UCB оголошує позитивні результати від дослідження фази 3 фази фенфлураміну при розладі дефіциту CDKL5
Brussels, Belgium – 27th June 2025 – UCB, a global biopharmaceutical company, today announced that the phase 3 study investigating the safety and efficacy of adjunctive fenfluramine in CDKL5 Deficiency Disorder (CDD) met its primary and key secondary endpoints.1 The study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, fixed-dose, multi-center study examining the efficacy, Безпека, а фармакокінетика допоміжного лікування фенфлураміну у 87 дітей та дорослих у віці 1 - 35 років, з діагнозом CDD та неконтрольованими припадками.2
"Ці результати прокладають шлях для створення значних терапевтичних прогресів та представлення важливих віх у місії UCB. Вдячні пацієнтам, сім'ям та дослідникам, які досягли можливого цього прогресу, і ми з нетерпінням чекаємо співпраці з органами охорони здоров’я, щоб зробити лікування якнайшвидше », - сказала Фіона дю Монсо, виконавчий віце -президент, докази пацієнтів, UCB.
CDD-це ультра-рідкісний Dee з рефрактерною епілепсією інфантильної та сильної глобальної нейророзвитку, що призводить до інтелектуальних, рухових, коркових зорових та порушень сну як основних особливостей.3 Це спричинено патогенними варіантами в гена, що залежить від цикліну, що залежить від кінази 5 (CDKL5), розташованого на Х-хромосомі. За підрахунками, CDD впливає приблизно на 1 на 40 000 до 60 000 живих народжень, маючи середній вік настання шести тижнів.3,4
Первинна кінцева точка дослідження базується на середній відсотковій зміні частоти підрахунку моторних припадків (CMSF) між базовою та титруванням плюс підтримується фаза, що порівнює фенфлюраміну з групою. Конгрес.
У дослідженні фенфлурамін, як правило, добре переносився, а профіль безпеки відповідав попереднім дослідженням на DS/LGS.1 UCB в даний час проводить відкриту, гнучку дозу, довгострокову 52-тижневу фазу дослідження для характеристики довгострокової безпеки та переносимості фенфлураміну в педі та дорослих людей з європейською мовою, що є європейською педіатричною та дорослими людьми з європейською силою та ємновією педіатрики та дорослими. (ЄС), фенфлурамін затверджується для лікування припадків, пов'язаних з синдромом Дравета та синдромом Леннокса-Гастаута як додатковою терапією до інших антиепілептичних лікарських засобів для пацієнтів 2 роки та старше.5 У США, фенфлураміновий розчин порожнистях, зазначають для лікування 2 років, і 2-го віку Дравета та Леннокс-Лендокс-Гаста-Гаст. не затверджується для використання в CDD будь -яким регуляторним органом у всьому світі.
про UCB UCB, Brussels, Belgium (www.ucb.com) - це глобальна біофармацевтична компанія, орієнтована на відкриття та розвиток інноваційних лікарських засобів та рішень для трансформації життя людей, які живуть з важкими захворюваннями імунної системи або центральної нервової системи. Приблизно 9 000 людей приблизно в 40 країнах, компанія принесла дохід у розмірі 6,15 мільярдів євро в 2024 році. UCB вказаний на Euronext Brussels (символ: UCB).
