Ultragenyx anunță acceptarea de către FDA din SUA a retrimiterii BLA pentru terapia genică UX111 AAV pentru a trata sindromul Sanfilippo de tip A (MPS IIIA)

Nume generic: rebisufligene etisparvovec Tratament pentru: Sindromul Sanfilippo de tip A (MPS IIIA)

Ultragenyx anunță acceptarea de către FDA a Statelor Unite la Resubpunerea AAV pentru Genere1 Trepy1 pentru BUXLA1 Sindromul Sanfilippo de tip A (MPS IIIA)

NOVATO, California, 02 aprilie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA sau Agenția) a acceptat spre examinare cererea de aprobare accelerată a licenței Biologics (BL) pentru retrimitere a licenței UX111 (rebisufligene etisparvovec) Terapia genică AAV9 ca tratament pentru pacienții cu sindrom Sanfilippo de tip A (MPS IIIA). FDA a stabilit o dată de acțiune Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) de 19 septembrie 2026.

Dacă va fi aprobat, UX111 va fi prima terapie aprobată pentru tratamentul sindromului Sanfilippo de tip A, o boală rară care afectează copiii mici și care duce la neurodegenerare progresivă, ireversibilă și acțiunea timpurie pentru septembrie

PDU1>. 2026

„Acceptarea de către FDA a BLA pentru UX111 ne aduce mai aproape de posibilitatea unei prime terapii pentru sindromul Sanfilippo de tip A—o piatră de hotar despre care recunoaștem că nu poate veni suficient de curând pentru familiile care se confruntă cu acest diagnostic devastator”, a declarat Emil D. Kakkis, MD, Ph.D., director executiv al biroului Ultragenx. „Apreciem acceptarea promptă de către FDA a retrimiterii și așteptăm cu nerăbdare să colaborăm cu agenția pe toată durata evaluării sale pentru a aduce această opțiune de tratament comunității sindromului Sanfilippo cât mai repede posibil.”

În timpul evaluării anterioare a ciclului târziu, FDA a recunoscut că datele privind rezultatele neurodezvoltării sunt solide și că datele de susținere a biomarkerilor furnizează dovezi suplimentare. Datele clinice actualizate pe termen lung incluse în BLA și prezentate la WORLDSymposium™ 2026 reprezintă până la 8 ani de urmărire și arată o îmbunătățire clinică suplimentară în raport cu declinul observat în istoria naturală și un efect durabil al tratamentului în cadrul evaluărilor clinice și al biomarkerilor multipli, menținând în același timp un profil de siguranță acceptabil.

FDA a acordat evaluarea prioritară UX111 BLA în februarie 2025. Dacă va fi aprobat, UX111 va fi fabricat în întregime în SUA, la Andelyn Biosciences din Columbus, Ohio și unitatea de producție pentru terapie genetică Ultragenyx din Bedford, Massachusetts.

Despre UXu111e. etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec) este o nouă terapie genetică in vivo AAV9 aflată în faza 1/2/3 de dezvoltare pentru sindromul Sanfilippo de tip A (MPS IIIA), o boală rară fatală de stocare lizozomală fără tratament aprobat care afectează în principal creierul. Terapia este concepută pentru a aborda deficiența de bază a enzimei sulfamidazei (SGSH) responsabilă de acumularea anormală a sulfatului de heparan (HS), un glicozaminoglican, în creier, care are ca rezultat deteriorarea progresivă a celulelor și neurodegenerarea. UX111 este dozat într-o perfuzie intravenoasă unică folosind un vector AAV9 auto-complementar pentru a furniza celulelor o copie funcțională a genei SGSH. Aceste celule transduse secretă apoi enzima funcțională în fluidul tisular, unde poate fi preluată de neuronii din jur și alte celule. Enzima este absorbită eficient în alte celule și este apoi direcționată către lizozom unde poate reduce acumularea de HS și poate preveni progresia stocării lizozomiale și leziunile consecutive care apar la pacienții netratați. Produsul a fost dezvoltat inițial de Abeona Therapeutics și transferat la Ultragenyx pentru a finaliza dezvoltarea. Programul UX111 a primit denumiri de terapie avansată de medicină regenerativă, Fast Track, boli pediatrice rare și medicamente orfane în S.U.A. și denumiri PRIME și medicament orfan în UE.

Despre sindromul Sanfilippo de tip A (MPS IIIA)Sindromul Sanfilippo de tip A (MPS IIIA) este o boală de stocare lizozomală rară, fatală, fără tratament aprobat, care afectează în primul rând creierul și se caracterizează prin neurodegenerare rapidă, cu debut în copilăria timpurie. Copiii cu MPS IIIA prezintă întârziere globală în dezvoltare, care în cele din urmă duce la declin progresiv cognitiv, de limbaj și motor, anomalii de comportament și moarte timpurie. Se estimează că MPS IIIA afectează aproximativ 3.000 până la 5.000 de pacienți în zone geografice accesibile comercial, cu o speranță de viață medie de 15 ani. MPS IIIA este cauzată de variante patogene bialelice ale genei SGSH care duc la o deficiență a enzimei sulfamidazei (SGSH) responsabilă de descompunerea sulfatului de heparan (HS), un glicozaminoglican, care se acumulează în celulele din întreg organismul, ducând la neurodegenerarea rapidă observată care este asociată cu tulburarea

. UltragenyxUltragenyx este o companie biofarmaceutică angajată să aducă pacienților produse noi pentru tratamentul bolilor genetice grave, rare și ultra-rare. Compania a construit un portofoliu divers de terapii aprobate și produse candidate care vizează abordarea bolilor cu nevoie medicală mare nesatisfăcută și cu o biologie clară pentru tratament, pentru care de obicei nu există terapii aprobate care să trateze boala de bază.

Compania este condusă de o echipă de management cu experiență în dezvoltarea și comercializarea de terapii pentru boli rare. Strategia Ultragenyx se bazează pe dezvoltarea de medicamente eficientă din punct de vedere al timpului și al costurilor, cu scopul de a oferi pacienților terapii sigure și eficiente cu cea mai mare urgență.

Pentru mai multe informații despre Ultragenyx, vă rugăm să vizitați site-ul web al companiei la: www.ultragenyx.com.

Declarații prospective și utilizare a mijloacelor digitaleCu excepția informațiilor istorice conținute aici, aspectele prezentate în acest comunicat de presă, inclusiv declarațiile legate de dezvoltarea, statutul de reglementare, revizuirea, calendarul și aprobarea potențială a UX111 (rebisufligene etisparvovec), inclusiv data anticipată a acțiunii PDUFA, potențialul de aprobare a acțiunii PDUFA, potențialul de retrimitere a rezultatelor accelerate a aprobării FDA, Cererea de licență pentru produse biologice (BLA), momentul și rezultatul oricăror inspecții de reglementare, suficiența datelor clinice, a biomarkerilor și a datelor de urmărire pe termen lung pentru a susține aprobarea de reglementare, așteptările cu privire la siguranța, tolerabilitatea și durabilitatea UX111, pregătirea și capabilitățile de producție, inclusiv la terțe părți și disponibilitatea facilităților comerciale și comerciale deținute de UX111, sunt potențialele instalații de producție11. declarații prospective în sensul dispozițiilor „port sigur” din Private Securities Litigation Reform Act din 1995.

Asemenea declarații prospective implică riscuri și incertitudini substanțiale care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicate în declarațiile prospective. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, incertitudinea și imprevizibilitatea inerente dezvoltării clinice a medicamentelor și procesului de revizuire și aprobare de reglementare; posibilitatea ca FDA să nu accepte sau să fie de acord că datele transmise sunt suficiente pentru a sprijini aprobarea accelerată sau completă a UX111; riscul ca date, analize sau studii suplimentare să fie necesare; momentul, domeniul de aplicare și rezultatul inspecțiilor de reglementare; riscurile legate de fabricarea UX111, inclusiv dependența de producători terți și experiența limitată a Companiei în operarea propriilor unități de producție; capacitatea Companiei și a partenerilor săi de producție de a respecta cerințele de reglementare; potențiale probleme de siguranță sau tolerabilitate; concurență față de alte terapii sau produse; oportunități de piață mai mici decât cele anticipate; și alte riscuri legate de capacitatea Companiei de a finanța operațiunile, rezultatele operaționale viitoare și performanța financiară.

Pentru o descriere suplimentară a riscurilor și incertitudinilor care ar putea face ca rezultatele reale să difere de cele exprimate în aceste declarații prospective, precum și riscurile legate de activitatea Ultragenyx în general, a se vedea Raportul anual al Ultragenyx pe formularul 10-K depus la Securities and Exchange Commission (SEC) la 18 februarie și raportul său periodic sub dosarul SEC26.

În plus față de documentele sale SEC, comunicatele de presă și teleconferințe publice, Ultragenyx își folosește site-ul de relații cu investitorii și rețelele de socializare pentru a publica informații importante despre companie, inclusiv informații care pot fi considerate importante pentru investitori și pentru a-și respecta obligațiile de dezvăluire conform Regulamentului FD. Informațiile financiare și de altă natură despre Ultragenyx sunt postate în mod obișnuit și sunt accesibile pe site-ul Ultragenyx pentru Relații cu Investitorii (https://ir.ultragenyx.com/) și pe site-ul LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Sursa: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Sursa: HealthDay

Articole similare

Ultragenyx retrimite cererea de licență pentru produse biologice pentru terapia genică UX111 AAV pentru a trata sindromul Sanfilippo de tip A (MPS IIIA) până în ianuarie 2026 F, -20>S.U.A.

UX111 (rebisufligene etisparvovec) Istoricul aprobărilor FDA

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch privind medicamentele

Daily MedNews

Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobari de medicamente noi

Noi cereri de medicamente

Lipsuri

Rezultatele studiilor clinice

Aprobari de medicamente generice

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la poza de interes, indiferent de noile noastre abonamente, pentru a vă abona la poza de interes nou la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

Postat : 2026-04-07 09:02

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.