Ultragenyx anuncia aceitação pela FDA dos EUA do reenvio de BLA para terapia genética UX111 AAV para tratar a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

Nome genérico: rebisufligene etisparvovec Tratamento para: Síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

Ultragenyx anuncia aceitação pela FDA dos EUA do reenvio de BLA para terapia genética UX111 AAV para tratar a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS) IIIA)

NOVATO, Califórnia, 02 de abril de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA ou a Agência) dos EUA aceitou para revisão o pedido de licença biológica (BLA) reenviado buscando aprovação acelerada para a terapia genética UX111 (rebisufligene etisparvovec) AAV9 como um tratamento para pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). A FDA estabeleceu uma data de ação para a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 19 de setembro de 2026.

Se aprovado, o UX111 será a primeira terapia aprovada para o tratamento da síndrome de Sanfilippo tipo A, uma doença rara que afeta crianças pequenas e leva à neurodegeneração progressiva e irreversível e à morte precoce.

Data de ação do PDUFA marcada para 19 de setembro de 2026

“A aceitação do BLA para UX111 pela FDA nos aproxima da possibilidade de uma terapia inédita para a síndrome de Sanfilippo Tipo A – um marco que reconhecemos que não pode chegar em breve para as famílias que enfrentam esse diagnóstico devastador”, disse Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., diretor executivo e presidente da Ultragenyx. “Agradecemos a pronta aceitação do reenvio por parte da FDA e esperamos trabalhar com a Agência durante toda a sua revisão, a fim de levar esta opção de tratamento à comunidade da síndrome de Sanfilippo o mais rápido possível.”

Durante sua revisão anterior no final do ciclo, a FDA reconheceu que os dados dos resultados do neurodesenvolvimento são robustos e que os dados dos biomarcadores fornecem evidências de apoio adicionais. Os dados clínicos atualizados de longo prazo incluídos no BLA e apresentados no WORLDSymposium™ 2026 representam até 8 anos de acompanhamento e mostram melhora clínica adicional em relação ao declínio observado na história natural e um efeito de tratamento durável em avaliações clínicas e múltiplos biomarcadores, mantendo ao mesmo tempo um perfil de segurança aceitável.

A FDA concedeu a Revisão Prioritária do UX111 BLA em fevereiro de 2025. Se aprovado, o UX111 será fabricado inteiramente nos EUA, na Andelyn Biosciences em Columbus, Ohio, e na unidade de fabricação de terapia genética da Ultragenyx em Bedford, Massachusetts.

Sobre o UX111 (rebisufligene etisparvovec)UX111 (rebisufligene) etisparvovec) é uma nova terapia genética AAV9 in vivo em desenvolvimento de Fase 1/2/3 para a síndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA), uma doença de armazenamento lisossômico fatal rara sem tratamento aprovado que afeta principalmente o cérebro. A terapia foi projetada para tratar a deficiência da enzima sulfamidase (SGSH) subjacente, responsável pelo acúmulo anormal de sulfato de heparano (HS), um glicosaminoglicano, no cérebro, que resulta em dano celular progressivo e neurodegeneração. O UX111 é dosado em uma infusão intravenosa única usando um vetor AAV9 autocomplementar para entregar uma cópia funcional do gene SGSH às células. Essas células transduzidas secretam então a enzima funcional no fluido tecidual, onde ela pode ser absorvida pelos neurônios circundantes e outras células. A enzima é absorvida eficientemente por outras células e então encaminhada para o lisossoma, onde pode reduzir o acúmulo de HS e prevenir a progressão do armazenamento lisossômico e consequente lesão que ocorre em pacientes não tratados. O produto foi originalmente desenvolvido pela Abeona Therapeutics e transferido para a Ultragenyx para completar o desenvolvimento. O programa UX111 recebeu designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, Fast Track, Doenças Pediátricas Raras e Medicamentos Órfãos nos EUA, e designações de medicamentos PRIME e Órfãos na UE.

Sobre a Síndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)A Síndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA) é uma doença de armazenamento lisossômico rara e fatal, sem tratamento aprovado, que afeta principalmente o cérebro e é caracterizada por neurodegeneração rápida, com início na primeira infância. Crianças com MPS IIIA apresentam atraso global no desenvolvimento, o que eventualmente leva ao declínio cognitivo, de linguagem e motor progressivo, anormalidades comportamentais e morte precoce. Estima-se que a MPS IIIA afete aproximadamente 3.000 a 5.000 pacientes em regiões comercialmente acessíveis, com uma expectativa de vida média de 15 anos. A MPS IIIA é causada por variantes patogênicas bialélicas no gene SGSH que levam a uma deficiência na enzima sulfamidase (SGSH), responsável pela decomposição do sulfato de heparano (HS), um glicosaminoglicano, que se acumula nas células de todo o corpo, resultando na rápida neurodegeneração observada que está associada ao distúrbio.

Sobre a UltragenyxA Ultragenyx é uma empresa biofarmacêutica comprometida em levar novos produtos aos pacientes. para o tratamento de doenças genéticas raras e ultrarraras graves. A empresa construiu um portfólio diversificado de terapias aprovadas e candidatos a produtos destinados a tratar doenças com grande necessidade médica não atendida e biologia clara para tratamento, para as quais normalmente não existem terapias aprovadas para tratar a doença subjacente.

A empresa é liderada por uma equipa de gestão com experiência no desenvolvimento e comercialização de terapêuticas para doenças raras. A estratégia da Ultragenyx baseia-se no desenvolvimento de medicamentos com eficiência de tempo e custo, com o objetivo de fornecer terapias seguras e eficazes aos pacientes com a máxima urgência.

Para obter mais informações sobre a Ultragenyx, visite o site da empresa em: www.ultragenyx.com.

Declarações prospectivas e uso de mídia digitalExceto pelas informações históricas aqui contidas, os assuntos estabelecidos neste comunicado à imprensa, incluindo declarações relacionadas ao desenvolvimento, status regulatório, revisão, momento e possível aprovação do UX111 (rebisufligene etisparvovec), incluindo a data prevista de ação do PDUFA, o potencial para aprovação acelerada, o resultado da revisão do FDA do Pedido de Licença Biológica (BLA) reenviado, o momento e o resultado do quaisquer inspeções regulatórias, a suficiência de dados clínicos, de biomarcadores e de acompanhamento de longo prazo para apoiar a aprovação regulatória, as expectativas em relação à segurança, tolerabilidade e durabilidade do UX111, a prontidão e as capacidades de fabricação, inclusive em instalações de fabricação de terceiros e de propriedade da empresa, e a potencial disponibilidade e lançamento comercial do UX111, são declarações prospectivas na acepção das disposições de “porto seguro” da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995.

Essas as declarações prospectivas envolvem riscos e incertezas substanciais que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas. Estes riscos e incertezas incluem, entre outros, a incerteza e a imprevisibilidade inerentes ao desenvolvimento clínico de medicamentos e ao processo de revisão e aprovação regulamentar; a possibilidade de o FDA não aceitar ou concordar que os dados submetidos são suficientes para apoiar a aprovação acelerada ou total do UX111; o risco de que possam ser necessários dados, análises ou estudos adicionais; o calendário, o âmbito e o resultado das inspeções regulamentares; riscos relacionados à fabricação do UX111, incluindo a dependência de fabricantes terceirizados e a experiência limitada da Empresa operando suas próprias instalações de fabricação; a capacidade da Empresa e de seus parceiros de fabricação de cumprir os requisitos regulatórios; potenciais problemas de segurança ou tolerabilidade; concorrência de outras terapias ou produtos; oportunidades de mercado menores do que o previsto; e outros riscos relacionados à capacidade da Empresa de financiar operações, resultados operacionais futuros e desempenho financeiro.

Para obter uma descrição mais detalhada dos riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes daqueles expressos nestas declarações prospectivas, bem como os riscos relacionados aos negócios da Ultragenyx em geral, consulte o Relatório Anual da Ultragenyx no Formulário 10-K arquivado na Securities and Exchange Commission (SEC) em 18 de fevereiro de 2026, e seus relatórios periódicos subsequentes arquivados na SEC.

Além de seus registros na SEC, comunicados de imprensa e teleconferências públicas, a Ultragenyx usa seu site de relações com investidores e meios de comunicação social para publicar informações importantes sobre a empresa, incluindo informações que podem ser consideradas relevantes para os investidores, e para cumprir suas obrigações de divulgação sob o Regulamento FD. Informações financeiras e outras informações sobre a Ultragenyx são publicadas rotineiramente e podem ser acessadas no site de relações com investidores da Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) e no site do LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Fonte: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Fonte: HealthDay

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Postou : 2026-04-07 09:02

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