Η Ultragenyx ανακοινώνει την αποδοχή της εκ νέου υποβολής BLA από τον FDA των ΗΠΑ για τη γονιδιακή θεραπεία UX111 AAV για τη θεραπεία του συνδρόμου Sanfilippo τύπου Α (MPS IIIA)

Γενική ονομασία: rebisufligene etisparvovec Θεραπεία για: Σύνδρομο Sanfilippo Τύπου Α (MPS IIIA)

Η Ultragenyx ανακοινώνει την U.S. U.S. για τη θεραπεία του συνδρόμου Sanfilippo τύπου A (MPS IIIA)

NOVATO, Καλιφόρνια, 02 Απριλίου 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ανακοίνωσε σήμερα ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA ή ο Οργανισμός έχει επανεξετάσει την άδεια χρήσης) αναζήτηση ταχείας έγκρισης για τη γονιδιακή θεραπεία UX111 (rebisufligene etisparvovec) AAV9 ως θεραπεία για ασθενείς με σύνδρομο Sanfilippo Τύπου Α (MPS IIIA). Ο FDA όρισε ως ημερομηνία δράσης τον Νόμο για τα τέλη χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) την 19η Σεπτεμβρίου 2026.

Εάν εγκριθεί, το UX111 θα είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη θεραπεία του συνδρόμου Sanfilippo Τύπου Α, μιας σπάνιας νόσου που επηρεάζει μικρά παιδιά που οδηγεί σε προοδευτική, μη αναστρέψιμη νευροεκφύλιση και πρώιμο θάνατο Σεπτεμβρίου

«Η αποδοχή του BLA για το UX111 από τον FDA μας φέρνει πιο κοντά στην πιθανότητα μιας πρώτης θεραπείας για το σύνδρομο Sanfilippo Τύπου Α—ένα ορόσημο που αναγνωρίζουμε ότι δεν μπορεί να έρθει αρκετά σύντομα για τις οικογένειες που αντιμετωπίζουν αυτή την καταστροφική διάγνωση», δήλωσε ο Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., chief executive officer και πρόεδρος του Ultra. "Εκτιμούμε την άμεση αποδοχή της εκ νέου υποβολής από τον FDA και ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τον Οργανισμό καθ' όλη τη διάρκεια της αναθεώρησής του, προκειμένου να φέρουμε αυτήν την θεραπευτική επιλογή στην κοινότητα του συνδρόμου Sanfilippo όσο το δυνατόν γρηγορότερα."

Κατά την προηγούμενη αναθεώρηση του τελευταίου κύκλου, η FDA αναγνώρισε ότι τα νευροαναπτυξιακά δεδομένα αποτελέσματος παρέχουν πρόσθετα υποστηρικτικά στοιχεία και ισχυρά στοιχεία. Τα ενημερωμένα μακροπρόθεσμα κλινικά δεδομένα που περιλαμβάνονται στο BLA και παρουσιάζονται στο WORLDSymposium™ 2026 αντιπροσωπεύουν έως και 8 χρόνια παρακολούθησης και δείχνουν περαιτέρω κλινική βελτίωση σε σχέση με την πτώση που παρατηρείται στη φυσική ιστορία και ένα ανθεκτικό αποτέλεσμα θεραπείας σε κλινικές αξιολογήσεις και πολλαπλούς βιοδείκτες, διατηρώντας παράλληλα ένα αποδεκτό προφίλ ασφάλειας.

Ο FDA χορήγησε την αναθεώρηση προτεραιότητας UX111 BLA τον Φεβρουάριο του 2025. Εάν εγκριθεί, το UX111 θα κατασκευάζεται εξ ολοκλήρου στις ΗΠΑ, στην Andelyn Biosciences στο Κολόμπους του Οχάιο και στις εγκαταστάσεις παραγωγής γονιδιακής θεραπείας Ultragenyx στο Bedford, Ufford, Μασαχουσέτη.

etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec) είναι μια νέα in vivo γονιδιακή θεραπεία AAV9 στην ανάπτυξη Φάσης 1/2/3 για το σύνδρομο Sanfilippo Τύπου Α (MPS IIIA), μια σπάνια θανατηφόρα ασθένεια λυσοσωμικής αποθήκευσης χωρίς εγκεκριμένη θεραπεία που επηρεάζει κυρίως τον εγκέφαλο. Η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει την υποκείμενη ανεπάρκεια του ενζύμου σουλφαμιδάσης (SGSH) που είναι υπεύθυνη για τη μη φυσιολογική συσσώρευση θειικής ηπαράνης (HS), μιας γλυκοζαμινογλυκάνης, στον εγκέφαλο που οδηγεί σε προοδευτική κυτταρική βλάβη και νευροεκφυλισμό. Το UX111 χορηγείται σε μια εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση χρησιμοποιώντας έναν αυτοσυμπληρωματικό φορέα AAV9 για την παροχή ενός λειτουργικού αντιγράφου του γονιδίου SGSH στα κύτταρα. Αυτά τα μεταδιεγερθέντα κύτταρα στη συνέχεια εκκρίνουν το λειτουργικό ένζυμο στο υγρό των ιστών όπου μπορεί να προσληφθεί από τους περιβάλλοντες νευρώνες και άλλα κύτταρα. Το ένζυμο απορροφάται αποτελεσματικά σε άλλα κύτταρα και στη συνέχεια δρομολογείται στο λυσόσωμα όπου μπορεί να μειώσει τη συσσώρευση του HS και να αποτρέψει την εξέλιξη της λυσοσωμικής αποθήκευσης και τον επακόλουθο τραυματισμό που συμβαίνει σε ασθενείς που δεν λαμβάνουν θεραπεία. Το προϊόν αναπτύχθηκε αρχικά από την Abeona Therapeutics και μεταφέρθηκε στην Ultragenyx για πλήρη ανάπτυξη. Το πρόγραμμα UX111 έχει ονομασίες Αναγεννητική Ιατρική Προηγμένη Θεραπεία, Γρήγορη διαδρομή, Σπάνιες Παιδιατρικές Νόσους και Ορφανό Φάρμακο στις Η.Π.Α. και ονομασίες PRIME και Ορφανό φαρμακευτικό προϊόν στην ΕΕ.

Σχετικά με το σύνδρομο Sanfilippo τύπου A (MPS IIIA)Το σύνδρομο Sanfilippo τύπου A (MPS IIIA) είναι μια σπάνια, θανατηφόρα ασθένεια λυσοσωμικής αποθήκευσης χωρίς εγκεκριμένη θεραπεία που επηρεάζει κυρίως τον εγκέφαλο και χαρακτηρίζεται από γρήγορο νευροεκφυλισμό, με έναρξη στην πρώιμη παιδική ηλικία. Τα παιδιά με MPS IIIA παρουσιάζουν παγκόσμια αναπτυξιακή καθυστέρηση, η οποία τελικά οδηγεί σε προοδευτική γνωστική, γλωσσική και κινητική έκπτωση, ανωμαλίες συμπεριφοράς και πρόωρο θάνατο. Το MPS IIIA εκτιμάται ότι επηρεάζει περίπου 3.000 έως 5.000 ασθενείς σε εμπορικά προσβάσιμες γεωγραφικές περιοχές, με μέσο προσδόκιμο ζωής τα 15 χρόνια. Το MPS IIIA προκαλείται από διαλληλικές παθογόνες παραλλαγές του γονιδίου SGSH που οδηγούν σε ανεπάρκεια του ενζύμου σουλφαμιδάσης (SGSH) που είναι υπεύθυνο για τη διάσπαση της θειικής ηπαράνης (HS), μιας γλυκοζαμινογλυκάνης, που συσσωρεύεται στα κύτταρα σε όλο το σώμα, με αποτέλεσμα την παρατηρούμενη ταχεία διαταραχή του νευρικού συστήματος. Η UltragenyxΗ Ultragenyx είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που δεσμεύεται να προσφέρει νέα προϊόντα σε ασθενείς για τη θεραπεία σοβαρών σπάνιων και εξαιρετικά σπάνιων γενετικών ασθενειών. Η εταιρεία έχει δημιουργήσει ένα ποικίλο χαρτοφυλάκιο εγκεκριμένων θεραπειών και υποψήφιων προϊόντων που στοχεύουν στην αντιμετώπιση ασθενειών με υψηλή ακάλυπτη ιατρική ανάγκη και σαφή βιολογία για θεραπεία, για τις οποίες συνήθως δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για τη θεραπεία της υποκείμενης νόσου.

Η εταιρεία διευθύνεται από μια ομάδα διαχείρισης με εμπειρία στην ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση θεραπευτικών για σπάνιες ασθένειες. Η στρατηγική της Ultragenyx βασίζεται στη χρονικά και οικονομικά αποδοτική ανάπτυξη φαρμάκων, με στόχο την παροχή ασφαλών και αποτελεσματικών θεραπειών σε ασθενείς με τη μέγιστη δυνατή επείγουσα ανάγκη.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Ultragenyx, επισκεφτείτε τον ιστότοπο της εταιρείας στη διεύθυνση: www.ultragenyx.com.

Μελλοντικές δηλώσεις και χρήση ψηφιακών μέσωνΕκτός από τις ιστορικές πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν, τα θέματα που αναφέρονται σε αυτό το δελτίο τύπου, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων που σχετίζονται με την ανάπτυξη, το ρυθμιστικό καθεστώς, την αναθεώρηση, το χρονοδιάγραμμα και την πιθανή έγκριση του UX111 (rebisufligene etisparvovec), συμπεριλαμβανομένης της αναμενόμενης ημερομηνίας έγκρισης από το PDUFA, υποβλήθηκε εκ νέου Αίτηση Βιολογικής Άδειας (BLA), το χρονοδιάγραμμα και το αποτέλεσμα τυχόν ρυθμιστικών επιθεωρήσεων, η επάρκεια κλινικών δεδομένων, βιοδεικτών και μακροπρόθεσμων δεδομένων παρακολούθησης για την υποστήριξη της ρυθμιστικής έγκρισης, προσδοκίες σχετικά με την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την ανθεκτικότητα του UX111, την ετοιμότητα κατασκευής σε εγκαταστάσεις και δυνατότητες τρίτων εταιρειών, και η πιθανή διαθεσιμότητα και η εμπορική κυκλοφορία του UX111, είναι δηλώσεις μελλοντικής προβολής κατά την έννοια των διατάξεων «ασφαλούς λιμένα» του Private Securities Litigation Reform Act του 1995.

Τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις ενέχουν σημαντικούς κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να διαφέρουν από τα ουσιαστικά αποτελέσματα από τα πραγματικά αποτελέσματα. μελλοντικές δηλώσεις. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, την αβεβαιότητα και το απρόβλεπτο που είναι εγγενές στην ανάπτυξη κλινικών φαρμάκων και στη διαδικασία ρυθμιστικής αναθεώρησης και έγκρισης. την πιθανότητα ο FDA να μην αποδεχθεί ή να συμφωνήσει ότι τα υποβληθέντα δεδομένα είναι επαρκή για να υποστηρίξουν την ταχεία ή πλήρη έγκριση του UX111· τον κίνδυνο να απαιτηθούν πρόσθετα δεδομένα, αναλύσεις ή μελέτες· το χρονοδιάγραμμα, το πεδίο εφαρμογής και το αποτέλεσμα των ρυθμιστικών επιθεωρήσεων· κινδύνους που σχετίζονται με την κατασκευή του UX111, συμπεριλαμβανομένης της εξάρτησης από τρίτους κατασκευαστές και της περιορισμένης εμπειρίας της Εταιρείας στη λειτουργία των δικών της εγκαταστάσεων παραγωγής· την ικανότητα της Εταιρείας και των κατασκευαστικών εταίρων της να συμμορφώνονται με τις κανονιστικές απαιτήσεις· πιθανά ζητήματα ασφάλειας ή ανοχής· ανταγωνισμός από άλλες θεραπείες ή προϊόντα· μικρότερες από τις αναμενόμενες ευκαιρίες της αγοράς· και άλλους κινδύνους που σχετίζονται με την ικανότητα της Εταιρείας να χρηματοδοτεί δραστηριότητες, τα μελλοντικά λειτουργικά αποτελέσματα και τις οικονομικές επιδόσεις.

Για μια περαιτέρω περιγραφή των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν διαφορές στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που εκφράζονται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις, καθώς και για τους κινδύνους που σχετίζονται με τις δραστηριότητες της Ultragenyx γενικά, ανατρέξτε στην Ετήσια Έκθεση της Ultragenyx για το Έντυπο 10-K που υποβλήθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC) και στις δευτερεύουσες εκθέσεις της Επιτροπής Κεφαλαιαγοράς (SEC) στις 26 Φεβρουαρίου 2021. η SEC.

Εκτός από τα αρχεία SEC, τα δελτία τύπου και τις δημόσιες κλήσεις διασκέψεων, η Ultragenyx χρησιμοποιεί τον ιστότοπο επενδυτικών σχέσεων και τα μέσα κοινωνικής δικτύωσης για να δημοσιεύσει σημαντικές πληροφορίες σχετικά με την εταιρεία, συμπεριλαμβανομένων πληροφοριών που μπορεί να θεωρηθούν σημαντικές για τους επενδυτές, και για να συμμορφωθεί με τις υποχρεώσεις γνωστοποίησης βάσει του κανονισμού FD. Οι οικονομικές και άλλες πληροφορίες σχετικά με το Ultragenyx δημοσιεύονται τακτικά και είναι προσβάσιμες στον ιστότοπο Επενδυτικών Σχέσεων της Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) και στον ιστότοπο του LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Πηγή: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Πηγή: HealthDay

Σχετικά άρθρα

Η Ultragenyx υποβάλλει εκ νέου αίτηση άδειας χρήσης Biologics για τη γονιδιακή θεραπεία UX111 AAV για τη θεραπεία του συνδρόμου Sanfilippo τύπου A, - UPS30 FDA, Ιανουάριος 30. 2026

UX111 (rebisufligene etisparvovec) Ιστορικό έγκρισης FDA

Περισσότεροι πόροι ειδήσεων

Ειδοποιήσεις φαρμάκων FDA Medwatch

Καθημερινά MedNews

Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας

Νέες εφαρμογές

Εφαρμογές για την υγεία

New Drug

Ελλείψεις φαρμάκων

Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών

Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων

Drugs.com Podcast

<2>h2>

Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

Δημοσιεύτηκε : 2026-04-07 09:02

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.