ucb, що визила вперед Цей документ містить перспективні заяви, включаючи, без обмежень, твердження, що містять слова "потенціал", "віри", "передбачає", "очікує", "наміру", "плани", "прагнення", "оцінки", "можуть", "буде", "продовжити" та подібні експресії. Ці перспективні заяви базуються на поточних планах, оцінках та переконаннях управління. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти,-це заяви, які можуть бути визнані перспективними заявами, включаючи оцінки доходів, операційних марж, капітальних витрат, готівки, іншої фінансової інформації, очікуваних юридичних, арбітражних, політичних, регуляторних чи клінічних результатів чи практики та інших таких оцінок та результатів. За своєю природою, такі перспективні заяви не гарантують майбутніх результатів і підлягають відомим та невідомим ризикам, невизначеностям та припущенням, які можуть спричинити фактичні результати, фінансовий стан, ефективність або досягнення UCB або промисловості, істотно відрізняються від будь-яких майбутніх результатів, ефективності, виражених або означають такі перспективні заяви, що містяться в цьому документі. Важливі фактори, які можуть призвести до таких відмінностей, включають, але не обмежуються ними: глобальне поширення та наслідки війн, пандемії та тероризму, загальне геополітичне середовище, зміни клімату, зміни в загальних економічних, бізнес -умовах, неможливість отримати необхідні регуляторні затвердження або отримати їх на прийнятні умови або в межах очікуваних термінів, витрат, пов'язаних з дослідженнями, наслідками, або в уряді уряду в уряді в умовах уряду в уряді. Дослідження, безпека, якість, цілісність даних або проблеми з виробництва, порушення ланцюгів поставок та ризики безперервності бізнесу; Потенційні або фактичні порушення захисту даних та порушення конфіденційності даних або порушення систем інформаційних технологій UCB, вимог щодо відповідальності за продукцію, викликів захисту патентних продуктів або кандидатів на продукцію, конкуренції з боку інших продуктів, включаючи біосиміляри або руйнівні технології/бізнес -моделі, зміни в законах або правилах, обміну обміну курсом, зміни або неуперечності та/або правила, що стосуються податків та залучення та введення в експлуатацію та введення в експлуатацію та введення в експлуатацію та введення в експлуатацію та введення. утримання та дотримання працівників. Немає гарантії, що в трубопроводі будуть виявлені або визначені кандидати на нові продукти, або що нові показання до існуючих продуктів будуть розроблені та затверджені. Рух від концепції до комерційного продукту невизначений; Доклінічні результати не гарантують безпеку та ефективність кандидатів у продукцію у людини. Поки що складність людського організму не може бути відтворена в комп'ютерних моделях, системах культури клітин або тваринних моделях. Тривалість часу для завершення клінічних випробувань та отримання регуляторного затвердження маркетингу продуктів змінюється в минулому, і UCB очікує подібної непередбачуваності вперед. Продукція або потенційна продукція, які є предметом партнерств, спільних підприємств або ліцензійних співпраць, можуть підлягати суперечкам між партнерами або можуть виявитися не настільки безпечними, ефективними або комерційно успішними, як UCB, можливо, вірила на початок такого партнерства. Намагання UCB щодо придбання інших товарів чи компаній та інтеграції операцій таких придбаних компаній можуть бути не такими успішними, як, можливо, UCB, можливо, вірила в момент придбання. Також UCB або інші можуть виявити безпеку, побічні ефекти або проблеми з виробництвом з його продукцією та/або пристроями після їх продажу. Виявлення значних проблем із продуктом, подібним до одного з продуктів UCB, який впливає на цілий клас продукції, може мати матеріальний несприятливий вплив на продаж всього класу постраждалих продуктів. Більше того, на продаж може впливати міжнародні та внутрішні тенденції щодо керованої допомоги та вартості охорони здоров’я, включаючи ціновий тиск, політичну та громадську перевірку, закономірності або практики, що застосовуються, та політику відшкодування, що застосовуються платниками сторонніх виробників, а також законодавством, що впливають на біофармацевтичні ціноутворення та повторне відновлення та переговори. Нарешті, розбиття, кібератака або порушення інформаційної безпеки може поставити під загрозу конфіденційність, цілісність та доступність даних та систем UCB. Поводячи ці невизначеності, громадськість попереджає не покладати на такі перспективні заяви. Ці перспективні заяви зроблені лише на дату цього документа і не відображають жодних потенційних наслідків від розвитку події чи ризику, як зазначено вище, так і будь-яких інших негараздів, якщо не зазначено інше. Компанія продовжує старанно слідкувати за розробкою, щоб оцінити фінансову значущість цих подій, як це може бути, для UCB.UCB прямо відмовляється від будь-яких зобов’язань оновлювати будь-які перспективні заяви у цьому документі, або підтвердити фактичні результати, або звітувати або відображати будь-які зміни у своїх заздалегідь оглядові заяви з огляду на те, або будь-які зміни в подій, умовах або обставинах, що застосовується, не маючи на увазі закону, що застосовується. Положення.
Важлива інформація про безпеку про fintepla® ▼ (фенфлурамін) в ЄС1
ознаки: лікування припадків, пов’язаних із синдромом Дравета та синдромом Леннокса-Гастау як терапії додатковою терапією до інших антиепічних медиків для пацієнтів 2 років та старшої.
Дозування та адміністрування : Будь ласка, зверніться до SMPC для повної інформації. Повинні бути ініційовані та контрольовані лікарями, які мають досвід лікування епілепсії. Fintepla призначається та відпускається відповідно до програми доступу, керованої Fintepla. Синдром Дравета: Пацієнти, які не приймають сирупентол: Початкова доза становить 0,1 мг/кг двічі на день (0,2 мг/кг/добу). Через 7 днів, якщо переносити, може збільшити дозу до 0,2 мг/кг двічі на день (0,4 мг/кг/добу). Через додаткові 7 днів, якщо потрібно переносити та подальше зменшення припадків, можуть збільшити дозу до максимум 0,35 мг/кг двічі на день (0,7 мг/кг/добу), що є рекомендованою дози технічного обслуговування. Пацієнти, які потребують більш швидкого титрування, можуть збільшувати дозу кожні 4 дні. Не перевищуйте максимальну добову дозу 26 мг (13 мг двічі на день). Пацієнти, які приймають сипірипентол: стартова доза становить 0,1 мг/кг двічі на день (0,2 мг/кг/добу). Через 7 днів, якщо переносити, може збільшити дозу до 0,2 мг/кг двічі на день (0,4 мг/кг/добу), що є рекомендованою дози технічного обслуговування. Пацієнти, які потребують більш швидкого титрування, можуть збільшувати дозу кожні 4 дні. Не перевищуйте загальну дозу 17 мг (8,6 мг двічі на день). Синдром Леннокса-Гастаута: стартова доза становить 0,1 мг/кг двічі на день (0,2 мг/кг/добу). Через 7 днів дозу слід збільшувати до 0,2 мг/кг двічі на день (0,4 мг/кг/добу), якщо терпіти. Через додаткові 7 днів, якщо переносити, дозу слід збільшити до 0,35 мг/кг двічі на день (0,7 мг/кг/добу), що є рекомендованою дози для обслуговування. Не перевищуйте максимальну добову дозу 26 мг (13 мг двічі на день). Припинення: при припиненні лікування поступово зменшуйте дозу. Як і у всіх антиепілептичних лікарських засобів, уникайте різкого припинення, коли це можливо, щоб мінімізувати ризик збільшення частоти припадків та епілептику статусу. Останню ехокардіограму слід проводити через 3-6 місяців після останньої дози лікування фенфлураміном. Порушення нирок: Як правило, коригування дози не рекомендується при введенні пацієнтам із легким та важким порушенням нирок, однак може бути розглянуто повільне титрування. Якщо повідомляється про побічні реакції, може знадобитися зменшення дози. Не вивчали у пацієнтів із кінцевою стадією ниркової хвороби. Невідомо, чи фенфлурамін або його активний метаболіт, норфенфлурамін, діалізується. Порушення печінки: порушення печінки: як правило, коригування дози не рекомендується, коли Fintepla вводиться без супутнього побутипентолу пацієнтам з легким та помірним порушенням печінки (класу A і B). У пацієнтів із важким порушенням печінки (Child-pugh C), які не отримують супутнього побутипентолу, максимальна дозування становить 0,2 мг/кг двічі на день, а максимальна загальна добова доза-17 мг. Існують обмежені клінічні дані про використання Fintepla з подирипентолом у пацієнтів із легкою порушенням печінкової функції. Повільніший титрування може розглядатися у пацієнтів з порушенням печінки, і зменшення дози може знадобитися, якщо повідомляється про побічні реакції. Немає клінічних даних про використання Fintepla з помірним і суворим порушенням печінки, тому не рекомендується для використання. Літні люди: немає даних. Педіатричне населення: безпека та ефективність у дітей, які не досягли 2 років, ще не встановлені. Даних немає. протипоказання : гіперчутливість до активної речовини або будь -яких допоміжних речовин. Аортальна або мітральна клапанна хвороба серця та легенева артеріальна гіпертензія. Протягом 14 днів після введення інгібіторів моноаміноксидази через підвищений ризик синдрому