Ultragenyx annonce l'acceptation par la FDA américaine de la nouvelle soumission de BLA pour la thérapie génique UX111 AAV destinée au traitement du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)

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Nom générique : rebisufligene etisparvovec Traitement pour : le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)

Ultragenyx annonce l'acceptation par la FDA américaine de la nouvelle soumission de BLA pour la thérapie génique UX111 AAV pour traiter le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)

NOVATO, Californie, 02 avril 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA ou l'Agence) des États-Unis a accepté d'examiner la demande de licence de produit biologique (BLA) resoumise visant à obtenir une approbation accélérée pour le gène AAV9 UX111 (rebisufligene etisparvovec) thérapeutique comme traitement pour les patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). La FDA a fixé la date d'action du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 19 septembre 2026.

  • S'il est approuvé, l'UX111 sera le premier traitement approuvé pour le traitement du syndrome de Sanfilippo de type A, une maladie rare affectant les jeunes enfants qui entraîne une neurodégénérescence progressive et irréversible et une mort précoce.
  • La date d'action du PDUFA est fixée au 19 septembre 2026

    • « L'acceptation par la FDA du BLA pour l'UX111 nous rapproche de la possibilité d'un tout premier traitement pour le syndrome de Sanfilippo de type A – une étape qui, nous le reconnaissons, ne saurait arriver assez tôt pour les familles confrontées à ce diagnostic dévastateur », a déclaré Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., PDG et président d'Ultragenyx. "Nous apprécions l'acceptation rapide de la nouvelle soumission par la FDA et sommes impatients de travailler avec l'Agence tout au long de son examen afin d'apporter cette option de traitement à la communauté du syndrome de Sanfilippo le plus rapidement possible."

    Au cours de son précédent examen de fin de cycle, la FDA a reconnu que les données sur les résultats neurodéveloppementaux sont robustes et que les données sur les biomarqueurs fournissent des preuves supplémentaires à l'appui. Les données cliniques à long terme mises à jour incluses dans le BLA et présentées au WORLDSymposium™ 2026 représentent jusqu'à 8 ans de suivi et montrent une amélioration clinique supplémentaire par rapport au déclin observé dans l'histoire naturelle, ainsi qu'un effet thérapeutique durable à travers les évaluations cliniques et plusieurs biomarqueurs, tout en maintenant un profil de sécurité acceptable.

    La FDA a accordé l'examen prioritaire de l'UX111 BLA en février 2025. S'il est approuvé, l'UX111 sera entièrement fabriqué aux États-Unis, chez Andelyn Biosciences à Columbus, Ohio et dans l'usine de fabrication de thérapie génique Ultragenyx à Bedford, Massachusetts.

    À propos de l'UX111 (rebisufligene etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec) est une nouvelle thérapie génique in vivo AAV9 en phase de développement 1/2/3 pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA), une maladie rare et mortelle du stockage lysosomal sans traitement approuvé qui affecte principalement le cerveau. La thérapie est conçue pour remédier au déficit enzymatique sous-jacent de la sulfamidase (SGSH), responsable d'une accumulation anormale d'héparane sulfate (HS), un glycosaminoglycane, dans le cerveau, entraînant des lésions cellulaires progressives et une neurodégénérescence. UX111 est administré en perfusion intraveineuse unique à l'aide d'un vecteur AAV9 auto-complémentaire pour délivrer une copie fonctionnelle du gène SGSH aux cellules. Ces cellules transduites sécrètent ensuite l'enzyme fonctionnelle dans le liquide tissulaire où elle peut être absorbée par les neurones environnants et d'autres cellules. L'enzyme est absorbée efficacement par d'autres cellules et est ensuite acheminée vers le lysosome où elle peut réduire l'accumulation d'HS et empêcher la progression du stockage lysosomal et les blessures qui en résultent chez les patients non traités. Le produit a été initialement développé par Abeona Therapeutics et transféré à Ultragenyx pour achever son développement. Le programme UX111 a reçu les désignations de thérapie avancée de médecine régénérative, de procédure accélérée, de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin aux États-Unis, ainsi que les désignations de médicament PRIME et orphelin dans l'UE.

    À propos du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)Le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) est une maladie de surcharge lysosomale rare et mortelle sans traitement approuvé. Elle affecte principalement le cerveau et se caractérise par une neurodégénérescence rapide apparaissant dans la petite enfance. Les enfants atteints de MPS IIIA présentent un retard de développement global, qui conduit éventuellement à un déclin cognitif, langagier et moteur progressif, à des anomalies comportementales et à une mort précoce. On estime que la MPS IIIA touche environ 3 000 à 5 000 patients dans les zones géographiques commercialement accessibles, avec une espérance de vie médiane de 15 ans. La MPS IIIA est causée par des variantes pathogènes bialléliques du gène SGSH qui entraînent un déficit de l'enzyme sulfamidase (SGSH) responsable de la dégradation de l'héparane sulfate (HS), un glycosaminoglycane, qui s'accumule dans les cellules de tout le corps, entraînant la neurodégénérescence rapide observée associée à la maladie.

    À propos d'UltragenyxUltragenyx est une société biopharmaceutique engagée à proposer de nouveaux produits aux patients. pour le traitement de maladies génétiques graves rares et ultra-rares. La société a construit un portefeuille diversifié de thérapies et de produits candidats approuvés visant à traiter des maladies présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits et une biologie claire pour le traitement, pour lesquelles il n'existe généralement aucun traitement approuvé pour traiter la maladie sous-jacente.

    La société est dirigée par une équipe de direction expérimentée dans le développement et la commercialisation de traitements contre les maladies rares. La stratégie d'Ultragenyx repose sur le développement de médicaments rapides et rentables, dans le but de fournir des thérapies sûres et efficaces aux patients dans les plus brefs délais.

    Pour plus d'informations sur Ultragenyx, veuillez visiter le site Web de la société à l'adresse : www.ultragenyx.com.

    Déclarations prospectives et utilisation des médias numériquesÀ l'exception des informations historiques contenues dans le présent communiqué de presse, les questions exposées dans ce communiqué de presse, y compris les déclarations liées au développement, au statut réglementaire, à l'examen, au calendrier et à l'approbation potentielle de l'UX111 (rebisufligene etisparvovec), y compris la date d'action prévue du PDUFA, le potentiel d'approbation accélérée, le résultat de l'examen par la FDA de la demande de licence de produit biologique (BLA) resoumise, le calendrier et le résultat de toute inspection réglementaire, la suffisance des données cliniques, des biomarqueurs et de suivi à long terme pour soutenir l'approbation réglementaire, les attentes concernant la sécurité, la tolérabilité et la durabilité de l'UX111, l'état de préparation et les capacités de fabrication, y compris dans les installations de fabrication tierces et appartenant à l'entreprise, et la disponibilité potentielle et le lancement commercial de l'UX111, sont des déclarations prospectives au sens des dispositions de « sphère de sécurité » de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995.

    Ces déclarations prospectives les déclarations prospectives impliquent des risques et des incertitudes importants qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus dans les déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, l'incertitude et l'imprévisibilité inhérentes au développement de médicaments cliniques et au processus d'examen et d'approbation réglementaire ; la possibilité que la FDA ne puisse pas accepter ou convenir que les données soumises sont suffisantes pour soutenir une approbation accélérée ou complète de l'UX111 ; le risque que des données, analyses ou études supplémentaires soient nécessaires ; le calendrier, la portée et les résultats des inspections réglementaires ; les risques liés à la fabrication de l'UX111, y compris le recours à des fabricants tiers et l'expérience limitée de la Société dans l'exploitation de ses propres installations de fabrication ; la capacité de la Société et de ses partenaires fabricants à se conformer aux exigences réglementaires ; problèmes potentiels de sécurité ou de tolérabilité ; la concurrence d'autres thérapies ou produits ; des opportunités de marché plus petites que prévu ; et d'autres risques liés à la capacité de la Société à financer ses opérations, ses résultats d'exploitation futurs et sa performance financière.

    Pour une description plus détaillée des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent de ceux exprimés dans ces déclarations prospectives, ainsi que des risques liés aux activités d'Ultragenyx en général, voir le rapport annuel d'Ultragenyx sur formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) le 18 février 2026, ainsi que ses rapports périodiques ultérieurs déposés auprès de la SEC.

    En plus de ses documents déposés auprès de la SEC, de ses communiqués de presse et de ses conférences téléphoniques publiques, Ultragenyx utilise son site Web de relations avec les investisseurs et ses médias sociaux pour publier des informations importantes sur la société, y compris des informations qui peuvent être considérées comme importantes pour les investisseurs, et pour se conformer à ses obligations de divulgation en vertu du règlement FD. Des informations financières et autres sur Ultragenyx sont régulièrement publiées et sont accessibles sur le site Web des relations avec les investisseurs d'Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) et sur le site Web LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

    Source : Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

    Source : HealthDay

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    Publié : 2026-04-07 09:02

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