Ultragenyx、サンフィリッポ症候群 A 型 (MPS IIIA) を治療するための UX111 AAV 遺伝子治療の BLA 再申請を米国 FDA が受理したことを発表

一般名: rebisufligene etisparvovec 治療薬: サンフィリッポ症候群 A 型 (MPS IIIA)

Ultragenyx、米国 FDA による UX111 AAV 遺伝子治療の BLA 再申請の受理を発表サンフィリッポ症候群 A 型 (MPS IIIA)

カリフォルニア州ノヴァト、2026 年 4 月 2 日 (グローブニュースワイヤー) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) は本日、米国食品医薬品局 (FDA または同庁) が、UX111 (レビスフリジェン) の早期承認を求めて再提出された生物製剤ライセンス申請 (BLA) を審査のために受理したと発表しました。 etisparvovec) サンフィリッポ症候群 A 型 (MPS IIIA) 患者の治療としての AAV9 遺伝子治療。 FDA は、処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の発効日を 2026 年 9 月 19 日に設定しました。

UX111 が承認されれば、サンフィリッポ症候群 A 型の治療法として初めて承認された治療法となります。サンフィリッポ症候群は、進行性、不可逆的な神経変性と早期死につながる、幼児が罹患する希少疾患です。

PDUFA の発効日は 2026 年 9 月 19 日に設定

「FDA による UX111 に対する BLA の承認により、サンフィリッポ症候群 A 型に対する史上初の治療法の可能性に近づいた。この重大な診断に直面している家族にとって、この画期的な出来事はすぐには実現しないと我々は認識している」と Ultragenyx の最高経営責任者兼社長であるエミール D. カッキス医学博士は述べた。「私たちは、FDA による再申請の迅速な受諾に感謝しており、サンフィリッポ症候群コミュニティにこの治療オプションをできるだけ早く提供するために、審査を通じて FDA と協力することを楽しみにしています。」

前回の後期審査で、FDA は神経発達転帰データが堅牢であり、バイオマーカーデータが追加の支持証拠を提供することを認めました。 BLA に含まれ、WORLDSymposium™ 2026 で発表された最新の長期臨床データは、最長 8 年間の追跡調査に相当し、許容可能な安全性プロファイルを維持しながら、自然史で観察された低下と比較してさらなる臨床的改善、および臨床評価と複数のバイオマーカーにわたる持続的な治療効果を示しています。

FDA は 2025 年 2 月に UX111 BLA の優先審査を認めました。承認されれば、UX111 はオハイオ州コロンバスの Andelyn Biosciences とマサチューセッツ州ベッドフォードの Ultragenyx 遺伝子治療製造施設で完全に米国内で製造されることになります。

UX111 (rebisufligene etisparvovec) についてUX111 (rebisufligene etisparvovec) は、サンフィリッポ症候群 A 型 (MPS IIIA) に対する第 1/2/3 相開発中の新規 in vivo AAV9 遺伝子治療です。サンフィリッポ症候群 A 型 (MPS IIIA) は、主に脳に影響を与える承認された治療法のない稀な致死性リソソーム蓄積症です。この治療法は、進行性の細胞損傷と神経変性を引き起こす、グリコサミノグリカンの一種であるヘパラン硫酸（HS）の脳内異常蓄積の原因となる根本的なスルファミダーゼ（SGSH）酵素欠損に対処するように設計されています。 UX111 は、SGSH 遺伝子の機能的コピーを細胞に送達するために自己相補的な AAV9 ベクターを使用して 1 回の静脈内注入で投与されます。これらの形質導入された細胞は、機能性酵素を組織液に分泌し、そこで周囲のニューロンや他の細胞に取り込まれます。この酵素は他の細胞に効率的に取り込まれ、その後リソソームに送られ、そこでHSの蓄積を減らし、リソソーム貯蔵の進行と未治療の患者に生じる結果的な傷害を防ぐことができます。この製品はもともと Abeona Therapeutics によって開発され、開発を完了するために Ultragenyx に移管されました。 UX111 プログラムは、米国で再生医療先進療法、ファストトラック、希少小児疾患、希少疾病用医薬品の指定を受けており、EU では PRIME および希少疾病用医薬品の指定を受けています。

A 型サンフィリッポ症候群 (MPS IIIA) についてA 型サンフィリッポ症候群 (MPS IIIA) は、承認された治療法のない稀な致死性のリソソーム蓄積症で、主に脳に影響を及ぼし、幼児期に発症する急速な神経変性を特徴としています。 MPS IIIA の小児は全体的な発達の遅れを示し、最終的には進行性の認知機能、言語機能、運動機能の低下、行動異常、早期死亡につながります。 MPS IIIA は、商業的にアクセス可能な地域では約 3,000 ～ 5,000 人の患者が罹患していると推定されており、平均余命は 15 年です。 MPS IIIA は、全身の細胞に蓄積するグリコサミノグリカンであるヘパラン硫酸 (HS) の分解に関与するスルファミダーゼ (SGSH) 酵素の欠損を引き起こす SGSH 遺伝子の両対立遺伝子の病的変異によって引き起こされ、その結果、この疾患に関連する急速な神経変性が観察されます。

ウルトラジェニクスについてウルトラジェニクスは、重篤な希少および超希少遺伝子疾患の治療のための新しい製品を患者に提供することに尽力しているバイオ医薬品会社。同社は、アンメットメディカルニーズが高く、治療のための明確な生物学が必要な疾患に対処することを目的とした、承認された治療法と製品候補の多様なポートフォリオを構築してきました。その疾患に対しては、通常、基礎疾患を治療する承認された治療法がありません。

同社は、希少疾患治療薬の開発と商品化に経験のある経営陣によって率いられています。 Ultragenyx の戦略は、安全で効果的な治療法を最大限の緊急性を持って患者に提供することを目標に、時間と費用効率の高い医薬品開発を前提としています。

Ultragenyx の詳細については、同社の Web サイト (www.ultragenyx.com) をご覧ください。

将来の見通しに関する記述およびデジタルメディアの使用ここに含まれる過去の情報を除き、このプレスリリースに記載されている事項には、予想される PDUFA アクションの日付、早期承認の可能性、再提出された生物製剤ライセンス申請の FDA によるレビューの結果など、UX111 (レビスフリジェンエティスパルボベク) の開発、規制状況、レビュー、タイミングおよび承認の可能性に関する記述が含まれます。 (BLA)、規制検査のタイミングと結果、規制当局の承認を裏付ける十分な臨床データ、バイオマーカーデータと長期追跡データ、UX111 の安全性、忍容性、耐久性に関する期待、サードパーティおよび自社所有の製造施設を含む製造の準備状況と生産能力、および UX111 の入手可能性と商業発売の可能性は、規制当局の「セーフハーバー」規定の意味における将来の見通しに関する記述です。 1995 年私募証券訴訟改革法。

そのような将来予想に関する記述には、将来予想に関する記述で明示または暗示された結果と実際の結果が大きく異なる原因となる可能性がある、重大なリスクおよび不確実性が伴います。これらのリスクと不確実性には、臨床医薬品開発や規制当局の審査と承認プロセスに固有の不確実性と予測不可能性が含まれます。 FDA が、提出されたデータが UX111 の早期承認または完全承認を裏付けるのに十分であることを受け入れまたは同意しない可能性。追加のデータ、分析、または研究が必要になる可能性があるリスク。規制検査のタイミング、範囲、結果。 UX111の製造に関連するリスク（サードパーティ製造業者への依存や当社の自社製造施設の運営経験が限られていることなど）。当社およびその製造パートナーが規制要件を遵守する能力。潜在的な安全性または忍容性の問題。他の治療法や製品との競合。市場機会が予想よりも小さい。および当社の事業資金供給能力、将来の業績および財務実績に関連するその他のリスク。

これらの将来予想に関する記述で表明されているものと実際の結果が異なる可能性があるリスクと不確実性、および Ultragenyx の事業全般に関連するリスクの詳細については、2026 年 2 月 18 日に証券取引委員会 (SEC) に提出された Ultragenyx の Form 10-K 年次報告書と、その後 SEC に提出された定期報告書を参照してください。

Ultragenyx は、SEC への提出書類、プレスリリース、公開電話会議に加えて、投資家向け広報 Web サイトやソーシャルメディアを利用して、投資家にとって重要と思われる情報を含む会社に関する重要な情報を公開し、レギュレーション FD に基づく開示義務を遵守しています。 Ultragenyx に関する財務情報およびその他の情報は定期的に掲載されており、Ultragenyx の投資家情報 Web サイト (https://ir.ultragenyx.com/) および LinkedIn Web サイト (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/) でアクセスできます。

出典: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

出典: HealthDay

Ultragenyx、サンフィリッポ症候群 A 型 (MPS IIIA) 治療のための UX111 AAV 遺伝子治療の生物製剤ライセンス申請を米国 FDA に再提出 - 2026 年 1 月 30 日

UX111 (rebisufligene etisparvovec) FDA 承認履歴

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投稿しました : 2026-04-07 09:02

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