Ultragenyx anuncia la aceptación por parte de la FDA de EE. UU. del nuevo envío de BLA para la terapia genética UX111 AAV para tratar el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

Nombre genérico: rebisufligene etisparvovec Tratamiento para: Síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

Ultragenyx anuncia la aceptación por parte de la FDA de EE. UU. de la nueva presentación de BLA para la terapia genética UX111 AAV para tratar el síndrome de Sanfilippo A (MPS IIIA)

NOVATO, California, 02 de abril de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA o la Agencia) aceptó para revisión la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) reenviada que busca la aprobación acelerada para UX111 (rebisufligene etisparvovec) Terapia génica AAV9 como tratamiento para pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). La FDA fijó como fecha de acción la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) el 19 de septiembre de 2026.

Si se aprueba, UX111 será la primera terapia aprobada para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A, una enfermedad rara que afecta a niños pequeños y que conduce a una neurodegeneración progresiva e irreversible y a una muerte prematura.

La fecha de acción de la PDUFA está fijada para el 19 de septiembre de 2026

“La aceptación del BLA para UX111 por parte de la FDA nos acerca a la posibilidad de una primera terapia para el síndrome de Sanfilippo tipo A, un hito que reconocemos que no puede llegar lo suficientemente pronto para las familias que enfrentan este diagnóstico devastador”, dijo Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., director ejecutivo y presidente de Ultragenyx. "Apreciamos la pronta aceptación de la nueva presentación por parte de la FDA y esperamos trabajar con la Agencia a lo largo de su revisión para llevar esta opción de tratamiento a la comunidad del síndrome de Sanfilippo lo más rápido posible".

Durante su revisión anterior de último ciclo, la FDA reconoció que los datos de los resultados del desarrollo neurológico son sólidos y que los datos de los biomarcadores proporcionan evidencia de respaldo adicional. Los datos clínicos actualizados a largo plazo incluidos en el BLA y presentados en WORLDSymposium™ 2026 representan hasta 8 años de seguimiento y muestran una mejora clínica adicional en relación con la disminución observada en la historia natural, y un efecto de tratamiento duradero en evaluaciones clínicas y múltiples biomarcadores, al tiempo que se mantiene un perfil de seguridad aceptable.

La FDA concedió la revisión prioritaria de BLA a UX111 en febrero de 2025. Si se aprueba, UX111 se fabricará íntegramente en los EE. UU., en Andelyn Biosciences en Columbus, Ohio, y en las instalaciones de fabricación de terapia génica Ultragenyx en Bedford, Massachusetts.

Acerca de UX111 (rebisufligene etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec) es una nueva terapia génica in vivo con AAV9 en fase 1/2/3 de desarrollo para el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA), una rara enfermedad mortal por almacenamiento lisosomal sin tratamiento aprobado que afecta principalmente al cerebro. La terapia está diseñada para abordar la deficiencia subyacente de la enzima sulfamidasa (SGSH), responsable de la acumulación anormal de heparán sulfato (HS), un glicosaminoglicano, en el cerebro que produce daño celular progresivo y neurodegeneración. UX111 se dosifica en una infusión intravenosa única utilizando un vector AAV9 autocomplementario para administrar una copia funcional del gen SGSH a las células. Estas células transducidas luego secretan la enzima funcional en el líquido tisular, donde puede ser absorbida por las neuronas y otras células circundantes. La enzima se absorbe eficientemente en otras células y luego se dirige al lisosoma, donde puede reducir la acumulación de HS y prevenir la progresión del almacenamiento lisosomal y las consiguientes lesiones que se producen en pacientes no tratados. El producto fue desarrollado originalmente por Abeona Therapeutics y transferido a Ultragenyx para completar su desarrollo. El programa UX111 ha recibido designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa, Vía Rápida, Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano en los EE. UU., y designaciones de medicamento PRIME y Huérfano en la UE.

Acerca del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)El síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) es una enfermedad de almacenamiento lisosomal rara y fatal sin tratamiento aprobado que afecta principalmente al cerebro y se caracteriza por una rápida neurodegeneración, que comienza en la primera infancia. Los niños con MPS IIIA presentan un retraso global en el desarrollo, que eventualmente conduce a un deterioro cognitivo, del lenguaje y motor progresivo, anomalías del comportamiento y muerte prematura. Se estima que la MPS IIIA afecta aproximadamente a entre 3000 y 5000 pacientes en zonas geográficas comercialmente accesibles, con una esperanza de vida media de 15 años. La MPS IIIA es causada por variantes patógenas bialélicas en el gen SGSH que conducen a una deficiencia en la enzima sulfamidasa (SGSH) responsable de descomponer el heparán sulfato (HS), un glicosaminoglicano, que se acumula en las células de todo el cuerpo, lo que resulta en la rápida neurodegeneración observada asociada con el trastorno.

Acerca de UltragenyxUltragenyx es una compañía biofarmacéutica comprometida con la innovación productos a pacientes para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultrararas graves. La empresa ha creado una cartera diversa de terapias aprobadas y productos candidatos destinados a abordar enfermedades con una gran necesidad médica no cubierta y una biología clara para el tratamiento, para las cuales normalmente no existen terapias aprobadas para tratar la enfermedad subyacente.

La empresa está dirigida por un equipo directivo con experiencia en el desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de medicamentos rentables y en tiempo, con el objetivo de brindar terapias seguras y efectivas a los pacientes con la mayor urgencia.

Para obtener más información sobre Ultragenyx, visite el sitio web de la compañía en: www.ultragenyx.com.

Declaraciones prospectivas y uso de medios digitalesExcepto la información histórica contenida en este documento, los asuntos establecidos en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones relacionadas con el desarrollo, el estado regulatorio, la revisión, el momento y la posible aprobación de UX111 (rebisufligene etisparvovec), incluida la fecha de acción anticipada de la PDUFA, el potencial para una aprobación acelerada, el resultado de la revisión de la FDA de la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) reenviada, el momento y el resultado. de cualquier inspección regulatoria, la suficiencia de datos clínicos, de biomarcadores y de seguimiento a largo plazo para respaldar la aprobación regulatoria, las expectativas con respecto a la seguridad, tolerabilidad y durabilidad de UX111, la preparación y capacidades de fabricación, incluso en instalaciones de fabricación de terceros y de propiedad de la empresa, y la posible disponibilidad y lanzamiento comercial de UX111, son declaraciones prospectivas dentro del significado de las disposiciones de "puerto seguro" de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995.

Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres sustanciales que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, la incertidumbre y la imprevisibilidad inherentes al desarrollo de fármacos clínicos y al proceso de revisión y aprobación regulatoria; la posibilidad de que la FDA no acepte o esté de acuerdo en que los datos presentados sean suficientes para respaldar la aprobación acelerada o total de UX111; el riesgo de que se requieran datos, análisis o estudios adicionales; el momento, alcance y resultado de las inspecciones regulatorias; riesgos relacionados con la fabricación de UX111, incluida la dependencia de terceros fabricantes y la experiencia limitada de la Compañía operando sus propias instalaciones de fabricación; la capacidad de la Compañía y sus socios fabricantes para cumplir con los requisitos reglamentarios; posibles problemas de seguridad o tolerabilidad; competencia de otras terapias o productos; oportunidades de mercado más pequeñas de lo previsto; y otros riesgos relacionados con la capacidad de la Compañía para financiar operaciones, resultados operativos futuros y desempeño financiero.

Para obtener una descripción adicional de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general, consulte el Informe anual de Ultragenyx en el Formulario 10-K presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC) el 18 de febrero de 2026, y sus informes periódicos posteriores presentados ante la SEC.

Además de sus presentaciones ante la SEC, comunicados de prensa y conferencias telefónicas públicas, Ultragenyx utiliza su sitio web de relaciones con inversionistas y sus redes sociales para publicar información importante sobre la empresa, incluida información que puede considerarse importante para los inversionistas, y para cumplir con sus obligaciones de divulgación según el Reglamento FD. La información financiera y de otro tipo sobre Ultragenyx se publica periódicamente y se puede acceder a ella en el sitio web de Relaciones con inversores de Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) y en el sitio web de LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Fuente: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Fuente: HealthDay

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