Ultragenyx gibt die Annahme der BLA-Wiedervorlage für die UX111-AAV-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA) durch die US-amerikanische FDA bekannt

Generischer Name: rebisuflige etisparvovec Behandlung für: Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

Ultragenyx gibt die Annahme der BLA-Wiedervorlage für die UX111 AAV-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndrom-Typs durch die US-amerikanische FDA bekannt A (MPS IIIA)

NOVATO, Kalifornien, 02. April 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA oder die Agentur) den erneut eingereichten Biologics License Application (BLA) zur beschleunigten Zulassung von UX111 (Rebisufligene) zur Prüfung angenommen hat etisparvovec) AAV9-Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA). Die FDA hat als Handlungstermin für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 19. September 2026 festgelegt.

Im Falle der Zulassung wird UX111 die erste zugelassene Therapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A sein, einer seltenen Krankheit, die Kleinkinder betrifft und zu fortschreitender, irreversibler Neurodegeneration und frühem Tod führt

PDUFA-Wirkungstermin ist der 19. September 2026

„Die Annahme des BLA für UX111 durch die FDA bringt uns der Möglichkeit einer allerersten Therapie für das Sanfilippo-Syndrom Typ A näher – ein Meilenstein, von dem wir wissen, dass er für Familien, die mit dieser verheerenden Diagnose konfrontiert sind, nicht früh genug kommen kann“, sagte Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., CEO und Präsident von Ultragenyx. „Wir wissen die schnelle Annahme der erneuten Einreichung durch die FDA zu schätzen und freuen uns darauf, während der gesamten Prüfung mit der Agentur zusammenzuarbeiten, um diese Behandlungsoption der Gemeinschaft des Sanfilippo-Syndroms so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen.“

Während ihrer vorherigen Spätzyklusprüfung bestätigte die FDA, dass die Daten zu neurologischen Entwicklungsergebnissen robust sind und dass die Biomarkerdaten zusätzliche unterstützende Beweise liefern. Die aktualisierten klinischen Langzeitdaten, die im BLA enthalten sind und auf dem WORLDSymposium™ 2026 präsentiert werden, repräsentieren eine Nachbeobachtungszeit von bis zu 8 Jahren und zeigen eine weitere klinische Verbesserung im Vergleich zum im natürlichen Verlauf beobachteten Rückgang sowie einen dauerhaften Behandlungseffekt über klinische Bewertungen und mehrere Biomarker hinweg bei gleichzeitiger Beibehaltung eines akzeptablen Sicherheitsprofils.

Die FDA erteilte UX111 im Februar 2025 die BLA-Prioritätsprüfung. Im Falle einer Genehmigung wird UX111 vollständig in den USA hergestellt, bei Andelyn Biosciences in Columbus, Ohio und in der Gentherapie-Produktionsanlage Ultragenyx in Bedford, Massachusetts.

Über UX111 (rebisuflige etisparvovec)UX111 (rebisuflige etisparvovec) ist eine neuartige In-vivo-AAV9-Gentherapie in Phase 1/2/3 der Entwicklung für das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), eine seltene tödliche lysosomale Speicherkrankheit ohne zugelassene Behandlung, die hauptsächlich das Gehirn betrifft. Die Therapie zielt darauf ab, den zugrunde liegenden Mangel des Enzyms Sulfamidase (SGSH) zu bekämpfen, der für die abnormale Ansammlung von Heparansulfat (HS), einem Glykosaminoglykan, im Gehirn verantwortlich ist, was zu fortschreitender Zellschädigung und Neurodegeneration führt. UX111 wird in einer einmaligen intravenösen Infusion unter Verwendung eines selbstkomplementären AAV9-Vektors verabreicht, um den Zellen eine funktionelle Kopie des SGSH-Gens zuzuführen. Diese transduzierten Zellen sezernieren dann das funktionelle Enzym in die Gewebeflüssigkeit, wo es von umgebenden Neuronen und anderen Zellen aufgenommen werden kann. Das Enzym wird effizient in andere Zellen aufgenommen und dann zum Lysosom weitergeleitet, wo es die Ansammlung von HS reduzieren und das Fortschreiten der lysosomalen Speicherung und Folgeschäden verhindern kann, die bei unbehandelten Patienten auftreten. Das Produkt wurde ursprünglich von Abeona Therapeutics entwickelt und zur vollständigen Entwicklung an Ultragenyx übertragen. Das UX111-Programm hat in den USA die Auszeichnungen „Regenerative Medicine Advanced Therapy“, „Fast Track“, „Rare Pediatric Disease“ und „Orphan Drug“ sowie in der EU die Auszeichnungen „PRIME“ und „Orphan Drug“ erhalten.

Über das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) ist eine seltene, tödliche lysosomale Speicherkrankheit ohne zugelassene Behandlung, die hauptsächlich das Gehirn betrifft und durch eine schnelle Neurodegeneration mit Beginn in der frühen Kindheit gekennzeichnet ist. Kinder mit MPS IIIA weisen eine globale Entwicklungsverzögerung auf, die schließlich zu einem fortschreitenden kognitiven, sprachlichen und motorischen Rückgang, Verhaltensstörungen und einem frühen Tod führt. Von MPS IIIA sind schätzungsweise etwa 3.000 bis 5.000 Patienten in kommerziell zugänglichen Regionen betroffen, mit einer mittleren Lebenserwartung von 15 Jahren. MPS IIIA wird durch biallelische pathogene Varianten im SGSH-Gen verursacht, die zu einem Mangel des Enzyms Sulfamidase (SGSH) führen, das für den Abbau von Heparansulfat (HS) verantwortlich ist, einem Glykosaminoglykan, das sich in Zellen im ganzen Körper ansammelt, was zu der beobachteten schnellen Neurodegeneration führt, die mit der Erkrankung einhergeht.

Über Ultragenyx Ultragenyx ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Bereitstellung neuartiger Produkte für Patienten verschrieben hat die Behandlung schwerer seltener und äußerst seltener genetischer Erkrankungen. Das Unternehmen hat ein vielfältiges Portfolio zugelassener Therapien und Produktkandidaten aufgebaut, die auf die Behandlung von Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf und klarer Biologie zur Behandlung abzielen, für die es normalerweise keine zugelassenen Therapien zur Behandlung der Grunderkrankung gibt.

Das Unternehmen wird von einem Managementteam geleitet, das Erfahrung in der Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika für seltene Krankheiten hat. Die Strategie von Ultragenyx basiert auf einer zeit- und kosteneffizienten Arzneimittelentwicklung mit dem Ziel, Patienten mit höchster Dringlichkeit sichere und wirksame Therapien bereitzustellen.

Weitere Informationen zu Ultragenyx finden Sie auf der Website des Unternehmens unter: www.ultragenyx.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen und Nutzung digitaler Medien Mit Ausnahme der hierin enthaltenen historischen Informationen gelten die in dieser Pressemitteilung dargelegten Angelegenheiten, einschließlich Aussagen im Zusammenhang mit der Entwicklung, dem behördlichen Status, der Prüfung, dem Zeitplan und der möglichen Zulassung von UX111 (Rebisufligene Etisparvovec), einschließlich des voraussichtlichen PDUFA-Aktionsdatums, der Möglichkeit einer beschleunigten Zulassung, des Ergebnisses der FDA-Prüfung des erneut eingereichten Biologics License Application (BLA) und des Zeitplans und Ergebnisse etwaiger behördlicher Inspektionen, die ausreichende Verfügbarkeit klinischer Daten, Biomarker- und Langzeit-Follow-up-Daten zur Unterstützung der behördlichen Zulassung, Erwartungen hinsichtlich der Sicherheit, Verträglichkeit und Haltbarkeit von UX111, die Produktionsbereitschaft und -kapazitäten, auch in Produktionsanlagen Dritter und des Unternehmens, sowie die potenzielle Verfügbarkeit und kommerzielle Markteinführung von UX111 sind zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der „Safe Harbor“-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995.

Solche zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten erhebliche Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem die Unsicherheit und Unvorhersehbarkeit, die mit der klinischen Arzneimittelentwicklung und dem behördlichen Überprüfungs- und Genehmigungsprozess verbunden sind; die Möglichkeit, dass die FDA nicht akzeptiert oder zustimmt, dass die eingereichten Daten ausreichen, um eine beschleunigte oder vollständige Zulassung von UX111 zu unterstützen; das Risiko, dass zusätzliche Daten, Analysen oder Studien erforderlich sein könnten; Zeitpunkt, Umfang und Ergebnis der behördlichen Inspektionen; Risiken im Zusammenhang mit der Herstellung von UX111, einschließlich der Abhängigkeit von Drittherstellern und der begrenzten Erfahrung des Unternehmens beim Betrieb seiner eigenen Produktionsanlagen; die Fähigkeit des Unternehmens und seiner Produktionspartner, die gesetzlichen Anforderungen einzuhalten; potenzielle Sicherheits- oder Verträglichkeitsprobleme; Konkurrenz durch andere Therapien oder Produkte; geringere als erwartete Marktchancen; und andere Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit des Unternehmens, den Betrieb, zukünftige Betriebsergebnisse und die finanzielle Leistung zu finanzieren.

Eine weitere Beschreibung der Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten abweichen, sowie der Risiken im Zusammenhang mit dem Geschäft von Ultragenyx im Allgemeinen finden Sie im Jahresbericht von Ultragenyx auf Formular 10-K, der am 18. Februar 2026 bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, und in den darauffolgenden regelmäßigen Berichten, die bei der SEC eingereicht wurden.

Zusätzlich zu seinen SEC-Einreichungen, Pressemitteilungen und öffentlichen Telefonkonferenzen nutzt Ultragenyx seine Investor-Relations-Website und seine sozialen Medien, um wichtige Informationen über das Unternehmen zu veröffentlichen, einschließlich Informationen, die für Anleger als wesentlich erachtet werden können, und um seinen Offenlegungspflichten gemäß Regulation FD nachzukommen. Finanzielle und andere Informationen über Ultragenyx werden regelmäßig veröffentlicht und sind auf der Investor-Relations-Website von Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) und der LinkedIn-Website (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/) zugänglich.

Quelle: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Quelle: HealthDay

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