Ultragenyx dostává od FDA úplný dopis od FDA pro genovou terapii UX111 AAV k léčbě syndromu Sanfilippo typu A (MPS IIIA)

Sledujte Drugslib

Novato, Kalifornie, 11. července 2025 (Globe Newswire)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), dnes oznámila, že americká správa potravin a léčiv (FDA) vydala dopis s kompletní odpovědí (CRL) pro svou aplikaci pro biologii (BLA) pro Ux111 (ABO-102) AAV terapie jako typ sanfóru s pacienty s pacienty s pacienti s pacienti s pacienty A s typem Sanfiplo s pacienty s pacienty s pacienty A s typem Syndrom A s typem Syndrom A s typem Syndrom A s typem Syndrom A s hyrdrip a sangrom s typem Syndrom A s léčbou a Syndrom A sangromu (CRL) A s léčbou AAV. (MPS IIIA).

„Naším cílem je co nejrychleji přimět ux111 pro pacienty s vědomím, jak kritická je tato první terapie pro komunitu Sanfilippo. Usilovně jsme reagovali na nedávná pozorování CMC a naše priorita je vyřešit, abychom je mohli co nejdříve znovu vydat BLA,“ Emil D. Kakkis, Ph.D., Ph.D. "Věříme, že pozorování CMC jsou snadno adresovatelná a mnoho z nich již bylo řešeno. I když CRL zpožďuje potenciální schválení UX111 až 2026, pracujeme s naléhavostí na reagování a odeslání."

V CRL požádala FDA, aby společnost poskytla další informace a vylepšení související s konkrétními aspekty CMC a pozorování z nedávno dokončených inspekcí výrobních zařízení. Společnost se domnívá, že tato pozorování jsou snadno adresovatelná, souvisejí s zařízeními a procesy a nesouvisí přímo s kvalitou produktu. Společnost bude v příštích několika měsících spolupracovat s FDA na vyřešení pozorování. Jakmile bude dosaženo usnesení, společnost očekává, že BLA odeslává a očekává, že až šestiměsíční kontrolní období bude následovat odeslání. CRL si neuvědomila žádné problémy s přezkumem týkajícím se balíčku klinických údajů ani klinických inspekcí a požádala, aby byla do odeslání zahrnuty aktualizovaná klinická data od současných pacientů.

o UX111 UX111 je nová in vivo genová terapie ve vývoji fáze 1/2/3 pro Sanfilippo syndrom typu A (MPS IIIA), vzácné fatální onemocnění lysozomálního skladování bez schválené léčby, která primárně ovlivňuje mozek. Terapie je navržena tak, aby řešila základní nedostatek enzymu SGSH odpovědný za abnormální akumulaci heparan sulfátu, glykosaminoglykanu, v mozku, který má za následek progresivní poškození buněk a neurodegeneraci. Ux111 je dávkováno v jednorázové intravenózní infuzi pomocí samokomplementativního vektoru AAV9, aby do buněk dodal funkční kopii genu SGSH. Tyto transdukované buňky pak produkují enzym a vylučují jej, aby se vydali jinými mozkovými buňkami, což zkříženým koriktem nedostatku enzymu. Produkt byl původně vyvinut společností Abeona Therapeutics a převeden do Ultragenyxu za účelem úplného vývoje. Program UX111 obdržel v USA pokročilou terapii, rychlé trati, rychlé sledování, vzácné pediatrické onemocnění a označení léčiv pro osiřel a premiéry léčivých produktů v EU. Pokud bude produkt schválen, bude tento produkt komercializován s existujícím týmem metabolických onemocnění Ultragenyx, který vidí, že stejné lékaře biochemické genetiky. Neurodegenerace s nástupem v raném dětství. Děti s MPS IIIA jsou přítomny s globálním vývojovým zpožděním, které nakonec vede k progresivnímu kognitivnímu, jazykovému a motorickému poklesu, abnormalitám chování a časné smrti. Odhaduje se, že MPS IIIA ovlivňuje přibližně 3 000 až 5 000 pacientů u komerčně přístupných geografií se střední délkou života 15 let. MPS IIIA je způsoben biallelickými patogenními varianty v genu SGSH, které vedou k nedostatku enzymu sulfamidázy (SGSH) zodpovědného za rozbití heparan sulfátu, glykosaminoglykany, které se akumulují v buňkách v celém těle v celém těle, což má za následek pozorovanou rychlou neurodegeneraci, která je spojena s poruchou.

o ultragenyxu ultragenyx je biofarmaceutická společnost, která se zavázala pacientům přinést nové terapie k léčbě vážných vzácných a velmi vzácných genetických onemocnění. Společnost vybudovala rozmanité portfolio schválených kandidátů na léčbu a léčbu zaměřené na řešení nemocí s vysokou neuspokojenou lékařskou potřebou a jasnou biologií, pro kterou obvykle neexistují žádné schválené terapie, které léčí základní onemocnění. Strategie Ultragenyxu je založena na časovém a nákladově efektivním vývoji léčiv s cílem poskytnout bezpečné a efektivní terapie pacientům s maximální naléhavostí.

Další informace o ultragenyxu naleznete na webových stránkách společnosti na adrese: www.ultragenyx.com.

výkazy vpřed a použití digitálních médií S výjimkou historických informací obsažených zde obsažených v tomto dokumentu, které jsou v tomto tiskové zprávě, které jsou v tomto tiskové zprávě uloženy, jsou uvedeny v konzervování v konzervování v Crl, které jsou v konzervách, které jsou v konzervách, které jsou uvedeny v konzervování, které jsou v konzervování, které jsou v konzervách, které jsou předloženy, které jsou v konzervaci, které jsou v konzervaci, které jsou předloženy, které jsou v konzervách, které jsou v konzervách, které jsou předloženy, a to, že jsou v tomto tiskové zprávě, které jsou v tomto tiskovém vyhlášce. development, timing and progress of UX111, including the timing of resubmission of the BLA and the timing of FDA review of any such resubmission, the timing and outcome of any FDA inspections related to UX111, the timing of future regulatory interactions related to UX111, including the potential Type A meeting, the outcome of any BLA resubmission, business plans and objectives for UX111, expectations regarding the tolerability and safety Ux111 a budoucí klinický a regulační vývoj pro UX111 jsou výhledová prohlášení ve smyslu „bezpečného přístavu“ ustanovení soukromých reformy soudních sporů z roku 1995 z roku 1995. Takové výhledy se významně liší od vyjadřujících výslovných a předpokládaných výpočtů nebo předpokládaných programům nebo předpokládaných programům nebo předpokládanou i předpokládanou i předpokládanou i předpokládanou i předpokládanou představou. Such risks and uncertainties include, among others, the uncertainty of clinical drug development and unpredictability and lengthy process for obtaining regulatory approvals, the ability of the company to successfully develop UX111, the company’s ability to achieve its projected development goals in its expected timeframes, risks related to adverse side effects, risks related to reliance on third party partners to conduct certain activities on the company’s behalf, smaller than anticipated market opportunities for the company’s products and product candidates, manufacturing risks, our limited experience in operating our own manufacturing facility, the ability of the company and its third party manufacturers to comply with regulatory requirements, competition from other therapies or products, and other matters that could affect sufficiency of existing cash, cash equivalents and short-term investments to fund operations, the company’s future operating results and financial performance, the timing of clinical trial activities and reporting results from same, and the availability or commercial potential of Produkty a kandidáti na drogy Ultragenyx. Ultragenyx nezavazuje žádnou povinnost aktualizovat nebo revidovat žádná výhledová prohlášení.

Pro další popis rizik a nejistot, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky liší od těch, které jsou vyjádřeny v těchto výhledových prohlášeních, jakož i rizika týkající se podnikání ultragenyxu obecně viz čtvrtletní zpráva Ultragenyxu, která byla podaná s komisí pro cenné papíry (SEC) (SEC) (SEC) (SEC) (SEC) zaznamenané sekundy.

Kromě svých podání SEC, tiskových zpráv a veřejných konferenčních hovorů používá Ultragenyx k zveřejňování důležitých informací o společnosti, včetně informací, které mohou být pro investory považovány za materiální, a aby dodržovaly své povinnosti v rámci regulace FD. Finanční a další informace o Ultragenyxu jsou běžně zveřejněny a jsou přístupné na webových stránkách vztahů s investory Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) a webové stránky LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmace.

Zdroj: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Vyslán : 2025-07-12 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova