Ultragenyx erhält ein komplettes Reaktionsschreiben von FDA für UX111 AAV -Gentherapie zur Behandlung von Sanfilippo -Syndrom Typ A (MPS IIIA)

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NOVATO, Calif., July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a Complete Response Letter (CRL) for its Biologics License Application (BLA) for UX111 (ABO-102) AAV gene therapy as a treatment for patients with Sanfilippo syndrome type A (MPS Iiia).

„Unser Ziel ist es, UX111 so schnell wie möglich zu den Patienten zu bringen, wie kritisch diese erste Therapie für die Sanfilippo -Community ist. Wir haben fleißig auf die jüngsten CMC -Beobachtungen reagiert, und unsere Priorität ist es, sie so zu lösen, dass wir die BLA so bald wie möglich wiederverkaufen können“, sagte Emil D. Kakkis. „Wir glauben, dass die CMC -Beobachtungen leicht adressierbar sind und viele bereits angesprochen wurden. Während die CRL die potenzielle Genehmigung von UX111 bis 2026 verzögert, arbeiten wir mit Dringlichkeit, um zu reagieren und erneut zu beantragen.“

In der CRL forderte die FDA auf, dass das Unternehmen zusätzliche Informationen und Verbesserungen im Zusammenhang mit bestimmten Aspekten von CMC und Beobachtungen aus den kürzlich abgeschlossenen Inspektionen der Produktionsstätte bereitstellt. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass diese Beobachtungen leicht adressierbar sind, die sich auf Einrichtungen und Prozesse beziehen und nicht direkt mit der Qualität des Produkts zusammenhängen. Das Unternehmen wird in den nächsten Monaten mit der FDA zusammenarbeiten, um die Beobachtungen zu lösen. Sobald die Lösung erreicht ist, erwartet das Unternehmen, die BLA erneut zu ermöglichen, und erwartet bis zu einem 6-monatigen Überprüfungszeitraum, um die Wiederbelebung zu befolgen. Die CRL bemerkte keine Überprüfungsfragen im Zusammenhang mit dem klinischen Datenpaket oder klinischen Inspektionen und forderte, dass aktualisierte klinische Daten der aktuellen Patienten in die Wiedervermittlung einbezogen werden.

Über ux111 ux111 ist eine neue In -vivo -Gentherapie in der Entwicklung der Phase 1/2/3 für den Typ A (MPS IIIA) für Sanfilippo -Syndrom, eine seltene tödliche lysosomale Speichererkrankung ohne zugelassene Behandlung, die sich hauptsächlich auf das Gehirn auswirkt. Die Therapie ist so konzipiert, dass sie den zugrunde liegenden SGSH -Enzymmangel, der für eine abnormale Akkumulation von Heparansulfat, einem Glycosaminoglycan, im Gehirn verantwortlich ist, das zu progressiver Zellschäden und Neurodegeneration führt. UX111 wird in einer einmaligen intravenösen Infusion unter Verwendung eines selbstkomplementären AAV9-Vektors dosiert, um Zellen eine funktionelle Kopie des SGSH-Gens zu liefern. Diese transduzierten Zellen produzieren dann das Enzym und sezernieren es, dass es von anderen Gehirnzellen aufgenommen wird, wodurch der Enzymmangel korrigiert wird. Das Produkt wurde ursprünglich von Abeona Therapeutics entwickelt und nach Ultragenyx übertragen, um die Entwicklung zu vervollständigen. Das UX111 -Programm hat in den USA eine fortgeschrittene Therapie, schnelle Strecke, seltene pädiatrische Erkrankungen und verwöhnliche Arzneimittelbezeichnungen erhalten, sowie die medizinischen Produktbezeichnungen für Prime und Orphan in der EU. Wenn das Produkt zugelassen wird, wird das Produkt mit ultragenyx -Team von Ultragenyx kommerzialisiert. Neurodegeneration mit Beginn in der frühen Kindheit. Kinder mit Abgeordneten IIIA mit globaler Entwicklungsverzögerung, die schließlich zu progressiven kognitiven, sprachlichen und motorischen Rückgang, Verhaltensanomalien und frühzeitigen Tod führt. Es wird geschätzt, dass MPS IIIa ungefähr 3.000 bis 5.000 Patienten in kommerziell zugänglichen Geografien mit einer mittleren Lebenserwartung von 15 Jahren betreffen. MPS IIIA wird durch biallelische pathogene Varianten im SGSH -Gen verursacht, die zu einem Mangel im Sulfamidase (SGSH) -Enzym führen, der für den Abbau von Heparansulfat verantwortlich ist, eine Glykosaminoglykane, die sich in Zellen im gesamten Körper ansammelt, die mit der mit der Beobachtung verbundenen Vergewaltigungs -Neurodegeneration entstehen.

Über ultragenyx ultraGenyx ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich dazu verpflichtet, Patienten für die Behandlung schwerwiegender seltener und ultra-servierter genetischer Erkrankungen neuartige Therapien zu bringen. Das Unternehmen hat ein vielfältiges Portfolio von zugelassenen Arzneimitteln und Behandlungskandidaten aufgebaut, die darauf abzielen, Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf und klarer Biologie zu bewältigen, für die es in der Regel keine zugelassenen Therapien zur Behandlung der zugrunde liegenden Krankheit gibt. Die Strategie von Ultragenyx basiert auf der zeit- und kostengünstigen Arzneimittelentwicklung mit dem Ziel, Patienten mit größter Dringlichkeit sichere und wirksame Therapien zu liefern.

Weitere Informationen zu Ultragenyx finden Sie auf der Website des Unternehmens unter: www.ultragenyx.com. development, timing and progress of UX111, including the timing of resubmission of the BLA and the timing of FDA review of any such resubmission, the timing and outcome of any FDA inspections related to UX111, the timing of future regulatory interactions related to UX111, including the potential Type A meeting, the outcome of any BLA resubmission, business plans and objectives for UX111, expectations regarding the tolerability and safety of UX111 und zukünftige klinische und regulatorische Entwicklungen für UX111 sind zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der Bestimmungen des "sicheren Hafen" des Gesetzes über private Wertpapierstreitigkeiten von 1995. Solche zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten wesentliche Risiken und Unsicherheiten, die unsere klinischen Entwicklungsprogramme, die Zusammenarbeit mit Dritten, zukünftigen Ergebnissen, Leistungen, Leistungen, Leistungen oder Leistungen, die zu künftigen, leistungsstarken oder leistungsstarken, zu künftigen, leistungsstarken oder leistungssteigern oder leistungssteigern oder zugänglichen Stätern oder Errungenschaften führen können. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehören unter anderem die Unsicherheit der Entwicklung der klinischen Arzneimittelentwicklung und der Unvorhersehbarkeit und des langwierigen Prozesses für die Erlangung regulierender Genehmigungen, die Fähigkeit des Unternehmens, UX111 erfolgreich zu entwickeln. and product candidates, manufacturing risks, our limited experience in operating our own manufacturing facility, the ability of the company and its third party manufacturers to comply with regulatory requirements, competition from other therapies or products, and other matters that could affect sufficiency of existing cash, cash equivalents and short-term investments to fund operations, the company’s future operating results and financial performance, the timing of clinical trial activities and reporting results from same, and the availability or commercial potential of Die Produkte und Drogenkandidaten von Ultragenyx. Ultragenyx übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten.

Für eine weitere Beschreibung der Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von denen unterscheiden, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt werden, sowie Risiken im Zusammenhang mit dem Geschäft von Ultragenyx im Allgemeinen siehe Ultragenyx 'vierteljährlichem Bericht über die Form 10-Q, die am 7. Mai 2025 mit den Securities und Exchange Commission (SEC) am 7. Mai, 2025, und in der Sec.

Zusätzlich zu seinen SEC -Anmeldungen, Pressemitteilungen und öffentlichen Konferenzanrufen verwendet Ultragenyx seine Website für Investor -Relations und soziale Medien, um wichtige Informationen über das Unternehmen zu veröffentlichen, einschließlich Informationen, die für Anleger als materielles Material eingestuft werden können, und um den Offenlegungspflichten im Rahmen der Regulierung des FD einzuhalten. Finanzielle und andere Informationen über Ultragenyx werden routinemäßig veröffentlicht und sind auf der Website von Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) und der LinkedIn-Website (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceuceuceuceudical-inc-/) zugänglich.

Quelle: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Gesendet : 2025-07-12 18:00

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