Το Ultragenyx λαμβάνει πλήρη επιστολή απόκρισης από το FDA για το UX111 AAV γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία του συνδρόμου Sanfilippo τύπου Α (MPS IIIA)

Ακολουθήστε το Drugslib
Η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), ανακοίνωσε σήμερα ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) έχει εκδώσει μια πλήρη επιστολή ανταπόκρισης (CRL) για την εφαρμογή Biologics License Application (BLA) (MPS IIIA).

"Ο στόχος μας είναι να πάρουμε το UX111 σε ασθενείς το συντομότερο δυνατόν να γνωρίζουμε πόσο κρίσιμη είναι αυτή η πρώτη θεραπεία στην κοινότητα Sanfilippo. "Πιστεύουμε ότι οι παρατηρήσεις CMC είναι άμεσα διευθύνσεις και πολλοί έχουν ήδη αντιμετωπιστεί. Ενώ το CRL θα καθυστερήσει την πιθανή έγκριση του UX111 έως το 2026, εργαζόμαστε με επείγουσα ανάγκη να ανταποκριθούμε και να υποβάλουμε εκ νέου."

Στο CRL, η FDA ζήτησε από την εταιρεία να παράσχει πρόσθετες πληροφορίες και βελτιώσεις σχετικά με συγκεκριμένες πτυχές της CMC και παρατηρήσεις από τις πρόσφατα ολοκληρωμένες επιθεωρήσεις παραγωγής. Η εταιρεία πιστεύει ότι αυτές οι παρατηρήσεις είναι άμεσα διευθύνσεις, που σχετίζονται με τις εγκαταστάσεις και τις διαδικασίες και δεν σχετίζονται άμεσα με την ποιότητα του προϊόντος. Η εταιρεία θα συνεργαστεί με την FDA τους επόμενους μήνες για να επιλύσει τις παρατηρήσεις. Μόλις επιτευχθεί η ανάλυση, η εταιρεία αναμένει να υποβάλει εκ νέου το BLA και αναμένει μέχρι μια περίοδο αναθεώρησης 6 μηνών για να ακολουθήσει την εκ νέου υποταγή. Το CRL δεν σημείωσε προβλήματα αναθεώρησης που σχετίζονται με το πακέτο κλινικών δεδομένων ούτε τις κλινικές επιθεωρήσεις και ζήτησαν να συμπεριληφθούν τα ενημερωμένα κλινικά δεδομένα από τους τρέχοντες ασθενείς στην εκ νέου υποβολή.

Σχετικά με το UX111 Το UX111 είναι μια νέα in vivo γονιδιακή θεραπεία στη φάση 1/2/3 ανάπτυξη για το σύνδρομο Sanfilippo Τύπος Α (MPS IIIA), μια σπάνια θανατηφόρα ασθένεια λυσοσωματικής αποθήκευσης χωρίς εγκεκριμένη θεραπεία που επηρεάζει κυρίως τον εγκέφαλο. Η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει την υποκείμενη ανεπάρκεια ενζύμου SGSH που είναι υπεύθυνη για την ανώμαλη συσσώρευση θειικής ηπαράνης, γλυκοζαμινογλυκάνη, στον εγκέφαλο που έχει ως αποτέλεσμα προοδευτική βλάβη κυττάρων και νευροεκφυλισμό. Το UX111 δοσολογείται σε μια εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση χρησιμοποιώντας ένα αυτο-συμπληρωματικό φορέα AAV9 για να παραδώσει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SGSH σε κύτταρα. Αυτά τα κύτταρα που μετατρέπονται στη συνέχεια παράγουν το ένζυμο και εκκρίνουν το να ληφθούν από άλλα εγκεφαλικά κύτταρα, διόρθωση της ανεπάρκειας του ενζύμου. Το προϊόν αναπτύχθηκε αρχικά από την Abeona Therapeutics και μεταφέρθηκε στο Ultragenyx για να ολοκληρώσει την ανάπτυξη. Το πρόγραμμα UX111 έχει λάβει την αναγεννητική ιατρική προηγμένη θεραπεία, γρήγορη διαδρομή, σπάνια παιδιατρική νόσο και ορφανές ονομασίες φαρμάκων στις Η.Π.Α., και πρωταρχικές και ορφανές φαρμακευτικές ονομασίες προϊόντων στην ΕΕ. Εάν εγκριθεί, το προϊόν θα εμπορεύεται με την υπάρχουσα ομάδα μεταβολικής νόσου του Ultragenyx που βλέπει τους ίδιους γιατρούς βιοχημικής γενετικής. νευροεκφυλισμός, με την έναρξη της πρώιμης παιδικής ηλικίας. Τα παιδιά με MPS IIIA παρουσιάζουν παγκόσμια αναπτυξιακή καθυστέρηση, η οποία τελικά οδηγεί σε προοδευτική γνωστική, γλωσσική και κινητήρια παρακμή, ανωμαλίες συμπεριφοράς και πρώιμο θάνατο. Η MPS IIIA εκτιμάται ότι επηρεάζει περίπου 3.000 έως 5.000 ασθενείς σε εμπορικά προσβάσιμες γεωγραφικές περιοχές με μέση προσδόκιμο ζωής 15 ετών. Το MPS IIIA προκαλείται από διαλυλολελικές παθογόνες παραλλαγές στο γονίδιο SGSH που οδηγούν σε ανεπάρκεια στο ένζυμο της σουλφαμιδάσης (SGSH) υπεύθυνο για τη διάσπαση της θειικής ηπαράνης, των γλυκοζαμινογλυκανών, που συσσωρεύονται σε κύτταρα σε όλο το σώμα που έχει ως αποτέλεσμα την παρατηρούμενη ταχεία νευροεξυπηρέτηση που σχετίζεται με τη διαταραχή.

