Ultragenyx оголошує про схвалення FDA США повторної подачі BLA для генної терапії UX111 AAV для лікування синдрому Санфіліппо типу A (MPS IIIA)

Загальна назва: rebisufligene etisparvovec Лікування: Синдрому Санфіліппо типу A (MPS IIIA)

Ultragenyx оголошує про схвалення FDA США повторної подачі BLA для гена UX111 AAV Терапія для лікування синдрому Санфіліппо типу A (MPS IIIA)

НОВАТО, Каліфорнія, 2 квітня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: РІДКІСТЬ) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA або Агентство) прийняло на розгляд повторно подану заявку на ліцензію на біологічні препарати (BLA). шукає прискореного схвалення генної терапії UX111 (rebisufligene etisparvovec) AAV9 для лікування пацієнтів із синдромом Санфіліппо типу A (MPS IIIA). FDA встановило дату дії Закону про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA), на 19 вересня 2026 року.

У разі схвалення UX111 стане першою схваленою терапією для лікування синдрому Санфіліппо типу А, рідкісного захворювання, яке вражає маленьких дітей і призводить до прогресуючої незворотної нейродегенерації та ранньої смерті

Дата початку дії PDUFA призначена на вересень 19, 2026

«Прийняття FDA BLA для UX111 наближає нас до можливості створення першої в історії терапії синдрому Санфіліппо типу А — важливого етапу, який, як ми визнаємо, не може настати досить скоро для сімей, які зіткнулися з цим руйнівним діагнозом», — сказав Еміль Д. Каккіс, доктор медичних наук, головний виконавчий директор і президент Ultragenyx. «Ми цінуємо швидке прийняття FDA повторного подання та сподіваємося на співпрацю з Агентством протягом усього його перегляду, щоб якнайшвидше представити цей варіант лікування спільноті синдрому Санфіліппо».

Під час попереднього огляду пізнього циклу FDA визнало, що дані про результати розвитку нервової системи є надійними, а дані біомаркерів надають додаткові докази. Оновлені довгострокові клінічні дані, включені в BLA та представлені на WORLDSymposium™ 2026, відображають до 8 років спостереження та демонструють подальше клінічне покращення порівняно зі зниженням, яке спостерігалося в природному анамнезі, і тривалий ефект лікування за клінічними оцінками та кількома біомаркерами, зберігаючи при цьому прийнятний профіль безпеки.

У лютому 2025 року FDA надало пріоритет UX111 BLA Priority Review. У разі схвалення UX111 буде повністю вироблятися в США на заводі Andelyn Biosciences у Колумбусі, штат Огайо, і на заводі з виробництва генної терапії Ultragenyx у Бедфорді, штат Массачусетс.

Про UX111 (rebisufligene etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec) — це нова генна терапія in vivo AAV9 у Фазі 1/2/3 розробки для синдрому Санфіліппо типу А (MPS IIIA), рідкісної смертельної лізосомальної хвороби накопичення без схваленого лікування, яка переважно вражає мозок. Терапія призначена для усунення основного дефіциту ферменту сульфамідази (SGSH), відповідального за аномальне накопичення гепарансульфату (HS), глікозаміноглікану, у мозку, що призводить до прогресуючого пошкодження клітин і нейродегенерації. UX111 вводиться у вигляді одноразової внутрішньовенної інфузії з використанням самокомплементарного вектора AAV9 для доставки функціональної копії гена SGSH до клітин. Ці трансдуковані клітини потім секретують функціональний фермент у тканинну рідину, де його можуть поглинати оточуючі нейрони та інші клітини. Фермент ефективно поглинається іншими клітинами, а потім направляється до лізосоми, де він може зменшити накопичення ГС і запобігти прогресуванню накопичення в лізосомах і подальшому пошкодженню, яке виникає у нелікованих пацієнтів. Продукт був спочатку розроблений Abeona Therapeutics і переданий Ultragenyx для завершення розробки. Програма UX111 отримала позначення Advanced Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease та Orphan Drug у США, а також позначення PRIME та Orphan у ЄС.

Про синдром Санфіліппо типу А (MPS IIIA)Синдром Санфіліппо типу A (MPS IIIA) — це рідкісна смертельна лізосомальна хвороба накопичення, яка не має схваленого лікування, яка вражає головним чином мозок і характеризується швидкою нейродегенерацією з початком у ранньому дитинстві. Діти з MPS IIIA мають глобальну затримку розвитку, яка зрештою призводить до прогресуючого когнітивного, мовного та моторного зниження, аномалій поведінки та ранньої смерті. За оцінками, MPS IIIA вражає приблизно від 3000 до 5000 пацієнтів у комерційно доступних регіонах із середньою тривалістю життя 15 років. MPS IIIA спричинений двоалельними патогенними варіантами гена SGSH, які призводять до дефіциту ферменту сульфамідази (SGSH), відповідального за розщеплення гепарансульфату (HS), глікозаміноглікану, який накопичується в клітинах по всьому тілу, що призводить до спостережуваної швидкої нейродегенерації, пов’язаної з розладом.

Про UltragenyxUltragenyx це біофармацевтична компанія, яка прагне надавати пацієнтам нові продукти для лікування серйозних рідкісних і ультрарідкісних генетичних захворювань. Компанія створила різноманітне портфоліо схвалених методів лікування та продуктів-кандидатів, спрямованих на лікування захворювань із високою незадоволеною медичною потребою та чіткою біологічною технологією лікування, для яких зазвичай немає схвалених методів лікування основного захворювання.

Компанію очолює команда менеджерів, яка має досвід розробки та комерціалізації терапевтичних засобів для рідкісних захворювань. Стратегія Ultragenyx ґрунтується на розробці лікарських засобів, ефективних у часі та витратах, з метою надання безпечних і ефективних методів лікування пацієнтам у терміновому порядку.

Для отримання додаткової інформації про Ultragenyx відвідайте веб-сайт компанії: www.ultragenyx.com.

Прогнозні заяви та використання цифрових медіаЗа винятком історичної інформації, що міститься тут, питання, викладені в цьому прес-релізі, включаючи заяви, пов’язані з розробкою, нормативним статусом, переглядом, термінами та потенційним схваленням UX111 (rebisufligene etisparvovec), включаючи очікувану дату дії PDUFA, можливість прискореного схвалення, результати FDA перевірка повторно поданої заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA), терміни та результати будь-яких регулятивних інспекцій, достатність клінічних, біомаркерних і довгострокових даних подальшого спостереження для підтримки регуляторного схвалення, очікування щодо безпеки, переносимості та довговічності UX111, готовності до виробництва та можливостей, у тому числі на виробництві третіх сторін і компанії. можливості, а також потенційна доступність і комерційний запуск UX111 є прогнозними заявами в розумінні положень про «безпечну гавань» Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року.

Такі прогнозні заяви включають значні ризики та невизначеності, які можуть призвести до того, що фактичні результати суттєво відрізнятимуться від тих, які висловлюються або маються на увазі в прогнозі заяви. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, невизначеність і непередбачуваність, притаманні клінічній розробці лікарських засобів і регуляторному процесу перевірки та затвердження; можливість того, що FDA може не прийняти або погодитися з тим, що подані дані достатні для підтримки прискореного або повного схвалення UX111; ризик того, що можуть знадобитися додаткові дані, аналізи чи дослідження; терміни, обсяг і результати регуляторних перевірок; ризики, пов’язані з виробництвом UX111, включаючи залежність від сторонніх виробників і обмежений досвід Компанії в експлуатації власних виробничих потужностей; здатність Компанії та її партнерів-виробників виконувати нормативні вимоги; потенційні проблеми безпеки або переносимості; конкуренція з боку інших методів лікування або продуктів; менші, ніж очікувалося, ринкові можливості; та інші ризики, пов’язані зі здатністю Компанії фінансувати діяльність, майбутніми операційними результатами та фінансовими показниками.

Для отримання додаткового опису ризиків і невизначеностей, які можуть спричинити відмінність фактичних результатів від тих, що виражені в цих прогнозних заявах, а також ризиків, пов’язаних із бізнесом Ultragenyx загалом, дивіться річний звіт Ultragenyx за формою 10-K, поданий до Комісії з цінних паперів і бірж (SEC) 18 лютого 2026 року, а також наступні періодичні звіти, подані до SEC.

На додаток до своїх документів SEC, прес-релізів і публічних конференцій, Ultragenyx використовує свій веб-сайт для зв’язків з інвесторами та соціальні медіа, щоб публікувати важливу інформацію про компанію, включно з інформацією, яка може вважатися суттєвою для інвесторів, і для дотримання своїх зобов’язань щодо розкриття інформації згідно з Регламентом FD. Фінансова та інша інформація про Ultragenyx регулярно публікується та доступна на веб-сайті Ultragenyx зі зв’язків з інвесторами (https://ir.ultragenyx.com/) і веб-сайті LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Джерело: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

Ultragenyx повторно подає заявку на отримання ліцензії на біологічні препарати для генної терапії UX111 AAV для лікування синдрому Санфіліппо типу A (MPS IIIA) до FDA США – 30 січня, 2026

UX111 (rebisufligene etisparvovec) Історія схвалення FDA

Більше ресурсів новин

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Ліки Нестачі

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних препаратів

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

Опубліковано : 2026-04-07 09:02

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.