Ultragenyx объявляет о принятии FDA США повторной заявки на BLA для генной терапии UX111 AAV для лечения синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA)

Непатентованное название: rebisufligene etisparvovec Лечение: синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA)

Ultragenyx объявляет о принятии FDA США повторной подачи BLA на генную терапию UX111 AAV для лечения Синдром Санфилиппо типа A (MPS IIIA)

НОВАТО, Калифорния, 2 апреля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA или Агентство) приняло к рассмотрению повторно поданную заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) с просьбой об ускоренном одобрении UX111. (rebisufligene etisparvovec) Генная терапия AAV9 как лечение пациентов с синдромом Санфилиппо типа A (MPS IIIA). FDA установило дату принятия Закона о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) 19 сентября 2026 года.

В случае одобрения UX111 станет первым одобренным препаратом для лечения синдрома Санфилиппо типа А — редкого заболевания, поражающего маленьких детей, которое приводит к прогрессирующей, необратимой нейродегенерации и ранней смерти.

Дата принятия закона PDUFA назначена на 19 сентября 2026 года.

«Принятие FDA BLA для UX111 приближает нас к возможности первого в истории лечения синдрома Санфилиппо типа А — важной вехи, которая, как мы понимаем, не может наступить достаточно скоро для семей, столкнувшихся с этим разрушительным диагнозом», — сказал Эмиль Д. Каккис, доктор медицинских наук, генеральный директор и президент Ultragenyx. «Мы ценим быстрое принятие FDA повторной заявки и надеемся на сотрудничество с Агентством на протяжении всего обзора, чтобы как можно быстрее представить этот вариант лечения сообществу синдрома Санфилиппо».

В ходе предыдущего обзора позднего цикла FDA признало, что данные о результатах развития нервной системы являются надежными и что данные биомаркеров предоставляют дополнительные подтверждающие доказательства. Обновленные долгосрочные клинические данные, включенные в BLA и представленные на WORLDSymposium™ 2026, представляют собой период до 8 лет наблюдения и демонстрируют дальнейшее клиническое улучшение по сравнению со снижением, наблюдаемым в естественном анамнезе, а также длительный эффект лечения по клиническим оценкам и множеству биомаркеров при сохранении приемлемого профиля безопасности.

FDA предоставило приоритетную проверку UX111 BLA в феврале 2025 года. В случае одобрения UX111 будет производиться полностью в США, на предприятиях Andelyn Biosciences в Колумбусе, штат Огайо, и на заводе по производству генной терапии Ultragenyx в Бедфорде, штат Массачусетс.

О UX111 (ребисуфлигене) etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec) — это новая генная терапия AAV9 in vivo, находящаяся в фазе разработки 1/2/3 для синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA), редкой смертельной лизосомальной болезни накопления, не имеющей одобренного лечения, которая в первую очередь поражает мозг. Терапия предназначена для устранения основного дефицита фермента сульфамидазы (SGSH), ответственного за аномальное накопление гепарансульфата (HS), гликозаминогликана, в мозге, что приводит к прогрессирующему повреждению клеток и нейродегенерации. UX111 вводится однократно внутривенно с использованием самокомплементарного вектора AAV9 для доставки функциональной копии гена SGSH в клетки. Эти трансдуцированные клетки затем секретируют функциональный фермент в тканевую жидкость, где он может быть поглощен окружающими нейронами и другими клетками. Фермент эффективно поглощается другими клетками, а затем направляется в лизосому, где он может уменьшить накопление HS и предотвратить прогрессирование лизосомального накопления и последующее повреждение, которое возникает у нелеченых пациентов. Первоначально продукт был разработан Abeona Therapeutics и передан Ultragenyx для завершения разработки. Программа UX111 получила статусы «Передовая терапия регенеративной медицины», «Fast Track», «Редкие педиатрические заболевания» и «Орфанные лекарства» в США, а также «PRIME» и «Орфанные лекарственные средства» в ЕС.

О синдроме Санфилиппо типа А (МПС IIIA)Синдром Санфилиппо типа А (МПС IIIA) — это редкое смертельное лизосомальное заболевание накопления, не имеющее одобренного лечения, которое в первую очередь поражает мозг и характеризуется быстрой нейродегенерацией, начинающейся в раннем детстве. У детей с МПС IIIA наблюдается глобальная задержка развития, которая в конечном итоге приводит к прогрессирующему ухудшению когнитивных, речевых и двигательных функций, поведенческим отклонениям и ранней смерти. По оценкам, МПС IIIA поражает примерно 3000–5000 пациентов в коммерчески доступных регионах со средней продолжительностью жизни 15 лет. МПС IIIA вызывается двуаллельными патогенными вариантами гена SGSH, которые приводят к дефициту фермента сульфамидазы (SGSH), ответственного за расщепление гепарансульфата (HS), гликозаминогликана, который накапливается в клетках по всему организму, что приводит к наблюдаемой быстрой нейродегенерации, связанной с заболеванием.

О UltragenyxUltragenyx — биофармацевтическая компания, занимающаяся биофармацевтической деятельностью. предоставление пациентам новых продуктов для лечения серьезных редких и ультраредких генетических заболеваний. Компания создала разнообразный портфель одобренных методов лечения и потенциальных продуктов, направленных на лечение заболеваний с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью и четкой биологией лечения, для которых обычно не существует одобренных методов лечения основного заболевания.

Компанию возглавляет команда менеджеров, имеющая опыт разработки и коммерциализации препаратов для лечения редких заболеваний. Стратегия Ultragenyx основана на быстрой и экономичной разработке лекарств с целью предоставления безопасных и эффективных методов лечения пациентам в максимально срочном порядке.

Для получения дополнительной информации об Ultragenyx посетите веб-сайт компании: www.ultragenyx.com.

Заявления о перспективах и использование цифровых носителейЗа исключением исторической информации, содержащейся в настоящем документе, вопросы, изложенные в этом пресс-релизе, включая заявления, связанные с разработкой, нормативным статусом, рассмотрением, сроками и потенциальным одобрением UX111 (rebisufligene etisparvovec), включая ожидаемую дату действия PDUFA, возможность ускоренного утверждения, результаты проверки FDA повторно поданной заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA), сроки и результаты любых проверок регулирующих органов, достаточность клинических, биомаркерных и долгосрочных данных последующего наблюдения для поддержки одобрения регулирующих органов, ожидания в отношении безопасности, переносимости и долговечности UX111, производственная готовность и возможности, в том числе на производственных предприятиях третьих лиц и компаний, а также потенциальная доступность и коммерческий запуск UX111 являются прогнозными заявлениями по смыслу положений о «безопасной гавани» Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995.

Такие прогнозные заявления сопряжены со значительными рисками и неопределенностями, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, неопределенность и непредсказуемость, присущие клинической разработке лекарств, а также процессу рассмотрения и утверждения регулирующими органами; вероятность того, что FDA может не принять или не согласиться с тем, что представленные данные достаточны для поддержки ускоренного или полного одобрения UX111; риск того, что могут потребоваться дополнительные данные, анализы или исследования; сроки, объем и результаты проверок регулирующих органов; риски, связанные с производством UX111, включая зависимость от сторонних производителей и ограниченный опыт Компании в эксплуатации собственных производственных мощностей; способность Компании и ее партнеров-производителей соблюдать нормативные требования; потенциальные проблемы безопасности или переносимости; конкуренция со стороны других методов лечения или продуктов; меньшие, чем ожидалось, рыночные возможности; и другие риски, связанные со способностью Компании финансировать операции, будущими результатами деятельности и финансовыми показателями.

Для дальнейшего описания рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут отличаться от результатов, выраженных в этих прогнозных заявлениях, а также рисков, связанных с деятельностью Ultragenyx в целом, см. годовой отчет Ultragenyx по форме 10-K, поданный в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC) 18 февраля 2026 года, и его последующие периодические отчеты, поданные в SEC.

Помимо документов SEC, пресс-релизов и публичных конференций, Ultragenyx использует свой веб-сайт по связям с инвесторами и социальные сети для публикации важной информации о компании, включая информацию, которая может считаться существенной для инвесторов, а также для выполнения своих обязательств по раскрытию информации в соответствии с Положением FD. Финансовая и другая информация об Ultragenyx регулярно публикуется и доступна на веб-сайте Ultragenyx по связям с инвесторами (https://ir.ultragenyx.com/) и веб-сайте LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Источник: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Источник: HealthDay

Статьи по теме

Ultragenyx повторно подает заявку на получение лицензии на биологические препараты для генной терапии UX111 AAV для лечения синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA) в FDA США – 30 января 2026 г.

UX111 (rebisufligene etisparvovec) История одобрения FDA

Дополнительные новостные ресурсы

Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах

Daily MedNews

Новости для работников здравоохранения

Новые разрешения на лекарства

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Результаты клинических испытаний

Одобрение непатентованных лекарств

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее Drugs.com в вашем почтовом ящике.

Опубликовано : 2026-04-07 09:02

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.