Ultragenyx, 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 치료를 위한 UX111 AAV 유전자 치료에 대한 미국 FDA의 BLA 재제출 승인 발표

일반명: rebisufligene etisparvovec 치료제: 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA)

Ultragenyx, 산필리포 증후군 A형 치료를 위한 UX111 AAV 유전자 치료에 대한 미국 FDA의 BLA 재제출 승인 발표 (MPS IIIA)

캘리포니아주 노바토, 2026년 4월 2일 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(NASDAQ: RARE)는 오늘 미국 식품의약국(FDA 또는 본 기관)이 UX111(rebisufligene etisparvovec)에 대한 신속한 승인을 위해 다시 제출된 생물의약품 허가 신청서(BLA) 검토를 수락했다고 발표했습니다. 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자를 위한 치료법인 AAV9 유전자 치료법. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜를 2026년 9월 19일로 정했습니다.

승인되면 UX111은 진행성, 비가역적 신경퇴행 및 조기 사망을 초래하는 어린 아동에게 영향을 미치는 희귀 질환인 산필리포 증후군 A형 치료를 위한 최초의 승인된 치료법이 될 것입니다.

PDUFA 조치 날짜는 2026년 9월 19일로 설정

Ultragenyx의 CEO이자 사장인 Emil D. Kakkis 박사는 “FDA가 UX111에 대한 BLA를 승인함으로써 우리는 산필리포 증후군 A형에 대한 최초의 치료법 가능성에 더 가까워졌습니다. 이는 이 파괴적인 진단에 직면한 가족들에게 충분히 빨리 이루어질 수 없다는 이정표입니다”라고 말했습니다. "우리는 FDA가 재제출을 신속하게 수락한 데 감사하며 산필리포 증후군 커뮤니티에 이 치료 옵션을 가능한 한 빨리 제공하기 위해 검토 전반에 걸쳐 FDA와 협력하기를 기대합니다."

이전 후기 주기 검토에서 FDA는 신경발달 결과 데이터가 강력하고 바이오마커 데이터가 추가적인 뒷받침 증거를 제공한다는 점을 인정했습니다. BLA에 포함되고 WORLDSymposium™ 2026에서 발표된 업데이트된 장기 임상 데이터는 최대 8년의 추적 관찰을 나타내며 자연사에서 관찰된 감소에 비해 추가 임상 개선을 보여주고 허용 가능한 안전성 프로필을 유지하면서 임상 평가 및 다중 바이오마커 전반에 걸쳐 지속적인 치료 효과를 보여줍니다.

FDA는 2025년 2월에 UX111 BLA 우선 심사를 승인했습니다. 승인되면 UX111은 전적으로 미국 내, 오하이오주 콜럼버스에 있는 Andelyn Biosciences와 매사추세츠주 베드포드에 있는 Ultragenyx 유전자 치료 제조 시설에서 제조될 것입니다.

UX111 정보(rebisufligene etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec)은 주로 뇌에 영향을 미치는 승인된 치료법이 없는 희귀한 치명적인 리소좀 축적 질환인 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA)에 대한 1/2/3상 개발 단계에 있는 새로운 생체 내 AAV9 유전자 치료법입니다. 이 치료법은 글리코사미노글리칸인 헤파란 황산염(HS)이 뇌에 비정상적으로 축적되어 점진적인 세포 손상과 신경퇴행을 초래하는 근본적인 설파미다제(SGSH) 효소 결핍을 해결하기 위해 설계되었습니다. UX111은 SGSH 유전자의 기능적 복사본을 세포에 전달하기 위해 자가 상보적인 AAV9 벡터를 사용하여 일회성 정맥 주입으로 투여됩니다. 이러한 형질전환된 세포는 기능성 효소를 조직액으로 분비하여 주변 뉴런과 다른 세포에 흡수될 수 있습니다. 효소는 다른 세포에 효율적으로 흡수된 다음 리소좀으로 전달되어 HS의 축적을 줄이고 리소좀 저장의 진행과 치료되지 않은 환자에서 발생하는 결과적인 손상을 예방할 수 있습니다. 이 제품은 원래 Abeona Therapeutics에서 개발되었으며 Ultragenyx로 이전되어 개발이 완료되었습니다. UX111 프로그램은 미국에서 재생의학 고급 치료법, 패스트 트랙, 희귀 소아 질환 및 희귀 의약품 지정을 받았고, EU에서는 PRIME 및 희귀 의약품 지정을 받았습니다.

산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 정보산필리포 증후군 A형(MPS IIIA)은 승인된 치료법이 없는 희귀하고 치명적인 리소좀 축적 질환으로 주로 뇌에 영향을 미치며 유아기에 발병하는 빠른 신경 퇴행이 특징입니다. MPS IIIA가 있는 어린이는 전반적인 발달 지연을 나타내며 결국 인지, 언어 및 운동 능력 저하, 행동 이상 및 조기 사망으로 이어집니다. MPS IIIA는 상업적으로 접근 가능한 지역에서 약 3,000~5,000명의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정되며 평균 기대 수명은 15년입니다. MPS IIIA는 글리코사미노글리칸인 헤파란 설페이트(HS)를 분해하는 역할을 하는 설파미다제(SGSH) 효소의 결핍을 초래하는 SGSH 유전자의 이중대립유전자 병원성 변이로 인해 발생합니다. 이 효소는 몸 전체의 세포에 축적되어 이 장애와 관련된 급속한 신경퇴행이 관찰됩니다.

Ultragenyx 정보Ultragenyx는 다음과 같은 목표를 달성하는 바이오제약 회사입니다. 심각한 희귀 및 초희귀 유전 질환 치료를 위해 환자에게 새로운 제품을 제공합니다. 회사는 일반적으로 기저 질환을 치료하는 승인된 치료법이 없는 미충족 의료 수요가 높고 치료에 대한 명확한 생물학이 있는 질병을 해결하기 위해 승인된 치료법과 제품 후보의 다양한 포트폴리오를 구축했습니다.

이 회사는 희귀질환 치료제 개발 및 상용화 경험이 풍부한 경영진이 이끌고 있습니다. Ultragenyx의 전략은 긴급한 환자에게 안전하고 효과적인 치료법을 제공한다는 목표를 가지고 시간과 비용 효율적인 약물 개발에 기초하고 있습니다.

Ultragenyx에 대한 자세한 내용은 회사 웹사이트(www.ultragenyx.com)를 참조하세요.

미래 예측 진술 및 디지털 미디어의 사용여기에 포함된 과거 정보를 제외하고, 예상 PDUFA 조치 날짜, 가속화 승인 가능성, 다시 제출된 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)에 대한 FDA의 검토 결과, 시기 등을 포함하여 UX111(rebisufligene etisparvovec)의 개발, 규제 상태, 검토, 시기 및 잠재적 승인과 관련된 진술을 포함하여 이 보도 자료에 명시된 사항 모든 규제 조사 결과, 규제 승인을 뒷받침하는 임상, 바이오마커 및 장기 추적 데이터의 충분성, UX111의 안전성, 내약성 및 내구성에 대한 기대, 제3자 및 회사 소유 제조 시설을 포함한 제조 준비 및 기능, UX111의 잠재적 가용성 및 상업적 출시는 민간 증권 소송 개혁법의 "면책 조항"의 의미 내에서 미래 예측 진술입니다. 1995.

이러한 미래예측 진술에는 실제 결과가 미래예측 진술에서 표현되거나 암시된 내용과 실질적으로 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성이 포함되어 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에는 무엇보다도 임상 약물 개발과 규제 검토 및 승인 과정에 내재된 불확실성과 예측 불가능성이 포함됩니다. 제출된 데이터가 UX111의 신속 승인 또는 완전 승인을 뒷받침하기에 충분하다는 사실을 FDA가 수락하거나 동의하지 않을 가능성; 추가 데이터, 분석 또는 연구가 필요할 수 있는 위험 규제 조사의 시기, 범위 및 결과; 타사 제조업체에 대한 의존 및 자체 제조 시설을 운영하는 회사의 제한된 경험을 포함하여 UX111 제조와 관련된 위험 규제 요건을 준수하는 회사 및 제조 파트너의 능력; 잠재적인 안전성 또는 내약성 문제; 다른 치료법이나 제품과의 경쟁; 예상된 시장 기회보다 작습니다. 회사의 운영 자금 조달 능력, 향후 운영 결과 및 재무 성과와 관련된 기타 위험.

실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에 표현된 것과 다를 수 있는 위험과 불확실성 및 일반적으로 Ultragenyx의 비즈니스와 관련된 위험에 대한 자세한 설명은 2026년 2월 18일 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 10-K 양식에 따른 Ultragenyx의 연례 보고서와 SEC에 제출된 후속 정기 보고서를 참조하세요.

SEC 서류 제출, 보도 자료 및 공개 회의 통화 외에도 Ultragenyx는 투자자 관계 웹사이트와 소셜 미디어 매체를 사용하여 투자자에게 중요하다고 간주될 수 있는 정보를 포함하여 회사에 대한 중요한 정보를 게시하고 규정 FD에 따른 공개 의무를 준수합니다. Ultragenyx에 대한 재무 및 기타 정보는 정기적으로 게시되며 Ultragenyx의 투자자 관계 웹사이트(https://ir.ultragenyx.com/) 및 LinkedIn 웹사이트(https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/)에 액세스할 수 있습니다.

출처: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-04-07 09:02

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