Ultragenyx, Sanfilippo Sendromu Tip A (MPS IIIA) Tedavisine Yönelik UX111 AAV Gen Terapisi için BLA'nın Yeniden Başvurusunun ABD FDA'ya Kabul Edildiğini Duyurdu

Genel ad: rebisufligene etisparvovec Tedavi için: Sanfilippo Sendromu Tip A (MPS IIIA)

Ultragenyx, Sanfilippo Sendromunu Tedavi Etmek için UX111 AAV Gen Terapisi için ABD FDA'nın BLA Yeniden Başvurusunu Kabul Ettiğini Duyurdu Tip A (MPS IIIA)

NOVATO, Kaliforniya, 02 Nisan 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA veya Ajans), UX111 (rebisufligene) için hızlandırılmış onay isteyen yeniden gönderilen Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) inceleme için kabul ettiğini duyurdu. etisparvovec) Sanfilippo sendromu Tip A (MPS IIIA) olan hastaların tedavisi için AAV9 gen terapisi. FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) eylem tarihini 19 Eylül 2026 olarak belirledi.

Onaylanması halinde, UX111, küçük çocukları etkileyen, ilerleyici, geri dönüşü olmayan nörodejenerasyona ve erken ölüme yol açan nadir bir hastalık olan Sanfilippo Sendromu Tip A'nın tedavisi için ilk onaylanmış tedavi olacak

PDUFA eylem tarihi 19 Eylül 2026 olarak belirlendi

Ultragenyx'in CEO'su ve başkanı Ph.D. Emil D. Kakkis, MD, Ph.D., "FDA'nın UX111 için BLA'yı kabul etmesi, bizi Sanfilippo Sendromu Tip A için ilk tedavi olasılığına yaklaştırıyor; bu yıkıcı teşhisle karşı karşıya kalan aileler için yeterince yakın zamanda gelemeyeceğinin farkında olduğumuz bir dönüm noktası" dedi. "FDA'nın yeniden başvuruyu hemen kabul etmesini takdir ediyoruz ve bu tedavi seçeneğini Sanfilippo sendromu topluluğuna olabildiğince hızlı bir şekilde sunmak için inceleme boyunca Ajans ile birlikte çalışmayı dört gözle bekliyoruz."

FDA, daha önceki geç dönem incelemesi sırasında nörogelişimsel sonuç verilerinin sağlam olduğunu ve biyobelirteç verilerinin ek destekleyici kanıtlar sağladığını kabul etti. BLA'ya dahil edilen ve WORLDSymposium™ 2026'da sunulan güncellenmiş uzun vadeli klinik veriler, 8 yıla kadar takibi temsil etmekte ve kabul edilebilir bir güvenlik profilini korurken, doğal geçmişte gözlemlenen düşüşe göre daha fazla klinik iyileşme ve klinik değerlendirmeler ve çoklu biyobelirteçler boyunca kalıcı bir tedavi etkisi göstermektedir.

FDA, UX111 BLA Öncelik İncelemesini Şubat 2025'te verdi. Onaylanması halinde, UX111 tamamen ABD'de, Columbus, Ohio'daki Andelyn Biosciences'ta ve Bedford, Massachusetts'teki Ultragenyx gen terapisi üretim tesisinde üretilecek.

UX111 (rebisufligene etisparvovec) hakkındaUX111 (rebisufligene etisparvovec), öncelikle beyni etkileyen, onaylanmış bir tedavisi olmayan, nadir ölümcül bir lizozomal depo hastalığı olan Sanfilippo sendromu Tip A (MPS IIIA) için Faz 1/2/3 gelişimindeki yeni bir in vivo AAV9 gen terapisidir. Terapi, beyinde ilerleyici hücre hasarı ve nörodejenerasyonla sonuçlanan bir glikozaminoglikan olan heparan sülfatın (HS) anormal birikmesinden sorumlu olan altta yatan sülfamidaz (SGSH) enzim eksikliğini gidermek üzere tasarlanmıştır. UX111, SGSH geninin işlevsel bir kopyasını hücrelere iletmek için kendi kendini tamamlayan bir AAV9 vektörü kullanılarak tek seferlik intravenöz infüzyonla dozlanır. Dönüştürülmüş bu hücreler daha sonra fonksiyonel enzimi çevredeki nöronlar ve diğer hücreler tarafından alınabileceği doku sıvısına salgılar. Enzim diğer hücrelere verimli bir şekilde alınır ve daha sonra HS birikimini azaltabileceği ve lizozomal depolamanın ilerlemesini ve tedavi edilmeyen hastalarda meydana gelen bunun sonucunda ortaya çıkan hasarı önleyebileceği lizozoma yönlendirilir. Ürün ilk olarak Abeona Therapeutics tarafından geliştirildi ve geliştirmenin tamamlanması için Ultragenyx'e aktarıldı. UX111 programı, ABD'de Rejeneratif Tıp İleri Tedavi, Hızlı Takip, Nadir Pediatrik Hastalık ve Yetim İlaç tanımlamalarını, AB'de ise PRIME ve Yetim tıbbi ürün tanımlamalarını almıştır.

Sanfilippo Sendromu Tip A (MPS IIIA) HakkındaSanfilippo Sendromu Tip A (MPS IIIA), öncelikle beyni etkileyen, erken çocukluk döneminde başlayan, hızlı nörodejenerasyonla karakterize, onaylanmış tedavisi olmayan nadir, ölümcül bir lizozomal depo hastalığıdır. MPS IIIA'lı çocuklar, küresel gelişimsel gecikmeyle ortaya çıkar ve bu, sonunda ilerleyici bilişsel, dil ve motor gerilemeye, davranışsal anormalliklere ve erken ölüme yol açar. MPS IIIA'nın, ticari olarak erişilebilen coğrafyalarda yaklaşık 3.000 ila 5.000 hastayı etkilediği ve ortalama yaşam beklentisinin 15 yıl olduğu tahmin edilmektedir. MPS IIIA, SGSH genindeki bialelik patojenik varyantlardan kaynaklanır ve vücuttaki hücrelerde biriken bir glikozaminoglikan olan heparan sülfatın (HS) parçalanmasından sorumlu olan sülfamidaz (SGSH) enziminde bir eksikliğe yol açar ve bu da bozuklukla ilişkili olarak gözlenen hızlı nörodejenerasyona neden olur.

Ultragenyx HakkındaUltragenyx, kendini yeni ürünler sunmaya adamış bir biyofarmasötik şirketidir. Ciddi nadir ve ultra nadir genetik hastalıkların tedavisi için hastalar. Şirket, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların yüksek olduğu ve tedavisi için net bir biyolojiye sahip olan ve genellikle altta yatan hastalığı tedavi eden onaylanmış bir terapinin bulunmadığı hastalıkları ele almayı amaçlayan, onaylanmış tedavilerden ve ürün adaylarından oluşan geniş bir portföy oluşturmuştur.

Şirket, nadir hastalık tedavilerinin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi konusunda deneyimli bir yönetim ekibi tarafından yönetilmektedir. Ultragenyx'in stratejisi, aciliyeti olan hastalara güvenli ve etkili tedaviler sunma hedefiyle zaman ve maliyet açısından verimli ilaç geliştirmeye dayanmaktadır.

Ultragenyx hakkında daha fazla bilgi için lütfen şirketin www.ultragenyx.com adresindeki web sitesini ziyaret edin.

İleriye Dönük Beyanlar ve Dijital Medya KullanımıBurada yer alan geçmiş bilgiler dışında, UX111'in (rebisufligene etisparvovec) geliştirilmesi, düzenleyici durumu, incelemesi, zamanlaması ve potansiyel onayı ile ilgili beyanlar da dahil olmak üzere bu basın bülteninde belirtilen hususlar; beklenen PDUFA eylem tarihi, hızlandırılmış onay potansiyeli, FDA'nın yeniden gönderilen Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) incelemesinin sonucu, zamanlama ve herhangi bir düzenleyici denetimin sonucu, düzenleyici onayı desteklemek için klinik, biyobelirteç ve uzun vadeli takip verilerinin yeterliliği, UX111'in güvenliği, tolere edilebilirliği ve dayanıklılığı ile ilgili beklentiler, üçüncü taraf ve şirkete ait üretim tesisleri de dahil olmak üzere üretime hazırlık ve yetenekler ve UX111'in potansiyel kullanılabilirliği ve ticari lansmanı, Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nın "güvenli liman" hükümleri anlamında ileriye dönük ifadelerdir. 1995.

Bu tür ileriye dönük beyanlar, gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek önemli riskler ve belirsizlikler içerir. Bu riskler ve belirsizlikler, diğerlerinin yanı sıra, klinik ilaç geliştirmenin ve düzenleyici inceleme ve onay sürecinin doğasında olan belirsizlik ve öngörülemezliği; FDA'nın, gönderilen verilerin UX111'in hızlandırılmış veya tam onayını desteklemek için yeterli olduğunu kabul etmemesi veya kabul etmemesi olasılığı; ek veri, analiz veya çalışmaların gerekli olabileceği riski; düzenleyici denetimlerin zamanlaması, kapsamı ve sonucu; üçüncü taraf üreticilere güvenmek ve Şirketin kendi üretim tesislerini işletme konusundaki sınırlı deneyimi dahil olmak üzere UX111 üretimiyle ilgili riskler; Şirketin ve üretim ortaklarının düzenleyici gerekliliklere uyma yeteneği; potansiyel güvenlik veya tolere edilebilirlik sorunları; diğer terapiler veya ürünlerle rekabet; beklenen pazar fırsatlarından daha küçük; ve Şirketin faaliyetlerini finanse etme kabiliyeti, gelecekteki faaliyet sonuçları ve mali performansıyla ilgili diğer riskler.

Gerçek sonuçların bu ileriye dönük beyanlarda ifade edilenlerden farklı olmasına neden olabilecek riskler ve belirsizliklerin yanı sıra genel olarak Ultragenyx'in faaliyetleriyle ilgili risklerin daha ayrıntılı bir açıklaması için, 18 Şubat 2026'da Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) sunulan Ultragenyx'in Form 10-K hakkındaki Yıllık Raporuna ve SEC'ye sunulan sonraki periyodik raporlarına bakın.

Ultragenyx, SEC başvurularına, basın bültenlerine ve halka açık konferans çağrılarına ek olarak, yatırımcılar için önemli sayılabilecek bilgiler de dahil olmak üzere şirket hakkında önemli bilgileri yayınlamak ve FD Yönetmeliği kapsamındaki açıklama yükümlülüklerine uymak için yatırımcı ilişkileri web sitesini ve sosyal medya kuruluşlarını kullanır. Ultragenyx ile ilgili mali ve diğer bilgiler rutin olarak yayınlanır ve Ultragenyx'in Yatırımcı İlişkileri web sitesinde (https://ir.ultragenyx.com/) ve LinkedIn web sitesinde (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/) erişilebilir.

Kaynak: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

Ultragenyx, Sanfilippo Sendromu Tip A'yı (MPS IIIA) Tedaviye Yönelik UX111 AAV Gen Terapisi için Biyolojik Lisans Başvurusunu ABD FDA'ya Yeniden Gönderdi - 30 Ocak 2026

UX111 (rebisufligene etisparvovec) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Profesyonelleri için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deney Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast'i

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'dan en iyi şekilde yararlanmak için bültenlerimize abone olun. gelen kutunuzda.

Gönderildi : 2026-04-07 09:02

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.