Ultragenyx ngumumake Penerimaan FDA AS saka BLA Resubmission kanggo Terapi Gene AAV UX111 kanggo Ngobati Sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA)

Tindakake Drugslib ing

Jeneng umum: rebisufligene etisparvovec Pengobatan: Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)

Ultragenyx Announces U.S. FDA Acceptance of BLA11rap Resubmission of UX1 Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)

NOVATO, Calif., April 02, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) dina iki ngumumake US Food and Drug Administration (FDA utawa Agensi) wis nampa kanggo mriksa maneh aplikasi sing diajukake maneh kanggo Aplikasi Biologics License (BLA License Biologics) UX111 (rebisufligene etisparvovec) terapi gen AAV9 minangka perawatan kanggo pasien sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA). FDA nyetel tanggal tumindak Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) tanggal 19 September 2026.

  • Yen disetujoni, UX111 bakal dadi terapi pisanan sing disetujoni kanggo perawatan sindrom Sanfilippo Tipe A, penyakit langka sing mengaruhi bocah cilik sing ndadékaké progresif, neurodegenerasi sing ora bisa dibalèkaké lan mati awal
    • 2 September 2, 2 September 2020
  • "Penerimaan FDA saka BLA kanggo UX111 ndadekke kita nyedhaki kamungkinan terapi pisanan kanggo sindrom Sanfilippo Tipe A - tonggak sejarah sing kita kenal ora bisa teka kanthi cepet kanggo kulawarga sing ngadhepi diagnosis sing ngancurake iki," ujare Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., direktur eksekutif lan presiden Ultragenyx. "We appreciate panriman cepet FDA saka resubmission lan ngarep-arep kanggo bisa karo Agensi saindhenging review kanggo nggawa pilihan perawatan iki kanggo masyarakat sindrom Sanfilippo sakcepete sabisa." Data klinis jangka panjang sing dianyari kalebu ing BLA lan ditampilake ing WORLDSymposium ™ 2026 makili nganti 8 taun tindak lanjut lan nuduhake perbaikan klinis luwih akeh tinimbang penurunan sing diamati ing sejarah alam, lan efek perawatan sing tahan lama ing evaluasi klinis lan macem-macem biomarker, nalika njaga profil safety sing bisa ditampa.

    FDA menehi Tinjauan Prioritas BLA UX111 ing Februari 2025. Yen disetujoni, UX111 bakal diprodhuksi kabeh ing AS, ing Andelyn Biosciences ing Columbus, Ohio lan fasilitas manufaktur terapi gen Ultragenyx ing Bedford, Massachusetts.

    Babagan UX11111

    Babagan UX1111 (rebisuffolive11) (rebisufligene etisparvovec) minangka novel terapi gen AAV9 ing vivo ing pangembangan Fase 1/2/3 kanggo sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA), penyakit panyimpenan lysosomal fatal sing langka tanpa perawatan sing disetujoni sing utamane mengaruhi otak. Terapi kasebut dirancang kanggo ngatasi kekurangan enzim sulfamidase (SGSH) sing ndasari sing tanggung jawab kanggo akumulasi heparan sulfat (HS), glikosaminoglikan sing ora normal, ing otak sing nyebabake karusakan sel sing progresif lan neurodegenerasi. UX111 diwenehi dosis ing infus intravena siji-wektu nggunakake vektor AAV9 pelengkap kanggo ngirim salinan fungsional gen SGSH menyang sel. Sel sing ditransduksi iki banjur ngetokake enzim fungsional menyang cairan jaringan sing bisa dijupuk dening neuron ing sakubenge lan sel liyane. Enzim kasebut dijupuk kanthi efisien menyang sel liya lan banjur diarahake menyang lisosom ing ngendi bisa nyuda akumulasi HS lan nyegah perkembangan panyimpenan lisosom lan cedera akibat sing kedadeyan ing pasien sing ora diobati. Produk kasebut wiwitane dikembangake dening Abeona Therapeutics lan ditransfer menyang Ultragenyx kanggo ngrampungake pembangunan. Program UX111 wis nampa Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease, lan Orphan Drug designations ing AS, lan PRIME and Orphan medicinal designations ing EU.

    Babagan Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA) minangka penyakit panyimpenan lysosomal sing langka, fatal tanpa perawatan sing disetujoni sing utamane mengaruhi otak lan ditondoi dening neurodegenerasi kanthi cepet, kanthi wiwitan ing awal kanak-kanak. Anak-anak sing duwe MPS IIIA saiki ngalami keterlambatan perkembangan global, sing pungkasane nyebabake kognitif progresif, basa lan motor mudhun, kelainan prilaku lan pati awal. MPS IIIA dikira-kira bakal mengaruhi kira-kira 3.000 nganti 5.000 pasien ing geografi sing bisa diakses kanthi komersial, kanthi pangarep-arep urip rata-rata 15 taun. MPS IIIA disebabake dening varian patogen biallelic ing gen SGSH sing nyebabake kekurangan enzim sulfamidase (SGSH) sing tanggung jawab kanggo ngrusak heparan sulfate (HS), sawijining glikosaminoglikan, sing akumulasi ing sel ing saindhenging awak, nyebabake degenerasi saraf cepet sing digandhengake karo kelainan kasebut.

    Abstrong perusahaan biopharmaceutical setya nggawa produk novel kanggo pasien kanggo perawatan penyakit genetik langka lan ultra-langka sing serius. Perusahaan iki wis nggawe macem-macem portofolio terapi sing disetujoni lan calon produk sing tujuane kanggo ngatasi penyakit kanthi kabutuhan medis sing durung terpenuhi lan biologi sing jelas kanggo perawatan, sing biasane ora ana terapi sing disetujoni kanggo nambani penyakit sing ndasari.

    Perusahaan iki dipimpin dening tim manajemen sing berpengalaman ing pangembangan lan komersialisasi terapi penyakit langka. Strategi Ultragenyx adhedhasar pangembangan obat sing efisien wektu lan biaya, kanthi tujuan ngirim terapi sing aman lan efektif kanggo pasien kanthi cepet banget.

    Kanggo informasi luwih lengkap babagan Ultragenyx, bukak situs web perusahaan ing: www.ultragenyx.com.

    Pernyataan Maju lan Panganggone Media DigitalKajaba informasi historis sing ana ing kene, prakara sing ditetepake ing siaran pers iki, kalebu pratelan sing ana gandhengane karo pangembangan, status peraturan, review, wektu lan persetujuan potensial saka UX111 (rebisufligene etisparvovec) Resubmitted Biologics License Application (BLA), wektu lan asil saka sembarang inspeksi peraturan, kecukupan klinis, biomarker lan data tindak lanjut jangka panjang kanggo ndhukung persetujuan peraturan, pangarepan babagan safety, tolerability lan daya tahan UX111, kesiapan lan kemampuan manufaktur, kalebu ing fasilitas lan kasedhiyan komersial pihak katelu lan 1, kasedhiyan perusahaan lan manufaktur 11. minangka pratelan sing ngarep-arep ing makna pranata "pelabuhan aman" saka Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995.

    Pernyataan-pernyataan sing ngarep-arep kasebut kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material saka sing dituduhake utawa diwenehake dening pratelan ngarep. Risiko lan kahanan sing durung mesthi iki kalebu, antara liya, kahanan sing durung mesthi lan ora bisa diprediksi sing ana ing pangembangan obat klinis lan proses review lan persetujuan peraturan; kamungkinan FDA ora nampa utawa setuju yen data sing dikirim cukup kanggo ndhukung persetujuan cepet utawa lengkap saka UX111; risiko yen data tambahan, analisis utawa studi bisa uga dibutuhake; wektu, ruang lingkup lan asil pengawasan peraturan; risiko sing ana gandhengane karo manufaktur UX111, kalebu gumantung marang produsen pihak katelu lan pengalaman winates Perusahaan sing ngoperasikake fasilitas manufaktur dhewe; kemampuan Perusahaan lan mitra manufaktur kanggo tundhuk karo syarat peraturan; masalah safety utawa tolerability potensial; kompetisi saka terapi utawa produk liyane; luwih cilik tinimbang kesempatan pasar sing diantisipasi; lan risiko liyane sing ana gandhengane karo kemampuan Perusahaan kanggo mbiayai operasi, asil operasi ing mangsa ngarep lan kinerja finansial.

    Kanggo katrangan luwih lengkap babagan risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda saka sing diungkapake ing pernyataan ngarep iki, uga risiko sing ana hubungane karo bisnis Ultragenyx ing umum, deleng Laporan Tahunan Ultragenyx babagan Formulir 10-K sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa (SEC) tanggal 18 Februari, lan laporan SEC tanggal 26 Februari, lan laporan SEC.

    Saliyane pengajuan SEC, siaran pers lan telpon konferensi umum, Ultragenyx nggunakake situs web hubungan investor lan outlet media sosial kanggo nerbitake informasi penting babagan perusahaan, kalebu informasi sing bisa dianggep penting kanggo investor, lan kanggo netepi kewajiban pambocoran miturut Peraturan FD. Informasi finansial lan liyane babagan Ultragenyx dikirim kanthi rutin lan bisa diakses ing situs web Ultragenyx's Investor Relations (https://ir.ultragenyx.com/) lan situs web LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

    Sumber: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

    Sumber: HealthDay

    Artikel sing gegandhengan

  • Ultragenyx Kirim maneh Aplikasi Lisensi Biologics kanggo UX111 AAV Gene Therapy kanggo Ngobati Sanfilippo Syndrome Type A (MPS. IIIA) menyang UMS. 2026

    • UX111 (rebisufligene etisparvovec) Riwayat Persetujuan FDA

    Sumber daya warta liyane

  • Tandha Obat Medwatch FDA
  • Pawarta MedNews Saben
  • Warta kanggo Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Anyar
    • Aplikasi Obat Anyar
  • Asil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita>Apa wae sing paling disenengi kanggo langganan newsletter kita, apa wae sing sampeyan minati

    Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-04-07 09:02

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer