يتلقى Ultragenyx خطاب استجابة كامل من FDA للعلاج الجيني AAV AAV لعلاج متلازمة Sanfilippo من النوع A (MPS IIIA)

اتبع Drugslib على

نوفاتو ، كاليفورنيا ، 11 يوليو ، 2025 (غلوب نيووينزورز)-أعلنت اليوم Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (MPS IIIA).

"هدفنا هو الحصول على UX111 للمرضى في أسرع وقت ممكن مع العلم مدى أهمية هذا العلاج الأول لمجتمع سانفيليبو. لقد استجيبنا بجد للملاحظات CMC الأخيرة وولاياتنا هي حلها حتى نتمكن من إعادة تقديم BLA في أقرب وقت ممكن" ، قال شميل D. Kakkis ، M.D. "نعتقد أن ملاحظات CMC يمكن معالجتها بسهولة والكثير منها قد تمت معالجتها بالفعل. في حين أن CRL سوف يؤخر الموافقة المحتملة على UX111 إلى 2026 ، فإننا نعمل بإلحاح للرد وإعادة تقديمها."

في CRL ، طلبت إدارة الأغذية والعقاقير من الشركة تقديم معلومات وتحسينات إضافية تتعلق بجوانب محددة من CMC والملاحظات من عمليات تفتيش منشأة التصنيع المكتملة مؤخرًا. تعتقد الشركة أن هذه الملاحظات يمكن معالجتها بسهولة ، تتعلق بالمرافق والعمليات ، ولا ترتبط مباشرة بجودة المنتج. ستعمل الشركة مع إدارة الأغذية والعقاقير خلال الأشهر القليلة المقبلة لحل الملاحظات. بمجرد تحقيق الدقة ، تتوقع الشركة إعادة تقديم BLA وتتوقع ما يصل إلى فترة مراجعة لمدة 6 أشهر من اتباع إعادة التقديم.

كانت المراجعة السريرية مستمرة وأن إدارة الأغذية والعقاقير (FDA لم يلاحظ CRL أي مشكلات مراجعة تتعلق بحزمة البيانات السريرية ولا عمليات التفتيش السريرية ، وطلب إدراج البيانات السريرية المحدثة من المرضى الحاليين في إعادة القبول.

حول UX111 ux111 هي رواية في العلاج الجيني في الجسم الحي في المرحلة 1/2/3 لتطور متلازمة Sanfilippo من النوع A (MPS IIIA) ، وهو مرض تخزين الليزوزوم القاتل النادر مع عدم وجود علاج معتمد يؤثر بشكل أساسي على الدماغ. تم تصميم العلاج لمعالجة نقص إنزيم SGSH الأساسي المسؤول عن التراكم غير الطبيعي لكبريتات الهيباران ، وهو غليكوسينوغليكان ، في الدماغ الذي يؤدي إلى تلف الخلايا التقدمية والتكاثر العصبي. يتم جرع UX111 في ضخ عن طريق الوريد لمرة واحدة باستخدام متجه AAV9 المكتمل للذات لتقديم نسخة وظيفية من جين SGSH إلى الخلايا. ثم تنتج هذه الخلايا المنقولة الإنزيم وتفرزها لتتناولها من قبل خلايا الدماغ الأخرى ، مما يؤدي إلى تصحيح نقص الإنزيم. تم تطوير المنتج في الأصل بواسطة Abeona Therapeutics وتم نقله إلى Ultragenyx لإكمال التطوير. تلقى برنامج UX111 العلاج المتقدم للطب المتقدم ، والمسار السريع ، ومرض طب الأطفال النادر ، وتعيينات الأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة ، وتسميات المنتجات الطبية الأوتيان والأيتام في الاتحاد الأوروبي. إذا تمت الموافقة عليها ، فسيتم تسويق المنتج مع فريق الأمراض الأيضية الحالية في Ultragenyx يرى نفس أطباء الوراثة الحيوية. التنكس العصبي ، مع بداية في مرحلة الطفولة المبكرة. يقدم الأطفال الذين يعانون من MPS IIIA تأخير تنموي عالمي مما يؤدي في النهاية إلى الانخفاض المعرفي واللغة والحركي التدريجي ، والتشوهات السلوكية والموت المبكر. يقدر أن MPS IIIA يؤثر على ما يقرب من 3000 إلى 5000 مريض في مناطق جغرافية يمكن الوصول إليها تجاريا مع متوسط العمر المتوقع لمدة 15 عامًا. ناتج عن النواب IIIA بسبب المتغيرات المسببة للأمراض biallelic في جين SGSH والتي تؤدي إلى نقص في إنزيم السلفامديز (SGSH) المسؤول عن تحطيم كبريتات الهيبان ، وهو غليكوسيوسامينوغليكان ، والذي يتراكم في الخلايا في جميع أنحاء الجسم الذي ينتج عنه العصب السريع المرصود الذي يرتبط به.

حول Ultragenyx Ultragenyx هي شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية ملتزمة بإحضار علاجات جديدة للمرضى لعلاج الأمراض الوراثية النادرة النادرة للغاية. قامت الشركة ببناء مجموعة متنوعة من الأدوية المعتمدة والمرشحين للعلاج الذين يهدفون إلى معالجة الأمراض ذات الحاجة الطبية غير الملباة وعلم الأحياء الواضحة ، والتي لا توجد عادة علاجات معتمدة تعالج المرض الأساسي. تستند إستراتيجية Ultragenyx إلى تطوير عقاقير فعال من حيث التكلفة ، بهدف تقديم علاجات آمنة وفعالة للمرضى الذين يعانون من الحاجة الملحة.

لمزيد من المعلومات حول Ultragenyx ، يرجى زيارة موقع الشركة على الإنترنت على: www.ultragenyx.com.

بيانات تطلعية واستخدام الوسائط الرقمية باستثناء المعلومات التاريخية الواردة في الوثائق الواردة في هذه الوثائق ، والمرض في هذا البيان الصحفي ، بما في ذلك التصريحات المتعلقة بالتصريحات Ultragenyx. تطور وتوقيت وتقديم تقدم UX111 ، بما في ذلك توقيت إعادة تقديم BLA وتوقيت مراجعة FDA لأي من هذا القبيل ، وتوقيت ونتائج أي عمليات تفتيش FDA المتعلقة بـ UX111 ، وتوقيت التخطيطات في المستقبل والموضوعات المتعلقة بالموضوعات المتعلقة بـ UX111 ، بما في ذلك الاجتماع A المحتملة A للوجود إلى أي شيء من التعليقات. UX111 ، والتطورات السريرية والتنظيمية المستقبلية لـ UX111 هي بيانات تطلعية بالمعنى المتمثل في أحكام "الميناء الآمن" لقانون إصلاح التقاضي الخاص في عام 1995. تشمل مثل هذه المخاطر والشكوك ، من بين أمور أخرى ، عدم اليقين في تطوير الأدوية السريرية وعدم القدرة على التنبؤ والعملية الطويلة للحصول على الموافقات التنظيمية ، وقدرة الشركة على تطوير UX111 بنجاح ، وقدرة الشركة على تحقيق أنشطة متوقعة في الشركة المتوقعة ، أو الأطراف الزمنية المتوقعة ، والمخاطر المتعلقة بالآثار الجانبية المعاكسة ، والمخاطر على توليها على شبكات الطرف الثالث على توصيل الشركة المؤكد ، وينبذها إلى الأطراف المتوقعة. مرشحو المنتجات ، ومخاطر التصنيع ، وخبراتنا المحدودة في تشغيل منشأة التصنيع الخاصة بنا ، وقدرة الشركة ومصنعيها من الطرف الثالث على الامتثال للمتطلبات التنظيمية ، والمنافسة من العلاجات أو المنتجات الأخرى ، وغيرها من الأمور التي يمكن أن تؤثر على كفاية النقد الحالي ، ومكافئ النقد الحالي والاستثمارات القصيرة على المدى القصير لتمويل العمليات المستقبلية ، ونتائج العمل المستقبلية ، والتوقيت التجاري ، والتقرير السريع والتقرير والتقرير والتقرير. منتجات Ultragenyx والمرشحين للمخدرات. لا تتعهد Ultragenyx بأي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية.

للحصول على وصف إضافي للمخاطر والشكوك التي يمكن أن تتسبب في اختلاف نتائج فعلية عن تلك المعبر عنها في هذه البيانات التطلعية ، وكذلك المخاطر المتعلقة بأعمال Ultragenyx بشكل عام ، انظر تقرير Ultragenyx الفصلي حول النموذج 10-Q المقدم مع لجنة الأوراق المالية والبورصة (SEC) في 7 مايو ، و

بالإضافة إلى ملفات SEC والبيانات الصحفية والمكالمات الجماعية العامة ، تستخدم Ultragenyx موقع علاقات المستثمرين ومنافذ وسائل التواصل الاجتماعي لنشر معلومات مهمة حول الشركة ، بما في ذلك المعلومات التي قد تعتبر موادًا للمستثمرين ، وللامتثال لالتزامات الإفصاح الخاصة بها تحت التنظيم FD. يتم نشر معلومات مالية وغيرها من المعلومات حول Ultragenyx بشكل روتيني ويمكن الوصول إليها على موقع Ultragenyx على موقع علاقات المستثمرين (https://ir.ultragenyx.com/) وموقع LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmacy-inc-/).

المصدر: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

نشر : 2025-07-12 18:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية