UCB объявляет о положительных результатах из исследования Fenfluramine GEMZ Fash 3 при расстройстве дефицита CDKL5
Брюссель, Бельгия-27 июня 2025 г.-UCB, глобальная биофармацевтическая компания, сегодня объявило, что исследование фазы 3, исследующее безопасность и эффективность дополнительного фенфлурамина при дефиците CDKL5 (CDD), соответствовало его первичной и ключевой вторичной конечной точке. Эффективность, безопасность и фармакокинетика дополнительного лечения фенфлурамином у 87 детей и взрослых в возрасте от 1 до 35 лет, с диагнозом CDD и неконтролируемыми припадками. 2
«Эти результаты прокладывают путь для создания значительного терапевтического прогресса и представляют важную веху в UCB, чтобы привести к значительному развитию и энэкопляциям. (DEES).
CDD-это сверхуносный DEE с рефрактерной эпилепсией, начатой для инфантильного начала, и тяжелыми глобальными задержками для развития нейродеи, приводящих к интеллектуальным, моторным визуальным визуальным и нарушениям сна. По оценкам, CDD поражает приблизительно 1 на 40 000-60 000 родов, причем средний возраст начала шести недель. Конгресс.
In the study, fenfluramine was generally well-tolerated, and the safety profile was consistent with previous studies on DS/LGS.1 UCB is currently conducting an open-label, flexible-dose, long-term 52-week extension phase of the study to characterize the long-term safety and tolerability of fenfluramine in pediatric and adult individuals with CDD.2
In the European Union (ЕС), фенфлурамин одобрен для лечения приступов, связанных с синдромом Драве и синдромом Леннокс-Гастаут в качестве дополнительной терапии для других антиэпилептических лекарств для пациентов 2 года. старше.6 Он не одобрен для использования в CDD каким -либо регулирующим органом во всем мире.
о UCB UCB, Брюсселе, Бельгия (www.ucb.com) - это глобальная биофармацевтическая компания, ориентированная на открытие и развитие инновационных лекарств и решений для преобразования жизни людей, живущих с тяжелыми заболеваниями иммунной системы или центральной нервной системы. Приблизительно 9 000 человек в примерно 40 странах, компания получила доход в размере 6,15 млрд евро в 2024 году. UCB перечислен в Euronext Brussels (Symbol: UCB).
ucb Заказ о форварде Этот документ содержит прогнозные заявления, в том числе, без ограничения, заявления, содержащие слова «потенциал», «верить», «ожидания», «ожидают», «намерены», «планы», «ищут», «оценки», «могут», «Уилла», «Продолжение» и похожие выражения. Эти прогнозные заявления основаны на текущих планах, оценках и убеждениях в управлении. Все заявления, кроме заявлений об исторических фактах, являются заявлениями, которые могут считаться прогнозными заявлениями, включая оценки доходов, операционных маржи, капитальных затрат, денежных средств, другой финансовой информации, ожидаемых юридических, арбитражных, политических, нормативных или клинических результатов или практики и других подобных оценок и результатов. По своей природе такие прогнозные заявления не гарантируют будущие результаты и подвержены известным и неизвестным рискам, неопределенности и предположениям, которые могут вызвать фактические результаты, финансовые условия, эффективность или достижения UCB или результаты отрасли, которые существуют, отличающиеся от любых будущих результатов, результатов или достижений, выраженных или подразумеваемых такими перспективными заявлениями, содержащимися в этом документе. Важные факторы, которые могут привести к таким различиям, включают, но не ограничиваются: глобальное распространение и воздействие войн, пандемиков и терроризма, общей геополитической среды, изменения климата, изменений в общих экономических, деловых и конкурентных условиях, неспособности получить необходимые одобрения регулирующих органов или получить их в приемлемых условиях или в рамках ожидаемых сроков, связанных с исследованиями и развитиями, в странах с точки зрения, не связаны с тем, что в будущем, не связаны с натуральными. или правительственные расследования, безопасность, качество, целостность данных или проблемы с производством, нарушение цепочки поставок и риски непрерывности бизнеса; Потенциальная или фактическая безопасность данных и нарушения конфиденциальности данных, или нарушения систем информационных технологий UCB, требования об ответственности за продукцию, проблемы патентной защиты для продуктов или кандидатов на продукты, конкуренция со стороны других продуктов, включая биологические или разрушительные технологии/модели бизнеса, изменения в законах или положениях, курсы обменного курса, изменения в законах, или/или правила, соответствующие налогам и поставкам, или в соответствии с такими законами, или/или правилами, и/или правилами, соответствующими налогам или поставками, или в поправках, и не в курсе. и соответствие сотрудников. Нет никакой гарантии, что новые кандидаты на продукты будут обнаружены или определены в трубопроводе, или что будут разработаны и утверждены новые показания для существующих продуктов. Движение от концепции к коммерческому продукту неясно; Доклинические результаты не гарантируют безопасность и эффективность кандидатов на продукты у людей. До сих пор сложность человеческого тела не может быть воспроизведена в компьютерных моделях, системах клеточной культуры или на животных моделях. Продолжительность времени для завершения клинических испытаний и получения разрешения регулирующих органов на маркетинг продукта варьировалась в прошлом, и UCB ожидает аналогичной непредсказуемости в будущем. Продукты или потенциальные продукты, которые являются предметом партнерских отношений, совместных предприятий или лицензионного сотрудничества, могут подвергаться спорам между партнерами или могут оказаться не столь безопасными, эффективными или коммерчески успешными, как UCB мог полагать в начале такого партнерства. Усилия UCB по приобретению других продуктов или компаний и интеграции операций таких приобретенных компаний могут быть не такими успешными, как UCB, возможно, полагал в момент приобретения. Кроме того, UCB или другие могут обнаружить безопасность, побочные эффекты или проблемы с производством с его продуктами и/или устройствами после их продажи. Обнаружение значительных проблем с продуктом, аналогичным одним из продуктов UCB, который указывает на целый класс продуктов, может оказать негативное влияние на продажи всего класса затронутых продуктов. Более того, международные и внутренние тенденции в отношении управляемого ухода и затрат на здравоохранение могут повлиять на продажи, в том числе цены, политическое и общественное контроль, модели или практики клиентов и назначения, а также политику возмещения, налагаемые плательщиками третьих лиц, а также законодательство, влияющее на цены на биофармацевтическую цену и переоборудование. Наконец, разбивка, кибератака или нарушение информационной безопасности могут поставить под угрозу конфиденциальность, целостность и доступность данных и систем UCB. Получили эти неопределенности, публика предостерегается не поставить за собой чрезмерную зависимость от таких перспективных заявлений. Эти перспективные заявления делаются только на дату данного документа и не отражают никаких потенциальных последствий от развивающегося события или риска, как указано выше, а также любые другие невзгоды, если не указано иное. Компания продолжает следовать за разработкой усердно для оценки финансовой значимости этих событий, как может быть, в этом случае в этом документе либо подтвердить фактические результаты, либо сообщать или отразить какие-либо изменения в его прямого высказывании, если таковое заявление, не требуемые в соответствии с таковыми заявлениями, не требуется в соответствии с таковыми заявлениями, если таковое заявление не требуется в соответствии с таковыми заявлениями, если таковое заявление не требуется в соответствии с таковым заявлением, если таковое заявление не требуется в соответствии с таковыми утверждениями и не требуется в соответствии с таковыми заявлениями, если таковое заявление не требуется в соответствии с такими заявлениями, которые требуются в соответствии с такими заявлениями и не требуемыми в соответствии с таковыми заявлениями, если таковое заявление не требуется. Правила.
Важная информация о безопасности о Fintepla® ▼ (fenfluramine) в Eu1
Показания: лечение приступов, связанных с синдромом Драве и синдромом Леннокс-Гастаут в качестве дополнительной терапии для других антиэпилектических лекарств для пациентов с 2 годами возраста и старших.
дозировка и администрирование : пожалуйста, обратитесь к SMPC для полной информации. Следует инициировать и контролировать врачи с опытом лечения эпилепсии. Fintepla назначается и распределяется в соответствии с Программой доступа к контролируемому финтепле. Синдром Драве: пациенты, которые не берут счипентол: начальная доза составляет 0,1 мг/кг два раза в день (0,2 мг/кг/день). Через 7 дней, если они переносятся, может увеличить дозу до 0,2 мг/кг два раза в день (0,4 мг/кг/день). Через дополнительные 7 дней, если допустимо, и требуется дальнейшее снижение судорог, может увеличить дозу до максимума 0,35 мг/кг два раза в день (0,7 мг/кг/день), что является рекомендуемой дозой обслуживания. Пациенты, требующие более быстрого титрования, могут увеличивать дозу каждые 4 дня. Не превышайте максимальную ежедневную дозу 26 мг (13 мг два раза в день). Пациенты, которые берут военнопленную: начальная доза составляет 0,1 мг/кг два раза в день (0,2 мг/кг/день). Через 7 дней, если допускается, может увеличить дозу до 0,2 мг/кг два раза в день (0,4 мг/кг/день), что является рекомендуемой дозой обслуживания. Пациенты, требующие более быстрого титрования, могут увеличивать дозу каждые 4 дня. Не превышайте общую дозу 17 мг (8,6 мг два раза в день). Синдром Леннокс-Гастаут: начальная доза составляет 0,1 мг/кг два раза в день (0,2 мг/кг/день). Через 7 дней доза должна быть увеличена до 0,2 мг/кг два раза в день (0,4 мг/кг/день), если переносится. Через дополнительные 7 дней, если допускается, доза должна быть увеличена до 0,35 мг/кг два раза в день (0,7 мг/кг/день), что является рекомендуемой дозой обслуживания. Не превышайте максимальную ежедневную дозу 26 мг (13 мг два раза в день). Перерыва: при прекращении лечения постепенно уменьшайте дозу. Как и во всех антиэпилептических лекарственных средствах, избегайте резкого прекращения, когда это возможно, чтобы минимизировать риск увеличения частоты судорог и эпилептического состояния. Последняя эхокардиограмма должна проводиться через 3-6 месяцев после последней дозы лечения фенфлурамином. Почечные нарушения: как правило, корректировка дозы не рекомендуется при введении пациентам с легкими до тяжелыми почечными нарушениями, однако может быть рассмотрен более медленное титрование. Если сообщается о побочных реакциях, может потребоваться снижение дозы. Не изучался у пациентов с конечной стадией почечной болезни. Не известно, является ли фенфлурамин или его активный метаболит, norfenfluramine, диализируется. Нарушение печени: нарушение печени: как правило, корректировка дозы не рекомендуется, когда вводится Fintepla без сопутствующего метипентола пациентам с легким и умеренным нарушением печени (детские пауги класса A и B). У пациентов с тяжелыми нарушениями печени (детского пауга), не получающими сопутствующего мерипентола, максимальная дозировка составляет 0,2 мг/кг два раза в день, а максимальная общая ежедневная доза составляет 17 мг. Существуют ограниченные клинические данные об использовании Fintepla со счипентолом у пациентов с легкой нарушением печени. Более медленное титрование может рассматриваться у пациентов с нарушениями печени, и может потребоваться снижение дозы, если сообщается о побочных реакциях. Никаких клинических данных не доступно об использовании Fintepla со счипентолом при умеренном и тяжелом нарушении печени, поэтому не рекомендуется для использования. Пожилые люди: нет данных. Педиатрическое население: безопасность и эффективность у детей младше 2 лет еще не установлены. Нет данных. Противопоказания : гиперчувствительность к активному веществу или любым экспрессии. Аортальная или митральная клапана сердечных заболеваний и легочная артериальная гипертензия. В течение 14 дней после введения ингибиторов моноаминоксидазы из -за повышенного риска синдрома серотонина. предупреждения и меры предосторожности : аортальная или митральная клапальная болезнь сердца и легочная артериальная гипертония: до начала лечения пациенты должны подвергаться эхокардиограмме для установления исходной линии и исключения любых ранее существовавших клапанов сердечных заболеваний или легочной гипертонии. Проводите мониторинг эхокардиограммы каждые 6 месяцев в течение первых 2 лет и ежегодно после этого. Если эхокардиограмма указывает на патологические изменения клапана, рассмотрите возможность последующего наблюдения, чтобы оценить, является ли аномалия постоянной. Если патологические аномалии, наблюдаемые на эхокардиограмме, оцените выгоду от риска продолжения лечения фенфлурамена с назначения, попечителя и кардиолога. После того, как лечение будет прекращено по каким-либо причинам, окончательная эхокардиограмма должна проводиться через 3-6 месяцев после последней дозы лечения фенфлурамином. Если результаты эхокардиограммы, предполагающие гипертонию легочной артерии, выполните повторную эхокардиограмму как можно скорее и в течение 3 месяцев, чтобы подтвердить эти результаты. Если обнаружение эхокардиограммы подтверждается повышенной вероятностью гипертонии легочной артерий, определенной как промежуточная вероятность, проводят оценку риска для риска пользования в отношении продолжения Fintepla назначением, опекуном и кардиологом. Если эхокардиограмма предполагает высокую вероятность, рекомендуется остановить лечение фенфлурамином. Снижение аппетита и потери веса: фенфлурамин может вызвать снижение аппетита и потери веса. Аддитивный эффект может возникнуть в сочетании с другими антиэпилептическими лекарствами, такими как стирипентол. Следите за весом пациента. Предпринять оценку риска и выгоды перед началом лечения, если история нервной анорексии или нервной булимии. Программа контролируемого доступа к Fintepla: была создана программа контролируемого доступа, чтобы 1) предотвратить использование не по назначению при лечении веса у пациентов с ожирением и 2) подтверждают, что назначающие врачи были проинформированы о необходимости периодического мониторинга сердца у пациентов, принимающих Fintepla. Сомноленство: фенфлурамин может вызвать сонливость, которая может быть повышена другими депрессантами центральной нервной системы. Суицидальное поведение и идеи: суицидальное поведение и идеи были зарегистрированы у пациентов, получавших антиэпилептические лекарства в нескольких признаках. Посоветуйте пациентам и лицам, осуществляющим уход, обращаться за медицинской консультацией, если возникнут какие -либо признаки суицидального поведения и идеи. Синдром серотонина: синдром серотонина, потенциально опасное для жизни состояние, может возникнуть при лечении фенфлурамином, особенно при одновременном использовании других серотонергических агентов; с агентами, которые нарушают метаболизм серотонина, таких как Маои; или с антипсихотиками, которые могут повлиять на серотонинергические системы нейротрансмиттеров. Тщательно наблюдать за пациентом, особенно во время начала лечения и увеличения дозы. Увеличение частоты судорог: клинически значимое увеличение частоты судорог может произойти во время лечения, что может потребовать корректировки в дозе фенфлурампинга и/или сопутствующих антиэпилептических лекарств или прекращения фенфлурамина, если риск пользы будет отрицательным. Ципрогептин: ципрогептин является мощным антагонистом серотонина и, следовательно, может снизить эффективность фенфлурамина. Если кипрогептин добавляется к лечению фенфлурамном, контролируйте пациента на наличие ухудшения судорог. Если лечение фенфлурамином инициируется у пациента, принимающего ципрогептин, фенфлурамин может быть уменьшена. Глаукома: фенфлурамин может вызвать мидриаз и может осадить глаукому угла. Прекращение терапии у пациентов с острым снижением остроты зрения. Рассмотрим прекращение, если боль в глазах неизвестного происхождения. Эффект индукторов CYP1A2 или CYP2B6: совместное управление с сильными индукторами CYP1A2 или индукторами CYP2B6 снизит концентрации фенфлурамина в плазме, что может снизить эффективность фенфлурамина. Если совместное управление считается необходимым, пациента следует контролировать на предмет снижения эффективности, и можно считать увеличение дозы фенфлурамена при условии, что он не превышает два раза в день ежедневной дозы (52 мг/день). Если сильный индуктор CYP1A2 или CYP2B6 прекращается во время поддержания лечения фенфлурамином, рассмотрим постепенное снижение дозировки фенфлурамина до дозы, вводимой до начала индуктора. Влияние ингибиторов CYP1A2 или CYP2D6: инициация сопутствующего лечения с помощью сильного ингибитора CYP1A2 или CYP2D6 может привести к более высокому воздействию и, следовательно, следует контролировать побочные эффекты, а снижение дозы может потребоваться у некоторых пациентов. Экспцинаты: содержит этил-гидроксибензоат натрия (E 215) натрия, а метиловый пара-гидроксибензоат натрия (E 219)-может вызывать аллергические реакции (возможно, задержанные). Он также содержит диоксид серы (E 220), который редко может вызывать тяжелые реакции гиперчувствительности и бронхоспазм. Пациенты с редкой гибелью глюкозо-галактозы не должны принимать это лекарство. Продукт содержит менее 1 ммоль натрия (23 мг) на максимальную ежедневную дозу 12 мл; По сути, «без натрия». Содержит глюкозу - может быть вредным для зубов. Взаимодействие: фармакодинамические взаимодействия с другими депрессантами ЦНС увеличивают риск депрессии центральной нервной системы при отягчающих обстоятельствах. Анифекция в дозе может потребоваться при совместной деятельности с рифампицином или сильным индуктором CYP1A2 или CYP2B6. В исследованиях in vitro совместно с сильным ингибитором CYP1A2 или CYP2D6 может привести к более высокому воздействию (см. Раздел 4.4 SMPC). Совместное управление с субстратами CYP2D6 или субстратами MATE1 может увеличить свои концентрации в плазме. Совместное управление с субстратами CYP2B6 или CYP3A4 может снизить концентрации в плазме. Беременность и лактация: ограниченные данные у беременных женщин. В качестве меры предосторожности избегайте использования Fintepla во время беременности. Неизвестно, выводятся ли фенфлурамин/метаболиты в человеческом молоке. Animaldata показали экскрецию фенфлурамина/метаболитов в молоке. Следует принять решение о том, прекратить грудное вскармливание или прекратить/воздерживаться от Fintepla, принимая во внимание преимущество грудного вскармливания для ребенка и преимущества терапии для женщины. Драйв и использование машин.: Fintepla оказывает умеренное влияние на способность управлять/ использовать машины, поскольку это может вызвать сознательность и усталость. Посоветуйте пациентам не управлять и не управлять механизмами, пока у них не будет достаточного опыта, чтобы оценить, негативно ли это влияет на их способности. неблагоприятные эффекты : синдром Драве: очень распространенный (≥1/10): инфекция верхних дыхательных путей, снижение аппетита, со сменность, диарея, пирексия, усталость, снижение уровня глюкозы в крови, эхокардиограмма, анормальная, которая состояла из следов и мильтской регентации, и трассации, которая, как это касается), которая состояла из следов и мильсоральной регламентации, и трассации, которая состояла из -за следов и мильсовой регуляции, и трассации. Обыкновенный (≥1/100 до <1>
▼ Этот лекарственный продукт подлежит дополнительному мониторингу. Это позволит быстро идентифицировать новую информацию о безопасности. Специалисты здравоохранения просят сообщить о любых подозреваемых побочных реакциях.
См. Европейскую резюме характеристик продукта для других побочных реакций и полной предписательной информации. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-epar-product-information_en.pdf (по состоянию на октябрь 2024) 2025 Источник: UCB Опубликовано : 2025-07-01 12:00 Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики. Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.Читать далее
Отказ от ответственности
Популярные ключевые слова