Firma Ultragenyx ogłasza zgodę amerykańskiej FDA na ponowne zgłoszenie BLA terapii genowej UX111 AAV w leczeniu zespołu Sanfilippo typu A (MPS IIIA)

Nazwa ogólna: rebisufligene etisparvovec Leczenie: zespołu Sanfilippo typu A (MPS IIIA)

Ultragenyx ogłasza zgodę amerykańskiej FDA na ponowne przedłożenie BLA terapii genowej UX111 AAV w celu leczenia Sanfilippo Zespół typu A (MPS IIIA)

NOVATO, Kalifornia, 2 kwietnia 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Firma Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA lub Agencja) przyjęła do przeglądu ponownie złożony wniosek o wydanie licencji na leki biologiczne (BLA) w celu uzyskania przyspieszonego zatwierdzenia UX111 (rebisufligenu) etisparvovec) Terapia genowa AAV9 w leczeniu pacjentów z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA). FDA ustaliła datę wejścia w życie ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA) na 19 września 2026 r.

Jeśli zostanie zatwierdzony, UX111 będzie pierwszą zatwierdzoną terapią w leczeniu zespołu Sanfilippo typu A, rzadkiej choroby dotykającej małe dzieci, która prowadzi do postępującej, nieodwracalnej neurodegeneracji i przedwczesnej śmierci

Data działania PDUFA wyznaczona na 19 września 2026 r.

„Akceptacja BLA dla UX111 przez FDA przybliża nas do możliwości opracowania pierwszej w historii terapii zespołu Sanfilippo typu A — kamienia milowego, który, jak wiemy, nie może nastąpić wystarczająco szybko dla rodzin borykających się z tą druzgocącą diagnozą” – powiedział dr Emil D. Kakkis, dyrektor generalny i prezes Ultragenyx. „Doceniamy szybką akceptację przez FDA ponownego przedłożenia i nie możemy się doczekać współpracy z Agencją przez cały czas jej przeglądu, aby jak najszybciej udostępnić tę opcję leczenia społeczności zespołu Sanfilippo.”

Podczas wcześniejszej oceny na koniec cyklu FDA potwierdziła, że dane dotyczące wyników neurorozwojowych są solidne, a dane dotyczące biomarkerów dostarczają dodatkowych dowodów potwierdzających. Zaktualizowane długoterminowe dane kliniczne zawarte w BLA i zaprezentowane na WORLDSymposium™ 2026 obejmują okres obserwacji do 8 lat i wykazują dalszą poprawę kliniczną w porównaniu ze spadkiem obserwowanym w historii naturalnej oraz trwały efekt leczenia w ocenach klinicznych i wielu biomarkerach, przy jednoczesnym zachowaniu akceptowalnego profilu bezpieczeństwa.

FDA przyznała priorytetowy przegląd UX111 BLA w lutym 2025 r. Jeśli zostanie zatwierdzony, UX111 będzie produkowany w całości w USA, w Andelyn Biosciences w Columbus w stanie Ohio oraz w zakładzie produkcyjnym terapii genowej Ultragenyx w Bedford w stanie Massachusetts.

Informacje o UX111 (rebisufligene etisparvovec)UX111 (rebisufligen etisparvovec) to nowa terapia genowa AAV9 in vivo, znajdująca się w fazie 1/2/3 rozwoju zespołu Sanfilippo typu A (MPS IIIA), rzadkiej śmiertelnej lizosomalnej choroby spichrzeniowej, dla której nie ma zatwierdzonego leczenia, atakującej głównie mózg. Terapia ma na celu zajęcie się podstawowym niedoborem enzymu sulfamidazy (SGSH) odpowiedzialnym za nieprawidłowe gromadzenie się siarczanu heparanu (HS), glikozaminoglikanu, w mózgu, co powoduje postępujące uszkodzenie komórek i neurodegenerację. UX111 podaje się w jednorazowej infuzji dożylnej przy użyciu samokomplementarnego wektora AAV9 w celu dostarczenia do komórek funkcjonalnej kopii genu SGSH. Te transdukowane komórki następnie wydzielają funkcjonalny enzym do płynu tkankowego, gdzie może on zostać wchłonięty przez otaczające neurony i inne komórki. Enzym jest skutecznie wchłaniany do innych komórek, a następnie kierowany do lizosomu, gdzie może zmniejszyć gromadzenie się HS i zapobiec postępowi spichrzania lizosomalnego i wynikającym z tego uszkodzeniom, które występują u nieleczonych pacjentów. Produkt został pierwotnie opracowany przez Abeona Therapeutics i przeniesiony do Ultragenyx w celu dokończenia prac rozwojowych. Program UX111 otrzymał oznaczenia zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej, szybkiej ścieżki, rzadkich chorób pediatrycznych i leku sierocego w USA oraz oznaczenia PRIME i sierocego produktu leczniczego w UE.

Informacje o zespole Sanfilippo typu A (MPS IIIA)Zespół Sanfilippo typu A (MPS IIIA) to rzadka, śmiertelna lizosomalna choroba spichrzeniowa, na którą nie ma zatwierdzonego leczenia, atakująca głównie mózg i charakteryzująca się szybką neurodegeneracją rozpoczynającą się we wczesnym dzieciństwie. U dzieci z MPS IIIA obserwuje się globalne opóźnienie rozwoju, które ostatecznie prowadzi do postępującego pogorszenia funkcji poznawczych, języka i motoryki, zaburzeń zachowania i przedwczesnej śmierci. Szacuje się, że MPS IIIA występuje u około 3 000 do 5 000 pacjentów w krajach dostępnych komercyjnie, a średnia długość życia wynosi 15 lat. MPS IIIA jest wywoływany przez bialleliczne patogenne warianty genu SGSH, które prowadzą do niedoboru enzymu sulfamidazy (SGSH) odpowiedzialnego za rozkład siarczanu heparanu (HS), glikozaminoglikanu, który gromadzi się w komórkach całego organizmu, powodując obserwowaną szybką neurodegenerację związaną z chorobą.

Informacje o UltragenyxUltragenyx jest lekiem biofarmaceutycznym firma zaangażowana w dostarczanie pacjentom nowatorskich produktów do leczenia poważnych rzadkich i ultrarzadkich chorób genetycznych. Firma stworzyła zróżnicowany portfel zatwierdzonych terapii i kandydatów na produkty mające na celu leczenie chorób o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb medycznych i jasnej biologii leczenia, w przypadku których zazwyczaj nie ma zatwierdzonych terapii leczących chorobę podstawową.

Firmą kieruje zespół zarządzający posiadający doświadczenie w opracowywaniu i komercjalizacji leków na rzadkie choroby. Strategia Ultragenyx opiera się na oszczędnym czasowo i kosztowym opracowywaniu leków, a jej celem jest jak najszybsze zapewnienie pacjentom bezpiecznych i skutecznych terapii.

Więcej informacji na temat Ultragenyx można znaleźć na stronie internetowej firmy pod adresem: www.ultragenyx.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości i wykorzystanie mediów cyfrowychZ wyjątkiem informacji historycznych zawartych w niniejszym komunikacie prasowym, kwestie określone w niniejszym komunikacie prasowym, w tym oświadczenia dotyczące rozwoju, statusu regulacyjnego, przeglądu, harmonogramu i potencjalnego zatwierdzenia UX111 (rebisufligene etisparvovec), w tym przewidywanej daty działania PDUFA, możliwości przyspieszonego zatwierdzenia, wyniku przeglądu przez FDA ponownie złożonego wniosku o licencję na leki biologiczne (BLA), terminu i wyniki wszelkich inspekcji regulacyjnych, wystarczalność danych klinicznych, biomarkerów i danych z długoterminowej obserwacji uzupełniających do zatwierdzenia przez organ regulacyjny, oczekiwań dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i trwałości UX111, gotowości do produkcji i możliwości, w tym w zakładach produkcyjnych stron trzecich i będących własnością firmy, a także potencjalnej dostępności i komercyjnego wprowadzenia UX111 na rynek, są oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość w rozumieniu przepisów „bezpiecznej przystani” zawartych w ustawie o reformie rozstrzygania sporów dotyczących papierów wartościowych z dnia 2010 r. 1995.

Takie stwierdzenia wybiegające w przyszłość wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach wybiegających w przyszłość. Te ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność i nieprzewidywalność nieodłącznie związaną z opracowywaniem leków klinicznych oraz procesem przeglądu i zatwierdzania leków; możliwość, że FDA nie zaakceptuje lub nie zgodzi się, że przesłane dane są wystarczające do przyspieszenia lub pełnego zatwierdzenia UX111; ryzyko, że będą wymagane dodatkowe dane, analizy lub badania; harmonogram, zakres i wynik inspekcji regulacyjnych; ryzyka związane z produkcją UX111, w tym poleganie na zewnętrznych producentach i ograniczone doświadczenie Spółki w prowadzeniu własnych zakładów produkcyjnych; zdolność Spółki i jej partnerów produkcyjnych do spełnienia wymogów regulacyjnych; potencjalne problemy związane z bezpieczeństwem lub tolerancją; konkurencja ze strony innych terapii lub produktów; mniejsze niż przewidywano możliwości rynkowe; oraz inne ryzyka związane ze zdolnością Spółki do finansowania działalności, przyszłymi wynikami operacyjnymi i wynikami finansowymi.

Dalszy opis ryzyk i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się różnić od tych wyrażonych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, a także ogólnie ryzyka związanego z działalnością Ultragenyx, można znaleźć w Raporcie rocznym Ultragenyx na formularzu 10-K złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) w dniu 18 lutego 2026 r. oraz w jego kolejnych raportach okresowych składanych do SEC.

Oprócz zgłoszeń do SEC, komunikatów prasowych i publicznych telekonferencji firma Ultragenyx korzysta ze swojej witryny relacji inwestorskich i mediów społecznościowych w celu publikowania ważnych informacji o spółce, w tym informacji, które mogą zostać uznane za istotne dla inwestorów, oraz w celu wywiązania się z obowiązków informacyjnych wynikających z rozporządzenia FD. Informacje finansowe i inne informacje na temat Ultragenyx są rutynowo publikowane i dostępne w witrynie relacji inwestorskich Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) i witrynie LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Źródło: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Ultragenyx ponownie składa wniosek o licencję Biologics na terapię genową UX111 AAV w leczeniu zespołu Sanfilippo typu A (MPS IIIA) do amerykańskiej FDA – 30 stycznia 2026 r.

UX111 (rebisufligene etisparvovec) Historia zatwierdzeń przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Codzienne wiadomości MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby jak najlepiej wykorzystać Drugs.com w Twojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-04-07 09:02

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.