تعلن شركة Ultragenyx عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإعادة تقديم BLA للعلاج الجيني UX111 AAV لعلاج متلازمة سانفيليبو من النوع A (MPS IIIA)

الاسم العام: rebisufligene etisparvovec علاج: متلازمة سانفيليبو من النوع A (MPS IIIA)

تعلن شركة Ultragenyx عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإعادة تقديم BLA للعلاج الجيني UX111 AAV لعلاج سانفيليبو متلازمة النوع أ (MPS IIIA)

نوفاتو، كاليفورنيا، 02 أبريل 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA أو الوكالة) قبلت مراجعة طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) المعاد تقديمه للحصول على موافقة سريعة على UX111 (rebisufligene) etisparvovec) العلاج الجيني AAV9 كعلاج للمرضى الذين يعانون من متلازمة سانفيليبو من النوع A (MPS IIIA). حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تاريخ إجراء قانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) في 19 سبتمبر 2026.

في حالة الموافقة عليه، سيكون UX111 أول علاج معتمد لعلاج متلازمة سانفيليبو من النوع أ، وهو مرض نادر يصيب الأطفال الصغار ويؤدي إلى تنكس عصبي تقدمي لا رجعة فيه ووفاة مبكرة.

تم تحديد تاريخ عمل PDUFA في 19 سبتمبر 2026

"إن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ BLA لـ UX111 يجعلنا أقرب إلى إمكانية التوصل إلى أول علاج على الإطلاق لمتلازمة سانفيليبو من النوع A - وهو إنجاز ندرك أنه لا يمكن أن يأتي قريبًا بما فيه الكفاية للعائلات التي تواجه هذا التشخيص المدمر،" قال إميل د. كاكيس، دكتوراه في الطب، حاصل على درجة الدكتوراه، والرئيس التنفيذي ورئيس شركة Ultragenyx. "نحن نقدر قبول إدارة الغذاء والدواء الفوري لإعادة التقديم ونتطلع إلى العمل مع الوكالة طوال فترة مراجعتها من أجل تقديم خيار العلاج هذا لمجتمع متلازمة سانفيليبو في أسرع وقت ممكن".

خلال المراجعة السابقة للدورة المتأخرة، أقرت إدارة الغذاء والدواء بأن بيانات نتائج النمو العصبي قوية وأن بيانات العلامات الحيوية توفر أدلة داعمة إضافية. تمثل البيانات السريرية طويلة المدى المحدثة المدرجة في BLA والمقدمة في WORLDSymposium™ 2026 ما يصل إلى 8 سنوات من المتابعة وتظهر المزيد من التحسن السريري مقارنة بالانخفاض الملحوظ في التاريخ الطبيعي، وتأثير علاجي دائم عبر التقييمات السريرية والمؤشرات الحيوية المتعددة، مع الحفاظ على ملف تعريف أمان مقبول.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مراجعة الأولوية لـ UX111 BLA في فبراير 2025. وفي حالة الموافقة، سيتم تصنيع UX111 بالكامل داخل الولايات المتحدة، في Andelyn Biosciences في كولومبوس، أوهايو ومنشأة تصنيع العلاج الجيني Ultragenyx في بيدفورد، ماساتشوستس.

حول UX111 (rebisufligene etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec) هو علاج جيني جديد في الجسم الحي AAV9 في المرحلة 1/2/3 من تطوير متلازمة سانفيليبو من النوع A (MPS IIIA)، وهو مرض تخزين الليزوزومات القاتل النادر بدون علاج معتمد يؤثر بشكل أساسي على الدماغ. تم تصميم العلاج لمعالجة النقص الكامن في إنزيم السلفاميداز (SGSH) المسؤول عن التراكم غير الطبيعي لكبريتات الهيبارين (HS)، وهو جليكوسامينوجليكان، في الدماغ والذي يؤدي إلى تلف الخلايا التدريجي وتنكس الأعصاب. يتم إعطاء جرعات UX111 بالتسريب الوريدي لمرة واحدة باستخدام ناقل AAV9 المكمل ذاتيًا لتوصيل نسخة وظيفية من جين SGSH إلى الخلايا. تقوم هذه الخلايا المنقولة بعد ذلك بإفراز الإنزيم الوظيفي في سائل الأنسجة حيث يمكن أن تتناوله الخلايا العصبية المحيطة والخلايا الأخرى. يتم تناول الإنزيم بكفاءة إلى خلايا أخرى ثم يتم توجيهه إلى الليزوزوم حيث يمكن أن يقلل من تراكم HS ويمنع تطور تخزين الليزوزوم والإصابة اللاحقة التي تحدث في المرضى غير المعالجين. تم تطوير المنتج في الأصل بواسطة Abeona Therapeutics وتم نقله إلى Ultragenyx لاستكمال التطوير. حصل برنامج UX111 على تصنيفات العلاج المتقدم للطب التجديدي، والمسار السريع، وأمراض الأطفال النادرة، والأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة، وتسميات المنتجات الطبية PRIME واليتيم في الاتحاد الأوروبي.

حول متلازمة سانفيليبو من النوع أ (MPS IIIA) متلازمة سانفيليبو من النوع أ (MPS IIIA) هي مرض نادر ومميت لتخزين الجسيمات الليزوزومية بدون علاج معتمد يؤثر في المقام الأول على الدماغ ويتميز بالتنكس العصبي السريع، مع ظهوره في مرحلة الطفولة المبكرة. يعاني الأطفال المصابون بـ MPS IIIA من تأخر نمو شامل، مما يؤدي في النهاية إلى تدهور إدراكي ولغوي وحركي تدريجي، وتشوهات سلوكية ووفاة مبكرة. من المقدر أن يؤثر MPS IIIA على ما يقرب من 3000 إلى 5000 مريض في المناطق الجغرافية التي يمكن الوصول إليها تجاريًا، مع متوسط العمر المتوقع البالغ 15 عامًا. يحدث MPS IIIA بسبب متغيرات ثنائية مسببة للأمراض في جين SGSH تؤدي إلى نقص في إنزيم السلفاميداز (SGSH) المسؤول عن تكسير كبريتات الهيبارين (HS)، وهو جليكوزامينوجليكان، الذي يتراكم في الخلايا في جميع أنحاء الجسم، مما يؤدي إلى التنكس العصبي السريع الملحوظ المرتبط بالاضطراب.

حول UltragenyxUltragenyx هي شركة صيدلانية حيوية ملتزمة بتقديم منتجات جديدة. منتجات للمرضى لعلاج الأمراض الوراثية الخطيرة والنادرة للغاية. قامت الشركة ببناء مجموعة متنوعة من العلاجات المعتمدة والمنتجات المرشحة التي تهدف إلى معالجة الأمراض ذات الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة والبيولوجية الواضحة للعلاج، والتي لا توجد عادةً علاجات معتمدة لعلاج المرض الأساسي.

يقود الشركة فريق إداري ذو خبرة في تطوير وتسويق علاجات الأمراض النادرة. تعتمد استراتيجية Ultragenyx على تطوير أدوية فعالة من حيث الوقت والتكلفة، بهدف تقديم علاجات آمنة وفعالة للمرضى بأقصى قدر من الإلحاح.

لمزيد من المعلومات حول Ultragenyx، يرجى زيارة موقع الشركة على الويب: www.ultragenyx.com.

البيانات التطلعية واستخدام الوسائط الرقمية باستثناء المعلومات التاريخية الواردة هنا، فإن الأمور المنصوص عليها في هذا البيان الصحفي، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالتطوير والحالة التنظيمية والمراجعة والتوقيت والموافقة المحتملة على UX111 (rebisufligene etisparvovec)، بما في ذلك تاريخ إجراء PDUFA المتوقع، وإمكانية الموافقة السريعة، ونتائج مراجعة إدارة الغذاء والدواء لطلب ترخيص البيولوجيا المعاد تقديمه (BLA)، والتوقيت ونتائج أي عمليات تفتيش تنظيمية، ومدى كفاية البيانات السريرية والبيانات الحيوية وبيانات المتابعة طويلة الأجل لدعم الموافقة التنظيمية، والتوقعات المتعلقة بسلامة UX111 وقابلية تحمله ومتانته، واستعداد وقدرات التصنيع، بما في ذلك في مرافق التصنيع التابعة لجهات خارجية ومملوكة للشركة، والتوافر المحتمل والإطلاق التجاري لـ UX111، هي بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في أحكام "الملاذ الآمن" في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995.

تنطوي مثل هذه البيانات التطلعية على مخاطر وشكوك كبيرة يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في البيانات التطلعية. وتشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، عدم اليقين وعدم القدرة على التنبؤ المتأصل في تطوير الأدوية السريرية وعملية المراجعة والموافقة التنظيمية؛ احتمال ألا تقبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أو توافق على أن البيانات المقدمة كافية لدعم الموافقة السريعة أو الكاملة على UX111؛ خطر الحاجة إلى بيانات أو تحليلات أو دراسات إضافية؛ توقيت ونطاق ونتائج عمليات التفتيش التنظيمية؛ المخاطر المتعلقة بتصنيع UX111، بما في ذلك الاعتماد على الشركات المصنعة الخارجية والخبرة المحدودة للشركة في تشغيل مرافق التصنيع الخاصة بها؛ قدرة الشركة وشركائها في التصنيع على الالتزام بالمتطلبات التنظيمية؛ قضايا السلامة أو التحمل المحتملة؛ المنافسة من العلاجات أو المنتجات الأخرى؛ فرص السوق أصغر من المتوقع؛ والمخاطر الأخرى المتعلقة بقدرة الشركة على تمويل العمليات ونتائج التشغيل المستقبلية والأداء المالي.

للحصول على وصف إضافي للمخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية عن تلك الواردة في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المتعلقة بأعمال Ultragenyx بشكل عام، راجع تقرير Ultragenyx السنوي وفقًا للنموذج 10-K المقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات (SEC) في 18 فبراير 2026، وتقاريرها الدورية اللاحقة المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات.

بالإضافة إلى ملفاتها لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات والبيانات الصحفية والمكالمات الجماعية العامة، تستخدم Ultragenyx موقع علاقات المستثمرين الخاص بها ووسائل التواصل الاجتماعي لنشر معلومات مهمة عن الشركة، بما في ذلك المعلومات التي قد تعتبر جوهرية للمستثمرين، وللامتثال لالتزامات الإفصاح الخاصة بها بموجب اللائحة FD. يتم نشر المعلومات المالية وغيرها من المعلومات حول Ultragenyx بشكل روتيني ويمكن الوصول إليها على موقع علاقات المستثمرين الخاص بشركة Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) وموقع LinkedIn الإلكتروني (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

المصدر: شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

المصدر: HealthDay

مزيد من موارد الأخبار

تنبيهات أدوية Medwatch من إدارة الغذاء والدواء

أخبار Medwatch اليومية

أخبار لمتخصصي الصحة

الموافقات على الأدوية الجديدة

تطبيقات الأدوية الجديدة

نقص الأدوية

السريرية نتائج التجارب

الموافقات على الأدوية العامة

Drugs.com Podcast

اشترك في نشرتنا الإخبارية

مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com البريد الوارد الخاص بك.

نشر : 2026-04-07 09:02

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.