серотоніну. попередження та запобіжні заходи : аортальна або мітральна хвороба серцевих захворювань та легенева артеріальна гіпертензія: Перед початком лікування пацієнти повинні зазнавати ехокардіограми для встановлення базової лінії та виключати будь-яку попередню хворобу серця або легеневу гіпертензію. Проводьте моніторинг ехокардіограми кожні 6 місяців протягом перших 2 років і щорічно після цього. Якщо ехокардіограма вказує на патологічні зміни клапанів, розгляньте подальше спостереження за тим, щоб оцінити, чи є аномалія стійкою. Якщо патологічні порушення, виявлені на ехокардіограмі, оцініть користь проти ризику продовження лікування фенфлураміну з лікарем, вихователем та кардіологом. Після того, як лікування буде припинено з будь-яких причин, остаточну ехокардіограму слід проводити через 3-6 місяців після останньої дози лікування фенфлураміном. Якщо результати ехокардіограми, що свідчать про легеневу артеріальну гіпертензію, виконайте повторну ехокардіограму якомога швидше і протягом 3 місяців, щоб підтвердити ці висновки. Якщо висновок ехокардіограми підтверджується на думку про підвищену ймовірність гіпертензії легеневої артерії, визначеної як проміжна ймовірність, проведіть оцінку ризику продовження Fintepla з боку лікаря, доглядача та кардіолога. Якщо ехокардіограма пропонує високу ймовірність, рекомендується лікування фенфлураміну. Зниження апетиту та втрату ваги: фенфлурамін може спричинити зниження апетиту та втрату ваги - адитивний ефект може виникнути в поєднанні з іншими антиепілептичними лікарськими засобами, такими як сетипентол. Стежте за вагою пацієнта. Проведіть оцінку ризику та вигоди перед початком лікування, якщо в анамнезі нервової анорексії або нервової булімії. Програма доступу до контролю Fintepla: створена контрольована програма доступу до 1) запобігти використанню поза міткою у лікуванні ваги у пацієнтів з ожирінням та 2) підтвердити, що лікаря, що прописують, були поінформовані про необхідність періодичного моніторингу серця у пацієнтів, які приймають фінтепла. Симо: фенфлурамін може спричинити снобленість, яка може бути потенційована іншими депресантами центральної нервової системи. Суїцидальна поведінка та ідея: суїцидальна поведінка та ідея повідомлялися у пацієнтів, які отримували антиепілептичні лікарські засоби за кількома показаннями. Порадьте пацієнтів та вихователів звертатися за медичними порадами, якщо з'являться будь -які ознаки самогубної поведінки та ідеї. Синдром серотоніну: синдром серотоніну, потенційно небезпечний для життя стан, може виникати при лікуванні фенфлураміну, особливо при супутньому застосуванні інших серотонергічних засобів; з агентами, які погіршують метаболізм серотоніну, такий як Маойс; або з антипсихотиками, які можуть впливати на серотонергічні нейромедіаторні системи. Ретельно спостерігайте за пацієнтом, особливо під час ініціації лікування та збільшення дози. Збільшення частоти припадків: під час лікування може відбутися клінічно значуще збільшення частоти припадків, що може вимагати коригування дози фенфлураміну та/або супутніх антиепілептичних лікарських засобів або припинення фенфлураміну, якщо ризик вигоди буде негативним. Ципрогептадин: Ципрогептадин є потужним антагоністом рецепторів серотоніну і, отже, може знижувати ефективність фенфлураміну. Якщо до лікування фенфлураміном додається ципрогептадин, стежте за пацієнтом на погіршення припадків. Якщо лікування фенфлураміну буде ініційовано у пацієнта, який приймає кіпгептадин, може бути зменшена суттєва фефлюраміну. Глаукома: фенфлурамін може спричинити мідріаз і може спричинити закриття кута глаукоми. Перерна терапія у пацієнтів з гострим зменшенням гостроти зору. Розглянемо припинення, якщо очний біль невідомого походження. Вплив індукторів CYP1A2 або CYP2B6: спільне введення з сильними індукторами CYP1A2 або індукторами CYP2B6 знизить концентрацію плазми фенфлураміну, що може знизити ефективність фенфлураміну. Якщо спільне введення вважається необхідним, пацієнта слід контролювати на знижену ефективність, а збільшення дози фенфлураміну можна вважати за умови, що він не перевищує дозу добової дози (52 мг/добу). Якщо сильний індуктор CYP1A2 або CYP2B6 припиняється під час підтримуючого лікування фенфлураміном, розгляньте поступове зменшення дози фенфлураміну до дози, що вводиться перед початком індуктора. Вплив інгібіторів CYP1A2 або CYP2D6: ініціація супутнього лікування з сильним інгібітором CYP1A2 або CYP2D6 може призвести до більш високого впливу, і, отже, слід контролювати побічні явища, і у деяких пацієнтів може знадобитися зменшення дози. Екстилії: Містить натрію етил-пара-гідроксибензоат (E 215) та метил-гідроксибензоат натрію (E 219)-можуть спричинити алергічні реакції (можливо, затримані). Він також містить діоксид сірки (E 220), який може рідко спричинити серйозні реакції гіперчутливості та бронхоспазм. Пацієнти з рідкісною мальабсорбцією глюкози-галактози не повинні приймати цього ліки. Продукт містить менше 1 ммоль натрію (23 мг) за максимальну добову дозу 12 мл; по суті "без натрію". Містить глюкозу - може бути шкідливим для зубів. Взаємодія: Фармакодинамічні взаємодії з іншими депресантами ЦНС збільшують ризик посилення депресії центральної нервової системи. Аналіз в дозі може знадобитися, коли вони згортаються з рифампіцином або сильним індуктором CYP1A2 або CYP2B6. У дослідженнях in vitro коадмінація з сильним інгібітором CYP1A2 або CYP2D6 може призвести до більшого впливу (див. Розділ 4.4 SMPC). Коадмінація з субстратами CYP2D6 або субстратами MATE1 може збільшити їх концентрацію в плазмі. Спільне введення з субстратами CYP2B6 або CYP3A4 може зменшити їх концентрацію в плазмі. Вагітність та лактація: обмежені дані у вагітних жінок. Як обережність, уникайте використання Fintepla під час вагітності. Невідомо, чи виводиться фенфлурамін/метаболіти в людському молоці. Animaldata показав екскрецію фенфлураміну/метаболітів у молоці. Необхідно прийняти рішення, чи слід припинити грудне вигодовування чи припинити/утримуватися від Fintepla з урахуванням користі від годування груддю для дитини та користі від терапії жінці. Машини приводу та використання.: Fintepla має помірний вплив на здатність керувати/ використовувати машини, оскільки це може спричинити сонливість і втому. Порадьте пацієнтів не керувати та керувати машинами, поки вони не матимуть достатнього досвіду, щоб оцінити, чи це негативно впливає на їхні здібності. несприятливі ефекти : синдром Дравета: Дуже поширений (≥1/10): інфекція верхніх дихальних шляхів, зниження апетиту, сонливість, діарея, пірексія, втома, глюкоза в крові зменшувались, ехокардіограмограмів (нанесена в розглянуті регіонування, а також регінговіг). Поширені (≥1/100 до <1>
▼ Цей лікарський продукт підлягає додатковому моніторингу. Це дозволить швидко визначити нову інформацію про безпеку. Медичних працівників просять повідомити про будь -які підозрювані побічні реакції.
див. Європейський підсумок характеристик продукту на інші побічні реакції та повну інформацію про призначення. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fintepla-product-information_en.pdf (доступ до жовтня 2024 р.)
посилання:
Джерело: UCB
Опубліковано : 2025-07-01 12:00
Читати далі
- Desogestrel більше п’яти років може підвищити ризик внутрішньочерепної менінгіоми
- Що говорить наука про алергію на домашніх тварин?
- Доглядачі з деменцією мають модифікат факторів ризику, що збільшують власний ризик
- Сильна кровотеча після доставки, пов'язана з тривалими проблемами зі здоров’ям серця
- Посібник з лікаря про перебування в безпеці в літній спеку
- Quoin Pharmaceuticals оголошує, що FDA надає рідкісне позначення педіатричного захворювання для QRX003 при синдромі Нетертона
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions