășiți doza maximă zilnică de 26 mg (13 mg de două ori pe zi). Întrerupere: La întreruperea tratamentului, scădeți treptat doza. Ca și în cazul tuturor medicamentelor anti-epileptice, evitați întreruperea bruscă atunci când este posibil, pentru a reduce la minimum riscul de frecvență crescută a convulsiei și de statut epileptic. O ecocardiogramă finală trebuie efectuată la 3-6 luni de la ultima doză de tratament cu fenfuramină. Insuficiență renală: În general, nu se recomandă nicio ajustare a dozei atunci când este administrată pacienților cu deficiență renală ușoară până la severă, cu toate acestea, poate fi luată în considerare o titrare mai lentă. Dacă sunt raportate reacții adverse, poate fi necesară o reducere a dozei. Nu a fost studiat la pacienții cu boală renală în stadiu final. Nu este cunoscut dacă fenfluramina sau metabolitul său activ, Norfenfluramina, este dializabil. Insuficiență hepatică: Insuficiență hepatică: În general, nu se recomandă nicio ajustare a dozei atunci când se administrează Fintepla fără a se strecura concomitent la pacienții cu deficiență hepatică ușoară și moderată (copil-Pugh Class A și B). La pacienții cu deficiență hepatică severă (copil-Pugh C) care nu primesc o stipententol concomitent, doza maximă este de 0,2 mg/kg de două ori pe zi, iar doza totală maximă zilnică este de 17 mg. Există date clinice limitate privind utilizarea Fintepla cu stiperientol la pacienții cu funcție hepatică ușoară afectată. O titrare mai lentă poate fi luată în considerare la pacienții cu deficiență hepatică și poate fi necesară o reducere a dozei dacă sunt raportate reacții adverse. Nu sunt disponibile date clinice cu privire la utilizarea Fintepla cu Stiripentol în deficiență hepatică moderată și severă, prin urmare nu este recomandată pentru utilizare. Vârstnici: nu există date disponibile. Populație pediatrică: siguranță și eficacitate la copii sub 2 ani încă nu au fost stabilite. Nu există date disponibile. contraindicații : hipersensibilitate la substanță activă sau orice excipienți. Boli cardiace valvulare aortice sau mitrale și hipertensiune arterială pulmonară. În termen de 14 zile de la administrarea inhibitorilor de monoamină oxidază din cauza unui risc crescut de sindrom de serotonină. avertizări și precauții : boli de aortice sau mitrale valvulare și hipertensiune arterială pulmonară: înainte de începerea tratamentului, pacienții trebuie să sufere o ecocardiogramă pentru a stabili o bază de bază și pentru a exclude orice boală valvulară preexistentă sau hipertensiune pulmonară. Efectuați monitorizarea ecocardiogramei la fiecare 6 luni pentru primii 2 ani și anual după aceea. Dacă o ecocardiogramă indică schimbări patologice valvulare, luați în considerare urmărirea anterioară pentru a evalua dacă anomalia este persistentă. Dacă anomalii patologice observate pe ecocardiogramă, evaluați beneficiul față de riscul de a continua tratamentul cu fenfuramină cu prescriptorul, îngrijitorul și cardiologul. Odată ce tratamentul este întrerupt din orice motive, o ecocardiogramă finală trebuie efectuată la 3-6 luni de la ultima doză de tratament cu fenfluramină. Dacă constatările ecocardiograme sugestive pentru hipertensiunea arterială pulmonară, efectuați o ecocardiogramă repetată cât mai curând posibil și în termen de 3 luni pentru a confirma aceste constatări. Dacă constatarea ecocardiogramei este confirmată sugestiv pentru o probabilitate crescută de hipertensiune arterială pulmonară definită ca probabilitate intermediară, efectuați o evaluare a beneficiilor cu risc de continuare a Fintepla de către prescriptor, îngrijitor și cardiolog. Dacă ecocardiograma sugerează o probabilitate ridicată, se recomandă tratamentul cu fenfluramină trebuie oprit. Scăderea poftei de mâncare și pierderea în greutate: fenfluramina poate provoca scăderea apetitului și pierderea în greutate - un efect aditiv poate apărea în combinație cu alte medicamente anti -epileptice, cum ar fi Stiripentol. Monitorizați greutatea pacientului. Întreprindeți evaluarea riscului-beneficiu înainte de a începe tratamentul dacă istoricul de anorexie nervoasă sau bulimia nervoasă. Programul de acces controlat Fintepla: Un program de acces controlat a fost creat la 1) să prevină utilizarea off-label în gestionarea greutății la pacienții obezi și 2) să confirme că medicii care prescriu au fost informați cu privire la necesitatea monitorizării periodice a cardiacului la pacienții care iau Fintepla. Somnolență: fenfluramina poate provoca somnolență care ar putea fi potențată de alți depresivi ai sistemului nervos central. Comportamentul suicid și ideea: comportamentul suicid și ideea au fost raportate la pacienții tratați cu medicamente anti-epileptice în mai multe indicații. Sfătuiți pacienții și îngrijitorii să solicite sfaturi medicale în cazul în care apar semne de comportament suicid și ideea. Sindromul serotoninei: sindromul serotoninei, o afecțiune potențial care poate pune viața în pericol, poate apărea cu tratamentul cu fenfluramină, în special cu utilizarea concomitentă a altor agenți serotonergici; cu agenți care afectează metabolismul serotoninei precum Maois; sau cu antipsihotice care pot afecta sistemele de neurotransmițător serotonergic. Observați cu atenție pacientul, în special în timpul inițierii tratamentului și creșterea dozei. Frecvența crescută a convulsiei: în timpul tratamentului poate apărea o creștere relevantă clinic a frecvenței convulsiei, ceea ce poate necesita ajustarea dozei de fenfuramină și/sau medicamente anti-epileptice concomitente sau întreruperea fenfluraminei, în cazul în care riscul benefic este negativ. Cyproheptadină: Cyproheptadina este un antagonist puternic al receptorului serotoninei și, prin urmare, poate scădea eficacitatea fenfluraminei. Dacă se adaugă cyproheptadină la tratamentul cu fenfluramină, monitorizați pacientul pentru agravarea convulsiilor. Dacă tratamentul cu fenfluramină este inițiat la un pacient care ia ciproheptadină, sedeficia fenfluraminei poate fi redusă. Glaucom: fenfluramina poate provoca mydriasis și poate precipita glaucomul de închidere a unghiului. Întrerupeți terapia la pacienții cu scăderi acute ale acuității vizuale. Luați în considerare întreruperea dacă durerea oculară de origine necunoscută. Efectul inductorilor CYP1A2 sau CYP2B6: Co-administrare cu inductori puternici CYP1A2 sau inductori CYP2B6 vor scădea concentrațiile plasmatice de fenfluramină, ceea ce poate scădea eficacitatea fenfluraminei. Dacă co-administrarea este considerată necesară, pacientul trebuie monitorizat pentru o eficacitate redusă și o creștere a dozei de fenfluramină ar putea fi considerată cu condiția ca acesta să nu depășească de două ori doza zilnică teximă (52 mg/zi). Dacă un inductor puternic CYP1A2 sau CYP2B6 este întrerupt în timpul tratamentului de întreținere cu fenfluramină, luați în considerare reducerea treptată a dozei de fenfluramină la doza administrată înainte de inițierea inductorului. Efectul inhibitorilor CYP1A2 sau CYP2D6: inițierea tratamentului concomitent cu un puternic inhibitor CYP1A2 sau CYP2D6 poate duce la o expunere mai mare și, prin urmare, ar trebui monitorizate evenimentele adverse și poate fi necesară o reducere a dozei la unii pacienți. Excipienții: conține etil-hidroxibenzoat de sodiu (E 215) și para-hidroxibenzoat de sodiu (E 219)-pot provoca reacții alergice (posibil întârziat). De asemenea, conține dioxid de sulf (E 220), care poate provoca rareori reacții severe de hipersensibilitate și bronhospasm. Pacienții cu malabsorbție rară de glucoză-galactoză nu ar trebui să ia acest medicament. Produsul conține mai puțin de 1 mmol sodiu (23 mg) pe doza maximă zilnică de 12 ml; În esență „fără sodiu”. Conține glucoză - poate fi dăunătoare pentru dinți. Interacțiuni: interacțiunile farmacodinamice cu alți depresivi SNC cresc riscul de depresie a agravată a sistemului nervos central. Anincrease în doză poate fi necesară atunci când este coaduminat cu rifampicină sau un inductor puternic CYP1A2 sau CYP2B6. În studiile in vitro, administrarea de coada cu un puternic inhibitor CYP1A2 sau CYP2D6 poate duce la o expunere mai mare (vezi Secțiunea 4.4 din SMPC). Administrarea coada cu substraturi CYP2D6 sau substraturi MATE1 pot crește concentrațiile plasmatice. Co-administrarea cu substraturi CYP2B6 sau CYP3A4 poate reduce concentrațiile plasmatice ale acestora. Sarcina și alăptarea: date limitate la femeile însărcinate. Ca precauție, evitați utilizarea fintepla în sarcină. Nu se știe dacă fenfluramina/metaboliții sunt excretați în laptele uman. Animaldata au arătat excreția de fenfluramină/metaboliți în lapte. Trebuie luată o decizie dacă se întrerupe alăptarea sau se întrerupe/se abține de la Fintepla, ținând cont de beneficiul alăptării pentru copil și beneficiul terapiei pentru femeie. Mașini de conducere și utilizare: Fintepla are o influență moderată asupra capacității de a conduce/ folosi mașini, deoarece poate provoca somnolență și oboseală. Sfătuiți pacienții să nu conducă sau să funcționeze utilaje până când nu au suficientă experiență pentru a măsura dacă le -a afectat în mod negativ abilitățile. efecte adverse : Sindromul Dravet: foarte frecvent (≥1/10): infecția tractului respirator superior, scăderea apetitului, somnolenței, diareei, pirexiei, oboselii, glicemiei din sânge scăzând, ecocardiogram anormal (constantă din trase și regurgicale mitrale ușoare). Common (≥1/100 până la <1>
▼ Acest produs medicinal este supus unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă a noilor informații de siguranță. Profesioniștii din domeniul sănătății sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate.
Consultați rezumatul european al caracteristicilor produsului pentru alte reacții adverse și informații complete de prescriere. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf (accesat octombrie 2024)
referințe: Sursa: UCB Postat : 2025-07-01 12:00 S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni. Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.Citeşte mai mult
Declinare de responsabilitate
Cuvinte cheie populare