Σχετικά με το Ultragenyx Ultragenyx είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που δεσμεύεται να φέρει νέες θεραπείες σε ασθενείς για τη θεραπεία σοβαρών σπάνιων και εξαιρετικά σπάνιων γενετικών παθήσεων. Η εταιρεία έχει δημιουργήσει ένα διαφορετικό χαρτοφυλάκιο εγκεκριμένων φαρμάκων και υποψηφίων θεραπείας με στόχο την αντιμετώπιση ασθενειών με υψηλή μη ικανοποιημένη ιατρική ανάγκη και σαφή βιολογία, για την οποία συνήθως δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που αντιμετωπίζουν την υποκείμενη ασθένεια. Η στρατηγική του Ultragenyx βασίζεται στην ανάπτυξη του χρόνου και της οικονομικής αποδοτικής φαρμάκων, με στόχο την παροχή ασφαλών και αποτελεσματικών θεραπειών σε ασθενείς με απόλυτη επείγουσα ανάγκη.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Ultragenyx, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα της εταιρείας στη διεύθυνση: www.ultragenyx.com. Ανάπτυξη, χρονοδιάγραμμα και πρόοδο του UX111, συμπεριλαμβανομένου του χρονοδιαγράμματος της υποβολής του BLA και του χρόνου της αναθεώρησης του FDA για οποιαδήποτε τέτοια παραδοχή, το χρόνο και την έκβαση των επιθεωρήσεων FDA που σχετίζονται με το UX111, το χρονοδιάγραμμα των μελλοντικών ρυθμιστικών αλληλεπιδράσεων που σχετίζονται με το UX111, συμπεριλαμβανομένης της πιθανής συνάντησης του τύπου Α. safety of UX111, and future clinical and regulatory developments for UX111 are forward-looking statements within the meaning of the "safe harbor" provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements involve substantial risks and uncertainties that could cause our clinical development programs, collaboration with third parties, future results, performance or achievements to differ significantly from those expressed or implied by the forward-looking statements. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, την αβεβαιότητα της ανάπτυξης των κλινικών φαρμάκων και της απρόβλεπτης διαδικασίας και της μακράς διαδικασίας για την απόκτηση ρυθμιστικών εγκρίσεων, την ικανότητα της εταιρείας να αναπτύξουν επιτυχώς την UX111, την ικανότητα της εταιρείας να επιτυγχάνουν τους προβλεπόμενους αναπτυξιακούς στόχους της στην αναμενόμενη χρονική πλαίσια, τους κινδύνους που σχετίζονται με τις ανεπιθύμητες ενέργειες, τους κινδύνους που σχετίζονται με την εμπιστοσύνη των εταιρειών με τους εταίρους της εταιρείας και των δραστηριοτήτων της εταιρείας, των μικρότερων από τις επιχειρήσεις των εταιρειών από τους επιχειρηματίες της εταιρείας με τις επιχειρήσεις των εταιρειών και των μικρότερων από τους κινδύνους από την εμπιστοσύνη των εταιρειών των εταιρειών. product candidates, manufacturing risks, our limited experience in operating our own manufacturing facility, the ability of the company and its third party manufacturers to comply with regulatory requirements, competition from other therapies or products, and other matters that could affect sufficiency of existing cash, cash equivalents and short-term investments to fund operations, the company’s future operating results and financial performance, the timing of clinical trial activities and reporting results from same, and the availability or commercial potential of Τα προϊόντα και οι υποψήφιοι για τα ναρκωτικά του Ultragenyx. Το Ultragenyx δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει ή να αναθεωρεί τυχόν μελλοντικές δηλώσεις.

Για μια περαιτέρω περιγραφή των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα να διαφέρουν από εκείνα που εκφράζονται σε αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, καθώς και τους κινδύνους που σχετίζονται με τις εκθέσεις Ultragenyx γενικά, βλέπε την τριμηνιαία έκθεση του Ultragenyx στο Form 10-Q που κατατέθηκαν με την Επιτροπή Securities and Exchange (SEC) στις 7 Μαΐου και το 2025 και τις υποκείμενες εκθέσεις της SEC.

Εκτός από τις καταθέσεις SEC, τα δελτία τύπου και τις δημόσιες κλήσεις διάσκεψης, η Ultragenyx χρησιμοποιεί τον ιστότοπο των σχέσεων των επενδυτών και τα κοινωνικά μέσα ενημέρωσης για να δημοσιεύσει σημαντικές πληροφορίες σχετικά με την εταιρεία, συμπεριλαμβανομένων πληροφοριών που μπορεί να θεωρηθούν υλικό για τους επενδυτές και να συμμορφώνονται με τις υποχρεώσεις γνωστοποίησης σύμφωνα με τις ρύθμιση του FD. Οι οικονομικές και άλλες πληροφορίες σχετικά με το Ultragenyx δημοσιεύονται συνήθως και είναι προσβάσιμες στην ιστοσελίδα των σχέσεων επενδυτών Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) και στον ιστότοπο του LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Πηγή: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-07-12 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά