Ultragenyx kondigt aanvaarding door de Amerikaanse FDA aan van de herindiening van BLA voor UX111 AAV-gentherapie voor de behandeling van Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Generieke naam: rebisufligene etisparvovec Behandeling voor: Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Ultragenyx kondigt aanvaarding door de Amerikaanse FDA aan van herindiening van BLA voor UX111 AAV-gentherapie voor de behandeling van Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

NOVATO, Californië, 2 april 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA of het Agency) de opnieuw ingediende Biologics License Application (BLA) ter beoordeling heeft geaccepteerd, waarbij wordt verzocht om versnelde goedkeuring voor UX111 (rebisufligene etisparvovec) AAV9-gentherapie als behandeling voor patiënten met het Sanfilippo-syndroom Type A (MPS IIIA). De FDA heeft een actiedatum voor de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) vastgesteld op 19 september 2026.

Indien goedgekeurd zal UX111 de eerste goedgekeurde therapie zijn voor de behandeling van het Sanfilippo-syndroom Type A, een zeldzame ziekte die jonge kinderen treft en die leidt tot progressieve, onomkeerbare neurodegeneratie en vroege dood

PDUFA-actiedatum is vastgesteld op 19 september 2026

“De aanvaarding door de FDA van de BLA voor UX111 brengt ons dichter bij de mogelijkheid van een allereerste therapie voor het Sanfilippo-syndroom Type A – een mijlpaal waarvan we beseffen dat deze niet snel genoeg kan komen voor gezinnen die met deze verwoestende diagnose worden geconfronteerd”, aldus Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., CEO en president van Ultragenyx. “We waarderen de snelle aanvaarding door de FDA van de herindiening en kijken ernaar uit om tijdens de beoordeling met het Agentschap samen te werken om deze behandelingsoptie zo snel mogelijk naar de gemeenschap van het Sanfilippo-syndroom te brengen.”

Tijdens de eerdere beoordeling in de late cyclus erkende de FDA dat de gegevens over de uitkomsten van de neurologische ontwikkeling robuust zijn en dat de gegevens over biomarkers aanvullend ondersteunend bewijsmateriaal bieden. De bijgewerkte klinische gegevens voor de lange termijn, opgenomen in de BLA en gepresenteerd op WORLDSymposium™ 2026, vertegenwoordigen een follow-up van maximaal 8 jaar en laten verdere klinische verbetering zien in vergelijking met de achteruitgang die in de natuurlijke historie is waargenomen, en een duurzaam behandelingseffect in klinische evaluaties en meerdere biomarkers, terwijl een acceptabel veiligheidsprofiel behouden blijft.

De FDA heeft in februari 2025 de UX111 BLA Priority Review toegekend. Indien goedgekeurd, zal UX111 volledig in de VS worden vervaardigd, bij Andelyn Biosciences in Columbus, Ohio en de Ultragenyx-productiefaciliteit voor gentherapie in Bedford, Massachusetts.

Over UX111 (rebisuflige etisparvovec)UX111 (rebisufligene) etisparvovec) is een nieuwe in vivo AAV9-gentherapie in fase 1/2/3-ontwikkeling voor het Sanfilippo-syndroom Type A (MPS IIIA), een zeldzame fatale lysosomale stapelingsziekte zonder goedgekeurde behandeling die voornamelijk de hersenen aantast. De therapie is bedoeld om de onderliggende sulfamidase (SGSH)-enzymdeficiëntie aan te pakken die verantwoordelijk is voor abnormale accumulatie van heparansulfaat (HS), een glycosaminoglycaan, in de hersenen, wat resulteert in progressieve celbeschadiging en neurodegeneratie. UX111 wordt gedoseerd via een eenmalige intraveneuze infusie met behulp van een zelf-complementaire AAV9-vector om een functionele kopie van het SGSH-gen aan cellen af te leveren. Deze getransduceerde cellen scheiden vervolgens het functionele enzym af in de weefselvloeistof, waar het kan worden opgenomen door omliggende neuronen en andere cellen. Het enzym wordt efficiënt opgenomen in andere cellen en vervolgens naar het lysosoom geleid, waar het de accumulatie van het HS kan verminderen en de progressie van lysosomale opslag en daaruit voortvloeiende schade kan voorkomen die optreedt bij onbehandelde patiënten. Het product is oorspronkelijk ontwikkeld door Abeona Therapeutics en overgedragen aan Ultragenyx om de ontwikkeling te voltooien. Het UX111-programma heeft in de VS de aanduidingen Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease en Orphan Drug ontvangen, en in de EU de aanduiding PRIME en Weesgeneesmiddel.

Over het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA) is een zeldzame, fatale lysosomale stapelingsziekte zonder goedgekeurde behandeling die voornamelijk de hersenen aantast en wordt gekenmerkt door snelle neurodegeneratie, die begint in de vroege kinderjaren. Kinderen met MPS IIIA vertonen een mondiale ontwikkelingsachterstand, die uiteindelijk leidt tot progressieve cognitieve, taal- en motorische achteruitgang, gedragsafwijkingen en vroege dood. Naar schatting treft MPS IIIA ongeveer 3.000 tot 5.000 patiënten in commercieel toegankelijke gebieden, met een gemiddelde levensverwachting van 15 jaar. MPS IIIA wordt veroorzaakt door biallelische pathogene varianten in het SGSH-gen die leiden tot een tekort aan het enzym sulfamidase (SGSH) dat verantwoordelijk is voor de afbraak van heparansulfaat (HS), een glycosaminoglycaan, dat zich ophoopt in cellen door het hele lichaam, wat resulteert in de waargenomen snelle neurodegeneratie die met de aandoening wordt geassocieerd.

Over UltragenyxUltragenyx is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich inzet voor het op de markt brengen van nieuwe ontwikkelingen. producten aan patiënten voor de behandeling van ernstige zeldzame en ultrazeldzame genetische ziekten. Het bedrijf heeft een divers portfolio van goedgekeurde therapieën en productkandidaten opgebouwd, gericht op het aanpakken van ziekten met een grote onvervulde medische behoefte en een duidelijke biologie voor behandeling, waarvoor er doorgaans geen goedgekeurde therapieën bestaan die de onderliggende ziekte behandelen.

Het bedrijf wordt geleid door een managementteam dat ervaring heeft met de ontwikkeling en commercialisering van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. De strategie van Ultragenyx is gebaseerd op tijd- en kostenefficiënte ontwikkeling van geneesmiddelen, met als doel veilige en effectieve therapieën met de grootst mogelijke urgentie aan patiënten te leveren.

Ga voor meer informatie over Ultragenyx naar de website van het bedrijf: www.ultragenyx.com.

Toekomstgerichte verklaringen en gebruik van digitale mediaBehalve de historische informatie die hierin is opgenomen, worden de zaken uiteengezet in dit persbericht, inclusief verklaringen met betrekking tot de ontwikkeling, regelgevende status, beoordeling, timing en mogelijke goedkeuring van UX111 (rebisufligene etisparvovec), inclusief de verwachte PDUFA-actiedatum, het potentieel voor versnelde goedkeuring, de uitkomst van de beoordeling door de FDA van de opnieuw ingediende Biologics-licentieaanvraag (BLA), de timing en het resultaat van alle regelgevende inspecties, de toereikendheid van klinische, biomarker- en langetermijnfollow-upgegevens ter ondersteuning van goedkeuring door de regelgevende instanties, verwachtingen met betrekking tot de veiligheid, verdraagbaarheid en duurzaamheid van UX111, productiegereedheid en -capaciteiten, inclusief bij productiefaciliteiten van derden en van het bedrijf, en de potentiële beschikbaarheid en commerciële lancering van UX111, zijn toekomstgerichte verklaringen in de zin van de “veilige haven”-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995.

Dergelijke uitspraken over de toekomst in de zin van de ‘veilige haven’-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. toekomstgerichte verklaringen brengen aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich mee die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Deze risico's en onzekerheden omvatten onder meer de onzekerheid en onvoorspelbaarheid die inherent zijn aan de ontwikkeling van klinische geneesmiddelen en het beoordelings- en goedkeuringsproces van de toezichthouders; de mogelijkheid dat de FDA niet accepteert of ermee instemt dat de ingediende gegevens voldoende zijn om een versnelde of volledige goedkeuring van UX111 te ondersteunen; het risico dat aanvullende gegevens, analyses of onderzoeken nodig zijn; de timing, reikwijdte en uitkomst van regelgevende inspecties; risico's gerelateerd aan de productie van UX111, waaronder de afhankelijkheid van externe fabrikanten en de beperkte ervaring van het bedrijf met het runnen van zijn eigen productiefaciliteiten; het vermogen van het bedrijf en zijn productiepartners om te voldoen aan wettelijke vereisten; potentiële veiligheids- of verdraagbaarheidsproblemen; concurrentie van andere therapieën of producten; kleiner dan verwachte marktkansen; en andere risico's die verband houden met het vermogen van het bedrijf om activiteiten, toekomstige bedrijfsresultaten en financiële prestaties te financieren.

Voor een verdere beschrijving van de risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten afwijken van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt, evenals de risico's met betrekking tot de activiteiten van Ultragenyx in het algemeen, zie Ultragenyx's jaarverslag op formulier 10-K, ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC) op 18 februari 2026, en de daaropvolgende periodieke rapporten ingediend bij de SEC.

Naast de SEC-documentatie, persberichten en openbare conference calls, gebruikt Ultragenyx zijn investor relations-website en sociale media om belangrijke informatie over het bedrijf te publiceren, inclusief informatie die als materieel kan worden beschouwd voor investeerders, en om te voldoen aan zijn openbaarmakingsverplichtingen onder Regulation FD. Financiële en andere informatie over Ultragenyx wordt routinematig geplaatst en is toegankelijk op de Investor Relations-website van Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) en de LinkedIn-website (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Bron: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

Ultragenyx dient opnieuw een biologische licentieaanvraag in voor UX111 AAV-gentherapie voor de behandeling van het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA) bij de Amerikaanse FDA - 30 januari 2026

UX111 (rebisufligene etisparvovec) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidswerkers

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Klinische proef Resultaten

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-04-07 09:02

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.