Ultragenyx Mengumumkan Penerimaan FDA AS atas Pengajuan Ulang BLA untuk Terapi Gen AAV UX111 untuk Mengobati Sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA)

Nama generik: rebisufligene etisparvovec Pengobatan untuk: Sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA)

Ultragenyx Mengumumkan Penerimaan FDA AS atas Pengajuan Ulang BLA untuk Terapi Gen AAV UX111 untuk Mengobati Sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA)

NOVATO, Calif., April 02, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA atau Badan Pengawas Obat dan Makanan AS) telah menyetujui peninjauan ulang Permohonan Lisensi Biologis (BLA) yang meminta persetujuan yang dipercepat untuk gen AAV9 UX111 (rebisufligene etisparvovec) terapi sebagai pengobatan pasien sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA). FDA menetapkan tanggal tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) pada tanggal 19 September 2026.

Jika disetujui, UX111 akan menjadi terapi pertama yang disetujui untuk pengobatan sindrom Sanfilippo Tipe A, penyakit langka yang menyerang anak kecil yang menyebabkan degenerasi saraf progresif dan ireversibel serta kematian dini

Tanggal tindakan PDUFA ditetapkan pada 19 September 2026

“Penerimaan FDA terhadap BLA untuk UX111 membawa kita lebih dekat pada kemungkinan terapi pertama untuk sindrom Sanfilippo Tipe A—sebuah tonggak sejarah yang kami akui tidak dapat dicapai dalam waktu dekat bagi keluarga yang menghadapi diagnosis buruk ini,” kata Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., CEO dan presiden Ultragenyx. “Kami mengapresiasi FDA yang segera menerima pengajuan ulang tersebut dan berharap dapat bekerja sama dengan Badan tersebut selama peninjauannya guna menghadirkan pilihan pengobatan ini kepada komunitas sindrom Sanfilippo secepat mungkin.”

Selama peninjauan siklus akhir sebelumnya, FDA mengakui bahwa data hasil perkembangan saraf kuat dan bahwa data biomarker memberikan bukti tambahan yang mendukung. Data klinis jangka panjang terbaru yang disertakan dalam BLA dan dipresentasikan di WORLDSymposium™ 2026 mewakili masa tindak lanjut hingga 8 tahun dan menunjukkan perbaikan klinis lebih lanjut dibandingkan dengan penurunan yang diamati dalam riwayat alami, dan efek pengobatan yang bertahan lama di seluruh evaluasi klinis dan berbagai biomarker, dengan tetap mempertahankan profil keamanan yang dapat diterima.

FDA memberikan Tinjauan Prioritas BLA UX111 pada bulan Februari 2025. Jika disetujui, UX111 akan diproduksi seluruhnya di A.S., di Andelyn Biosciences di Columbus, Ohio, dan fasilitas manufaktur terapi gen Ultragenyx di Bedford, Massachusetts.

Tentang UX111 (rebisufligene etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec) adalah terapi gen AAV9 in vivo baru dalam pengembangan Fase 1/2/3 untuk sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA), penyakit penyimpanan lisosom fatal yang jarang terjadi tanpa pengobatan yang disetujui dan terutama menyerang otak. Terapi ini dirancang untuk mengatasi defisiensi enzim sulfamidase (SGSH) yang mendasari yang bertanggung jawab atas akumulasi abnormal heparan sulfat (HS), suatu glikosaminoglikan, di otak yang mengakibatkan kerusakan sel progresif dan degenerasi saraf. UX111 diberikan dalam infus intravena satu kali menggunakan vektor AAV9 pelengkap mandiri untuk mengirimkan salinan fungsional gen SGSH ke sel. Sel-sel yang ditransduksi ini kemudian mengeluarkan enzim fungsional ke dalam cairan jaringan di mana enzim tersebut dapat diambil oleh neuron di sekitarnya dan sel-sel lain. Enzim tersebut diambil secara efisien ke dalam sel lain dan kemudian diarahkan ke lisosom di mana enzim tersebut dapat mengurangi akumulasi HS dan mencegah perkembangan penyimpanan lisosom dan cedera yang diakibatkannya yang terjadi pada pasien yang tidak diobati. Produk ini awalnya dikembangkan oleh Abeona Therapeutics dan dipindahkan ke Ultragenyx untuk menyelesaikan pengembangan. Program UX111 telah menerima penghargaan Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease, dan Orphan Drug di AS, serta PRIME dan produk obat Orphan di UE.

Tentang Sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA)Sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA) adalah penyakit penyimpanan lisosom yang jarang dan fatal, tanpa pengobatan yang disetujui, yang terutama menyerang otak dan ditandai dengan degenerasi saraf yang cepat, yang dimulai pada masa kanak-kanak. Anak-anak dengan MPS IIIA mengalami keterlambatan perkembangan global, yang pada akhirnya menyebabkan penurunan kognitif, bahasa dan motorik yang progresif, kelainan perilaku dan kematian dini. MPS IIIA diperkirakan mempengaruhi sekitar 3.000 hingga 5.000 pasien di wilayah yang dapat diakses secara komersial, dengan harapan hidup rata-rata 15 tahun. MPS IIIA disebabkan oleh varian patogen biallelik pada gen SGSH yang menyebabkan defisiensi enzim sulfamidase (SGSH) yang bertanggung jawab untuk memecah heparan sulfat (HS), suatu glikosaminoglikan, yang terakumulasi dalam sel di seluruh tubuh, sehingga mengakibatkan degenerasi saraf cepat yang terkait dengan kelainan tersebut.

Tentang UltragenyxUltragenyx adalah perusahaan biofarmasi yang berkomitmen untuk menghadirkan inovasi baru produk kepada pasien untuk pengobatan penyakit genetik yang serius, langka, dan sangat langka. Perusahaan ini telah membangun beragam portofolio terapi dan kandidat produk yang disetujui yang ditujukan untuk mengatasi penyakit dengan kebutuhan medis yang belum terpenuhi dan biologi pengobatan yang jelas, yang biasanya tidak ada terapi yang disetujui untuk mengobati penyakit yang mendasarinya.

Perusahaan ini dipimpin oleh tim manajemen yang berpengalaman dalam pengembangan dan komersialisasi terapi penyakit langka. Strategi Ultragenyx didasarkan pada pengembangan obat yang hemat waktu dan biaya, dengan tujuan memberikan terapi yang aman dan efektif kepada pasien dengan keadaan paling mendesak.

Untuk informasi lebih lanjut tentang Ultragenyx, silakan kunjungi situs web perusahaan di: www.ultragenyx.com.

Pernyataan Berwawasan ke Depan dan Penggunaan Media DigitalKecuali informasi historis yang terkandung di sini, hal-hal yang diuraikan dalam siaran pers ini, termasuk pernyataan terkait dengan pengembangan, status peraturan, peninjauan, waktu dan kemungkinan persetujuan UX111 (rebisufligene etisparvovec), termasuk tanggal tindakan PDUFA yang diantisipasi, potensi untuk percepatan persetujuan, hasil dari tinjauan FDA terhadap Permohonan Lisensi Biologis (BLA) yang diajukan kembali, waktu dan hasil dari setiap inspeksi peraturan, kecukupan data klinis, biomarker, dan tindak lanjut jangka panjang untuk mendukung persetujuan peraturan, ekspektasi terkait keamanan, tolerabilitas, dan daya tahan UX111, kesiapan dan kemampuan manufaktur, termasuk di fasilitas manufaktur pihak ketiga dan milik perusahaan, serta potensi ketersediaan dan peluncuran komersial UX111, merupakan pernyataan berwawasan ke depan dalam arti ketentuan “pelabuhan aman” dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta 1995.

Pernyataan berwawasan ke depan tersebut mengandung risiko dan ketidakpastian besar yang dapat menyebabkan hasil sebenarnya berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan. Risiko dan ketidakpastian ini mencakup, antara lain, ketidakpastian dan ketidakpastian yang melekat dalam pengembangan obat klinis serta proses peninjauan dan persetujuan peraturan; kemungkinan bahwa FDA mungkin tidak menerima atau menyetujui bahwa data yang diserahkan cukup untuk mendukung percepatan atau persetujuan penuh terhadap UX111; risiko diperlukannya data, analisis, atau studi tambahan; waktu, ruang lingkup dan hasil inspeksi peraturan; risiko yang terkait dengan pembuatan UX111, termasuk ketergantungan pada produsen pihak ketiga dan terbatasnya pengalaman Perusahaan dalam mengoperasikan fasilitas manufakturnya sendiri; kemampuan Perusahaan dan mitra manufakturnya untuk mematuhi persyaratan peraturan; potensi masalah keamanan atau toleransi; persaingan dari terapi atau produk lain; peluang pasar yang lebih kecil dari yang diantisipasi; dan risiko lain terkait kemampuan Perusahaan mendanai operasional, hasil operasional di masa depan, dan kinerja keuangan.

Untuk penjelasan lebih lanjut mengenai risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda dari apa yang dinyatakan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini, serta risiko yang berkaitan dengan bisnis Ultragenyx secara umum, lihat Laporan Tahunan Ultragenyx pada Formulir 10-K yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa (SEC) pada tanggal 18 Februari 2026, dan laporan berkala selanjutnya yang diajukan ke SEC.

Selain pengajuan SEC, siaran pers, dan panggilan konferensi publik, Ultragenyx menggunakan situs web hubungan investor dan media sosialnya untuk mempublikasikan informasi penting tentang perusahaan, termasuk informasi yang mungkin dianggap penting bagi investor, dan untuk mematuhi kewajiban pengungkapannya berdasarkan Peraturan FD. Informasi keuangan dan lainnya tentang Ultragenyx diposting secara rutin dan dapat diakses di situs Hubungan Investor Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) dan situs LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Sumber: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

MedNews Harian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Aplikasi Obat Baru

Kekurangan Obat

Hasil Uji Klinis

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di Anda kotak masuk.

Diposting : 2026-04-07 09:02

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Ultragenyx Mengumumkan Penerimaan FDA AS atas Pengajuan Ulang BLA untuk Terapi Gen AAV UX111 untuk Mengobati Sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA)