Ultragenyx Mengumumkan Penerimaan FDA A.S. Penyerahan Semula BLA untuk Terapi Gen UX111 AAV untuk Merawat Sindrom Sanfilippo Jenis A (MPS IIIA)

Ikuti Drugslib di

Nama generik: rebisufligene etisparvovec Rawatan untuk: Sindrom Sanfilippo Jenis A (MPS IIIA)

Ultragenyx Mengumumkan Penerimaan A.S. FDA untuk Penyerahan Semula BLA1Tre11 A.S. Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)

NOVATO, Calif., April 02, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) hari ini mengumumkan U.S. Food and Drug Administration (FDA atau Agensi) telah menerima untuk menyemak semula aplikasi yang dikemukakan semula oleh BLA (BLA License Application a Biologics) Terapi gen AAV9 UX111 (rebisufligene etisparvovec) sebagai rawatan untuk pesakit dengan sindrom Sanfilippo Jenis A (MPS IIIA). FDA menetapkan tarikh tindakan Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 19 September 2026.

  • Jika diluluskan, UX111 akan menjadi terapi pertama yang diluluskan untuk rawatan sindrom Sanfilippo Jenis A, penyakit yang jarang berlaku yang menjejaskan kanak-kanak kecil yang membawa kepada kemerosotan saraf yang progresif, tidak dapat dipulihkan dan kematian awal 1 September
  • ditetapkan tarikh tindakan PDUFA 2
  • 19 September
  • "Penerimaan FDA terhadap BLA untuk UX111 membawa kami lebih dekat kepada kemungkinan terapi pertama untuk sindrom Sanfilippo Jenis A—pencapaian yang kami akui tidak dapat datang segera untuk keluarga yang menghadapi diagnosis yang dahsyat ini," kata Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., ketua pegawai eksekutif dan presiden Ultragenyx. "Kami menghargai penerimaan segera FDA terhadap penyerahan semula dan berharap dapat bekerjasama dengan Agensi sepanjang semakannya untuk membawa pilihan rawatan ini kepada komuniti sindrom Sanfilippo secepat mungkin."

    Semasa semakan kitaran lewat sebelum ini, FDA mengakui bahawa data hasil pembangunan saraf adalah kukuh dan data biomarker memberikan bukti sokongan tambahan. Data klinikal jangka panjang yang dikemas kini termasuk dalam BLA dan dibentangkan di WORLDSymposium™ 2026 mewakili sehingga 8 tahun susulan dan menunjukkan peningkatan klinikal selanjutnya berbanding dengan penurunan yang diperhatikan dalam sejarah semula jadi, dan kesan rawatan yang tahan lama merentas penilaian klinikal dan berbilang biomarker, sambil mengekalkan profil keselamatan yang boleh diterima.

    FDA telah memberikan Kajian Keutamaan BLA UX111 pada Februari 2025. Jika diluluskan, UX111 akan dikeluarkan sepenuhnya di dalam A.S., di Andelyn Biosciences di Columbus, Ohio dan kemudahan pembuatan terapi gen Ultragenyx di Bedford, Massachusetts.

    Mengenai UX1111 e

    Perihal UX11111 (rebisufligene etisparvovec) ialah novel terapi gen in vivo AAV9 dalam pembangunan Fasa 1/2/3 untuk sindrom Sanfilippo Jenis A (MPS IIIA), penyakit simpanan lisosom yang jarang membawa maut tanpa rawatan yang diluluskan yang terutamanya memberi kesan kepada otak. Terapi ini direka untuk menangani kekurangan enzim sulfamidase (SGSH) asas yang bertanggungjawab untuk pengumpulan abnormal heparan sulfat (HS), glikosaminoglikan, dalam otak yang mengakibatkan kerosakan sel progresif dan neurodegenerasi. UX111 didos dalam infusi intravena sekali menggunakan vektor AAV9 pelengkap diri untuk menyampaikan salinan berfungsi gen SGSH ke sel. Sel-sel transduksi ini kemudian merembeskan enzim berfungsi ke dalam cecair tisu di mana ia boleh diambil oleh neuron di sekeliling dan sel-sel lain. Enzim diambil dengan cekap ke dalam sel lain dan kemudian disalurkan ke lisosom di mana ia boleh mengurangkan pengumpulan HS dan menghalang perkembangan penyimpanan lisosom dan kecederaan akibat yang berlaku pada pesakit yang tidak dirawat. Produk ini pada asalnya dibangunkan oleh Abeona Therapeutics dan dipindahkan ke Ultragenyx untuk menyelesaikan pembangunan. Program UX111 telah menerima sebutan Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif, Laluan Pantas, Penyakit Pediatrik Jarang dan Ubat Yatim di A.S. serta sebutan produk perubatan PRIME dan Orphan di EU.

    Mengenai Sindrom Sanfilippo Jenis A (MPS IIIA)Sindrom Sanfilippo Jenis A (MPS IIIA) ialah penyakit simpanan lisosom yang jarang membawa maut tanpa rawatan yang diluluskan yang terutamanya memberi kesan kepada otak dan dicirikan oleh kemerosotan saraf yang cepat, dengan permulaan pada peringkat awal kanak-kanak. Kanak-kanak dengan MPS IIIA hadir dengan kelewatan perkembangan global, yang akhirnya membawa kepada kemerosotan kognitif, bahasa dan motor yang progresif, keabnormalan tingkah laku dan kematian awal. MPS IIIA dianggarkan menjejaskan kira-kira 3,000 hingga 5,000 pesakit di geografi yang boleh diakses secara komersial, dengan jangka hayat purata selama 15 tahun. MPS IIIA disebabkan oleh varian patogenik dwialel dalam gen SGSH yang membawa kepada kekurangan enzim sulfamidase (SGSH) yang bertanggungjawab untuk memecahkan heparan sulfat (HS), suatu glikosaminoglikan, yang terkumpul di dalam sel-sel di seluruh badan, mengakibatkan neurodegenerasi pesat yang diperhatikan yang dikaitkan dengan gangguan itu.

    Abnyx

    Ultrage. syarikat biofarmaseutikal komited untuk membawa produk baru kepada pesakit untuk rawatan penyakit genetik jarang dan ultra jarang yang serius. Syarikat itu telah membina portfolio pelbagai terapi yang diluluskan dan calon produk yang bertujuan untuk menangani penyakit dengan keperluan perubatan yang tidak dipenuhi yang tinggi dan biologi yang jelas untuk rawatan, yang biasanya tiada terapi yang diluluskan untuk merawat penyakit yang mendasari.

    Syarikat ini diketuai oleh pasukan pengurusan yang berpengalaman dalam pembangunan dan pengkomersilan terapeutik penyakit jarang berlaku. Strategi Ultragenyx adalah berdasarkan pembangunan ubat yang menjimatkan masa dan kos, dengan matlamat untuk menyampaikan terapi yang selamat dan berkesan kepada pesakit dengan segera.

    Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang Ultragenyx, sila lawati tapak web syarikat di: www.ultragenyx.com.

    Pernyataan Berpandangan Ke Hadapan dan Penggunaan Media DigitalKecuali maklumat sejarah yang terkandung di sini, perkara yang dinyatakan dalam siaran akhbar ini, termasuk kenyataan yang berkaitan dengan pembangunan, status pengawalseliaan, semakan, masa dan kemungkinan kelulusan UX111 (rebisufligene etisparvovec), termasuk jangkaan semakan keputusan PDUFA, tarikh tindakan FDA yang dijangkakan, kemungkinan kelulusan untuk tindakan FDA Permohonan Lesen Biologi (BLA) dikemukakan semula, masa dan hasil sebarang pemeriksaan kawal selia, kecukupan data klinikal, penanda bio dan susulan jangka panjang untuk menyokong kelulusan kawal selia, jangkaan mengenai keselamatan, toleransi dan ketahanan UX111, kesediaan dan keupayaan pembuatan, termasuk di kemudahan pelancaran dan potensi komersil 1 oleh pihak ketiga dan 1. adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian "safe harbor" dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995.

    Kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, antara lain, ketidakpastian dan ketidakpastian yang wujud dalam pembangunan ubat klinikal dan proses semakan dan kelulusan peraturan; kemungkinan bahawa FDA mungkin tidak menerima atau bersetuju bahawa data yang dikemukakan adalah mencukupi untuk menyokong kelulusan dipercepat atau penuh UX111; risiko bahawa data tambahan, analisis atau kajian mungkin diperlukan; masa, skop dan hasil pemeriksaan kawal selia; risiko yang berkaitan dengan pembuatan UX111, termasuk pergantungan pada pengilang pihak ketiga dan pengalaman terhad Syarikat yang mengendalikan kemudahan pembuatannya sendiri; keupayaan Syarikat dan rakan kongsi pembuatannya untuk mematuhi keperluan kawal selia; isu keselamatan atau toleransi yang berpotensi; persaingan daripada terapi atau produk lain; peluang pasaran yang lebih kecil daripada jangkaan; dan risiko lain yang berkaitan dengan keupayaan Syarikat untuk membiayai operasi, keputusan operasi masa hadapan dan prestasi kewangan.

    Untuk penerangan lanjut tentang risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza daripada yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, serta risiko yang berkaitan dengan perniagaan Ultragenyx secara amnya, lihat Laporan Tahunan Ultragenyx mengenai Borang 10-K yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC) pada 18 Februari, 20 tahun fail SEC dengan fail SEC.

    Selain pemfailan SEC, siaran akhbar dan panggilan persidangan awamnya, Ultragenyx menggunakan tapak web perhubungan pelabur dan saluran media sosialnya untuk menerbitkan maklumat penting tentang syarikat, termasuk maklumat yang mungkin dianggap penting kepada pelabur, dan untuk mematuhi kewajipan pendedahannya di bawah Peraturan FD. Maklumat kewangan dan maklumat lain tentang Ultragenyx disiarkan secara rutin dan boleh diakses di tapak web Perhubungan Pelabur Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) dan tapak web LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

    Sumber: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

    Sumber: HealthDay

    Artikel berkaitan

  • Ultragenyx Menyerahkan Semula Permohonan Lesen Biologics untuk Terapi Gen UX111 AAV untuk Merawat Sindrom Sanfilippo Jenis A (MPS. IIIA) Januari kepada UMS. 2026

    • UX111 (rebisufligene etisparvovec) Sejarah Kelulusan FDA

    Lebih banyak sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Berita Med Harian
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
    • Aplikasi Ubat Pendek Baharu
  • Keputusan Percubaan Klinikal
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami yang diminati, apa jua topik yang diminati oleh anda, apa sahaja topik yang diminati.

    Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-04-07 09:02

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular